Willkommen bei Leukämie-Online!

Leukämie-Online ist eine unabhängige, deutschsprachige Wissens- und Kommunikationsplattform zum Thema Leukämie. Diese wird von Leukämiepatienten betrieben und ist gemeinnützig. Das Angebot fördert aktive, informierte und selbstbestimmte Patienten durch umfangreiche Informationen über Neuigkeiten und Hintergründe zur Forschung und Behandlung von Leukämien. Interaktive Foren ermöglichen zudem den direkten Erfahrungsaustausch. 

Chronische Myeloische Leukämie (CML)

Hintergrund: ABL001 ist ein potenter und spezifischer BCR-ABL-Inhibitor, der sich für die Behandlung von Patienten mit chronisch-myeloischer Leukämie (CML) und Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphatischer Leukämie in Entwicklung befindet. ABL001 bindet an eine Tasche der BCR-ABL-Kinasedomäne, die normalerweise vom myristoylierten N-Ende von ABL1 besetzt wird, der autoregulatorischen Funktionen dient, die bei der Fusion mit BCR verloren gehen. ABL001 mimt diese autoregulatorische Funktion und stellt die negative Regulierung der Kinaseaktivität wieder her. In präklinischen Studien hemmt ABL001 selektiv das Wachstum BCR-ABL-positiver Zellen, mit Wirksamkeit gegenüber klinisch beobachteten Mutationen mit Resistenzen gegenüber TKI. ABL zeigt potente Anti-Tumor-Wirksamkeit bei KCL-Xenografts unter Nachweis vollständiger Tumorregression, die mit pSTAT5-Inhibition korreliert. Mit ABL001 und Nilotinib behandelte Tiere erreichten anhaltende Tumorregression ohne Auftreten resistenter Erkrankungen sogar nach Absetzen der Behandlung.
 

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Vor gut zwei Jahren ging das inoffizielle CML-Studienregister von Leukämie-Online an den Start. Seitdem stellt es Angaben zu CML-Studien bereit, die im deutschsprachigen Raum laufen. In dieser Zeit wurden die Studien insgesamt fast 34.000 Mal aufgerufen, was das große Interesse der Besucher unserer Website an diesem Thema zeigt.

Das Register wächst ständig und umfasst momentan 26 Studien. Dazu zählen unter anderem auch sämtliche Studien, die auf der neuen Website des Kompetenznetz Leukämien unter www.kompetenznetz-leukaemie.de bereitgestellt werden.

Einige Studien stehen kurz vor dem Start (z. B. NILO-deep-R), während andere inzwischen keine weiteren Patienten mehr aufnehmen. Mehrere CML-Studien (z.B. zu Bosutinib und Dasatinib) sind in Vorbereitung und werden hier veröffentlicht, sobald uns genaue Angaben vorliegen.

Damit es uns gelingt, die Angaben im Register möglichst auf dem neuesten Stand zu halten, unterstützen uns Prüfärzte und durchführende Organisationen der Studie regelmäßig mit aktuellen Informationen. Dazu gehören Änderungen des Studienstands, wenn beispielsweise keine weitere Patienten in eine Studie aufgenommen werden, oder Prüfstellen, die neu an einer Studie teilnehmen. Für diese wertvolle Unterstützung sagen wir an dieser Stelle ganz herzlich DANKE!

Wir freuen uns über jeden Hinweis auf Studien, die hier bisher nicht aufgeführt sind. Bitte hier eintragen. Falls eine Angabe nicht korrekt ist, bitten wir um eine Mitteilung per E-Mail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

CMLtoday german4Das "CML Advocates Network", ein Netzwerk von 103 CML-Patientenorganisationen, und Leukämie-Online haben am Welt-CML-Tag am 22.09.2015 ihre neue Smartphone-App "CML Today" vorgestellt. Die in Deutsch verfügbare App unterstützt CML-Patienten durch eine eingebaute Erinnerungsfunktion, die CML-Medikamente wie verschieben einzunehmen.

Das Mobiltelefon erinnert dabei zu frei wählbaren Zeiten an die Einnahme. Wenn man die Einnahme durch einen simplen Klick bestätigt, zeigt die App übersichtlich an, ob man die Medikamente heute bereits genommen hat und wie therapietreu man in den vergangenen 30 Tagen war. Zusätzlich kann man in der App seine Laborwerte, beispielsweise PCR-Werte, Leberwerte, Leukozyten, oder andere in der App erfassen und z.B. den Verlauf der PCR-Werte grafisch darstellen. Darüber hinaus bietet die App mobile Webseiten der Patientenorganisationen weltweit, unter anderem auch Leukämie-Online.

Die App ist für das Apple iPhone (via Apple App Store) und für Geräte mit Android-Betriebssystem (via Google Play Store) kostenlos verfügbar.

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Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML), die den Tyrosinkinase-Hemmer Imatinib einnehmen, könnten möglicherweise von einer zusätzlichen Pioglitazon-Gabe profitieren. Wie aus einer Veröffentlichung im Fachmagazin "Nature" hervorgeht, könnte das Antidiabetikum die Chancen, eine molekulare Remission zu erzielen, erhöhen. Das könnte dadurch möglich werden, dass Pioglitazon Leukämie-Stammzellen, die nach Absetzen von Imatinib eine Rückkehr der CML auslösen können, angreift.

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Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase haben heutzutage trotz ihrer schweren Erkrankung eine nahezu normale Lebenserwartung. Dies vermeldeten Wissenschaftler kürzlich in der Fachzeitschrift The Lancet Haematology. Grund für die enorm verbesserten Aussichten seien die neu entwickelten Tyrosinkinasehemmer, mit denen das Fortschreiten der Krankheit wirkungsvoll gestoppt werden kann, so eine Zusammenfassung auf dem Onkoportal der Deutschen Krebsgesellschaft.

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Im Jahr 2001, also noch vor Zulassung von Imatinib in Europa, wurde an der Universitätsklinikum Mannheim eine CML-Studie gestartet, in der 20 Patienten mit einer Kombination des noch nicht zugelassenen Imatinibs mit verschiedenen Dosen des für die CML-Therapie nicht zugelassenen Langzeit-Interferons Interferon Alpha2 (Peg-IFN) behandelt wurden. Auch wenn die Studie bereits vor einigen Jahren endete und es aufgrund der guten Ergebnisse der Imatinib-Monotherapie nie zu Zulassungsversuchen von Peg-IFN kam, wurden die Patienten über die Jahre weiter engmaschig beobachtet.

Ein aktueller Fachartikel gibt nun nach median 8 Jahren Beobachtungszeit einen Überblick der 20 Patienten, von denen alle Imatinib und zehn dann auch Interferon unter eng kontrollierten Bedigungen in tiefer Remission absetzten. 3 Patienten starben an nicht-CML-bezogenen Todesursachen. 9 Patienten verblieben in therapiefreier Remission, weitere 4 sind unter Interferon weiter in tiefer Remission.

Der Artikel wirft dabei ein besonderes Augenmerk auf die mögliche Rolle von Interferon in der Erhaltungstherapie und für das erfolgreiche Absetzen der TKI-Therapie. Auch wenn die Fallzahl mit 20 Patienten keine statistisch gültige Aussage erlaubt, sind die Ergebnisse und Erwägungen aufschlussreich. Die Schlussfolgerung ist, dass eine Interferon-Imatinib-Einleitungstherapie, gefolgt von einer zeitweiligen Erhaltungstherapie mit Interferon, einem hohen Anteil der CML-Patienten mit wenigstens guter molekularer Remission (MMR) bei Ende der Behandlung mit Imatinib das Absetzen der Behandlung ermöglichen könnte.

Wir haben den Artikel daher ins Deutsche übersetzt.

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2015 03 16 08 15 57 BloodSeit einiger Zeit werden Gefäßerkrankungen als Nebenwirkung von bei der CML-Therapie verwendeten Tyrosinkinasehemmern (TKI) intensiver beobachtet. Während Imatinib ein gut dokumentiertes und günstiges Nebenwirkungsprofil ohne offensichtliche Häufung von Gefäßerkrankungen aufweist, wurden verschiedene Arten von Blutgefäßerkrankungen wie Bluthochdruck, Verschlüsse von Blutgefäßen oder andere arterielle Störungen vermehrt bei TKI der zweiten und dritten Generation beobachtet.

Deshalb scheint es wichtig, Begleiterkrankungen und Risikofaktoren eines Patienten in Bezug auf die Entwicklung von Gefäßerkrankungen vor dem Therapiebeginn zu betrachten und Stoffwechsel- und Herz-Kreislaufparameter dieser Patienten zu überwachen. Das Ziel ist, das Risiko durch optimale Patientenauswahl, Begleitmedikation und, falls erforderlich, frühes Eingreifen zu reduzieren.

Ein aktueller Artikel von den CML-Spezialisten Peter Valent, Delphine Rea, Philipp le Coutre und anderen im Fachmagazin „Blood“ fasst den aktuellen Wissensstand zusammen.

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cmlstudienIn das inoffizielle Studienregister von Leukämie-Online sind seit Dezember 2014 drei weitere Studien hinzugekommen. Damit werden unter http://www.leukaemie-online.de/studien inzwischen 17 CML-Studien erfasst: Zu den neuen Studien zählen eine Studie mit Bosutinib nach Therapieversagen oder Unverträglich der Therapie (B1871039), eine Studie zur frühen Umstellung von Imatinib vs. Dasatinib (CA180-399) sowie eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Nilotinib Kindern und Jugendlichen (CAMN107A2203). Im deutschsprachigen Raum läuft die erste dieser Studien in Deutschland, die zweite in Österreich und die Kinder-Studie in beiden dieser Länder.

Bei anderen Studien, die bereits in unserer Studiendatenbank enthalten waren, wurden die Liste der teilnehmenden Prüfzentren aktualisiert oder neu überarbeitete Studienunterlagen aufgenommen (beispielsweise eine Patienteninformation zur DECLINE-Studie). In vier Studien ist die Rekrutierung inzwischen abgeschlossen, das heißt, es werden keine weiteren Teilnehmer aufgenommen. Für diese Studien gibt es im Register nun die Kategorie „Studien, die nicht mehr rekrutieren“.

Mehrere CML-Studien sind in Bearbeitung und werden zeitnah in unserer Datenbank veröffentlicht.

Gibt es eine Studie, die hier nicht aufgeführt ist? Dann bitte hier eintragen. Oder ist eine Angabe nicht korrekt? Wir bitten dann um eine EMail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Diskussionsforum.

EPIC-BestresponsePonatinib, der erste Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation und möglicherweise das wirksamste CML-Medikament auf dem Markt, hat während der vergangenen drei Jahre eine Achterbahnfahrt erfahren.

Die Patientengemeinschaft hat die Entwicklung von Ponatinib verfolgt, seit die ersten Daten einer Phase-I-Studie mit dem so genannten AP24534, heute Ponatinib / Iclusig, beimASH-Kongress 2009 erstmals vorgestellt wurden. Als einziges gegen die T315I- und andere multiresistente Mutationen wirksames Medikament, das auch bei vielen Patienten als Drittlinientherapie wirksam ist, hat Ponatinib diese Aufmerksamkeit verdient. Neue Bedenken wegen des Nebenwirkungsprofils führten zu Schwierigkeiten mit der Zulassung des Medikaments. Die CML-Gemeinschaft war daher jetzt sehr gespannt auf die beim ASH 2014 gezeigten Daten. Von besonderem Interesse waren neue Erkenntnisse zu Nebenwirkungen, Risikofaktoren, und ob Studienteilnehmer mit reduzierter Dosis immer noch gutes Ansprechen mit gleichzeitig verbesserter Verträglichkeit zeigten.

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EUROSKIÜber die sogenannte "therapiefreie Remission" beziehungsweise die Beendigung der Medikamenteneinnahme nach langanhaltender tiefer molekularer Remission bei CML wurde am diesjährigen ASH wahrscheinlich am meisten berichtet und diskutiert.

Die EUROpäische Stop Tyrosin-Kinase Inhibitor-Studie (EURO-SKI), die weltweit grösste laufende STOP-Studie, hat gerade die Rekrutierung von 700 Patienten beendet. Eine vorläufige Analyse der ersten 200 Patienten aus 8 europäischen Ländern mit einer Beobachtungsdauer von mindestens 12 Monaten wurde jetzt vorgestellt. Die Studie zielt darauf ab, die voraussagende Faktoren zu finden, um den Anteil der CML-Patienten zu erhöhen, bei denen in dauerhafter molekularer Remission die Behandlung mit TKI abgesetzt werden kann. Zusätzlich werden die Prozeduren der molekularen Verlaufskontrolle untersucht und die Lebensqualität vor und während des Stopps bewertet.

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ASH2014introDas jährliche ASH-Treffen ist die wichtigste Veranstaltung für im Bereich der Hämatologie tätige Forscher. Mit mehr als 30.000 am Kongress teilnehmenden Medizinern und Forschern dient der Kongress als führende Plattform zur Präsentation und Diskussion der neuesten Forschungsergebnisse und als Treffpunkt zur Besprechung gemeinsamer Initiativen. Einige bezeichnen es als kollektiven Schlafentzug, mit Veranstaltungen, die üblicherweise vor Sonnenaufgang beginnen und mit PowerPoint-unterstützten Abendempfängen enden.

Anders als beim Europäischen EHA-Kongress haben Patientenvertreter beim ASH leider keine Rolle im wissenschaftlichen Teil – sie erhalten nicht einmal kostenlosen Zugang zum Kongress, weshalb beim ASH nur etwa 0.1% der Teilnehmer Patientenvertreter sind. Etwa 35 Patientenvertreter verschiedenster Erkrankungen von allen Kontinenten nahmen an diesem 56. ASH-Kongress in San Francisco teil - unter ihnen auch Giora Sharf und Jan Geissler, die über die dort vorgestellten Neuigkeiten zur CML berichten.

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Die Chronisch-myeloische Leukämie entwickelt sich, wenn ein Gen mutiert und Enzym hyperaktiviert, und damit die blutbildenden Stammzellen im Knochenmark dazu bringt, schnell abnormale Zellen zu bilden. Das Enzym Abl-Kinase ist ein Mitglied der “Kinase”-Familie der Enzyme, die als “Ein” oder “Aus”-Schalter für viele Funktionen unserer Zellen dienen. In der Behandlung der CML wird die hyperaktive Abl-Kinase mit Medikamenten bekämpft, die an einen spezifischen Teil des Enzyms binden und es dadurch blockieren und so die schnellwachsende Krebszelle abtöten sollen. Leider wird die Wirksamkeit häufig durch die Tatsache begrenzt, dass die Krebszellen gegenüber den Medikamenten resistent werden können. Wissenschaftler der EPFL haben einen alternativen Teil der Abl-Kinase identifiziert, an den Medikamente binden und mit einem geringeren Risiko der Resistenzbildung wirken können. Diese Arbeit wurde in Nature Communications publiziert.

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Hermann GroeheIn einem Brief an unseren Leukämie-Online-Teilnehmer Peter gratuliert uns Bundesgesundheitsminister Hermann Gröhe zu unserem Buch "Manchmal ein Kunststück: 16 Drahtseilakte mit Chronischer Myeloischer Leukämie". Die sehr persönlichen Schilderungen der an CML Erkrankten hätten ihn sehr berührt, und allen Patienten gelte seine Bewunderung und sein Respekt für die Stärke und Zuversicht, mit der sie ihr Leben trotz der schweren Krankheit meistern. Er sei sich sicher, dass das Buch vielen Erkrankten Hoffnung geben und Mut machen wird.

Mit seinem Einverständnis dürfen wir das Schreiben hier veröffentlichen.

Unser Buch ist über unsere Webseite www.kleines-kunststueck.de/buch sowie über Amazon.de verfügbar.

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cmlstudienVor etwa einem Jahr hat Leukämie-Online ein inoffizielles Studienregister eingerichtet, um Patienten mit CML Informationen zu laufenden CML-Studien leichter zugänglich zu machen: http://www.leukaemie-online.de/studien. Dank der fortdauerenden Unterstützung durch Patienten, universitäre Einrichtungen und Unternehmen, die aktiv aktuelle Angaben zu klinischen Studie einreichen, konnte das Register ausgebaut werden und hat sich zu einer wertvollen Informationsquelle für Betroffene entwickelt. Neben einer kurzen Zusammenfassung der jeweiligen Studie enthält das Register auch Patienteninformationen und Einwilligungserklärungen (sofern verfügbar) sowie Links zu clinicaltrials.gov und/oder dem Studienregister der EU.

Seit Anfang September 2014 sind vier weitere Studie hinzugekommen, sodass das Register inzwischen 13 klinische Prüfungen umfasst. Bei den neuen Studien handelt es sich um eine Erstlinienstudie mit Bosutinib (BFORE), eine Studie nach Therapieversagen oder Unverträglich der Therapie (CABL001X2101), eine Studie zum Absetzen von Dasatinib (DASFREE) sowie eine Studie zur Untersuchung der Lebensqualität (LEONIDAS). Mehrere weitere CML-Studien sind in Bearbeitung und werden ebenfalls in Kürze veröffentlicht.

Gibt es eine Studie, die hier nicht aufgeführt ist? Dann bitte hier eintragen.Oder ist eine Angabe nicht korrekt? Wir bitten dann um eine EMail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

EMADie EU-Arzneimittelagentur EMA hat seine Neubewertung von Nutzen und Risiko von Ponatinib (Handelsname Iclusig) zur Behandlung der CML in chronischer Phase abgeschlossen. Das Medikament bleibt in Europa im Verkehr, obwohl es unter der Therapie mit dem Tyrosinkinase-Hemmer offenbar häufiger zu Herzinfarkten und Schlaganfällen kommt als zum Zeitpunkt der Arzneimittelzulassung angenommen. Das empfahl der Ausschuss für Risiko­bewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der EMA (PRAC) nun abschließend.

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CML-Allianz-LogoRund 1.200 Menschen erkranken jährlich in Deutschland an der CML. Eine neue Initiative will nun behandelnde Mediziner besser vernetzen und damit die Patientenversorgung nach neuesten Standards deutschlandweit sichern. Die "Deutsche CML-Allianz", in deren Leitgruppe auch Jan Geißler von Leukämie-Online vertreten ist, wurde am Freitag (10.10.) anläßlich der Gemeinsamen Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizer Gesellschaften für Hämatologie und medizinische Onkologie (DGHO, ÖGHO, SGMO und SGH) offiziell gegründet. Die Allianz richtet sich an Universitätskliniken, Krankenhäuser, niedergelassene Mediziner mit onkologischen Schwerpunktpraxen, Patientenvertreter und Laboreinrichtungen. Sie wird Patientenorganisationen eng in ihre Aktivitäten einbinden.

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Unser Buch

Unser Buch "Manchmal ein Kunststück: 16 Drahtseilakte des Lebens mit Leukämie" porträtiert auf 128 Seiten sechzehn Menschen mit CML in Wort und Bild. Nun erhältlich!

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Unsere Seminarreihe

"Wissenshorizonte – aktuelle Perspektiven auf ein Leben mit CML“ – eine kostenlose Online-Seminarreihe für CML-Patient*innen und Angehörige. Die Aufzeichnungen der bisherigen Seminare findet Ihr hier.

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