Willkommen bei Leukämie-Online!

Leukämie-Online ist eine unabhängige, deutschsprachige Wissens- und Kommunikationsplattform zum Thema Leukämie. Diese wird von Leukämiepatienten betrieben und ist gemeinnützig. Das Angebot fördert aktive, informierte und selbstbestimmte Patienten durch umfangreiche Informationen über Neuigkeiten und Hintergründe zur Forschung und Behandlung von Leukämien. Interaktive Foren ermöglichen zudem den direkten Erfahrungsaustausch. 

Chronische Myeloische Leukämie (CML)

Photo 23.09.18 12 55 48

Am 22.-23. September 2018 fand in Düsseldorf das jährliche Treffen von Leukämie-Online anlässlich des Welt-CML-Tags (22.9.) statt. Rund um den Welt-CML-Tag führen CML-Patientenorganisationen in allen Teilen der Welt Veranstaltungen und Initiativen durch, um Patienten und Angehörige, die von Chronischer Myeloischer Leukämie betroffen sind, zu unterstützen. Die rund 130 Patienten und Angehörige aus Deutschland, Österreich und der Schweiz erwartete in Düsseldorf nicht nur ein informatives Programm mit Vorträgen von den CML-Experten Prof. Andreas Burchert (Marburg), Prof Martin Müller (Mannheim) und dem onkologischen Apotheker Dr. Michael Scheller (Krefeld), sondern auch viel Zeit für den persönlichen Erfahrungsaustausch. Jan Geißler, Vorsitzender von LeukaNET, berichtete zusätzlich über die Aktivitäten von Leukaemie-Online.de und von dem internationalen Netzwerk von CML-Patientenorganisationen CMLadvocates.net.

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WCMLD 2013 2209Auf internationaler Ebene findet seit 2011 jährlich am 22. September der Welt-CML-Tag statt. Der 22.9. ist Welt-CML-Tag, weil datiert nach den Chromosomen 9 und 22, die für die Entstehung der Chronischen Myeloischen Leukämie ursächlich sind. Rund um den Welt-CML-Tag finden Aktivitäten von Patientenorganisationen in über 40 Ländern statt. Betroffene und ihre Angehörigen aus Deutschland, Österreich und der Schweiz treffen sich heute und morgen in Düsseldorf zum gemeinsamen Austausch und zum Lernen über die Therapien und dem Umgang mit der Erkrankung. Auf dem Programm stehen Vorträge zur CML-Diagnostik, Therapieziele und Leitlinien von Prof. Martin Müller aus Mannheim sowie über aktuelle Studienergebnisse und Therapieoptionen von Prof. Andreas Burchert aus Marburg. Jan Geißler wird über die aktuelle Arbeit von Leukämie Online, CML Advocates Network und die Zusammenarbeit mit der Deutschen CML Allianz berichten. Wir werden berichten.

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Imatinib ist ein zielgerichteter Tyrosinkinase-Hemmer, der als Erstlinientherapie bei der chronischen myeloischen Leukämie, aber auch bei anderen Blutkrebserkrankungen mit einem speziellen Merkmal, dem sogenannten Philadelphia-Chromosom, eingesetzt wird. Die Behandlung mit Imatinib führt recht häufig zu einer Hypopigmentierung: also helleren Flecken aufgrund mangelnder Bildung des Hautfarbstoffs Melanin. Der gegenteilige Effekt, die sogenannte Hyperpigmentierung, ist dagegen eher selten. Hierbei kommt es zu dunkleren Hautstellen aufgrund eines Überschusses an Melanin. Onkologe Dr. Mandel von der Universität Modena in Italien und Kollegen ermittelten nun, wie häufig Patienten von dieser ungewöhnlichen Nebenwirkung betroffen sind, und ob Betroffene sich deswegen sorgen müssen.

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TFR DankeDANKE!! Am 31. Juli haben wir unsere weltweite Umfrage zum Absetzen der CML-Therapie (Therapiefreie Remission - TFR) abgeschlossen. Wir sind stolz auf die starke Beteiligung: wir haben 1009 Antworten von CML-Patienten aus 68 Ländern erhalten. 127 der Antworten waren aus Deutschland. Wir möchten uns bei allen bedanken, die an der Umfrage teilgenommen haben - und sind uns sehr bewusst, dass der Fragebogen mit 69 Fragen nicht einfach war!

Nun geht es an die Arbeit mit der Analyse und Veröffentlichung der Ergebnisse - die wir natürlich hier auf Leukaemie-Online.de als auch auf unserer weltweiten Seite cmladvocates.net veröffentlichen werden! Die Antworten werden uns sehr helfen, die Patientenbedürfnisse, Herausforderungen, Hoffnungen und Sorgen in die wissenschaftliche Diskussion einzubringen, damit Patienten, die einen Therapiestopp in tiefer Remission erwägen oder durchführen bestmöglich versorgt und informiert sind.

Herzlichen Dank nochmals!

CML Allianz 2018 Gruppenfoto

Vom 20-21.04.2018 fand das diesjährige Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz in Weimar statt. Leukämie-Online nahm mit einer Gruppe von 9 Patientenvertretern an dem Treffen teil, um Informationen über aktuelle Entwicklungen und Studien im Bereich der Therapie der CML zu erhalten, die Patientenstimme in der Diskussion mit Ärzten und Wissenschaftlern zu erheben und um Patienten-Aktivitäten im Rahmen der Deutschen CML-Allianz zu besprechen.

Hier nun unser Bericht.

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Die Diagnose CML und das Ansprechen auf die Therapie erfolgt u.a. durch Untersuchungen des Knochenmarks und des peripheren Blutes (Blutzellen in den Blutgefäßen). Diese Untersuchungen müssen, in durch Leitlinien definierte Abstände, regelmäßig wiederholt werden. Für die Beurteilung und die Vergleichbarkeit dieser Untersuchungen sind eine Harmonisierung von Nachweismethoden und Laborberichten sowie die sogenannte „Standardisierung“ der molekularen Verlaufskontrolle einzelner Labore ausgesprochen wichtig.

Standardisierte PCR-Labordiagnostik ist die Voraussetzung für eine erfolgreiche CML-Verlaufskontrolle und damit einer zuverlässigen, sicheren Therapie! Sie ist für das Monitoring des molekularen Ansprechens sowie auch für die Teilnahme an Absetzstudien von entscheidender Bedeutung und ermöglicht, dass Befunde zwischen verschiedenen Laboren verglichen werden können. Nicht jedes Labor führt seine PCR nach dem Internationalen Standard durch, was eine Vergleichbarkeit der Ergebnisse gerade bei gutem Ansprechen auf die Therapie schwierig macht.

Die PCR-Messungen sollten deshalb in validierten Laboren erfolgen, die für die Durchführung der PCR nach internationalem Standard (IS) zertifiziert sind. Die Deutsche CML-Allianz hat eine Liste von Laboren in Deutschland veröffentlicht, die über diese Zertifizierung der PCR-Diagnostik nach Internationalem Standard verfügen.

Aktuell sind dies folgende Labore (Stand: 2017):

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TFR4P rectangle3Die Therapiefreie Remission (TFR) ist heute in der CML-Therapie ein vielbesprochenes Thema, das bei Patienten und Ärzten Erwartungen weckt, neue Chancen auf ein langes Leben ohne Therapie eröffnet, aber bei Patienten auch Sorgen und Enttäuschungen hervorrufen kann. Aus medizinischer Sicht wurde zum Thema des Absetzens der CML-Therapie in Remission bereits viel geschrieben -- die Sorgen und Erwartungen der Patienten vor, während und nach einem Therapiestopp sind bisher aber kaum bekannt.

Daher hat sich das weltweite Netzwerk von CML-Patientenorganisationen, das "CML Advocates Network", zu deren Gründern Leukämie-Online gehört, nun des Themas angenommen. Nach monatelanger Vorarbeit startet heute die weltweit größte Befragung von CML-Patienten, die einen Therapiestopp erwägen, oder die Therapie aktuell abgesetzt haben, oder bereits in therapiefreier Remission sind, oder die nach einem Absetzversuch wieder mit der Therapie beginnen mussten.

Es ist uns sehr wichtig, dass die wahren Patientenbedürfnisse in den oft zu medizinisch geführten Dialog einfließen. 

Wir bitten daher alle Patienten, die sich aus einem der genannten Gründen mit dem Thema Therapiestopp auseinandersetzen, um Teilnahme an unserer Befragung unter folgender Webseite:

TFR-Umfrage von CMLadvocates.net

Bitte helft uns auch, die Studie bei allen CML-Patienten bekannt zu machen, damit wir eine große Gruppe deutscher, österreichischer und schweizer Patienten erreichen, z.B. durch Ansprache Eurer Hämatologen. Ihr könnt Euch als "Kurz-Link" die Adresse http://bit.ly/tfr4cml (in Kleinbuchstaben) notieren.

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Wie in den vergangenen Jahren war auch dieses Jahr wieder das Absetzen der Behandlung mit TKI ein breit diskutiertes Thema beim amerikanischen Hämatologenkongress ASH. Neue Daten aus Studien wie EURO-SKI, DASFREE und anderen unterstreichen die Erkenntnisse aus früheren Studien und verbessern das Vertrauen über die Sicherheit beim Absetzen der Behandlung in einer sehr kontrollierten und engmaschig überwachten klinischen Umgebung. Es gibt immer noch Unsicherheiten über Faktoren, die eine Vorhersage über die Chancen eines Patienten für ein erfolgreiches Absetzen erlauben. Es gibt immer noch keine Klarheit über die zugrundeliegenden biologischen Mechanismen, und weshalb einige Patienten erfolgreich absetzen können, während andere es nicht können.ASH2017CML1 EUROSKI1

Laufende Studien wie EURO-SKI werden auf viele Fragen Antworten ergeben. Weil es aber eine starke Nachfrage nach dem Absetzen der Behandlung gibt und nur eine kleine Anzahl von rekrutierenden Studien zu diesem Thema existiert, wird „im Feld“ häufig ausserhalb von Studien abgesetzt. Wie anhand der auf der ASCO-Konferenz vorgestellten Daten gezeigt wurde, kann das zu schlechter klinischer Praxis („bad clinical practice“) führen, wenn die Empfehlungen und Risiken nicht ernst genug genommen werden. Um mehr Sicherheit bezüglich der Anforderungen zu erhalten, befinden sich die ersten klinischen Leitlinien in der Entstehung, aber sie beruhen nur auf frühen Daten. Wir haben versucht zusammenzufassen, was wir am ASH 2017 gehört und gelernt haben, und was die aktuellem Empfehlungen sind.

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Etwa 30.000 Menschen trafen sich in Atlanta (und wegen des Schneefalls, der üblicherweise nur alle 5 Jahre auftritt, fühlte es sich mehr wie Alaska statt Atlanta an), um die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse bei Bluterkrankungen zu diskutieren. Die Education Sessions sind ein Kernelement des Konferenzprogramms und geben einen breitgefächterten Überblick über Schlüsselprobleme spezifischer Erkrankungen. Für die CML-Education Session 2017 wurden dieses Jahr das Absetzen der CML-Behandlung, Herz-Kreislaufnebenwirkungen der aktuellen CML-Therapien und die Auslöschung von CML-Stammzellen als „heisse“ Themen ausgewählt.ASH2017EDU mahonpanel

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Seit gut vier Jahren unterhält Leukämie-Online ein eigenes, inoffizielles CML-Studien-Register. Das Besondere daran ist, dass hier Studien aus dem deutschsprachigen Raum in deutscher und zudem patientenfreundlicher Sprache beschrieben werden. Dass damit ein großer Informationsbedarf gedeckt wird, belegen die Zugriffszahlen: Die mittlerweile über 30 aufgeführten Studien wurden bisher rund 90.000 Mal aufgerufen.

Neu hinzu kamen in diesem Jahr diese Studien:

Einige Studien wurden auf weitere Studienzentren ausgedehnt, darunter:

  • NAUT – Studie zur Wirksamkeit von Nilotinib in Hinblick auf ein zweites Absetzen nach einem ersten erfolglosen Stopps der Behandlung mit einem Tyrosinkinaseinhibitor.
  • DasaHIT – Studie zu Dasatinib bei täglicher Verabreichung mit Therapiepause am Wochenende
  • PONDEROSA – Beobachtungsstudie zu Ponatinib

Weitere CML-Studien (z. B. zum Wirkstoff Asciminib) hoffen wir demnächst in unserem Register aufführen zu können, sobald uns genaue Angaben dazu vorliegen und diese überprüft werden konnten. Insgesamt 18 Studien nehmen inzwischen keine weiteren Patienten auf oder sind bereits abgeschlossen.

Damit es uns gelingt, die Angaben im Register möglichst auf dem neuesten Stand zu halten, unterstützen uns Prüfärzte und durchführende Organisationen der Studie regelmäßig mit aktuellen Informationen. Für diese wertvolle Unterstützung sagen wir DANKESCHÖN!

Wir freuen uns über jeden Hinweis auf Studien, die hier bisher nicht aufgeführt sind, und gehen dem nach. Bitte hier eintragen. Falls eine Angabe nicht korrekt ist, bitten wir um eine Mitteilung per E-Mail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

DGHO2017 miniVom 29.9.-3.10.2017 fand in Stuttgart die Jahrestagung der Deutsche nGesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO), Österreichischen Gesellschaft für Hämatologie & Medizinische Onkologie (OeGHO), Schweizerische Gesellschaft für Medizinische Onkologie (SGMO) und Schweizerische Gesellschaft für Hämatologie (SGH) statt.

Dabei gab es auch verschiedense Vorträge zur CML. Wir waren bei den CML-Sitzungen dabei und hat für uns die Neuigkeiten in einem Bericht zusammengefasst.

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DGHO2017 miniVom 29.9.-3.10.2017 fand in Stuttgart die Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO), Österreichischen Gesellschaft für Hämatologie & Medizinische Onkologie (OeGHO), Schweizerische Gesellschaft für Medizinische Onkologie (SGMO) und Schweizerische Gesellschaft für Hämatologie (SGH) statt.

Dabei gab es auch verschiedense Vorträge zur CML. Wir waren bei den CML-Sitzungen dabei und hat für uns die Neuigkeiten in einem Bericht zusammengefasst.

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JCRCODas weltweite Patientennetzwerk CML Advocates Network, zu deren Gründern Leukämie-Online gehört, hat eine weltweite Befragung von 2546 CML-Patienten aus 63 Ländern, darunter 366 aus Deutschland, in der Fachzeitschrift "Journal of Cancer Research and Clinical Oncology" veröffentlicht. Dies ist die bisher umfassendste Studie zum Verständnis der Beweggründe für fehlende Therapietreue bei CML. Wir stellen nun den Volltext der Veröffentlichung in Deutsch bereit.

Die Ergebnisse der Studie sind ernüchternd: Nur 33% der CML-Patienten waren höchst therapietreu, während 47% und 21% den mittleren und unteren Therapietreuegruppen zuzuordnen waren. Dabei ist aus CML-Studien bekannt, dass schon das Vergessen von mehr als 10% der verschriebenen Dosis, also mehr als 3 Tabletten pro Monat, das Ziel einer Vollremission gefährden kann.

Ein validiertes Verfahren ermöglichte die Einordnung von Patienten in niedrige, mittlere und hohe Therapietreue. Dieses Vorgehen bezieht Faktoren wie Vergessen, den absichtlichen Stopp wegen Unwohlsein, das Unterbrechen von üblichen Tagsabläufen wie z.B. Reisen, das Stoppen bei gefühltem Behandlungserfolg oder pure Bequemlichkeit mit ein.

Verschiedene Faktoren beeinflussten die Therapietreue: Männer waren häufiger therapietreu als Frauen (57.3% vs. 42.7%). Weniger therapietreue Patienten waren im Durchschnitt jünger. Patienten, die mit einem Partner oder Familienmitglied zusammen leben, sind therapietreuer, was nahelegt, dass Therapietreuemaßnahmen nicht nur auf Patienten, sondern auch auf ihre Verwandten abgestimmt werden sollten. Unter Nilotinib waren nur 25% aller Patienten sehr therapietreu und 27% wenig therapietreu, während Patienten unter Imatinib (36% und 19%) und Dasatinib (33% und 21%) die Therapietreue etwas höher war. Dies mag an der zweimal täglichen Einnahme von Nilotinib liegen. Die Abenddosis wurde von den wenig therapietreuen Patienten etwas häufiger vergessen wurde als eine Morgendosis.

Die Hauptgründe für unabsichtliche Nichteinnahme waren Vergessen (41%) und Unterbrechung der täglichen Einnahmeroutine (27%), z.B. durch Reisen oder Veranstaltungen. Mehr als zwei Drittel aller Patienten gaben an, dass ein gleichmäßiger Ablauf des Tages oder regelmäßige Einnahmeabläufe ("Routinen") ihre Therapietreue stark unterstützte.

Als Maßnahmen zur Erhöhung der Therapietreue werden 43% von Familienmitgliedern an die Einnahme erinnert, 40% nutzen spezielle Tablettenschachteln, und 24% nutzen Erinnerungen auf Mobiltelefonen. Interessanterweise gab jeder vierte Patient an, dass Erinnerungen über Handys und Smartphone-Apps genutzt würden, wenn sie verfügbar wären.

Die große Mehrheit der Patienten (85.7%) ist sich der Bedeutung der CML-Therapie für ihre Gesundheit im Klaren. Interessanterweise hatte jeder fünfte Patient, der sich selbst auf einer Skala von 1-5 mit "5" als absolut therapietreu einschätzte, laut einer anderen Frage im gleichen Fragebogen im vergangenen Monat die Einnahme von Tabletten vergessen, was einen Unterschied zwischen Selbstwahrnehmung und Realität wiederspiegelt. Die Hauptgründe für absichtliche Nichteinnahme waren Unwohlsein (35%) und der Wunsch, Nebenwirkungen zu reduzieren (26%), von welchen vier von fünf Patienten Magen-Darm-Nebenwirkungen und 17% Haut-Nebenwirkungen als Grund für das Unterlassen der Einnahme angaben. Patienten gaben an, dass die Medikation ihr Arbeitsleben (26%) und ihr Sozialleben (23.5%) beeinflusst - beide Faktoren sind verbunden mit dem Maß der Therapietreue. Die wenig therapietreuen CML-Patienten machen sich durchschnittlich weniger Sorgen über die medizinischen Auswirkungen der Nichteinnahme, und haben durchschnittlich größere Bedenken bzgl. Langzeitnebenwirkungen der Medikation.

Ärzte haben eine maßgebliche Rolle auf die Therapietreue ihrer CML-Patienten. Patienten, die ihren Arzt als zugänglich beschrieben, und der ausreichende Informationen über die Erkrankung und Therapie bereitstellt, waren therapietreuer als Patienten mit geringerer Zufriedenheit mit ihrem Arzt. Aktive ärztliche Unterstützung beim Bewältigen von Nebenwirkungen erhöhte ebenfalls die Therapietreue. 85% der sehr therapietreuen Patienten sprach mit ihren Ärzten über Therapietreue, während dies in der wenig therapietreuen Gruppe weniger als die Hälfte taten. Von den sehr therapietreuen Patienten waren über zwei Drittel sehr zufrieden mit der ärztlichen Information (69%) und nur 4% sehr unzufrieden, während weniger als die Hälfte der wenig therapietreuen Gruppe sehr zufrieden war, und jeder siebte dieser Gruppe war sogar sehr unzufrieden.

Übersetzung des gesamten Originalartikels:

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Tyrosinkinasehemmer (Tyrosinkinaseinhibitoren, TKI) haben das Überleben von CML-Patienten dramatisch verbessert und die CML zu einer „chronischen Erkrankung“ gemacht. Eine lebenslange Behandlung mit TKI ist entsprechend der Empfehlungen der Experten und immer noch ratsam. Je nach Wahl des TKI erreichen zwischen 40% und 70% der Patienten eine tiefe molekulare Remission, was einen BCR-ABL-Wert von 0.01% (MR4) oder darunter bedeutet. Weil beobachtet wurde, dass einige Patienten die Behandlung in tiefer Remission absetzen konnten, ohne danach einen Rückfall zu erleiden, wurde die Schlüsselfrage, ob alle Patienten in anhaltend tiefer molekularer Remission ihre Behandlung absetzen können, in zahlreichen Studien untersucht und wurde zur meistdiskutierten Frage am ASH 2016.

Giora Sharf und Jan Geissler waren bei ASH und fassen hier die wichtigsten Präsentationen, Diskussionen und Poster dieses wichtigen Themas am ASH-Kongress dieses Jahres zusammen. Dies ist die von Niko angefertigte deutsche Übersetzung des englischsprachigen Originalartikels auf cmladvocates.net.

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Zweites Absetzen der TKI-Behandlung an CML-Patienten, bei denen ein erster Absetzversuch fehlgeschlagen ist, und die in der Folge nach Wiederaufnahme der Behandlung ein erneutes tiefes molekulares Ansprechen erreichten. Übersetzung des ASH 2016-Abstracts #788

Autoren: Thomas Pagliardini, Franck E. Nicolini, Stephane Giraudier, Philippe Rousselot, Gabriel Etienne, Françoise Huguet, Agnes Guerci-Bresler, Bruno R. Varet, Martine Escoffre, Stephane Morisset, Francois-Xavier Mahon and Laurence Legros

Hintergrund: Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) können bei einigen Patienten mit chronisch-myeloischer Leukämie (CML) eine langfristig molekular nicht mehr nachweisbare Resterkrankung induzieren. Verschiedene Studien haben gezeigt, dassdie Behandlung mit TKI wie Imatinib (STIM, TWISTER, EUROSKI) und neuerdings auch mit Nilotinib und Dasatinib (STOP 2G-TKI) sicher abgesetzt werden kann. Alle diese Studien erreichen einen Anteil der behandlungsfreien Remission von ca. 50%. Ein wesentliches Problem muss noch für die ca. 50% der Patienten gelöst werden, bei denen diese Strategien zum Erreichen einer behandlungsfreien Remission versagen.

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Im Dezember 2016 endet das Patent für Glivec (Wirkstoff Imatinib) in Deutschland. Was bedeutet die Einführung von Imatinib-Generika für Patienten? Was sind Generika, welche Sicherheits- und Qualitätsanforderungen müssen sie erfüllen? Wo sind die Unterschiede zum Originalpräparat? Wo finde ich als Patient nähere Informationen? Diese Fragen und viele mehr werden in unserem Webinar beantwortet.

Hier geht es zum Online-Vortrag: (Klick auf Abspielknopf, Ton an, und mit dem kleinen Symbol rechts unten kann die Präsentation im Vollbildmodus angesehen werden):

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