Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat mit Ibrutinib (Handelsname Imbruvica) einen den in Tablettenform eingenommenen Bruton-Tyrosinkinasehemmer (BTK) zur Therapie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) zugelassen. Patienten können nach Versagen der Erstlinientherapie mit dem Arzneimitel behandelt werden. Bereits im November erteilte die FDA dem Arzneimittel eine Zulassung für das Mantelzelllymphom. In beiden Fällen durchlief es ein beschleunigtes Zulassungsverfahren und hat den Orphan-Drug-Status.

Am 31. Oktober 2013 setzte die amerikanischen Zulassungsbehörde FDA die Vermarktung und den Verkauf des BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmers Ponatinib (Iclusig, Ariad Pharmaceuticals) in den USA aus. Nur 7 Wochen später, am 20. Dezember 2013 nahm die FDA die Entscheidung zurück und liess die Nutzung des Medikamentes für einen eingeschränkten Indikationsbereich wieder zu. Ponatinib war das sechste für die Behandlung der CML oder der Philadelphia-positiven ALL zugelassene Medikament, angezeigt für Patienten mit resistenter Erkrankung oder Unverträglichkeit gegenüber Behandlung mit anderen Tyrosinkinasehemmern. Ein Artikel im Fachmagazin „JAMA“ diskutiert nun an am Beispiel die regulatorische Komplexität des beschleunigten Zulassungsverfahrens, das einerseits Patienten mit dringenden medizinischen Bedürfnissen in unheilbaren Erkrankungen frühzeitigen Zugang zu neuen Therapien verschafft, andererseits aber oftmals entscheidende Sicherheitsdaten erst nach Zulassung verfügbar werden.

Die Behandlung der CLL erfährt zur Zeit einen grundlegenden Wandel. Mehrere neue Medikamente wurden zur Behandlung der CLL zugelassen (Fludarabin, Bendamustin und die monoklonalen Antikörper Alemtuzumab, Rituximab und Ofatumumab); ausserdem befinden sich viele zusätzliche Medikamente in fortgeschrittenen Stadien der klinischen Entwicklung und damit auf dem Weg zur Zulassung zur Behandlung der CLL. Die extreme Unterschiedlichkeit des klinischen Verlaufs und die verbesserten Fähigkeiten zur Prognose der CLL durch die Nutzung klinischer, biologischer und genetischer Parameter erlauben mittlerweile die Unterscheidung von Patienten mit einem sehr milden Einsetzen und Verlauf der CLL von solchen mit mässiger Prognose oder sehr aggressiven Verlauf mit einer Hochrisiko-Leukämie. Deshalb wird die Herausforderung immer grösser, die richtige Behandlungsstrategie für den jeweiligen Zustand auszuwählen. Ein aktueller Fachartikel im "Weiterbildungs-Buch" der Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie (ASH), verfasst vom CLL-Experten Prof. Michael Hallek (Universitätsklinik Köln), fasst die derzeit verfügbaren diagnostischen und therapeutischen Werkzeuge zusammen und gibt Empfehlungen zur Behandlung der CLL im Jahre 2013 ab. Der Artikel schlägt auch eine Strategie zur Integration der neuen Medikamente in die sequentiellen Behandlungsansätze der näheren Zukunft vor.

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Die Süddeutsche Zeitung setzt sich in ihrer Ausgabe vom 23.1.2014 mit dem Thema Krebs und Ernährung auseinander. "Wer Krebs hat oder einen krebskranken Angehörigen, der kennt das. Kaum ist die Diagnose gestellt und der erste Therapiezyklus vorbei, werden von wohlmeinenden Freunden Bücher an die Patienten verschenkt. In diesen Ratgebern ist der Kampf gegen den Krebs ganz einfach: Himbeeren räumen mit Tumorzellen auf, Brokkoli verhindert Wucherungen und Grüner Tee Metastasen. Ingwer, Soja und Curry erledigen den Rest. Wer Pech hat, dem unterstellen seine Nächsten gar, er habe es seiner Ernährung zu verdanken, dass der Krebs ausgebrochen ist - der Kranke als Opfer seines Handelns. Und die Forschung?" Volltext bei Süddeutsche.de.

In diesem zweiten Bericht das jährlichen Treffens der American Society of Hematology (ASH) möchten wir einen Teil der aktualisierten Langzeitdaten der Erstlinientherapie abdecken: die 5-Jahresdaten der Nilotinib-Erstlinienstudie ENESTnd und die 4-Jahresdaten der Dasatinib-Erstlinienstudie DASISION. Die Ergebnisse der drei für die Behandlung in erster Linie zugelassenen Tyrosinkinasehemmer (TKI) Imatinib, Nilotinib und Dasatinib bleiben weiterhin mit seltenen Krankheitsforschritten (Progressionen) und einem immer weiter steigenden Anteil Patienten mit tiefem molekularen Ansprechen exzellent, wenn sie als Erstbehandlung eingesetzt werden. Für diejenigen Patienten mit Resistenzen oder Unverträglichkeiten gegenüber diesen drei TKI werden mindestens zwei weitere TKI in einer wachsenden Zahl von Ländern verfügbar. Die CML hat sich von einer lebensbedrohlichen Erkrankung zu einer chronischen Erkrankung mit einer nahezu normalen Lebenserwartung für die meisten Patienten entwickelt. Fachkonferenzen befassen sich jedoch überwiegend mit ungelösten Problemen statt mit der Fortschreibung guter Ergebnisse. Die diesjährigen CML-Sessions des ASH schienen sich auf drei Themen zu fokussieren: wie sicher und erfolgsversprechend ist das Absetzen der Therapie in tiefer molekularer Remission, wie können ernste Nebenwirkungen beherrscht werden, und welche Rolle spielen Begleiterkrankungen (z.B. Herz- und Gefässerkrankungen, wie sie bei älteren Patienten häufiger sind) bei der Auswahl des Medikaments? Dieser von Laien geschriebene Bericht konzentriert sich auf die ASH-Vorträge zu diesen Themen.

Am 20. Dezember 2013 wurde der vorläufige Vertriebsstop für das CML-Arzneimittel Ponatinib in den USA von der US-Zulassungsbehörde FDA wieder aufgehoben. Die erneute Zulassung erfolgt mit einer eingeschränkteren Indikation: CML in chronischer Phase, akzelerierter Phase oder Blastenkrise sowie Ph+ALL unter der Voraussetzung, dass entweder eine T315I-Mutation vorliegt oder keine andere TKI-Therapie angezeigt ist. Gleichzeitig wird die Verschreibungsinformation ergänzt, um Patienten und Ärzte auf das erhöhte Risiko von Gefäßnebenwirkungen aufmerksam zumachen. Die Startdosis bleibt bei 45mg/Tag.

Die Internetplattform www.leukaemie-online.de, betrieben vom gemeinnützigen, patientengeleiteten Verein LeukaNET e.V., ist eine der frequentiertesten Internetplattformen für Leukämiepatienten und deren Angehörige in Deutschland, Österreich und der deutschsprachigen Schweiz. In diesem Bericht wird über die Tätigkeiten des Vereins im Jahr 2013, sowie über die Tätigkeiten der von Leukaemie-Online mitgegründeten CML Advocates Network, informiert.

Die José Carreras Gala bleibt Deutschlands langfristig erfolgreichste Benefiz-Sendung. 2.617.812 Euro wurden bis zum Ende der Gala und bei zahlreichen Aktionen im Vorfeld gesammelt. Im Laufe der Nacht stieg die Gesamtsumme auf über 2,8 Millionen Euro. José Carreras: "Ich bin überwältigt. Danke für die grandiose Unterstützung. Nach der Absage des MDR war der Senderwechsel eine große Herausforderung, die wir aber mit starken Partnern und einer internationalen Ausrichtung angenommen haben. Ich war mir sicher, dass mich mein Publikum und meine Künstlerfreunde nicht im Stich lassen. Das Spendenergebnis ist jetzt eine wunderbare Bestätigung. Wir sind damit weiterhin in der Lage, den Kampf gegen Leukämie fortzuführen."

Pfizer Pharma GmbH und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen haben sich am 16. Dezember 2013 nach ursprünglichem Scheitern der Verhandlungen nun doch auf einen Erstattungsbetrag für Bosutinib (Handelsname Bosulif) geeinigt. Für CML-Patienten ist Bosutinib damit wieder über die normale Versorgung verfügbar, nachdem Pfizer vor einem Monat das Scheitern der Erstattungsverhandlungen erklärt und das Arzneimittel aus unternehmerischen Gründen vom deutschen Markt genommen hatte (wir berichteten). Für CML-Patienten, die mit mindestens einem Tyrosinkinasehemmer vorbehandelt wurden und bei denen Imatinib,  Nilotinib und Dasatinib vom behandelnden Arzt nicht als geeignete Behandlungsoption angesehen werden, ist das Medikament daher in Kürze wieder normal verschreibungsfähig, ohne dass eine separate Kostenübernahmeerklärung durch die jeweilige Krankenkasse erforderlich ist.

Um Menschen glücklich zu machen, wollte sie einst Lotto-Fee werden, jetzt kann Esther Schweins an einem einzigen Abend wirklich sehr viel Gutes tun. An der Seite von Gastgeber José Carreras wird der TV-Star am Donnerstag, 19. Dezember 2013, im Europa-Park in Rust, die José Carreras Gala moderieren. In Deutschland, Österreich und der Schweiz strahlen die digitalen TV-Sender Sky Christmas HD, GoldStar TV, Heimatkanal und Romance TV die Gala unverschlüsselt aus, damit alle Zuschauer, also auch Nicht-Abonnenten, das TV-Ereignis live und kostenlos miterleben können. In Deutschland ist das TV-Ereignis damit nicht nur über die freigeschaltete Sky-Plattform empfangbar, sondern ebenfalls kostenlos auch über Kabel Deutschland, Vodafone, Deutsche Telekom, Unitymedia Kabel BW sowie Kabelkiosk/Eutelsat, in Österreich zusätzlich über UPC Austria sowie in der Schweiz über Swisscable und upc cablecom. Außerdem wird die José Carreras Gala via Livestream im Internet gezeigt.

Habt Ihr schon einmal im Fernsehen, in Zeitungen oder Zeitschriften etwas über komplementärmedizinische oder alternativmedizinische Therapien (z.B. pflanzliche Heilmittel, Homöopathie, Meditation, eine spezielle Ernährung, Sport oder der Einsatz von traditioneller chinesischer Medizin) bei Krebs gesehen oder gelesen? Im Rahmen des „Kompetenznetzes Komplementärmedizin in der Onkologie“ (KOKON), das seit Mitte 2012 von der Deutschen Krebshilfe gefördert wird, untersucht das Hans-Bredow-Institut für Medienforschung die Darstellung von Komplementärmedizin in den Medien und deren Wahrnehmung durch Krebspatientinnen und -patienten. Das Hans-Bredow-Institut ist eine unabhängige Einrichtung für Medienforschung an der Universität Hamburg, die sich aus interdisziplinärer Perspektive mit allen Aspekten der Medienentwicklung befasst. Die Erkenntnisse aus diesem Teilprojekt sollen helfen zu verstehen, auf welche Weise das Thema kommuniziert und wahrgenommen wird und an welchen Stellen mitunter noch Optimierungsbedarf besteht.

Die diesjährige CML-Weiterbildungssitzung bei der Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie ("ASH Education Session") trug den Titel "Verfeinerung und Neudefinition des Standes der Technik in der Behandlung der Chronisch-Myeloischen Leukämie". Die ASH-Weiterbildungssitzungen beinhalten üblicherweise einen breiten Überblick über aktuelle Fortschritte zum Verständnis der Erkrankung, wie sich diese in klinische Anstrengungen zur Vermeidung von Progression der Erkrankung und Resistenzentwicklungen gegenüber den Medikamenten übersetzen lassen, sowie Forschungsstrategien zur langfristigen Kontrolle der Erkrankung und schließlich zur Heilung. Im Vergleich zu früheren Jahren, in denen sich die Vorlesungen auf Therapien zur Verbesserung der Lebenserwartung fokussierten, zeigte die diesjährige Sitzung, dass der Blickwinkel bei der CML sich langsam in Richtung einer Ära verschiebt, in der die Lebenserwartung von CML-Patienten derjenigen der gesunden Bevölkerung entspricht und sich die Anstrengungen auf behandlungsfreie Remissionen und die Lebensqualität beschränken. Heilung für alle wäre der nächste bedeutende große Schritt, aber obwohl viel geforscht wird, ist die Heilung für die meisten Patienten noch ein fernes Ziel.

Jan Geißler, CML-Patient und Betreiber der Patientenplattform Leukaemie-Online.de, berichtet über sein Leben als CML-Patient sowie seine ehrenamtliche Arbeit für Leukämie-Online und das CML Advocates Network, um damit andere Patienten zu unterstützen. Jeder Lebensweg ist anders...

Die U.S.-Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat den Bruton-Kinase-Hemmer Ibrutinib (Handelsname Imbruvica) für die Behandlung von Patienten mit Mantelzelllymphom (MCL) im beschleunigten Verfahren zugelassen. Mantelzelllymphom (MCL) ist eine seltene Form des Non-Hodgkin-Lymphoms und tritt bei etwa 6% aller Non-Hodgkin-Lymphomfälle auf. Es ist für Patienten mit MCL bestimmt, die vorher mindestens eine Behandlung erhielten. Das in Tabelttenform verfügbare Ibrutinib hemmt die sogenannte Bruton Tyrosin-Kinase (BTK) und setzt damit  Überlebensstrategien von bösartigen Erkrankungen der B-Zellen außer Kraft. Der Wirkstoff wird derzeit bei einer Reihe dieser Erkrankungen untersucht, zu denen neben CLL und MZL auch das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom, das follikuläre Lymphom und das Plasmozytom gehören.

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Leukämie-Online stellt ab sofort auf seiner Internetplattform eine CML-Studiendatenbank für im deutschsprachigen Raum laufende CML-Studien öffentlich bereit. Damit haben Betroffene Zugang zu einem zentralen deutschsprachigen Register für CML-Studien, die von Universitäten oder auch von Unternehmen veranlasst wurden.

Neben den wesentlichen Merkmalen der jeweiligen Studie, wie Indikation, wichtigste Einschlusskriterien oder Art der Studie, werden unter www.leukaemie-online.de/cmlstudien auch die beteiligten Prüfzentren übersichtlich dargestellt. Darüber hinaus finden sich, soweit verfügbar, Links zu weiterführenden Informationen, beispielsweise zum EU-Studienregister EudraCT, Webseiten der Studiengruppen, oder der offiziellen Patienteninformation.