Am 17.-18. Oktober 2015 fand in München das 7. Leukaemie-Online-Treffen statt. 118 Teilnehmer aus Deutschland, Österreich und der Schweiz nahmen an unserem diesjährigen Treffen teil.

Das Treffen, das wie frühere Treffen unter dem Motto "Informieren, Austauschen, Helfen" stand, bot mehr als 4 Stunden intensiver Diskussionen mit Prof. Andreas Hochhaus vom Uniklinikum Jena über den Wandel der Therapie bei der CML und aktuelle Themen wie Therapiewahl und Therapiewechsel, Therapiestopp-Konzepte, neue Studien, Nebenwirkungsmanagement, Familienplanung und vieles mehr. Zusätzlich wurde über Imatinib-Generika, die 2016 auch in Deutschland verfügbar werden, sowie über die aktuellen Projekte von Leukaemie-Online.de und CML Advocates Network berichtet.

Am zweiten Tag gab es in einer kleineren Gruppe noch ein Treffen, das sich der Methodik klinischer Studien sowie dem Lesen von Fachartikeln sowie der Deutschen CML-Allianz widmete. 

Das Treffen wurde wie in den vergangenen Jahren durch ein "kleines Kunststück" am Abend abgerundet, in dessen Rahmen nicht nur der Austausch über die CML, sondern auch mit dem Duo "Ass-Dur" das Lachen im Vordergrund stand.

Alle Präsentationen sind nun verfügbar ("Weiterlesen")

Das "CML Advocates Network", ein Netzwerk von 103 CML-Patientenorganisationen, und Leukämie-Online haben am Welt-CML-Tag am 22.09.2015 ihre neue Smartphone-App "CML Today" vorgestellt. Die in Deutsch verfügbare App unterstützt CML-Patienten durch eine eingebaute Erinnerungsfunktion, die CML-Medikamente wie verschieben einzunehmen.

Das Mobiltelefon erinnert dabei zu frei wählbaren Zeiten an die Einnahme. Wenn man die Einnahme durch einen simplen Klick bestätigt, zeigt die App übersichtlich an, ob man die Medikamente heute bereits genommen hat und wie therapietreu man in den vergangenen 30 Tagen war. Zusätzlich kann man in der App seine Laborwerte, beispielsweise PCR-Werte, Leberwerte, Leukozyten, oder andere in der App erfassen und z.B. den Verlauf der PCR-Werte grafisch darstellen. Darüber hinaus bietet die App mobile Webseiten der Patientenorganisationen weltweit, unter anderem auch Leukämie-Online.

Die App ist für das Apple iPhone (via Apple App Store) und für Geräte mit Android-Betriebssystem (via Google Play Store) kostenlos verfügbar.

Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML), die den Tyrosinkinase-Hemmer Imatinib einnehmen, könnten möglicherweise von einer zusätzlichen Pioglitazon-Gabe profitieren. Wie aus einer Veröffentlichung im Fachmagazin "Nature" hervorgeht, könnte das Antidiabetikum die Chancen, eine molekulare Remission zu erzielen, erhöhen. Das könnte dadurch möglich werden, dass Pioglitazon Leukämie-Stammzellen, die nach Absetzen von Imatinib eine Rückkehr der CML auslösen können, angreift.

Heute wurde die neue Website des Kompetenznetz Leukämien unter www.kompetenznetz-leukaemie.de bereitgestellt. Der Relaunch wurde im Rahmen eines von der Stiftung Leukämie geförderten Projekts umgesetzt. Neben einem komplett überarbeiteten Layout, aktualisierten Inhalten und einer restrukturierten, zielgruppenorientierten Sitemap bietet die neue Seite nun auch die längst überfällige Optimierung für mobile Endgeräte.

Unter "Fachkreise" findet man die Informationen, die zuvor im Reiter „Ärzte“ zu finden waren. Alle studienspezifischen Themen – hierzu gehören die Studiengruppen, das Deutsche Leukämie-Studienregister und die AG Studienzentralen – sind nun in einem eigenen Reiter "Studien" hinterlegt. Der "Patientenbereich" ist strukturell erhalten geblieben, wurde aber überarbeitet und vervollständigt. Und schließlich sind alle Netzwerk relevanten Themen unter "Kompetenznetz" zu finden.

Quelle: Informationszentrum im Kompetenznetz: Akute und Chronische Leukämien, 29.7.2015

Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase haben heutzutage trotz ihrer schweren Erkrankung eine nahezu normale Lebenserwartung. Dies vermeldeten Wissenschaftler kürzlich in der Fachzeitschrift The Lancet Haematology. Grund für die enorm verbesserten Aussichten seien die neu entwickelten Tyrosinkinasehemmer, mit denen das Fortschreiten der Krankheit wirkungsvoll gestoppt werden kann, so eine Zusammenfassung auf dem Onkoportal der Deutschen Krebsgesellschaft.

Die DGHO Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. hat eine umfassende Analyse der bisher durchgeführten Verfahren im Rahmen des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) vorgelegt. Sie unterstreicht die Stringenz der frühen Nutzenbewertung und die zusätzliche Transparenz bei der Beurteilung neuer Arzneimittel. Gleichzeitig plädiert die DGHO für eine Weiterentwicklung des Prozesses. Themen sind insbesondere die Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die Bewertung patientenrelevanter Endpunkte und fehlende Studiendaten.

Der Bayerische Rundfunk hat am 27.4. verschiedene Beiträge zum Thema "Neue Wege in der Leukämie-Therapie" gesendet. Der Beitrag enthält Interviews von Prof. Andreas Mackensen, Direktor der Medizinischen Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen, Studienleiter einer AML-Studie mit Sorafenib, von Johannes Schwindl, Leukämie-Patient und Teilnehmer an dieser Studie, sowie von Leukämie-Online-Gründer Jan Geissler zum Thema "Warum informieren so wichtig ist".

Link zu den Webstreams:

• Begleitartikel und Webstreams Teil 1 und 2 zur BR2-Radiosendung "Neue Wege in der Leukämie-Therapie"
• Audio-Webstream - BR2-Interview mit Jan Geißler "Tipps für Leukämie-Patienten: Warum informieren so wichtig ist"

Am 17/18.4.2015 fand in Weimar das Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz und das CML-Studientreffen statt. Die von rund 200 Teilnehmern besuchte Veranstaltung bietet Ärzten von universitären Zentren, Kliniken und niedergelassenen Praxen die Möglichkeit, über aktuell laufende Studien, geplante Forschungsvorhaben und Fragen der Qualitätssicherung, Diagnostik und Weiterbildung zu diskutieren. Leukämie-Online hatte die Gelegenheit, mit der Patientenperspektive auf die bisherigen internationalen Erfahrungen mit CML-Generika sowie zu unseren Patienteninformationen auf Leukämie-Online vorzutragen. Ein Bericht von Cornelia, Marion und Jan.

Im Jahr 2001, also noch vor Zulassung von Imatinib in Europa, wurde an der Universitätsklinikum Mannheim eine CML-Studie gestartet, in der 20 Patienten mit einer Kombination des noch nicht zugelassenen Imatinibs mit verschiedenen Dosen des für die CML-Therapie nicht zugelassenen Langzeit-Interferons Interferon Alpha2 (Peg-IFN) behandelt wurden. Auch wenn die Studie bereits vor einigen Jahren endete und es aufgrund der guten Ergebnisse der Imatinib-Monotherapie nie zu Zulassungsversuchen von Peg-IFN kam, wurden die Patienten über die Jahre weiter engmaschig beobachtet.

Ein aktueller Fachartikel gibt nun nach median 8 Jahren Beobachtungszeit einen Überblick der 20 Patienten, von denen alle Imatinib und zehn dann auch Interferon unter eng kontrollierten Bedigungen in tiefer Remission absetzten. 3 Patienten starben an nicht-CML-bezogenen Todesursachen. 9 Patienten verblieben in therapiefreier Remission, weitere 4 sind unter Interferon weiter in tiefer Remission.

Der Artikel wirft dabei ein besonderes Augenmerk auf die mögliche Rolle von Interferon in der Erhaltungstherapie und für das erfolgreiche Absetzen der TKI-Therapie. Auch wenn die Fallzahl mit 20 Patienten keine statistisch gültige Aussage erlaubt, sind die Ergebnisse und Erwägungen aufschlussreich. Die Schlussfolgerung ist, dass eine Interferon-Imatinib-Einleitungstherapie, gefolgt von einer zeitweiligen Erhaltungstherapie mit Interferon, einem hohen Anteil der CML-Patienten mit wenigstens guter molekularer Remission (MMR) bei Ende der Behandlung mit Imatinib das Absetzen der Behandlung ermöglichen könnte.

Wir haben den Artikel daher ins Deutsche übersetzt.

Die EU-Richtlinie über klinische Prüfungen (2001/20/EG) wurde in den 90er Jahren maßgeblich zum Schutze des Patienten, aber leider ohne Beteiligung der Patienten am Gesetzgebungsverfahren, entworfen. Die damalige EU-Richtlinie hat bedeutende Verbesserungen im Sinne der Sicherheitsvorschriften für Probanden, der zentralen Registrierung von klinischen Prüfungen sowie der Datenqualität gebracht. Zum Patientenschutz wurden jedoch auch bürokratische Hürden eingeführt, die sich in der Praxis als problematisch erwiesen und insbesondere die akademische, nicht-kommerzielle klinische Forschung, z.B. in der Leukämieforschung so wichtigen frühphasigen Prüfungen, Therapieoptimierungsstudien und Versorgungsstudien, behindert.

Die im Frühjahr 2014 vom EU-Parlament und EU-Rat verabschiedene neue EU-Verordnung 536/2014 strebt an, eine neue Balance von Patientensicherheit und Forschungsinteresse zu finden - dies wurde von Patientenorganisationen beeinflusst und begrüßt. Im Magazin "FORUM" der Deutschen Krebsgesellschaft ist hierzu im Februar 2015 eine Stellungnahme von Jan Geißler von LeukaNET e.V. erschienen. Der Artikel ist hier abrufbar.

Seit einiger Zeit werden Gefäßerkrankungen als Nebenwirkung von bei der CML-Therapie verwendeten Tyrosinkinasehemmern (TKI) intensiver beobachtet. Während Imatinib ein gut dokumentiertes und günstiges Nebenwirkungsprofil ohne offensichtliche Häufung von Gefäßerkrankungen aufweist, wurden verschiedene Arten von Blutgefäßerkrankungen wie Bluthochdruck, Verschlüsse von Blutgefäßen oder andere arterielle Störungen vermehrt bei TKI der zweiten und dritten Generation beobachtet.

Deshalb scheint es wichtig, Begleiterkrankungen und Risikofaktoren eines Patienten in Bezug auf die Entwicklung von Gefäßerkrankungen vor dem Therapiebeginn zu betrachten und Stoffwechsel- und Herz-Kreislaufparameter dieser Patienten zu überwachen. Das Ziel ist, das Risiko durch optimale Patientenauswahl, Begleitmedikation und, falls erforderlich, frühes Eingreifen zu reduzieren.

Ein aktueller Artikel von den CML-Spezialisten Peter Valent, Delphine Rea, Philipp le Coutre und anderen im Fachmagazin „Blood“ fasst den aktuellen Wissensstand zusammen.

In das inoffizielle Studienregister von Leukämie-Online sind seit Dezember 2014 drei weitere Studien hinzugekommen. Damit werden unter http://www.leukaemie-online.de/studien inzwischen 17 CML-Studien erfasst: Zu den neuen Studien zählen eine Studie mit Bosutinib nach Therapieversagen oder Unverträglich der Therapie (B1871039), eine Studie zur frühen Umstellung von Imatinib vs. Dasatinib (CA180-399) sowie eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Nilotinib Kindern und Jugendlichen (CAMN107A2203). Im deutschsprachigen Raum läuft die erste dieser Studien in Deutschland, die zweite in Österreich und die Kinder-Studie in beiden dieser Länder.

Bei anderen Studien, die bereits in unserer Studiendatenbank enthalten waren, wurden die Liste der teilnehmenden Prüfzentren aktualisiert oder neu überarbeitete Studienunterlagen aufgenommen (beispielsweise eine Patienteninformation zur DECLINE-Studie). In vier Studien ist die Rekrutierung inzwischen abgeschlossen, das heißt, es werden keine weiteren Teilnehmer aufgenommen. Für diese Studien gibt es im Register nun die Kategorie „Studien, die nicht mehr rekrutieren“.

Mehrere CML-Studien sind in Bearbeitung und werden zeitnah in unserer Datenbank veröffentlicht.

Gibt es eine Studie, die hier nicht aufgeführt ist? Dann bitte hier eintragen. Oder ist eine Angabe nicht korrekt? Wir bitten dann um eine EMail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Diskussionsforum.

Auf der ASH-Jahrestagung 2014 wurden neue Daten zur CML bei Kindern und Jugendlichen vorgestellt. Haupptthemen waren die Beobachtungen der Auswirkungen von Tyrosinkinasehemmern auf das Längenwachstum von Kindern, sowie die prognostische Relevanz weiterer Chromosomenveränderungen zum Diagnosezeitpunkt sowie der Sokal/Euro- Risiko-Scores. Die Daten zeigen, dass Kinder und Jugendliche mit CML klinische und biologische Unterschiede im Vergleich zu erwachsenen Patienten mit CML zeigen, und  dass Wachstumsverzögerung eine erhebliche Nebenwirkung von Imatinib bei Kindern mit CML im vorpubertären Alter ist.Cornelia hat die "Abstracts", die Kurzzusammenfassungen der ASH-Präsentationen, für uns übersetzt (Danke!).

Ponatinib, der erste Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation und möglicherweise das wirksamste CML-Medikament auf dem Markt, hat während der vergangenen drei Jahre eine Achterbahnfahrt erfahren.

Die Patientengemeinschaft hat die Entwicklung von Ponatinib verfolgt, seit die ersten Daten einer Phase-I-Studie mit dem so genannten AP24534, heute Ponatinib / Iclusig, beimASH-Kongress 2009 erstmals vorgestellt wurden. Als einziges gegen die T315I- und andere multiresistente Mutationen wirksames Medikament, das auch bei vielen Patienten als Drittlinientherapie wirksam ist, hat Ponatinib diese Aufmerksamkeit verdient. Neue Bedenken wegen des Nebenwirkungsprofils führten zu Schwierigkeiten mit der Zulassung des Medikaments. Die CML-Gemeinschaft war daher jetzt sehr gespannt auf die beim ASH 2014 gezeigten Daten. Von besonderem Interesse waren neue Erkenntnisse zu Nebenwirkungen, Risikofaktoren, und ob Studienteilnehmer mit reduzierter Dosis immer noch gutes Ansprechen mit gleichzeitig verbesserter Verträglichkeit zeigten.