Leukämie-Online ist eine unabhängige, deutschsprachige Wissens- und Kommunikationsplattform zum Thema Leukämie. Diese wird von Leukämiepatienten betrieben und ist gemeinnützig. Das Angebot fördert aktive, informierte und selbstbestimmte Patienten durch umfangreiche Informationen über Neuigkeiten und Hintergründe zur Forschung und Behandlung von Leukämien. Interaktive Foren ermöglichen zudem den direkten Erfahrungsaustausch.
Mit fünf zugelassenen Tyrosinkinasehemmern (TKI), von denen keiner eine sichere Heilung verspricht, könnte man sich fragen, ob es sinnvoll sei, die Lücken mit Medikamenten zu füllen, die ähnliche Wirkmechanismen haben und keinen völlig anderen Behandlungsansatz zur Auslöschung der Erkrankung darstellen.
Es gibt immer noch einen Teil der CML-Patienten, die auf die zugelassenen TKI nicht richtig ansprechen oder diese nicht vertragen – und mit einer unwirksamen Behandlung das Risiko einer lebensbedrohlichen Progression der Erkrankung tragen. Einige Patienten haben, selbst wenn ein dringendes medizinisches Bedürfnis (z.B. resistente Mutationen) dafür bestünde, traurigerweise keinen Zugang zu den aktuellen TKI der zweiten Generation (Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib) oder der dritten Generation (Ponatinib).Zusätzlich erreicht etwa ein Drittel der CML-Patienten zwar ein gutes Ansprechen, erreicht aber nie in eine MR4-Remission und können deshalb nicht an einem Versuch zur behandlungsfreien Remission teilnehmen. Ein wirksameres Medikament würde vermutlich die Wahrscheinlichkeit einer behandlungsfreien Remission verbessern.
Ausserdem gibt es wegen der Nebenwirkungen (z.B. Herzkreislaufprobleme, Pleuraergüsse) Bedenken bei allen zugelassenen TKI der zweiten Generation. Deshalb wäre ein hochwirksames Medikament, das weniger Langzeitnebenwirkungen und bessere Lebensqualität ergäbe, sicherlich ein Wunsch vieler CML-Patienten. Das übergeordnete Ziel wäre natürlich die Heilung der CML, die aber mit keinem der bekannten Medikamente erreicht wird.
Ein neuer Ansatz, der aber auch keine Heilung der CML verspricht, ist Asciminib (bisher als ABL001 bekannt). Das Medikament wurde von Prof. Delphine Rea (Hopital Saint-Louis, Paris) beim diesjährigen ASH-Kongress vorgestellt. Der Wirkmechanismus von Asciminib ist den anderen TKI in gewisser Weise ähnlich, weil es ebenso das CML-spezifische BCR-ABL hemmt und so die Proliferation der CML-Zellen unterbindet. Der Wirkstoff ist ein „allosterischer Inhibitor“ und bindet sich an anderer Stelle als die anderen TKI an das BCR-ABL-Protein. Asciminib wird deshalb nicht durch die bekannten Mutationen der ATP-Bindungstasche beeinträchtigt, die andere TKI wirkungslos machen können.
Am 5. Dezember 2018 lud die Deutsche CML Allianz zu einem regionalen Symposium in Rottweil, der ältesten Stadt Baden Württembergs, ein. Die Veranstaltung wurde in Zusammenarbeit mit der ärztlichen Kreisvereinigung und unter der wissenschaftlichen Leitung von Klaus-Peter Wagner und Dr. med. Michael Ehrsam (beide Helios-Kliniken Rottweil) und Prof. Dr. med. Paul Graf La Rosée (Schwarzwald-Baar-Klinikum Villingen-Schwenningen) in Rottweil durchgeführt. Ziel der Veranstaltung war es, die Schnittstellen zwischen dem hämatologischen Facharzt und der hausärztlichen Praxis aufzuzeigen sowie die fachgebiets-übergreifende Kooperation zu fördern.
„Der Juni 2018 brachte das 20-jährige Jubiläum der klinischen Verwendung des ersten Tyrosinkinasehemmers (TKI) bei CML-Patienten. Seitdem ist die Verbesserung der Prognose der CML-Patienten eine der grössten Erfolgsgeschichten der modernen Krebsmedizin“.
Dies als Einführung für die CML-Sektion des diesjährigen Education Book des ASH erinnert mich daran, wie weit wir in den letztem 20 Jahren gekommen sind. Zwei Jahrzehnte sind seit dem ersten Versuch mit STI571 (jetzt Imatinib genannt) auf Initiative der CML-Experten Brian Druker und John Goldman an Patienten vergangen, entgegen vieler Widerstände anderer etablierter Experten, die den Ansatz mit TKI als wenig erfolgversprechend einschätzten.
Heute, solange sie Zugang zur Behandlung mit TKI haben, müssen sich die Patienten und ihre Ärzte nicht mehr um die Verzögerung der unvermeidlichen Progression in der Zeitspanne bis zur unvermeidlichen Transplantation sorgen, wie es bis 2001 der Fall war. Der heutige Schwerpunkt liegt auf der Auswahl der bestgeeigneten Behandlung unter Berücksichtigung der individuellen molekularen Biologie der Erkrankung, individueller Begleiterkrankungen, Nebenwirkungen und der Lebensqualität. Die Hauptziele der Behandlung sind heute die schnelle Reduktion der Tumorlast, um eine frühe Progression zu verhindern und dann das Erreichen einer tiefen molekularen Remission bei gleichzeitig guter Lebensqualität. Für etwa ein Viertel der Patienten ist die behandlungsfreie Remission nach jahrelanger Behandlung ein erreichbares Ziel.
„Mit grossem Erfolg kommt grosse Verantwortung“ war das Motto der diesjährigen CML Education Session des ASH 2018 – was wiederspiegelt, dass bei der zur Verfügung stehenden Auswahl alles zur Erweiterung der therapeutschen Möglichkeiten zu tun ist, um dem Anspruch, jedem CML-Patient ein normales, gutes und langes Leben zu ermöglichen, gerecht werden zu können. Die drei Referenten, Jane Apperley (Hammersmith Hospital, London), Tim Hughes (Adelaide, Australien) und Charles Craddock (University of Birmingham) stellten diese therapeutischen Fragen an zwei hypothetischen Beispielen dar: dem 55-jährigen übergewichtigen Raucher Bob mit zusätzlichen chromosomalen Abnormalitäten und der 22-jährigen schwangeren Sue. Die drei CML-Experten befassten sich mit den drei wesentlichen therapeutischen Bereichen: der Auswahl der Erstlinienbehandlung, Frequenz der molekularen Überwachung und die Fortschritte bei der Stammzelltransplantation für Patienten, bei denen die TKI versagt haben.
Jedes Medikament weist eine eigene Charakteristik auf, wie der Körper die Tablette oder die Kapsel in die aktive, die Erkrankung bekämpfende Substanz umwandelt. Gleichzeitig eingenommene andere Medikamente können Einfluss darauf haben, wie viel der jeweiligen Wirkstoffe vom Körper aufgenommen werden. Sie können sowohl den Wirkstoffspiegel der jeweils anderen Medikaments erhöhen oder absenken und auf diese Weise die Wirksamkeit und die Nebenwirkungen beeinflussen.
Zusätzlich reagieren die bei CML eingesetzten Tyrosinkinasehemmer (TKI) auf unterschiedliche Weise auf Nahrung, die zusammen mit dem Medikament eingenommen wird. Zum Beispiel sollen Imatinib und Bosutinib zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden, weil die Einnahme auf nüchternen Magen zu Reizungen des Magen-Darm-Traktes führen kann. Dasatinib und Ponatinib zeigen keine wesentlichen Wechselwirkungen mit Nahrungsmitteln - sie können zum Essen oder auch auf nüchternen Magen eingenommen werden. Nilotinib und Asciminib müssen aber auf nüchternen Magen eingenommen werden. Auf dem ASH-Kongress wurde ein Poster mit neuen Informationen zum Einfluss von gleichzeitig mit Nilotinib eingenommener Nahrung gezeigt.
Am 22.-23. September 2018 fand in Düsseldorf das jährliche Treffen von Leukämie-Online anlässlich des Welt-CML-Tags (22.9.) statt. Rund um den Welt-CML-Tag führen CML-Patientenorganisationen in allen Teilen der Welt Veranstaltungen und Initiativen durch, um Patienten und Angehörige, die von Chronischer Myeloischer Leukämie betroffen sind, zu unterstützen. Die rund 130 Patienten und Angehörige aus Deutschland, Österreich und der Schweiz erwartete in Düsseldorf nicht nur ein informatives Programm mit Vorträgen von den CML-Experten Prof. Andreas Burchert (Marburg), Prof Martin Müller (Mannheim) und dem onkologischen Apotheker Dr. Michael Scheller (Krefeld), sondern auch viel Zeit für den persönlichen Erfahrungsaustausch. Jan Geißler, Vorsitzender von LeukaNET, berichtete zusätzlich über die Aktivitäten von Leukaemie-Online.de und von dem internationalen Netzwerk von CML-Patientenorganisationen CMLadvocates.net.
Novartis veranstaltet regelmäßig Informationstage für Patienten und Angehörige, die von myeloproliferativen Neoplasien (MPN) betroffen sind. Im Fokus stehen dabei die drei seltenen Krankheiten Myelofibrose, Polyzythämia vera und Chronische Myeloische Leukämie (CML).
Der Austausch mit anderen Patienten oder Angehörigen zu Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) kann dem Betroffenen dieser seltenen Bluterkrankungen helfen, den Alltag besser zu bewältigen. Fachvorträge durch unabhängige Experten als Kliniken und Krankenhäusern und Selbsthilfegruppen wie LeukaNET und MPN-Netzwerk tragen ebenfalls dazu bei.
Leukämie-Online/LeukaNET ist regelmäßig mit Patientenvertretern durch Vorträge zur CML-Patientenperspektive und/oder einem Infostand vertreten, um Patienten unabhängig zu informieren.
Termine:
Soweit bereits ein Programm verfügbar ist, ist dies unter obenstehendem Termin per Link verknüpft.
Imatinib ist ein zielgerichteter Tyrosinkinase-Hemmer, der als Erstlinientherapie bei der chronischen myeloischen Leukämie, aber auch bei anderen Blutkrebserkrankungen mit einem speziellen Merkmal, dem sogenannten Philadelphia-Chromosom, eingesetzt wird. Die Behandlung mit Imatinib führt recht häufig zu einer Hypopigmentierung: also helleren Flecken aufgrund mangelnder Bildung des Hautfarbstoffs Melanin. Der gegenteilige Effekt, die sogenannte Hyperpigmentierung, ist dagegen eher selten. Hierbei kommt es zu dunkleren Hautstellen aufgrund eines Überschusses an Melanin. Onkologe Dr. Mandel von der Universität Modena in Italien und Kollegen ermittelten nun, wie häufig Patienten von dieser ungewöhnlichen Nebenwirkung betroffen sind, und ob Betroffene sich deswegen sorgen müssen.
DANKE!! Am 31. Juli haben wir unsere weltweite Umfrage zum Absetzen der CML-Therapie (Therapiefreie Remission - TFR) abgeschlossen. Wir sind stolz auf die starke Beteiligung: wir haben 1009 Antworten von CML-Patienten aus 68 Ländern erhalten. 127 der Antworten waren aus Deutschland. Wir möchten uns bei allen bedanken, die an der Umfrage teilgenommen haben - und sind uns sehr bewusst, dass der Fragebogen mit 69 Fragen nicht einfach war!
Nun geht es an die Arbeit mit der Analyse und Veröffentlichung der Ergebnisse - die wir natürlich hier auf Leukaemie-Online.de als auch auf unserer weltweiten Seite cmladvocates.net veröffentlichen werden! Die Antworten werden uns sehr helfen, die Patientenbedürfnisse, Herausforderungen, Hoffnungen und Sorgen in die wissenschaftliche Diskussion einzubringen, damit Patienten, die einen Therapiestopp in tiefer Remission erwägen oder durchführen bestmöglich versorgt und informiert sind.
Herzlichen Dank nochmals!
Der EHA-Kongress (Jahreskongress der Fachgesellschaft European Hematology Association) ist das wichtigste europäische Treffen von rund 12.000 Vertretern aller Sparten der Hämatologie. In diesem Jahr fand er vom 14.–17. Juni 2018 in Stockholm statt. Hier wurden die aktuellsten wissenschaftlichen Ergebnisse aus den verschiedensten Bereichen von Bluterkranungen diskutiert, noch unveröffentlichte Daten präsentiert und Erkenntnisse aus der Forschung in die klinische Praxis transportiert. Unsere Patientenvertreterin Conny hat die relevantesten CML-Sitzungen in diesem Bericht zusammengefasst.
Vom 20-21.04.2018 fand das diesjährige Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz in Weimar statt. Leukämie-Online nahm mit einer Gruppe von 9 Patientenvertretern an dem Treffen teil, um Informationen über aktuelle Entwicklungen und Studien im Bereich der Therapie der CML zu erhalten, die Patientenstimme in der Diskussion mit Ärzten und Wissenschaftlern zu erheben und um Patienten-Aktivitäten im Rahmen der Deutschen CML-Allianz zu besprechen.
Hier nun unser Bericht.
Auch diese Jahr möchten wir wieder eine Leukämie-Online Veranstaltung organisieren – zum INFORMIEREN, WIEDERSEHEN, KENNENLERNEN, LACHEN UND AUSTAUSCHEN. Das diesjährige Treffen wird vom 22. bis 23. September 2018 in Düsseldorf stattfinden, und zwar im Tulip Inn Düsseldorf Arena - wir bewegen uns dieses Mal also im sportlichen Ambiente.
Wir freuen uns sehr, dass Prof. Martin Müller (Mannheim) und Prof. Andreas Burchert (Marburg) unserer Einladung gefolgt sind und uns das Wochenende über begleiten werden. Wir versprechen sicherlich nicht zu viel, wenn wir jetzt schon ankündigen, dass es wieder ein spannendes Wochenende mit einer interessanten Themenvielfalt und regem Erfahrungsaustausch wird.
Das diesjährige Leukämie-Online-Treffen startet am Welt-CML-Tag, Samstag dem 22.9.2018 und wir starten ab ca. 15 Uhr mit dem offiziellen Programm des Leukämie-Online-Treffens in Düsseldorf (ab 14:00 Uhr Get-Together-Kaffee). Die Veranstaltung endet am Sonntag, 23.9. am späten Nachmittag (ca. 16 Uhr). Das Programm wird gerade noch mit den Experten entwickelt und steht demnächst zur Verfügung.
Wir hoffen, dass wieder viele von Euch dabei sind und das Treffen vielleicht auch für einige neugiagnostizierte Patinten eine hilfreiche Plattform für den Austausch mit anderen Patienten und den Experten sein kann.
Die Diagnose CML und das Ansprechen auf die Therapie erfolgt u.a. durch Untersuchungen des Knochenmarks und des peripheren Blutes (Blutzellen in den Blutgefäßen). Diese Untersuchungen müssen, in durch Leitlinien definierte Abstände, regelmäßig wiederholt werden. Für die Beurteilung und die Vergleichbarkeit dieser Untersuchungen sind eine Harmonisierung von Nachweismethoden und Laborberichten sowie die sogenannte „Standardisierung“ der molekularen Verlaufskontrolle einzelner Labore ausgesprochen wichtig.
Standardisierte PCR-Labordiagnostik ist die Voraussetzung für eine erfolgreiche CML-Verlaufskontrolle und damit einer zuverlässigen, sicheren Therapie! Sie ist für das Monitoring des molekularen Ansprechens sowie auch für die Teilnahme an Absetzstudien von entscheidender Bedeutung und ermöglicht, dass Befunde zwischen verschiedenen Laboren verglichen werden können. Nicht jedes Labor führt seine PCR nach dem Internationalen Standard durch, was eine Vergleichbarkeit der Ergebnisse gerade bei gutem Ansprechen auf die Therapie schwierig macht.
Die PCR-Messungen sollten deshalb in validierten Laboren erfolgen, die für die Durchführung der PCR nach internationalem Standard (IS) zertifiziert sind. Die Deutsche CML-Allianz hat eine Liste von Laboren in Deutschland veröffentlicht, die über diese Zertifizierung der PCR-Diagnostik nach Internationalem Standard verfügen.
Aktuell sind dies folgende Labore (Stand: 2017):
Die Therapiefreie Remission (TFR) ist heute in der CML-Therapie ein vielbesprochenes Thema, das bei Patienten und Ärzten Erwartungen weckt, neue Chancen auf ein langes Leben ohne Therapie eröffnet, aber bei Patienten auch Sorgen und Enttäuschungen hervorrufen kann. Aus medizinischer Sicht wurde zum Thema des Absetzens der CML-Therapie in Remission bereits viel geschrieben -- die Sorgen und Erwartungen der Patienten vor, während und nach einem Therapiestopp sind bisher aber kaum bekannt.
Daher hat sich das weltweite Netzwerk von CML-Patientenorganisationen, das "CML Advocates Network", zu deren Gründern Leukämie-Online gehört, nun des Themas angenommen. Nach monatelanger Vorarbeit startet heute die weltweit größte Befragung von CML-Patienten, die einen Therapiestopp erwägen, oder die Therapie aktuell abgesetzt haben, oder bereits in therapiefreier Remission sind, oder die nach einem Absetzversuch wieder mit der Therapie beginnen mussten.
Es ist uns sehr wichtig, dass die wahren Patientenbedürfnisse in den oft zu medizinisch geführten Dialog einfließen.
Wir bitten daher alle Patienten, die sich aus einem der genannten Gründen mit dem Thema Therapiestopp auseinandersetzen, um Teilnahme an unserer Befragung unter folgender Webseite:
TFR-Umfrage von CMLadvocates.net
Bitte helft uns auch, die Studie bei allen CML-Patienten bekannt zu machen, damit wir eine große Gruppe deutscher, österreichischer und schweizer Patienten erreichen, z.B. durch Ansprache Eurer Hämatologen. Ihr könnt Euch als "Kurz-Link" die Adresse http://bit.ly/tfr4cml (in Kleinbuchstaben) notieren.
Am 26.1. hat Jan Geissler, Vorstand von LeukaNET und auch Initiator der deutschen EUPATI-Landesplattform, ein Webinar zum Thema Patientenbeteiligung in der Forschung gehalten. Er erklärt darin, wie die Arzneimittelentwicklung funktioniert, warum sich Patienten und Patientenvertreter in die Forschungsprozesse einbringen sollten, und wie die Beteiligung an der Forschung konkret funktionieren kann.
Webinar von EUPATI Deutschland auf Vimeo.
Das nächste Webinar von EUPATI Deutschland zum Thema "Wie man als Laie wissenschaftliche Veröffentlichungen liest und versteht" folgt am 27.3.2018 um 19:00 Uhr.
Zum gestrigen Weltkrebstag (4.2.2018) war unser Vorstand Jan Geissler zum Thema Patientenbeteiligung in der Leukämieforschung im Gespräch mit der Redakteurin des Gesundheitsmagazins des Bayerischen Rundfunks, Ulrike Ostner.
„Wissenschaftler diskutieren, Ärzte tauschen sich aus, Pharmaunternehmen forschen – und welche Rolle spielt der Patient dabei? In der EU gibt es seit einigen Jahren Patientenvertreter, die als Lobbyisten dafür werben, die Sichtweise und die Bedürfnisse von Krebsbetroffenen bereits zu berücksichtigen, wenn Studien geplant werden.“ Dabei sprachen wir über die Interessen aller Akteure der Forschung, über Patientenweiterbildung durch die Patientenakademie EUPATI und die Deutsche CML-Allianz als europäisches Leitmodell einer lösungsorientierten Plattform interdisziplinärer Zusammenarbeit zwischen Patienten, Ärzten, Forschern und Industrie.
Hier Bayern5-Podcast anhören bzw. herunterladen (auf "Herunterladen" im Beitrag "Grippe und weitere Themen" klicken)
Hier gibt es zusätzliche Weblinks zur Sendung
Den Krebs besiegen - diese Hoffnung weckt die sogenannte Immuntherapie. Sie aktiviert das körpereigene Immunsystem, mit teils großem Erfolg. Immuntherapie wird die Krebsbehandlung in den kommenden Jahren deutlich verändern. Neue und sehr unterschiedliche Ansätze wie bispezifische oder immunregulatorische Antikörper, die Tumorvakzine oder genmodifizierte T-Lymphozyten u.a.. werden allein oder in Kombination mit bewährten Medikamenten eingesetzt werden.
Wie die Behandlung funktioniert und welche vielversprechenden anderen Ansätze es gibt …