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Chronische Myeloische Leukämie (CML)
Das Erreichen der Therapiefreien Remission (TFR) bleibt zur Zeit weiterhin das meistdiskutierte Thema zur CML. Am diesjährigen ASH-Kongress war die erste Session dem Thema TFR gewidmet. Ausserdem gab es viele Poster zu diesem Thema.
Insgesamt gibt es keine grossen Neuigkeiten im Bereich der TFR, aber die Forschung dazu wird weiterhin intensiv betrieben. Über all die verschiedenen Studien gesehen, muss etwa die Hälfte aller Patienten, die einen Absetzversuch nach Jahren tiefen molekularen Ansprechens (tiefer als MR4, BCR-ABL <0.01) wagen, die Behandlung wieder aufnehmen. Die wichtigsten offenen Fragen sind, wie sich die Wahrscheinlichkeit eines erfolgreichen Absetzen für jeden individuellen Patienten vorhersagen lässt, die Notwendigkeit einer lebenslangen PCR-Überwachung zur Diagnose potentieller später Rückfälle und ob ein zweiter Versuch nach einem Fehlschlag des ersten machbar und sicher ist.
Hier nun eine Zusammenfassung der bei ASH zum Thema Therapiestopp präsentierten Daten.
Bericht vom Jahrestreffen der CML Allianz 2019 in Weimar
Seit nunmehr 5 Jahren organisiert die Deutsche CML Allianz ihr Jahrestreffen in Thüringens Kulturstadt Weimar, in der einst Goethe und Schiller lebten und wo sich am 29. und 30. März dieses Jahres mehr als 100 Hämatologen, Industrie- und Patientenvertreter trafen. Wieder einmal blieb wegen dem vollgepackten interessanten Programm wenig bzw. keine Zeit für Weimars Sehenswürdigkeiten.
CML-Patienten mit gutem Ansprechen auf eine TKI-Behandlung haben eine gute Prognose und ein Leben mit einer chronischen Krankheit vor sich. Die sich regelmäßig wiederholenden diagnostischen Untersuchungen gehören zum neuen Lebensrhythmus.
Diese Broschüre stellt die drei primären diagnostischen Methoden zur Diagnose und Überwachung von CML – sowie deren Unterschiede – in einer patientenfreundlicher Sprache und Darstellung vor. Sie wurde von Conny, unserer sehr aktiven Patientenvertreterin von Leukämie-Online, verfasst, weil sich ihre Fragen nach der CML-Diagnose eines engen Familienmitgliedes auch nach zeitintensiven Recherchen kaum verständlich beantworten ließen.
Broschüre hier online lesen (PDF download)
Diese Broschüre ersetzt auf keinen Fall das Gespräch mit dem behandelnden Arzt.
Die Weltgesundheitsorganisation WHO hat einen Medikamentenalarm ausgelöst, nachdem Fälschungen von Iclusig (Ponatinib) in der Türkei, der Schweiz und in Argentinien sowie bei Internetverkäufen entdeckt wurden. Die Fälschungen enthalten keinen Anteil des CML-Wirkstoffs Ponatinib, sondern lediglich geringe Mengen Paracetamol.
Diese Medikamentenfälschungen können keinerlei Wirksamkeit gegen die CML zeigen.
Die gefälschten, in englischer Sprache bedruckten Packungen tragen diese Chargennummern:
- PR072875 (UK/IR – Packung, englische Sprache, 60 Tabletten a 45 mg, Verfallsdatum 12/2019)
- 25AE19E09 (UK/IR – Packung, englische Sprache, 30 Tabletten a 15 mg, Verfallsdatum 10/2020)
Zusätzlich ist in Malaysia ein deutschsprachiges gefälschtes Paket aufgetaucht. Die Chargennummer lautet:
- PR0834170 (Deutschland-Packung, deutsche Sprache, 30 Tabletten á 45 mg, Verfallsdatum 06/2020
Die WHO-Website, die auf Englisch, Französisch, Russisch und Spanisch verfügbar ist, zeigt Fotos der Packungen und Tablettenflaschen, so dass die Patienten ihre Chargennummern überprüfen können.
Um die Fälschungen identifizieren zu können, sind sowohl die Chargennummern und die Verpackung (Sprache, Land der Verpackung) wichtig.
Es wurden keine Originalprodukte unter der Chargennummer 25A19E09 vom Hersteller Incyte/Takeda hergestellt. Deshalb sind Produkte mit dieser Chargennummer auf Packungen englischer Sprache für die Länder Großbritannien und Irland sehr wahrscheinlich immer gefälscht. Auch wurde unter der Chargennummer PR0834170 kein deutsches Produkt hergestellt.
Im Fall der Chargennummer PR072875 haben die Fälscher eine gültige Chargennummer von echten deutschen Packungen auf eine englische Verpackung übertragen und so eine gefälschte englische Packung erzeugt, die das gefälschte Medikament enthalten.
Bisher sind den Herstellern und Behörden keine weiteren Iclusig/Ponatinib-Fälschungen bekannt. Deshalb müssen sich Patienten, die Iclusig mit anderen als den oben aufgeführten Chargennummern nehmen, nicht besorgt sein.
WHO-Warnung 2 (englisch) vom 22.02.2019
Incyte-Pressemitteilung (englisch)
Patienten, Ärzte und Händler/Apotheker sollten sicherstellen, dass die die CML-Medikamente aus validierten und verlässlichen Quellen beziehen, die auch die Echtheit der Produkte belegen können.
Im Zweifelsfall vergleichen Sie die Chargennummernn mit denen der beiden identifizierten Fälschungen und kontaktieren den medizinischen Informationsdienst von Incyte über oder der international kostenfreien Nummer 00800 00027423.
Bitte informieren Sie Leukämie-Online unter , wenn Ihnen das gefälschte Produkt mit den oben genannten Chargennummern begegnet, damit wir wissen, in welche andere Regionen oder Länder diese Fälschungen verkauft wurden.
Mit fünf zugelassenen Tyrosinkinasehemmern (TKI), von denen keiner eine sichere Heilung verspricht, könnte man sich fragen, ob es sinnvoll sei, die Lücken mit Medikamenten zu füllen, die ähnliche Wirkmechanismen haben und keinen völlig anderen Behandlungsansatz zur Auslöschung der Erkrankung darstellen.
Es gibt immer noch einen Teil der CML-Patienten, die auf die zugelassenen TKI nicht richtig ansprechen oder diese nicht vertragen – und mit einer unwirksamen Behandlung das Risiko einer lebensbedrohlichen Progression der Erkrankung tragen. Einige Patienten haben, selbst wenn ein dringendes medizinisches Bedürfnis (z.B. resistente Mutationen) dafür bestünde, traurigerweise keinen Zugang zu den aktuellen TKI der zweiten Generation (Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib) oder der dritten Generation (Ponatinib).Zusätzlich erreicht etwa ein Drittel der CML-Patienten zwar ein gutes Ansprechen, erreicht aber nie in eine MR4-Remission und können deshalb nicht an einem Versuch zur behandlungsfreien Remission teilnehmen. Ein wirksameres Medikament würde vermutlich die Wahrscheinlichkeit einer behandlungsfreien Remission verbessern.
Ausserdem gibt es wegen der Nebenwirkungen (z.B. Herzkreislaufprobleme, Pleuraergüsse) Bedenken bei allen zugelassenen TKI der zweiten Generation. Deshalb wäre ein hochwirksames Medikament, das weniger Langzeitnebenwirkungen und bessere Lebensqualität ergäbe, sicherlich ein Wunsch vieler CML-Patienten. Das übergeordnete Ziel wäre natürlich die Heilung der CML, die aber mit keinem der bekannten Medikamente erreicht wird.
Ein neuer Ansatz, der aber auch keine Heilung der CML verspricht, ist Asciminib (bisher als ABL001 bekannt). Das Medikament wurde von Prof. Delphine Rea (Hopital Saint-Louis, Paris) beim diesjährigen ASH-Kongress vorgestellt. Der Wirkmechanismus von Asciminib ist den anderen TKI in gewisser Weise ähnlich, weil es ebenso das CML-spezifische BCR-ABL hemmt und so die Proliferation der CML-Zellen unterbindet. Der Wirkstoff ist ein „allosterischer Inhibitor“ und bindet sich an anderer Stelle als die anderen TKI an das BCR-ABL-Protein. Asciminib wird deshalb nicht durch die bekannten Mutationen der ATP-Bindungstasche beeinträchtigt, die andere TKI wirkungslos machen können.