Unterstützung
Chronische Myeloische Leukämie (CML)
Gestern und heute haben Jan, Jutta, Hugo und Anna von LeukaNET e.V. als Patientenvertreter am Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz mit CML-Studientreffen am Universitätsklinikum Jena teilgenommen – unter der Leitung von Prof. Andreas Hochhaus.
Jan hatte die Gelegenheit, die aktuell laufende internationale Patientenpräferenz-Studie des CML Advocates Network vorzustellen. Diese soll besser verstehen, welche Faktoren für Patient:innen bei Therapieentscheidungen zählen und wie sie verschiedene Therapieeigenschaften wie z.B. kurzfristige und langfristige Nebenwirkungen sowie Therapieansprechen gegeneinander abwägen, und damit künftige klinische Forschung und Versorgungsentscheidungen patientenzentrierter machen. Zusätzlich wurde die von der CML-Allianz und Leukämie-Online/LeukaNET durchgeführte Patientenumfrage zu Therapieerwartungen präsentiert.
Das Treffen bot wieder einen umfassenden Überblick über aktuelle Entwicklungen in der CML-Forschung in Wissenschaft und Industrie, u.a.:
- Asciminib in der Erstlinie (ASC4FIRST, ASC4START, FASCINATION) sowie neue Registerdaten zu Resistenzmutationen und zum Einsatz bei T315I-Mutationen
- Registerstudien zum Therapiestopp (TFR) wie HALF, NAUT, PONTRACK und das TFR-Register mit Biobank
- Neue Therapiekandidaten in frühen klinischen Studien, z.B. ELVN-001 (Enliven), TERN-701 (Terns), KQB198 (SOS-Inhibitor) und Olverembatinib (POLARIS-2), sowie der Einsatz von Venetoclax zur Optimierung der Erhaltungstherapie
- CML-Schwangerschaftsregister, das wichtige Erkenntnisse zur Versorgung junger Patienten in der TKI-Ära liefert
- Diskussionen zu Lebensqualität unter TKI-Therapie, Nebenwirkungen durch Off-Target-Aktivitäten, pädiatrische CML-Projekte sowie neue Empfehlungen der ELN/Onkopedia-Leitlinien
Es war inspirierend zu sehen, wie eng die Ärzteschaft, Forscher, Patientenvertretung und Industrie in der Deutschen CML-Allianz zusammenarbeiten, um die Behandlung kontinuierlich zu verbessern und neue Perspektiven – auch die Patientenperspektive - in die Versorgung einzubringen. Vielen Dank an die Organisatoren und alle Referierenden für die spannenden Einblicke, an die immer aktiven Patientenvertreter – und an die Deutsche CML-Allianz für diese wichtige Plattform des Austauschs.
Im Juli 2025 hat das European LeukemiaNet (ELN) eine aktualisierte Version seiner international anerkannten Leitlinie zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) veröffentlicht. Diese sogenannte „fünfte Version“ bringt gegenüber der letzten Version von 2020 einige wichtige Neuerungen mit sich, die für Patientinnen und Patienten relevant sein können.
individuelle Therapieentscheidungen
Die neue Leitlinie betont deutlich stärker, dass die Behandlung von CML auf die persönliche Situation der Betroffenen zugeschnitten werden sollte. Das betrifft zum Beispiel die Wahl des passenden Medikaments (TKI), das Nebenwirkungsprofil, mögliche Begleiterkrankungen, familiäre oder berufliche Umstände – all das soll künftig noch mehr in die Therapieentscheidung einfließen.
Asciminib als neue Behandlungsoption, differenziertere Ponatinib-Dosierung
Ein weiteres Thema ist die Aufnahme neuer Medikamente: So wird Asciminib, ein moderner TKI der neuen Generation, nun offiziell in die Behandlungsoptionen aufgenommen. Auch die Dosierung von Ponatinib, das bei bestimmten Resistenzen zum Einsatz kommt, wird nun differenzierter empfohlen – etwa in niedriger Dosierung bei geringer Mutationslast.
Therapiefreie Remission: Wann die Behandlung beendet werden kann
Ein wichtiges Anliegen vieler Patient:innen ist die Frage, wann und unter welchen Bedingungen die CML-Therapie sicher beendet werden kann (TFR = behandlungsfreie Remission). Die neue Leitlinie gibt hier genauere Hinweise, unter welchen Voraussetzungen ein Absetzen des Medikaments möglich ist – und wann es sinnvoll ist, noch weiter zu behandeln.
Bessere Kontrolle durch hochqualitative Diagnostik
Auch bei der Überwachung des Therapieerfolgs (PCR-Werte im Blut) gibt es neue Empfehlungen: Die Grenzwerte für einen möglichen Therapiewechsel oder das Absetzen wurden geschärft. Außerdem wird auf die Notwendigkeit verwiesen, die molekulare Diagnostik in spezialisierten Laboren mit anerkannten Standards durchführen zu lassen.
👉 Die vollständige neue Leitlinie (auf Englisch) kann hier eingesehen werden:
Die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) hat im Juni 2025 eine neue Version der deutschen CML-Therapieleitlinien veröffentlicht. Das Team um Prof. Hochhaus, Prof. Brümmendorf und Prof. Le Coutre stellt hiermit eine grundlegende Neufassung der Therapieempfehlungen zur Verfügung, die als Referenz für Ärzte bei der Behandlung der CML dienen soll.
Die wichtigsten Änderungen im Überblick:
1. Implementierung der WHO-Klassifikation 2022, Verzicht auf die akzelerierte Phase
2. Zulassung von Asciminib nach Versagen von 2 TKI
3. Asciminib als Erstlinientherapie (zunächst nur in der Schweiz)
4. Linien-agnostische Therapieempfehlungen nach Resistenz und Intoleranz
5. Aufnahme der Myristat-Taschen-Mutationen in die Resistenztestung
6. Definition der Hochrisiko-CML aufgrund genetischer Marker mit Indikation zur allogenen Stammzelltransplantation
7. Erweiterung der Empfehlungen zur therapiefreien Remission
8. Lockerung der Empfehlungen zur Vaterschaft bei männlichen CML-Patienten
Quelle: DGHO CML-Leitlinien.
Originaltext unter https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/chronische-myeloische-leukaemie-cml
Das CML-Exzellenzzentrum der III. Medizinischen Klinik der Universitätsmedizin Mannheim hat ein CML-Schangerschaftsregister eingerichtet. Darin möchte die Universitätsklinik Daten rund um das Thema Schwangerschaft und CML erfassen - ein Themengebiet, das viele junge CML-Patientinnen und Patienten mit ihren Partnerinnen und Partnern sehr beschäftigt.
Dabei braucht das CML-Exzellenzzentrum dringend Ihre Hilfe. Wir würden uns sehr freuen, wenn Sie sich an der Studie beteiligen könnten. Teilnehmen können alle CML-Patientinnen und CML-Patienten sowie deren Partnerinnen, die seit dem Jahr 2000 nach der CML-Diagnose ein Kinderwunschziel verfolgt haben.
Sie tragen mit Ihrer Teilnahme einen großen Teil zur CML-Forschung bei und ermöglichen es, zukünftigen CML-Patientinnen und Patienten in dieser Entscheidungssituation mit soliden Daten über den Schwangerschaftsverlauf und den Therapieverlauf zu helfen.
Diese Themen und Fragen interessieren das CML-Exzellenzteam (unter anderem):
- Wie verlaufen Schwangerschaften bei CML-Patientinnen und den Partnerinnen von CML-Patienten?
- Wie funktioniert die Therapie davor und währenddessen?
- Wie erfüllen CML-Patientinnen und CML-Patienten Ihren Kinderwunsch?
- Wie sah deren Therapie aus?
- War das Thema Fertilität von Anfang an präsent?
Vom 13.-14. September 2024 trafen sich die Deutsche CML-Allianz und die CML-Studiengruppe zu ihrem Jahrestreffen in Jena, um Ergebnisse und neue Projekte aus der CML-Forschung zu diskutieren. Auch Leukämie-Online/LeukaNET war wieder mit fünf Patientenvertreter*innen dabei.
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Die Behandlung der CML hat in den vergangenen Jahren große Fortschritte erzielt. Die Endauswertung der TIGER-Studie, die nun vorliegt, zeigt, dass 8 Jahre nach der CML-Diagnose noch 95% der Patienten leben, was nah an dem Überleben der Gesamtbevölkerung liegt. Das Absetzen der Therapie gehört mittlerweile zum Standard und wird nach langjähriger Behandlung und stabiler tiefer molekularer Remission sogar empfohlen. Mit der zunehmenden Erfahrung und mittlerweile 6 zugelassenen Tyrosinkinase-Inhibitoren, die spezifisch gegen das die CML auslösende Fusionsgen BCR-ABL wirken, wird die Behandlung individueller. Das zeigt sich auch in den diskutierten Studien, in denen einerseits das Nebenwirkungsprofil der verschiedenen Medikamente und andererseits die Wirksamkeit der Therapie bei Patienten mit verschiedenen Fusionstranskripten und Mutationen untersucht werden.
Nachdem Asciminib für Patienten, die bereits mit mindestens 2 TKI behandelt wurden, zugelassen ist, liegt der Fokus nun auf der Eignung für die Erstlinie. In der ASC4FIRST-Studie konnte gezeigt werden, dass sowohl MMR als auch tiefe molekulare Remission unter Asciminib schneller erreicht werden als unter Imatinib oder Zweitgenerations-TKI. Gleichzeitig zeigte sich eine gute Verträglichkeit mit weniger schweren Nebenwirkungen. Aus medizinischer Sicht sei daher Asciminib bereits für die Erstlinie zu empfehlen, allerdings steht noch die Zulassung durch die EMA aus (in der Schweiz wird eine Zulassung demnächst erwartet). Eine weitere Asciminib-Erstlinienstudie, ASC4START (Asciminib vs. Nilotinib), nimmt keine weiteren Patienten auf, erste Zwischenergebnisse werden in 2025 erwartet. Um die Erstlinientherapie weiter zu verbessern, wird daher eine neue Studie unter dem Titel ARTIST (Asciminib frontline risk adapted) vorbereitet. Hierbei sollen vor Therapiebeginn verschiedene Risikofaktoren bestimmt werden, sodass bei erhöhtem Risiko Asciminib mit einem weiteren TKI kombiniert werden kann. In der geplanten Studie ESTIMATION soll eine erhöhte Dosis von Asciminib für Patienten mit T315I-Mutation getestet werden. Schließlich soll die Datenlage für Patienten, die Asciminib gemäß Zulassung nach Vorbehandlung mit mindestens 2 TKI erhalten, mit dem Asciminib-Register verbessert werden (Patienten können an zahlreichen Studienzentren in Deutschland eingeschlossen werden). Für Kinder und Jugendliche mit CML, die bereits mit einem TKI vorbehandelt wurden, wird Asciminib in der ASC4KIDS-Studie untersucht. Interessant ist dabei, dass auch ein unter TKI-Behandlung verringertes Wachstum – eine bekannte Nebenwirkung der für die Behandlung der pädiatrischen CML zugelassenen TKI Imatinib, Dasatinib und Nilotinib – als Unverträglichkeit gewertet wird.