Aktuelle Therapien haben CML für die meisten Patienten in eine chronische Krankheit verwandelt. Auch wenn die meisten Patienten gut ansprechen, so leiden doch einige von ihnen unter den Nebenwirkungen, wodurch sie jeden an ihre Krebserkrankung erinnert werden. Andere haben Probleme damit, ein Leben lang von Medikamenten abhängig zu sein. Außerdem steigt die finanzielle Belastung des Gesundheitssystems durch CML an, die durch die hervorragenden Überlebensraten und damit wachsende Zahl von CML-Patienten hervorgerufen wird. Unter diesem Blickwinkel erscheint die Möglichkeit, diese Therapien irgendwann abbrechen zu können und so eine therapiefreie Heilung zu erreichen, ein sehr wünschenswertes Ziel. Zwei potentielle Wege zum Erreichen dieses Zieles wurden auf der dem EHA-Kongress 2011 diskutiert: "Operative Heilung" durch Abbrechen der TKI-Therapie nach Erreichen eines dauerhaften vollständigen molekularen Ansprechens (complete molecular response, CMR), und neue Ansätze, die restlichen Krebsstammzellen zu eliminieren.
Die für CML zugelassenen Medikamente Nilotinib und Imatinib sind zwar in Bezug auf den Wirkmechanismus und die chemische Struktur ähnlich, aber es tritt nur in geringem Maße eine Kreuzunverträglichkeit, d.h. das Auftreten derselben schweren Nebenwirkungen bei beiden Medikamenten, auf. Dies ergab die Langzeitbeobachtung der Phase-II-Studie mit Nilotinib. Von den 75 Patienten der Studie, die die Imatinib-Therapie aufgrund von schweren nicht-Blutbild-bedingten Nebenwirkungen beenden mußten, erlitt lediglich ein Patient eine ähnlich schwere Nebenwirkung mit Schweregrad 3 oder 4 unter Nilotinib, und nur bei drei Patienten trat unter beiden Medikamenten dieselbe Nebenwirkung mit Schweregrad 2 auf. Von 40 Patienten, die Imatinib aufgrund zu niedriger Blutwerte absetzen mußten, mußten sieben (18%) die Nilotinib-Therapie aus dem selben Grund abbrechen. Es gab also nahezu keine Kreuzunterverträglichkeiten unter Nilotinib bei Patienten mit Imatinib-Intoleranz.
Die Deutsche CML-Studiengruppe führt zur Behandlungsoptimierung aktuelle mehrere Studien für CML-Patienten mit suboptimalem Ansprechen oder Resistenz auf Tyrosinkinasehemmer durch. Einige der Studien wurden von Prof. Hochhaus beim Leukämie-Online-Treffen 2011 vorgestellt und besprochen. Die Studien nehmen aktuell noch Teilnehmer auf. Die Therapie erfolgt in enger Zusammenarbeit mit dem zuweisenden Hämatologen.