Leukämie bei Kindern und Jugendlichen

An dieser Stelle findet Ihr Informationen rund um das Thema pädiatrische Leukämie, zum Beispiel

    – deutsche Übersetzungen zu aktuellen relevanten Artikeln und Studien zu pädatrischen Leukämien

    – Aufzeichnungen von Online-Patientenseminaren

    – aktuelle Hinweise zu Veranstaltungen und Treffen

    – sowie allgemeine Neuigkeiten und interessante Informationen zu dieser Erkrankung

 


 

Die spezielle Situation von Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit CML unterscheidet sich in mancher Hinsicht von dem, was man üblicherweise bei CML-Patienten erwartet, da diese Erkrankung durchschnittlich im Alter von 65 auftritt. Ein Fachartikel von Ärzten vom MD Anderson Krebszentrum in den USA widmet sich dieser Fragestellung. Wir haben den Artikel auf Deutsch übersetzt.

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Das "CML Advocates Network", die internationale Plattform von CML-Patientengruppen, und die Internationale CML-Stiftung (iCMLf) bündeln die Kräfte, um junge CML-Patienten und Ärzte und Forscher zu unterstützen. Das Projekt, vorgestellt am weltweiten Kinderkrebstag, dem 15. Februar 2011, wird ein breites Feld von Aktivitäten umfassen, um die Zusammenarbeit und den Austausch von Erfahrungen - sowohl von Eltern junger Patienten wie auch von Ärzten, die solche behandeln - zu unterstützen.

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Eine große Therapiestudie zur akuten lymphatischen Leukämie (ALL) bei Kindern wird von der Deutschen Krebshilfe mit 2.4 Millionen Euro gefördert. 65 Kliniken sind an der Durchführung der Studie beteiligt.

Wie die Medizinische Hochschule Hannover (MHH) mitteilt, wurde die Studie namens ALL-BFM 2000 von der deutschen Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie initiiert. Bundesweit sind 65 Kliniken an der Studie beteiligt. Die Leitung hat Professor Dr. Martin Schrappe aus der Abteilung Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH). Der Großteil des Geldes wird in die MHH fließen, gleichzeitig werden zwei Referenzlabore am Universitätsklinikum Gießen und der Charité in Berlin unterstützt. Ziel der Studie: Mit einer molekulargenetischen Untersuchung möchten die Mediziner behandlungsresistente Leukämiezellen aufspüren, indem sie die so genannte minimale Resterkrankung nachweisen. Das Verfahren ermöglicht eine individuelle, an das Rückfallrisiko des einzelnen Patienten angepasste Therapie – auf diese Weise reduziert sich bei vielen leukämiekranken Kindern die notwendige Menge der Chemotherapeutika, eine schonendere Behandlung ist die Folge.

Die akute Leukämie ist weltweit eine der besonders bedrohlichen Erkrankungen im Kindesalter – ohne umfassende Behandlung verläuft sie stets tödlich. In der zurückliegenden Zeit gelang es, immer bessere Therapiemöglichkeiten zu entwickeln. An der MHH gibt es eine lange Forschungstradition auf dem Gebiet der ALL. Bereits 1976 gründete der ehemalige Direktor der Abteilung für Kinderkrebskrankheiten, Professor Dr. Dr. h. c. Hansjörg Riehm, die deutsche "ALL-BFM"-Studiengruppe, die sich seitdem erfolgreich mit der Leukämieforschung befasst und die Behandlung von Kindern mit ALL deutlich verbessern konnte. Aus ihr ging 1987 ein internationales Konsortium verschiedener Studiengruppen hervor, die Koordinierungszentrale ist seit 2001 in der MHH angesiedelt und wird von Professor Schrappe geleitet.

Weitere Informationen erhalten Sie von Prof. Martin Schrappe unter der E-Mail-Adresse  oder telefonisch unter Telefon (0511) 532-6713, Fax (0511) 532-9029

Quellen:

Eine große Therapiestudie zur akuten lymphatischen Leukämie (ALL) bei Kindern wird von der Deutschen Krebshilfe mit 2.4 Millionen Euro gefördert. 65 Kliniken sind an der Durchführung der Studie beteiligt.

Wie die Medizinische Hochschule Hannover (MHH) mitteilt, wurde die Studie namens ALL-BFM 2000 von der deutschen Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie initiiert. Bundesweit sind 65 Kliniken an der Studie beteiligt. Die Leitung hat Professor Dr. Martin Schrappe aus der Abteilung Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH). Der Großteil des Geldes wird in die MHH fließen, gleichzeitig werden zwei Referenzlabore am Universitätsklinikum Gießen und der Charité in Berlin unterstützt. Ziel der Studie: Mit einer molekulargenetischen Untersuchung möchten die Mediziner behandlungsresistente Leukämiezellen aufspüren, indem sie die so genannte minimale Resterkrankung nachweisen. Das Verfahren ermöglicht eine individuelle, an das Rückfallrisiko des einzelnen Patienten angepasste Therapie – auf diese Weise reduziert sich bei vielen leukämiekranken Kindern die notwendige Menge der Chemotherapeutika, eine schonendere Behandlung ist die Folge.

Die akute Leukämie ist weltweit eine der besonders bedrohlichen Erkrankungen im Kindesalter – ohne umfassende Behandlung verläuft sie stets tödlich. In der zurückliegenden Zeit gelang es, immer bessere Therapiemöglichkeiten zu entwickeln. An der MHH gibt es eine lange Forschungstradition auf dem Gebiet der ALL. Bereits 1976 gründete der ehemalige Direktor der Abteilung für Kinderkrebskrankheiten, Professor Dr. Dr. h. c. Hansjörg Riehm, die deutsche "ALL-BFM"-Studiengruppe, die sich seitdem erfolgreich mit der Leukämieforschung befasst und die Behandlung von Kindern mit ALL deutlich verbessern konnte. Aus ihr ging 1987 ein internationales Konsortium verschiedener Studiengruppen hervor, die Koordinierungszentrale ist seit 2001 in der MHH angesiedelt und wird von Professor Schrappe geleitet.

Weitere Informationen erhalten Sie von Prof. Martin Schrappe unter der E-Mail-Adresse  oder telefonisch unter Telefon (0511) 532-6713, Fax (0511) 532-9029

Quellen:

Die Diagnose "Krebs bei Kindern" glich vor 30 Jahren einem Todesurteil. Damals starben noch 70 Prozent der an Leukämie erkrankten Kindern. "Heute dagegen können drei von vier krebskranken Kindern in Deutschland geheilt werden", berichtet die Eva Kalbheim von der Deutschen Krebshilfe. Auf diese Erfolgsbilanz habe die von Mildred Scheel gegründete Krebshilfe seit Beginn ihrer Arbeit 1974 hingewirkt. Fortschritte in der Forschung und eine spendenbereite Bürgerbewegung gegen den Krebs hätten dazu beigetragen. (Ein Artikel von AP)

In Deutschland gilt die Behandlung von krebskranken Kindern als sehr gut. Ähnliches wird aus der Schweiz berichtet, wo sich die Schweizerische Interessengemeinschaft für krebskranke Kinder als eine Dachorganisation aller schweizerischen Elterngruppen führend engagiert. Nach ihren Angaben erkranken in der Schweiz jährlich 250 Kinder an Krebs. In Österreich sind es nach Erhebungen des Krebsexperten Helmut Gadner jedes Jahr 180 Kinder bis 15 Jahre. In Deutschland treten in dieser Altersklasse rund 1.800 Neuerkrankungen auf. In allen Fällen wird Blutkrebs als häufigste Art genannt. In Wien wirkt seit 1988 die Österreichische Kinder-Krebs-Hilfe (ÖKKH) als Dachverband von sechs regionalen Landesverbänden für krebskranke Kinder und Jugendliche.

Nach Schätzungen der Internationalen Vereinigung krebskranker Kinder (ICCCP) erkranken weltweit jährlich rund 250.000 Kinder an Krebs. Lediglich 20 Prozent würden ausreichend medizinisch versorgt. In Deutschland sei die Versorgung krebskranker Kinder dagegen vorbildlich, sagt die Präsidentin der Deutschen Krebshilfe, Dagmar Schipanski. Ihre Organisation habe bisher über 70 Millionen Euro Spendengelder allein in die Pädiatrische Onkologie investiert.

Ein "leuchtendes Beispiel" sei das Mildred-Scheel-Haus in Dresden. Seit vergangenen Herbst beherberge dieses Knochenmark- und Stammzelltransplantations-Zentrum eine Klinik mit 16 Betten für Tumor- und Leukämiekranke Kinder. Damit habe die Krebshilfe die Voraussetzung geschaffen, dass auch in der Region Dresden mit den modernsten Methoden der Hochleistungsmedizin behandelt werden könne. Weitere Zentren seien in Halle, Jena und Rostock entstanden. So hätten die neuen Bundesländer das hohe Niveau der Medizin und der Technik Westdeutschlands erreicht.

Die Kinderkrebs-Behandlung ist durch den höheren Betreuungsaufwand teuer. Die Leistungen der Krebshilfe wären ohne die Spendenbereitschaft der Bürger nicht zu erbringen, da sie ohne jede staatliche Zuschüsse arbeite. Hilfreich im Kampf gegen Kinderkrebs seien auch ehrenamtliche Bürgerinitiativen in allen Bundesländern, erklärt die Organisation.

Der Kinderkrebs-Experte Professor Ulrich Göbel vom Universitätsklinikum Düsseldorf sieht die Klinik-Behandlung für die Pädiatrische Onkologie durch die geplanten Änderungen im Gesundheitswesen gefährdet. Dazu gehöre die Einführung von Fallkostenpauschalen (DRG) für die Klinik-Behandlung.

Es gehe nicht an, dass die Kostendämpfung im Gesundheitswesen auf dem Rücken der Schwächsten ausgetragen wird. "Wir sind gerne bereit, gemeinsam mit den Verantwortlichen im Gesundheitswesen Lösungswege zu finden und sie bei der Erstellung von Fallkostenpauschalen, die sich nach den zertifizierten Therapie-Optimierungsprotokollen der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie richten, zu unterstützen", sagt Göbel. Die Heilerfolge dürften nicht gefährdet werden.

Etwa 90 Prozent aller krebskranken Kinder würden in kinderonkologischen Zentren und nach bundesweit einheitlichen Konzepten untersucht und behandelt. Die Deutsche Krebshilfe finanziert fast alle derzeit in Deutschland laufenden Therapie-Optimierungs-Studien zur Behandlung von Krebserkrankungen im Kindesalter.

Quelle: AP-Artikel auf Yahoo! vom 16.05.2003.

Das Fehlen eines bestimmten Proteins in Vorläufern von B-Lymphozyten erklärt möglicherweise einen Teil der Erkrankungen an akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) im Kindesalter. Dies berichtet eine Max-Planck-Forschungsgruppe im Magazin Nature.

ALL ist die häufigste Krebserkrankung im Kindesalter. Der Tumor entsteht im Knochenmark. Dabei verdrängt die ungehemmte Teilung der funktionsuntüchtigen Vorläuferzellen die normalen blutbildenden Zellen und die Entstehung normal funktionierender roter und weißer Blutkörperchen und Blutplättchen wird mehr und mehr vermindert. Bisher war nicht bekannt, wie es zu diesem Verlust der Wachstumskontrolle in den Vorläuferzellen kommt.

Bei den meisten ALL ist die normale Reifung der B-Zellen im Stadium der Vorläuferzellen (prä-B-Zellen) gestoppt. Den Grund vermutet die Arbeitsgruppe um Michael Reth am Max Planck Institut für Immunobiologie in Freiburg und an der Universität Freiburg im Fehlen eines bestimmten Proteins SLP-65, welches die Ausreifung zu B-Zellen reguliert. Bei etwa 50 Prozent dieser Tumor-Erkrankungen werde das Adapterprotein SLP-65 nicht mehr hergestellt.

Die Forscher injizierten B-Zellen, denen SLP-65 fehlte, in Mäuse. Die Tiere erkrankten daraufhin an einer ALL-ähnlichen Leukämie. Wenn sie den Mäusen B-Zellen injizierten, in denen SLP-65 vorhanden war, erkrankten die Nager nicht. Im nächsten Schritt untersuchten die Forscher die Leukämiezellen von Kindern, die an einer prä-B-Zell-ALL erkrankt waren. Ergebnis: Bei 16 von 34 Kindern fehlte SLP-65 oder war nur in geringen Mengen vorhanden. Die Forscher haben auch die Mutation gefunden, die für den Verlust von SLP-65 verantwortlich ist.

Beim Zusammensetzen der Transfer-RNA aus verschiedenen Genabschnitten (Exons) kommt es zu einer Verwechselung, wodurch die Bildung des Eiweißes vorzeitig abgebrochen wird. Doch was löst die Mutation aus? Die Forscher vermuten ein Virus als Ursache, können dies allerdings derzeit nicht beweisen. Es wurden bisher keine Genabschnitte von Viren entdeckt. 

Die Forschungsergebnisse wurden am 22. Mai 2003 in der Fachzeitschrift "Nature" veröffentlicht.

Quellen:

Die Nabelschnur eines neu geborenen Kindes enthält pluripotente Stammzellen. Nach der Geburt wandern sie entweder mit der Nabelschnur in den Abfall, oder sie werden mit großem Aufwand eingefroren. In Stammzellen aus der Nabelschnur setzen viele Mediziner große Hoffnungen. Aber auch kommerzielle Anbieter wittern ein Geschäft und bieten Eltern an, das Nabelschnurblut ihres Kindes zu konservieren, als biologische Lebensversicherung im Falle einer schweren Erkrankung. Die konkreten Einsatzmöglichkeiten sind jedoch noch weitgehend ungeklärt. Ein Geschäft mit der Angst? Ein AP-Artikel gibt nähere Auskunft.

Jeden Tag kommen in Deutschland etwa 2.000 Babys zur Welt. Die Nabelschnur, die sie bis zur Geburt mit Nährstoffen und Sauerstoff versorgt, hat dann ihre eigentliche biologische Aufgabe erfüllt. Sie wird zumeist noch im Kreißsaal entsorgt, zum Leidwesen vieler Wissenschaftler. Denn seitdem die medizinische Forschung das therapeutische Potenzial von Stammzellen erkannt hat, gilt das Blut in der Nabelschnur als kostbares Gut.

Zwar enthalten die darin vorhandenen Stammzellen nicht mehr das therapeutische Potenzial embryonaler Stammzellen, sie sind jedoch teilungsfreudiger als die Stammzellen aus dem Knochenmark. Ebenso wie diese können sie sich zu unterschiedlichen Zelltypen entwickeln, wie etwa blutbildende Zellen. Ein weiterer Vorteil: Im Gegensatz zu embryonalen Stammzellen ist ihre Gewinnung aus ethischer Sicht völlig unbedenklich.

Das potenzielle Einsatzspektrum der Nabelschnur-Stammzellen scheint auf den ersten Blick nahezu unbegrenzt: In der Zukunft könnten sie, so zumindest die Hoffnung mancher Mediziner, vielen Leiden ihren Schrecken nehmen, von frühkindlichen Hirnschäden über Herzerkrankungen bis hin zu Parkinson, Alzheimer oder Multipler Sklerose. Gegenwärtig sind die Nutzungsmöglichkeiten für Nabelschnur-Stammzellen allerdings sehr begrenzt. Mit Erfolg werden sie etwa bei Bluterkrankungen eingesetzt wie Anämien oder Leukämie. "Das funktioniert bei Kindern gut, für Erwachsene reicht die geringe Menge der Nabelschnur-Stammzellen aber nicht aus", erklärt Christian Peschel von der Technischen Universität München.

Mit den medizinischen Möglichkeiten wurde auch das kommerzielle Potenzial des wertvollen Nabelschnurblutes erkannt: Als erste private Nabelschnurblutbank Europas ging 1997 das Leipziger Unternehmen Vita 34 an den Markt. Mittlerweile bieten auch andere Privatunternehmen werdenden Eltern an, das Nabelschnurblut ihres Kindes zu konservieren. "Mit der Entnahme von Nabelschnurblut und der Aufbewahrung der darin enthaltenen körpereigenen adulten Stammzellen könnten Sie im Falle einer ernsthaften Erkrankung Ihrem Kind helfen", appelliert etwa die Firma cryocare an die Eltern.

Die Konservierung der wertvollen Stammzellen ist aufwendig: Das Nabelschnurblut muss sofort nach der Geburt entnommen, in einem Labor aufbereitet und anschließend bei minus 196 Grad Celsius in flüssigem Stickstoff gelagert werden. Dafür zahlen die Eltern bei Privatanbietern zwischen etwa 1.000 und 1.800 Euro - für eine Lagerzeit von 20 Jahren. Allein bei Vita 34 sind zurzeit laut Unternehmenssprecherin Susanne Engel etwa 15.000 Präparate eingelagert. Peschel bewertet die Versprechungen der Anbieter skeptisch: "Da steckt relativ viel Kommerz dahinter, der Nutzen ist zurzeit vollkommen unklar."

Peter Wernet, Direktor der Stammzellbank in Düsseldorf, spricht von einem "Geschäft mit der Angst". Für sinnvoller hält Peschel die öffentlichen Stammzellbanken in Deutschland. In etwa 60 Kliniken bundesweit wird das Nabelschnur-Blut kostenlos entnommen und dann in einer öffentlichen Stammzellbank gelagert. Im Gegensatz zu den Privatbanken dient es dort nicht ausschließlich dem Nutzen der Spenderfamilie, sondern allen Bedürftigen, etwa an Leukämie erkrankten Kindern, wenn keine geeigneten Knochenmark-Spender vorhanden sind.

Die Wahrscheinlichkeit, dass ein Kind auf seine eigenen Nabelschnur-Stammzellen angewiesen sein wird, ist äußerst gering. Eine Eigenanwendung von Nabelschnur-Stammzellen gab es weltweit bislang erst in ganz wenigen Fällen in den USA, Kanada und Brasilien, in Deutschland jedoch laut Engel noch nie. Bei manchen Erkrankungen wie etwa Leukämie vermeide man die Gabe eigener Stammzellen aus medizinischen Gründen sogar und setze eher auf Fremdspender, wie Wernet betont. Auch die Vermehrung der Nabelschnur-Stammzellen ist bislang trotz intensiver Forschung ein ungelöstes Problem. Angesichts all dieser Fragen dämpft Peschel hohe Erwartungen: "Da sind wir noch ganz am Anfang."

Quelle: Yahoo-Artikel vom 20.06.2003.

Hinweis: Auch die Deutsche Arbeitsgemeinschaft für Knochenmark- und Blutstammzell-Transplantation (DAG-KBT) hat am 09.07.2003 eineStellungnahme zur Konservierung für eine spätere Eigennutzung veröffentlicht, die auf der DKMS-Webseite im Volltext einzusehen ist. Deren Auffassung deckt sich mit der oben genannten: "Auch Mütter von gesunden Neugeborenen und ihre Familien sollen wissen, daß es nach dem heutigen Stand des Fachwissens kein Versäumnis darstellt, das Nabelschnurblut des Kindes nicht einzufrieren. Wer diese Maßnahme im individuellen Falle durchführen lassen will und sie selbst finanziert, sollte über ihren derzeit spekulativen Charakter sachlich korrekt aufgeklärt sein."

An Krebs erkrankte Kinder haben ein 17fach erhöhtes Risiko, bis zum Alter von 30 Jahren erneut eine Krebserkrankung zu entwickeln. Am häufigsten seien dabei die akute lymphatischen Leukämie (ALL) und die akute myeloische Leukämie (AML), berichtete der Leiter des Deutschen Kinderkrebsregisters in Mainz, Peter Kaatsch, in der "Ärzte Zeitung".

Im Kinderkrebsregister wurden zwischen 1980 und 2002 beinahe 34.000 krebskranke Kinder erfasst, von denen 389 Kinder (1,1%) einen Zweittumor entwickelt hatten. Derzeit läuft ein auf fünf Jahre ausgerichtetes und im Jahre 2004 endendes Forschungsvorhaben zur systematischen Beurteilung von Fragstellungen zur erneuten Krebserkrankung im Kindesalter. Das Projekt wird gefördert durch das das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Kompetenznetzes Pädiatrische Onkologie und Hämatologie.

Ein Grund für das in den letzten Jahren häufigere Auftreten von Zweittumoren liege in den deutlich verbesserten Überlebensraten der Kinder, sagte Kaatsch. Inzwischen lebten mehr als zwei Drittel (70%) der Kinder mit Krebs länger als zehn Jahre. Je länger die kleinen Patienten aber überlebten, desto eher könne sich ein weiterer Tumor bilden. Aber auch eine genetische Veranlagung könne zum Entstehen eines Zweitkrebses beitragen. 

Die Heilungsraten seien sehr unterschiedlich. So könnten mehr als 90% aller Kinder mit einem Retinoblastom, einem Tumor am Auge, geheilt werden. Bei einer AML lebten nach fünf Jahren nur noch die Hälfte der Betroffenen. Auch die Therapieform kann Kaatsch zufolge offenbar das Risiko für einen Zweittumor erhöhen. Erste Ergebnisse einer Studie zeigten, dass das Risiko für einen erneuten Krebs bei einer Strahlentherapie mit der Höhe der Dosis zunehme. Auch bestimmte Chemotherapeutika könnten das Risiko für einen Zweittumor erhöhen.

Bisher sei jedoch nicht klar abzugrenzen, ob die Zweiterkrankungen Folge der Primärtherapie oder eines erhöhten genetischen Erkrankungsrisikos zu betrachten sind.
Im Bereich dieser Abgrenzung besteht noch erheblicher Forschungsbedarf, weil sich hieraus Folgerungen für eine gezielte Veränderung der Primärtherapie sowie für die Erstellung angemessener und praktikabler Nach- und Vorsorgeprogramme ergeben.

Quellen:
Webseite des Kinderkrebsregisters
Yahoo-Artikel vom 03.08.2003

Hohe Konzentrationen des Metalls Wolfram in der Umwelt stehen im Verdacht, bei Kindern Leukämie zu verursachen. Darauf deuten Untersuchungen in den USA an Orten mit besonders hoher Rate an Blutkrebs hin.

So waren in der kleinen Gebirgsstadt Fallon in Nevada in den vergangenen fünf Jahren 17 Kinder an Leukämie erkrankt. Der statistische Durchschnitt für eine Stadt dieser Grössenordnung liegt für den gleichen Zeitraum weit unter einer Erkrankung. Der Forscher Paul Sheppard von der Universität Tuscon verglich daraufhin die Metallkonzentrationen von Baumringen der vorigen fünf Jahren mit denen der 80er Jahre, als es noch keine Häufung von Leukämie-Erkrankungen gab. Die Analyse ergab, dass sich die Wolfram-Konzentrationen in den jüngeren Baumringen deutlich erhöht hatten, andere Metallwerte waren dagegen unverändert.

US-Gesundheitsbehörden stellten nachträglich bei Untersuchungen von Leitungswasser und Urin ebenfalls erhöhte Wolfram-Konzentrationen fest. In zwei Städten in Arizona und Kalifornien, Sierra Vista und Florin, wo es auch gehäuft zu Leukämiefällen gekommen war, mass der Wissenschaftler wieder sehr hohe Wolfram-Werte. In Sierra Vista waren sogar die Konzentrationen in der Luft erhöht. Beide Städte liegen in der Nähe von alten Wolfram-Minen.

Zwar gilt das Metall bislang offiziell nicht als Krebs erregend. Mindestens eine Studie lieferte jedoch nach einem Bericht des Magazins "Nature" schon Hinweise auf eine Verbindung zwischen dem Metall und tumorartigen Veränderungen in Zellen.

Quelle:
Yahoo!-Artikel vom 26.12.2003

Glivec ist wie die meisten Arzneimittel in ihrer Wirksamkeit bisher noch unzureichend speziell für Kinder untersucht worden. Faustregeln wie "Kinder nehmen die Hälfte" oder die Umrechnung nach Körpergröße oder Gewicht gehen in die falsche Richtung - Kinder sind auch rein biologisch keine "kleinen Erwachsenen". Da jedoch bei an CLL oder AML erkrankten Kindern nach einer fehlgeschlagenen Transplantation die medikamentöse Therapie lebensrettend sein kann, sind Studien zur Dosierung, Verträglichkeit und Wirksamkeit dringend nötig. Eine Forschergruppe aus den USA und Kanada hat diese Punkte erstmals in einer Phase-I-Studie untersucht und ihre Ergebnisse nun im Fachmagazin Blood vorgestellt.

Ergebnisse

Hierbei wurden die Ergebnisse einer klinischen Studie an 31 jungen Patienten zwischen 3 und 20 Jahren veröffentlicht, die eine Resistenz in einer Philadelphia-Chromosom-positiven Leukämie (ALL, CML) entwickelt hatten. Ziel der Studie war, dosislimitierende Giftigkeiten und die Pharmakokinetik zu bestimmen. 

Die Teilnehmer der Studie erhielten tägliche Dosen zwischen 260mg und 570mg/m2 über eine Dauer von 28 Tagen (Hinweis: die Dosis wird in Studien bei Kindern anhand der Körperoberfläche in m2 dokumentiert). Die Ergebnisse waren gut: Von 12 CML-Patienten, die eine zytogenetische Antwort zeigten, hatten10 ein komplettes und 1 eine teilweises zytogenetisches Ansprechen. Unter den 10 ALL-Patienten, die ein morphologisches Ansprechen erreichten, erreichten sieben ein M1- und einer ein M2-Knochenmark

Nebenwirkungen waren ähnlich den Erfahrungen bei Erwachsenen: Es wurde in der Studie keine maximal tolerierte Dosis identifiziert. Die aus der Imatinib-Therapie bekannten Nebenwirkungen taten bei weniger als 5% der Patienten auf und schlossen Übelkeit (Grad 1 und 2), Erbrechen, Ermüdung, Durchfall und reversible Zunahmen von Serumtransaminasen ein. Ein Patient, der 440mg/m2 einnahm, zeigte dosiseinschränkende Gewichtszunahme. 

Die tägliche orale Gabe von Imatinib wurde insgesamt von Kindern mit Philadelphia-Chromosom-positiver Leukämie in Dosen von 260-570mg/m2 gut vertragen; die Verabreichung von 260-340mg/m2 liefern eine ähnliche systemische Wirkung wie die bei Erwachsenen übliche Dosis zwischen 400 und 600mg.

Hintergrund

Die meisten Arzneimittel, die Kinderärzte sehr jungen Patienten in Krankenhäusern und Praxen verabreichen, sind in ihrer Wirksamkeit nicht speziell für Kinder untersucht worden. Die Faustregel "Kinder nehmen die Hälfte" ist völlig unzutreffend, denn Wirksamkeit und Nebenwirkungen von Medikamenten hängen stark vom Stoffwechsel des Patienten ab, der nichts mit der Körpergröße zu tun hat - Kinder sind biologisch keine "kleinen Erwachsenen". Auch die Methode, die Dosis nach dem geringeren Körpergewicht umzurechnen, funktioniert nicht immer: Kleinkinder im Krabbelalter scheiden Medikamente beispielsweise sehr schnell aus und benötigen – bezogen auf ihr Körpergewicht – erheblich höhere Dosen als Erwachsene. 

Das Problem bei Studien mit Kindern: Einerseits werden Studien mit Kindern kontrovers diskutiert, andererseits aber sind genau fehlende Daten das Problem in der klinischen Praxis. Andererseits lohnt es sich nur in den seltensten Fällen finanziell für die Pharmaindustrie, Medikamente auch für die Zulassung bei Kindern zu testen: die Studien sind besonders aufwändig und teuer, gleichzeitig verheißt das Marktsegment "Kinder" nur geringen Umsatz. In den USA wurde hier ein finanzieller Anreiz für die Pharmafirmen geschaffen: wer Medikamente auch an Kindern erprobt, erhält längeren Patentschutz auf die Substanz. In Europa dagegen stecken Bestrebungen, die Situation der kleinen Patienten zu verbessern, noch in den Kinderschuhen; die neue EU-Direktive zur Durchführung klinischer Studien verschärft die bürokratischen Bedingungen für Arzneimittelstudien mit Kindern noch weiter.

Quellen:

  • Artikel im Fachmagazin Blood von Juni 2004: "Imatinib mesylate (STI571) for treatment of children with Philadelphia chromosome-positive leukemia: results from a Children's Oncology Group phase I study"
    Martin A Champagne, Renaud Capdeville, Mark Krailo, Wenchun Qu, Bin Peng, Marianne Rosamilia, Martine Therrien, Ulrike Zoellner, Susan Blaney, and Mark Bernstein 
    Hopital Ste-Justine, Montreal, Quebec, Canada
    Novartis Pharma AG, Basel, Switzerland
    Children's Oncology Group, Arcadia, California, USA
    Baylor College of Medicine, Houston, Texas, USA
  • NDR-Artikel vom 26.11.2002: "Fehlende Studien – Pillen für Kinder unzureichend geprüft"

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