Unterstützung
Chronische Myeloische Leukämie (CML)
2012 hat eine Arbeitsgruppe bestehend aus europäischen CML-Patientenvertretern und CML-Experten begonnen, eine Video-Serie für CML-Patienten zu entwickeln. Die Videos sollen Patienten im Umgang mit ihrer Erkrankung unterstützen und dabei helfen, die eigene Krankheit besser zu verstehen. Die Videos sind in mehreren Sprachen verfügbar, u.a. auch in Deutsch. Derzeit stehen zwei Videos zur Verfügung: eines zum Thema „Therapietreue“ und eines zum Thema „Nebenwirkungen“.
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Am 31. Oktober 2013 setzte die amerikanischen Zulassungsbehörde FDA die Vermarktung und den Verkauf des BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmers Ponatinib (Iclusig, Ariad Pharmaceuticals) in den USA aus. Nur 7 Wochen später, am 20. Dezember 2013 nahm die FDA die Entscheidung zurück und liess die Nutzung des Medikamentes für einen eingeschränkten Indikationsbereich wieder zu. Ponatinib war das sechste für die Behandlung der CML oder der Philadelphia-positiven ALL zugelassene Medikament, angezeigt für Patienten mit resistenter Erkrankung oder Unverträglichkeit gegenüber Behandlung mit anderen Tyrosinkinasehemmern. Ein Artikel im Fachmagazin „JAMA“ diskutiert nun an am Beispiel die regulatorische Komplexität des beschleunigten Zulassungsverfahrens, das einerseits Patienten mit dringenden medizinischen Bedürfnissen in unheilbaren Erkrankungen frühzeitigen Zugang zu neuen Therapien verschafft, andererseits aber oftmals entscheidende Sicherheitsdaten erst nach Zulassung verfügbar werden.
In diesem zweiten Bericht das jährlichen Treffens der American Society of Hematology (ASH) möchten wir einen Teil der aktualisierten Langzeitdaten der Erstlinientherapie abdecken: die 5-Jahresdaten der Nilotinib-Erstlinienstudie ENESTnd und die 4-Jahresdaten der Dasatinib-Erstlinienstudie DASISION. Die Ergebnisse der drei für die Behandlung in erster Linie zugelassenen Tyrosinkinasehemmer (TKI) Imatinib, Nilotinib und Dasatinib bleiben weiterhin mit seltenen Krankheitsforschritten (Progressionen) und einem immer weiter steigenden Anteil Patienten mit tiefem molekularen Ansprechen exzellent, wenn sie als Erstbehandlung eingesetzt werden. Für diejenigen Patienten mit Resistenzen oder Unverträglichkeiten gegenüber diesen drei TKI werden mindestens zwei weitere TKI in einer wachsenden Zahl von Ländern verfügbar. Die CML hat sich von einer lebensbedrohlichen Erkrankung zu einer chronischen Erkrankung mit einer nahezu normalen Lebenserwartung für die meisten Patienten entwickelt. Fachkonferenzen befassen sich jedoch überwiegend mit ungelösten Problemen statt mit der Fortschreibung guter Ergebnisse. Die diesjährigen CML-Sessions des ASH schienen sich auf drei Themen zu fokussieren: wie sicher und erfolgsversprechend ist das Absetzen der Therapie in tiefer molekularer Remission, wie können ernste Nebenwirkungen beherrscht werden, und welche Rolle spielen Begleiterkrankungen (z.B. Herz- und Gefässerkrankungen, wie sie bei älteren Patienten häufiger sind) bei der Auswahl des Medikaments? Dieser von Laien geschriebene Bericht konzentriert sich auf die ASH-Vorträge zu diesen Themen.
Am 20. Dezember 2013 wurde der vorläufige Vertriebsstop für das CML-Arzneimittel Ponatinib in den USA von der US-Zulassungsbehörde FDA wieder aufgehoben. Die erneute Zulassung erfolgt mit einer eingeschränkteren Indikation: CML in chronischer Phase, akzelerierter Phase oder Blastenkrise sowie Ph+ALL unter der Voraussetzung, dass entweder eine T315I-Mutation vorliegt oder keine andere TKI-Therapie angezeigt ist. Gleichzeitig wird die Verschreibungsinformation ergänzt, um Patienten und Ärzte auf das erhöhte Risiko von Gefäßnebenwirkungen aufmerksam zumachen. Die Startdosis bleibt bei 45mg/Tag.
Pfizer Pharma GmbH und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen haben sich am 16. Dezember 2013 nach ursprünglichem Scheitern der Verhandlungen nun doch auf einen Erstattungsbetrag für Bosutinib (Handelsname Bosulif) geeinigt. Für CML-Patienten ist Bosutinib damit wieder über die normale Versorgung verfügbar, nachdem Pfizer vor einem Monat das Scheitern der Erstattungsverhandlungen erklärt und das Arzneimittel aus unternehmerischen Gründen vom deutschen Markt genommen hatte (wir berichteten). Für CML-Patienten, die mit mindestens einem Tyrosinkinasehemmer vorbehandelt wurden und bei denen Imatinib, Nilotinib und Dasatinib vom behandelnden Arzt nicht als geeignete Behandlungsoption angesehen werden, ist das Medikament daher in Kürze wieder normal verschreibungsfähig, ohne dass eine separate Kostenübernahmeerklärung durch die jeweilige Krankenkasse erforderlich ist.