Chronische Myeloische Leukämie (CML)

Hintergrund: ABL001 ist ein potenter und spezifischer BCR-ABL-Inhibitor, der sich für die Behandlung von Patienten mit chronisch-myeloischer Leukämie (CML) und Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphatischer Leukämie in Entwicklung befindet. ABL001 bindet an eine Tasche der BCR-ABL-Kinasedomäne, die normalerweise vom myristoylierten N-Ende von ABL1 besetzt wird, der autoregulatorischen Funktionen dient, die bei der Fusion mit BCR verloren gehen. ABL001 mimt diese autoregulatorische Funktion und stellt die negative Regulierung der Kinaseaktivität wieder her. In präklinischen Studien hemmt ABL001 selektiv das Wachstum BCR-ABL-positiver Zellen, mit Wirksamkeit gegenüber klinisch beobachteten Mutationen mit Resistenzen gegenüber TKI. ABL zeigt potente Anti-Tumor-Wirksamkeit bei KCL-Xenografts unter Nachweis vollständiger Tumorregression, die mit pSTAT5-Inhibition korreliert. Mit ABL001 und Nilotinib behandelte Tiere erreichten anhaltende Tumorregression ohne Auftreten resistenter Erkrankungen sogar nach Absetzen der Behandlung.
 

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Vor gut zwei Jahren ging das inoffizielle CML-Studienregister von Leukämie-Online an den Start. Seitdem stellt es Angaben zu CML-Studien bereit, die im deutschsprachigen Raum laufen. In dieser Zeit wurden die Studien insgesamt fast 34.000 Mal aufgerufen, was das große Interesse der Besucher unserer Website an diesem Thema zeigt.

Das Register wächst ständig und umfasst momentan 26 Studien. Dazu zählen unter anderem auch sämtliche Studien, die auf der neuen Website des Kompetenznetz Leukämien unter www.kompetenznetz-leukaemie.de bereitgestellt werden.

Einige Studien stehen kurz vor dem Start (z. B. NILO-deep-R), während andere inzwischen keine weiteren Patienten mehr aufnehmen. Mehrere CML-Studien (z.B. zu Bosutinib und Dasatinib) sind in Vorbereitung und werden hier veröffentlicht, sobald uns genaue Angaben vorliegen.

Damit es uns gelingt, die Angaben im Register möglichst auf dem neuesten Stand zu halten, unterstützen uns Prüfärzte und durchführende Organisationen der Studie regelmäßig mit aktuellen Informationen. Dazu gehören Änderungen des Studienstands, wenn beispielsweise keine weitere Patienten in eine Studie aufgenommen werden, oder Prüfstellen, die neu an einer Studie teilnehmen. Für diese wertvolle Unterstützung sagen wir an dieser Stelle ganz herzlich DANKE!

Wir freuen uns über jeden Hinweis auf Studien, die hier bisher nicht aufgeführt sind. Bitte hier eintragen. Falls eine Angabe nicht korrekt ist, bitten wir um eine Mitteilung per E-Mail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

CMLtoday german4Das "CML Advocates Network", ein Netzwerk von 103 CML-Patientenorganisationen, und Leukämie-Online haben am Welt-CML-Tag am 22.09.2015 ihre neue Smartphone-App "CML Today" vorgestellt. Die in Deutsch verfügbare App unterstützt CML-Patienten durch eine eingebaute Erinnerungsfunktion, die CML-Medikamente wie verschieben einzunehmen.

Das Mobiltelefon erinnert dabei zu frei wählbaren Zeiten an die Einnahme. Wenn man die Einnahme durch einen simplen Klick bestätigt, zeigt die App übersichtlich an, ob man die Medikamente heute bereits genommen hat und wie therapietreu man in den vergangenen 30 Tagen war. Zusätzlich kann man in der App seine Laborwerte, beispielsweise PCR-Werte, Leberwerte, Leukozyten, oder andere in der App erfassen und z.B. den Verlauf der PCR-Werte grafisch darstellen. Darüber hinaus bietet die App mobile Webseiten der Patientenorganisationen weltweit, unter anderem auch Leukämie-Online.

Die App ist für das Apple iPhone (via Apple App Store) und für Geräte mit Android-Betriebssystem (via Google Play Store) kostenlos verfügbar.

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Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML), die den Tyrosinkinase-Hemmer Imatinib einnehmen, könnten möglicherweise von einer zusätzlichen Pioglitazon-Gabe profitieren. Wie aus einer Veröffentlichung im Fachmagazin "Nature" hervorgeht, könnte das Antidiabetikum die Chancen, eine molekulare Remission zu erzielen, erhöhen. Das könnte dadurch möglich werden, dass Pioglitazon Leukämie-Stammzellen, die nach Absetzen von Imatinib eine Rückkehr der CML auslösen können, angreift.

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Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase haben heutzutage trotz ihrer schweren Erkrankung eine nahezu normale Lebenserwartung. Dies vermeldeten Wissenschaftler kürzlich in der Fachzeitschrift The Lancet Haematology. Grund für die enorm verbesserten Aussichten seien die neu entwickelten Tyrosinkinasehemmer, mit denen das Fortschreiten der Krankheit wirkungsvoll gestoppt werden kann, so eine Zusammenfassung auf dem Onkoportal der Deutschen Krebsgesellschaft.

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