Unterstützung
Auf der ASH-Jahrestagung 2014 wurden neue Daten zur CML bei Kindern und Jugendlichen vorgestellt. Haupptthemen waren die Beobachtungen der Auswirkungen von Tyrosinkinasehemmern auf das Längenwachstum von Kindern, sowie die prognostische Relevanz weiterer Chromosomenveränderungen zum Diagnosezeitpunkt sowie der Sokal/Euro- Risiko-Scores. Die Daten zeigen, dass Kinder und Jugendliche mit CML klinische und biologische Unterschiede im Vergleich zu erwachsenen Patienten mit CML zeigen, und dass Wachstumsverzögerung eine erhebliche Nebenwirkung von Imatinib bei Kindern mit CML im vorpubertären Alter ist.Cornelia hat die "Abstracts", die Kurzzusammenfassungen der ASH-Präsentationen, für uns übersetzt (Danke!).
Ponatinib, der erste Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation und möglicherweise das wirksamste CML-Medikament auf dem Markt, hat während der vergangenen drei Jahre eine Achterbahnfahrt erfahren.
Die Patientengemeinschaft hat die Entwicklung von Ponatinib verfolgt, seit die ersten Daten einer Phase-I-Studie mit dem so genannten AP24534, heute Ponatinib / Iclusig, beimASH-Kongress 2009 erstmals vorgestellt wurden. Als einziges gegen die T315I- und andere multiresistente Mutationen wirksames Medikament, das auch bei vielen Patienten als Drittlinientherapie wirksam ist, hat Ponatinib diese Aufmerksamkeit verdient. Neue Bedenken wegen des Nebenwirkungsprofils führten zu Schwierigkeiten mit der Zulassung des Medikaments. Die CML-Gemeinschaft war daher jetzt sehr gespannt auf die beim ASH 2014 gezeigten Daten. Von besonderem Interesse waren neue Erkenntnisse zu Nebenwirkungen, Risikofaktoren, und ob Studienteilnehmer mit reduzierter Dosis immer noch gutes Ansprechen mit gleichzeitig verbesserter Verträglichkeit zeigten.
Wir wünschen allen Besuchern und aktiven Teilnehmern von Leukämie-Online von Herzen ein Frohes und möglichst gesundes Neues Jahr - mit viel Kraft, Gelassenheit und gemeinsamer Stärke für alle Herausforderungen, und Freude an allen kleinen und großen Fortschritten! Herzlichen Dank für all Eure wichtige Unterstützung im Jahr 2014 - sowohl untereinander als auch für unsere Arbeit!
Über die sogenannte "therapiefreie Remission" beziehungsweise die Beendigung der Medikamenteneinnahme nach langanhaltender tiefer molekularer Remission bei CML wurde am diesjährigen ASH wahrscheinlich am meisten berichtet und diskutiert.
Die EUROpäische Stop Tyrosin-Kinase Inhibitor-Studie (EURO-SKI), die weltweit grösste laufende STOP-Studie, hat gerade die Rekrutierung von 700 Patienten beendet. Eine vorläufige Analyse der ersten 200 Patienten aus 8 europäischen Ländern mit einer Beobachtungsdauer von mindestens 12 Monaten wurde jetzt vorgestellt. Die Studie zielt darauf ab, die voraussagende Faktoren zu finden, um den Anteil der CML-Patienten zu erhöhen, bei denen in dauerhafter molekularer Remission die Behandlung mit TKI abgesetzt werden kann. Zusätzlich werden die Prozeduren der molekularen Verlaufskontrolle untersucht und die Lebensqualität vor und während des Stopps bewertet.
Das jährliche ASH-Treffen ist die wichtigste Veranstaltung für im Bereich der Hämatologie tätige Forscher. Mit mehr als 30.000 am Kongress teilnehmenden Medizinern und Forschern dient der Kongress als führende Plattform zur Präsentation und Diskussion der neuesten Forschungsergebnisse und als Treffpunkt zur Besprechung gemeinsamer Initiativen. Einige bezeichnen es als kollektiven Schlafentzug, mit Veranstaltungen, die üblicherweise vor Sonnenaufgang beginnen und mit PowerPoint-unterstützten Abendempfängen enden.
Anders als beim Europäischen EHA-Kongress haben Patientenvertreter beim ASH leider keine Rolle im wissenschaftlichen Teil – sie erhalten nicht einmal kostenlosen Zugang zum Kongress, weshalb beim ASH nur etwa 0.1% der Teilnehmer Patientenvertreter sind. Etwa 35 Patientenvertreter verschiedenster Erkrankungen von allen Kontinenten nahmen an diesem 56. ASH-Kongress in San Francisco teil - unter ihnen auch Giora Sharf und Jan Geissler, die über die dort vorgestellten Neuigkeiten zur CML berichten.