Ponatinib, der erste Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation und möglicherweise das wirksamste CML-Medikament auf dem Markt, hat während der vergangenen drei Jahre eine Achterbahnfahrt erfahren.
Die Patientengemeinschaft hat die Entwicklung von Ponatinib verfolgt, seit die ersten Daten einer Phase-I-Studie mit dem so genannten AP24534, heute Ponatinib / Iclusig, beimASH-Kongress 2009 erstmals vorgestellt wurden. Als einziges gegen die T315I- und andere multiresistente Mutationen wirksames Medikament, das auch bei vielen Patienten als Drittlinientherapie wirksam ist, hat Ponatinib diese Aufmerksamkeit verdient. Neue Bedenken wegen des Nebenwirkungsprofils führten zu Schwierigkeiten mit der Zulassung des Medikaments. Die CML-Gemeinschaft war daher jetzt sehr gespannt auf die beim ASH 2014 gezeigten Daten. Von besonderem Interesse waren neue Erkenntnisse zu Nebenwirkungen, Risikofaktoren, und ob Studienteilnehmer mit reduzierter Dosis immer noch gutes Ansprechen mit gleichzeitig verbesserter Verträglichkeit zeigten.
Wir wünschen allen Besuchern und aktiven Teilnehmern von Leukämie-Online von Herzen ein Frohes und möglichst gesundes Neues Jahr - mit viel Kraft, Gelassenheit und gemeinsamer Stärke für alle Herausforderungen, und Freude an allen kleinen und großen Fortschritten! Herzlichen Dank für all Eure wichtige Unterstützung im Jahr 2014 - sowohl untereinander als auch für unsere Arbeit!
Über die sogenannte "therapiefreie Remission" beziehungsweise die Beendigung der Medikamenteneinnahme nach langanhaltender tiefer molekularer Remission bei CML wurde am diesjährigen ASH wahrscheinlich am meisten berichtet und diskutiert.
Die EUROpäische Stop Tyrosin-Kinase Inhibitor-Studie (EURO-SKI), die weltweit grösste laufende STOP-Studie, hat gerade die Rekrutierung von 700 Patienten beendet. Eine vorläufige Analyse der ersten 200 Patienten aus 8 europäischen Ländern mit einer Beobachtungsdauer von mindestens 12 Monaten wurde jetzt vorgestellt. Die Studie zielt darauf ab, die voraussagende Faktoren zu finden, um den Anteil der CML-Patienten zu erhöhen, bei denen in dauerhafter molekularer Remission die Behandlung mit TKI abgesetzt werden kann. Zusätzlich werden die Prozeduren der molekularen Verlaufskontrolle untersucht und die Lebensqualität vor und während des Stopps bewertet.
Das jährliche ASH-Treffen ist die wichtigste Veranstaltung für im Bereich der Hämatologie tätige Forscher. Mit mehr als 30.000 am Kongress teilnehmenden Medizinern und Forschern dient der Kongress als führende Plattform zur Präsentation und Diskussion der neuesten Forschungsergebnisse und als Treffpunkt zur Besprechung gemeinsamer Initiativen. Einige bezeichnen es als kollektiven Schlafentzug, mit Veranstaltungen, die üblicherweise vor Sonnenaufgang beginnen und mit PowerPoint-unterstützten Abendempfängen enden.
Anders als beim Europäischen EHA-Kongress haben Patientenvertreter beim ASH leider keine Rolle im wissenschaftlichen Teil – sie erhalten nicht einmal kostenlosen Zugang zum Kongress, weshalb beim ASH nur etwa 0.1% der Teilnehmer Patientenvertreter sind. Etwa 35 Patientenvertreter verschiedenster Erkrankungen von allen Kontinenten nahmen an diesem 56. ASH-Kongress in San Francisco teil - unter ihnen auch Giora Sharf und Jan Geissler, die über die dort vorgestellten Neuigkeiten zur CML berichten.
Am vergangenen Freitag ist der Jahreskongress der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie (ASH), dem weltweit bedeutendsten Kongress im Bereich der Hämatologie mit rund 30.000 Besuchern, gestartet. Auch in diesem Jahr werden in 5 Tagen die weltweit bedeutensten Neuigkeiten aus den verschiedensten klinischen Studien aller hämatologischen Erkrankungen präsentiert.
Giora Sharf und Jan Geissler sind vor Ort, um die spannendsten Neuigkeiten in den 18 CML-Präsentationen und der 120 CML-Poster aufzuspüren und hierüber auf cmladvocates.net und leukaemie-online.de zu berichten. Auch in der CLL- und ALL-Therapie sind im Moment aus Studien viele spannende Neuigkeiten zu beobachten.
Wer die wissenschafltichen Zusammenfassungen aller bei ASH präsentierten Vorträge und Poster sehen möchte, kann sich auf der ASH-Webseite die ASH-Abstracts (in Englisch) durchlesen. Nach unserer Rückkehr werden wir in einer deutschsprachigen Zusammenfassung die wichtigsten Neuigkeiten aus der CML zusammenfassen. Es gibt viele Neuigkeiten, wenn auch (dank des glücklicherweise sehr hohen Niveaus, in der sich die CML-Therapie bereits heute befindet) keine revolutionären: Aus verschiedensten STOP-Studien, Behandlung von CML bei Kindern und Jugendlichen, Neuigkeiten zu Ponatinib, ein Update der Langzeitdaten von Dasatinib und Nilotinib, ... Ebenso spannend ist aber, weil fast alle Experten aus allen Teilen vor Ort sind und man so nach den Präsentationen und bei den sogenannten "Poster-Sitzungen" ins Gespräch kommt, um auch die inofiziellen Neuigkeiten zu erfahren.
Wir werden berichten!