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Die DGHO Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. hat eine umfassende Analyse der bisher durchgeführten Verfahren im Rahmen des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) vorgelegt. Sie unterstreicht die Stringenz der frühen Nutzenbewertung und die zusätzliche Transparenz bei der Beurteilung neuer Arzneimittel. Gleichzeitig plädiert die DGHO für eine Weiterentwicklung des Prozesses. Themen sind insbesondere die Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die Bewertung patientenrelevanter Endpunkte und fehlende Studiendaten.
Der Bayerische Rundfunk hat am 27.4. verschiedene Beiträge zum Thema "Neue Wege in der Leukämie-Therapie" gesendet. Der Beitrag enthält Interviews von Prof. Andreas Mackensen, Direktor der Medizinischen Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen, Studienleiter einer AML-Studie mit Sorafenib, von Johannes Schwindl, Leukämie-Patient und Teilnehmer an dieser Studie, sowie von Leukämie-Online-Gründer Jan Geissler zum Thema "Warum informieren so wichtig ist".
Link zu den Webstreams:
Am 17/18.4.2015 fand in Weimar das Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz und das CML-Studientreffen statt. Die von rund 200 Teilnehmern besuchte Veranstaltung bietet Ärzten von universitären Zentren, Kliniken und niedergelassenen Praxen die Möglichkeit, über aktuell laufende Studien, geplante Forschungsvorhaben und Fragen der Qualitätssicherung, Diagnostik und Weiterbildung zu diskutieren. Leukämie-Online hatte die Gelegenheit, mit der Patientenperspektive auf die bisherigen internationalen Erfahrungen mit CML-Generika sowie zu unseren Patienteninformationen auf Leukämie-Online vorzutragen. Ein Bericht von Cornelia, Marion und Jan.
Im Jahr 2001, also noch vor Zulassung von Imatinib in Europa, wurde an der Universitätsklinikum Mannheim eine CML-Studie gestartet, in der 20 Patienten mit einer Kombination des noch nicht zugelassenen Imatinibs mit verschiedenen Dosen des für die CML-Therapie nicht zugelassenen Langzeit-Interferons Interferon Alpha2 (Peg-IFN) behandelt wurden. Auch wenn die Studie bereits vor einigen Jahren endete und es aufgrund der guten Ergebnisse der Imatinib-Monotherapie nie zu Zulassungsversuchen von Peg-IFN kam, wurden die Patienten über die Jahre weiter engmaschig beobachtet.
Ein aktueller Fachartikel gibt nun nach median 8 Jahren Beobachtungszeit einen Überblick der 20 Patienten, von denen alle Imatinib und zehn dann auch Interferon unter eng kontrollierten Bedigungen in tiefer Remission absetzten. 3 Patienten starben an nicht-CML-bezogenen Todesursachen. 9 Patienten verblieben in therapiefreier Remission, weitere 4 sind unter Interferon weiter in tiefer Remission.
Der Artikel wirft dabei ein besonderes Augenmerk auf die mögliche Rolle von Interferon in der Erhaltungstherapie und für das erfolgreiche Absetzen der TKI-Therapie. Auch wenn die Fallzahl mit 20 Patienten keine statistisch gültige Aussage erlaubt, sind die Ergebnisse und Erwägungen aufschlussreich. Die Schlussfolgerung ist, dass eine Interferon-Imatinib-Einleitungstherapie, gefolgt von einer zeitweiligen Erhaltungstherapie mit Interferon, einem hohen Anteil der CML-Patienten mit wenigstens guter molekularer Remission (MMR) bei Ende der Behandlung mit Imatinib das Absetzen der Behandlung ermöglichen könnte.
Wir haben den Artikel daher ins Deutsche übersetzt.
Die EU-Richtlinie über klinische Prüfungen (2001/20/EG) wurde in den 90er Jahren maßgeblich zum Schutze des Patienten, aber leider ohne Beteiligung der Patienten am Gesetzgebungsverfahren, entworfen. Die damalige EU-Richtlinie hat bedeutende Verbesserungen im Sinne der Sicherheitsvorschriften für Probanden, der zentralen Registrierung von klinischen Prüfungen sowie der Datenqualität gebracht. Zum Patientenschutz wurden jedoch auch bürokratische Hürden eingeführt, die sich in der Praxis als problematisch erwiesen und insbesondere die akademische, nicht-kommerzielle klinische Forschung, z.B. in der Leukämieforschung so wichtigen frühphasigen Prüfungen, Therapieoptimierungsstudien und Versorgungsstudien, behindert.
Die im Frühjahr 2014 vom EU-Parlament und EU-Rat verabschiedene neue EU-Verordnung 536/2014 strebt an, eine neue Balance von Patientensicherheit und Forschungsinteresse zu finden - dies wurde von Patientenorganisationen beeinflusst und begrüßt. Im Magazin "FORUM" der Deutschen Krebsgesellschaft ist hierzu im Februar 2015 eine Stellungnahme von Jan Geißler von LeukaNET e.V. erschienen. Der Artikel ist hier abrufbar.