Unterstützung
Aufruf der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT):
Durch Ihre Erfahrungen als Patient oder durch Ihre Erfahrungen in einer Patientenorganisation im Bereich Blutkrebs, Leukämie, Lymphom und / oder Stammzelltransplantation beschäftigen Sie sich auch mit klinischer Forschung. Die klinische Forschung zielt darauf ab zu untersuchen, wie sicher und wirksam neue Medikamente oder Behandlungen für Patienten sind, oder die bestehende Behandlungen und die Pflege der Patienten zu verbessern.
Die „European Society for Blood and Marrow Transplantation“ (EBMT) widmet sich der Förderung sämtlichen Wissens im Zusammenhang mit der Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen aus allen Spenderquellen und Spendertypen, einschließlich Grundlagenforschung und klinischer Forschung, Ausbildung, Standardisierung, Qualitätskontrolle und Akkreditierung für Transplantationsverfahren.
Die EBMT möchten gerne wissen, was Sie davon halten, Patienten in die klinische Forschung im Bereich der Hämatologie einzubeziehen. Daher erbitten wir einige Minuten Ihrer Zeit, um einen Fragebogen auszufüllen. Mit den Daten können wir die Beteiligung der Patienten an zukünftigen Aktivitäten innerhalb des EBMT besser gestalten und die Forschung zum Nutzen der Patienten verbessern.
Dieser Fragebogen wird weltweit an Ärzte, Forscher und alle an der Forschung Beteiligten gesendet. Es ist uns sehr wichtig, dass auch die Stimme der Patienten gehört wird.
Nach dem Klicken auf den Link kann der Fragebogen in mehreren Sprachen (Englisch, Französisch, Niederländisch, Deutsch, Italienisch und Spanisch) beantwortet werden und ist bis Ende August 2020 verfügbar.
Weitere Informationen über die EBMT, das „Patient Advocacy Committee“ und die Umfrage finden Sie unter dem Link.
Vielen Dank für Ihre Hilfe und Teilnahme!
Mit freundlichen Grüßen,
Bregje Verhoeven & das „Patient Advocacy Committee“ des EBMT
(G. Bouguet, S. Hutton, L. Manterola, A. Linke, N. Bolaños, I. Salcedo de Diego, J. Ruiz)
In der CML ist nach mehreren Jahren tiefer molekularer Remission ein kontrolliertes Absetzen der Therapie ein mittlerweile etablierter Ansatz. Während aus medizinischer Hinsicht mittlerweile klinische Empfehlungen der Experten zu den Voraussetzungen des Therapiestopps und gebenenfalls Therapieneustarts existieren, war zur Patientenperspektive und zu den Beratungsbedürfnissen der Patienten wenig bekannt. Das von uns mitgegründete weltweite CML Advocates Network, einem Verbund von rund 120 CML-Patientenorganisationen aus über 90 Ländern, hat daher eine umfangreiche Umfrage unter 1016 CML-Patienten, darunter 127 aus Deutschland, durchgeführt und diese nun in der Fachzeitschrift "Leukemia" publiziert. Jan Geissler von Leukämie-Online ist einer der Koautoren.
Die therapeutische Landschaft zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) hat sich in den vergangenen Jahren rasant entwickelt. Nachdem 2006 die ersten Therapieempfehlungen von einem Expertenteam des Europäischen Leukämie-Netzes (ELN) veröffentlicht wurden, gab es 2009 und 2013 weitere Update s[1,2]. An diesen Empfehlungen orientierten sich Hämatologen bei der Behandlung ihrer Patienten. Die Fortschritte bei der Behandlung der CML, insbesondere in Bezug auf Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI), erfordern eine regelmäßige Aktualisierung der Konzepte und des Managements. Anfang 2020 wurde nun eine erneute Anpassung dieser Behandlungsempfehlungen in dem renommierten wissenschaftlichen Journal „Leukemia“ mit freiem Zugang für alle Interessierten veröffentlicht ([3], siehe auch komplette Übersetzung der ELN-Therapieempfehlungen auf Leukämie-Online).
CML hat sich dank hochwirksamer Medikamente von einer in früheren Jahren immer tödlich verlaufenden zu einer chronischen Erkrankung entwickelt. Weil heute verschiedene TKI verfügbar sind, haben sich die Behandlungskonzepte weiterentwickelt und so können nach einer CML Diagnose individuelle Therapieziele definiert und die Therapie individuell angepasst werden. Dabei spielen beispielsweise Alter, Begleiterkrankungen, Kinderwunsch und in zunehmendem Maß die Lebensqualität eine wichtige Rolle. Dementsprechend wurde ein neuer Risikoscore eingeführt und die Meilensteine des Therapieansprechens wurden strenger definiert. Mit welchem TKI die CML Therapie begonnen wird, sollte sich an diesen Kriterien orientieren.
Während in den Empfehlungen von 2013 vor allem die Daten verschiedener Studien ausgewertet und auf dieser Grundlage Therapieempfehlungen erarbeitet wurden, gehen die Autoren 2020 in der neuen Version in eine detailliertere Diskussion der Therapiemöglichkeiten auf der Grundlage neuer Erkenntnisse und persönlicher Erfahrungen der Mitglieder des Panels. Unser Mitglied Conny hat hier die Veränderungen der ELN-Therapieempfehlungen von 2013 auf 2020 gegenübergestellt.
Eine medizinische Rehabilitation ist, auch für CML-Patienten, ein wichtiger Baustein auf dem Weg eines nahezu normalen Lebens. Nicht selten werden die Patienten/innen von Fatigue (Müdigkeit, Erschöpfung) geplagt, welche die Leistungsfähigkeit stark einschränkt. Typische Merkmale sind, meistens durch die Therapie ausgelöst, eine anhaltende Abgeschlagenheit, Schwäche und schnelle Ermüdung, etc. Um aus diesem „Tief“ heraus zu finden, ist eine medizinische stationäre Rehabilitationsmaßnahme in vielen Fällen sehr hilfreich und sinnvoll. Erster Ansprechpartner ist immer der behandelnde Arzt. Hierfür gibt es im Moment drei verschiedene CML-spezifische Angebote in Bad Kissingen, Bad Berka und Bad Oexen.
Eine Reha bietet sowohl physiologische, als auch psychologische Therapien in Form von medizinischen Heilverfahren (dienen der Gesunderhaltung oder Genesung) nach einer Erkrankung an, oder Anschlussheilbehandlungen nach einem Krankenhausaufenthalt. Die Patienten/innen werden für den Beruf und Alltag fit gemacht. Das Ziel der Maßnahmen ist, Gesundheit, Arbeitskraft und das soziale Leben der Betroffenen soweit wie möglich wieder herzustellen. Die Eigenaktivität eines jeden soll helfen, das Leben möglichst frei gestalten zu können, trotz Erkrankung. Die Erfahrung mit Rehabilitation bei CML wurde von Teilnehmern und auch den beteiligten Ärzten als sehr positiv bewertet.
Wenn ein Klinikaufenthalt erforderlich ist, sucht der Sozialversicherungsträger für den Patienten eine passende, dem Krankheitsbild entsprechende Klinik aus. Jedoch hat jeder Patient/in auch das Recht, gemäß §8 des Sozialgesetzbuches IX, eigene Wünsche zu äußern und eine Klinik selbst auszuwählen.
Wer an einer speziellen CML-Reha teilnehmen möchte, kann zwischen der „Klinik am Kurpark“ in Bad Kissingen, der „Adelsberg Klinik“ in Bad Berka, oder der Klinik Bad Oexen wählen. Die jeweiligen Flyer und Termine sind auf den Homepages der Kliniken zu finden.
Expertenmeinung: Behandlung der chronischen-myeloischen Leukämie nach Resistenzen gegenüber Tyrosinkinasehemmern der zweiten Generation
Autoren: Andreas Hochhaus, Massimo Breccia, Giuseppe Saglio, Valentín García-Gutiérrez, Delphine Réa, Jeroen Janssen, Jane Apperley. Quelle: https://doi.org/10.1038/s41375-020-0842-9
Zusammenfassung
Unabhängig von der Linie der Therapie sind die Ziele der Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) in chronischer Phase: Vermeidung einer Progression in die akzelerierte Phase oder eine CML-Blastenkrise, sodass die Patienten eine der Normalbevölkerung vergleichbare Lebenserwartung erreichen; Vermeidung von Nebenwirkungen; und Wiederherstellung und Erhaltung der Lebensqualität. Der für die Erreichung dieser Ziele wichtigste Prognose-Faktor ist das Ansprechen auf die Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern (TKI) zu bestimmten wesentlichen Meilensteinen. Für Patienten, bei denen ein TKI versagt, ist ein Therapiewechsel zwingend erforderlich, um das Risiko einer Progression oder Todesfolge zu begrenzen. Es gibt derzeit keine präzise Leitlinie für Patienten, bei denen ein TKI der zweiten Generation versagt, und es herrscht ein Mangel an Daten, um klinische Entscheidungen für solche Fälle anzuleiten. Deshalb gibt es einen ungedeckten Bedarf praktischer und umsetzbarer Empfehlungen zur Behandlung von Patienten, bei denen ein TKI der zweiten Generation versagt.
Auch, wenn der Begriff „Versagen“ Patienten mit Versagen wegen Resistenz oder Unverträglichkeit umfasst, liegt der Schwerpunkt dieses Papiers auf dem Versagen der TKI der zweiten Generation wegen Resistenzen. Patienten, bei denen ein erster TKI der zweiten Generation versagt, benötigen eine potentere Therapie. Bei diesen Patienten ist die wichtigste Frage nach der Angemessenheit einer frühen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder eines weiteren TKI. Die Auswahl der nächsten Therapielinie nach Versagen eines TKI der zweiten Generation sollte individualisiert sein und muss sich auf patientenspezifische Faktoren stützen, einschliesslich Zytogenetik, Mutationsprofil, Begleiterkrankungen, Alter, Geschichte der Nebenwirkungen bei der vorausgehenden Behandlung mit TKI und des Risikoprofils für Nebenwirkungen der einzelnen TKI. Diese Expertise steht nicht im Konflikt mit den existierenden Therapieempfehlungen, sondern stellt stattdessen eine Evolution früherer Auffassungen, basierend auf neuen Daten, Erkenntnissen und klinischer Erfahrungen, dar. Wir überprüfen die Behandlungsoptionen für Patienten, die gegenüber einer Behandlung mit einem TKI der zweiten Generation resistent sind und stellen unsere klinischen Meinungen und Anleitungen zu Schlüsselfragen für die Entscheidung über die Therapie dar.
Es folgt die inoffzielle Übersetzung des Artikels. Übersetzung von NL, ohne Gewähr.