von Alan » 05.10.2025, 18:13
Zur Info !
Teil I
CAR-T ist eine erstaunliche Option für CLL. Aufgrund ihrer Kosten und Komplexität ist sie jedoch für viele unzugänglich. Die Herstellung von CAR-T-Zellen im Körper (in vivo) verändert alles.
Wo und wer:
Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH 2024) in San Diego präsentierten Jacob Garcia, MD, und Ryan Larson, PhD von Umoja Pharmaceutical, ehrgeizige Ziele für einen neuen Weg zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL).
Hintergrund:
Die CAR-T-Therapie nutzt das eigene Immunsystem des Patienten, um seine CLL zu bekämpfen, und für einige ist es die letzte Hoffnung. Der Prozess ist jedoch äußerst kompliziert und teuer, da er für jeden Patienten maßgeschneidert (individualisiert) ist. Es kann Wochen dauern, und es gibt viele mögliche Probleme in der Produktion
Was ist anders:
Dr. Jacob und Dr. Larson erklären, dass dies eine Behandlung "von der Stange" wäre, die für alle gleich ist und daher die Kosten drastisch senkt. Es besteht einfach aus einem Fläschchen mit gefrorenen Viruspartikeln, die einmal in den Blutkreislauf oder einen Lymphknoten des CLL-Patienten injiziert werden. Anschließend wird die bestmögliche Fabrik für die CAR-T-Herstellung verwendet, nämlich der eigene Körper des Patienten. Es wurde an Affen mit guten Ergebnissen durchgeführt, und die erste In-vivo-Studie am Menschen steht kurz bevor.
Das Potenzial und das Risiko:
Dieser technologische Fortschritt kann CAR-T potenziell demokratisieren, da der komplexe Herstellungsschritt entfällt. Dennoch gibt es gute Gründe für die Annahme, dass alle Risiken für alle bekannten Komplikationen von CAR-T bestehen bleiben, die bei der Expansion der Zellen auftreten, einschließlich des Zytokin-Freisetzungssyndroms (CRS) und ICANS (Neurotoxizität). Und wir wissen nicht, was wir nicht wissen. Wie sicher wird es sein? Könnte die virale DNA neben den Ziel-T-Zellen auch in andere Zellen integriert werden? Was könnte dann passieren? Die Gentechnik ist voller Risiken und basiert auf einer Geschichte unerwarteter schlimmer Folgen und lebensrettender Durchbrüche.
Schlüsse:
Die CAR-T-Therapie war vor nicht allzu langer Zeit selbst eine radikale und gefährliche "Science-Fiction"-Therapie. Heute ist es eine praktikable, praktische und lebensrettende Option für viele Krebsarten, einschließlich CLL. Es wird sogar verwendet, um einige nicht lebensbedrohliche, aber miserable, unkontrollierte Autoimmunerkrankungen zu beruhigen. Die In-vivo-Herstellung von CAR-T bringt ein ganz neues Maß an Versprechen und Risiken mit sich. Wir stehen erst am Anfang vom Anfang. Nur die Zeit wird zeigen, ob dies das Nächstbeste oder eine gefährliche falsche Abzweigung ist.
Teil II
Wichtige Erkenntnisse
UB-VV111 ist eine lentivirale Vektorbehandlung der dritten Generation, die CD19-gerichtete CAR-T-Zellen in vivo erzeugt, die entwickelt wurde, um die Einschränkungen autologen Therapien zu beheben.
Bei der Phase-1-Studie handelt es sich um eine globale, multizentrische Dosis-Eskalationsstudie für rezidiviertes/refraktäres LBCL oder CLL, die sich auf Sicherheit, Dosierung und Ansprechrate konzentriert.
Die Patienten erhalten UB-VV111 allein oder zusammen mit Rapamycin, intranodal oder intravenös verabreicht, mit unabhängigen Dosis-Eskalations- und -Expansionsdesigns.
Zu den primären Endpunkten gehören das Sicherheitsprofil, die maximal verträgliche Dosis und die empfohlene Phase-2-Dosis; Der sekundäre Endpunkt ist die Gesamtansprechrate.
UB-VV111 ist weiterhin führend auf dem Gebiet der in vivo CAR-T-Zellen in den Vereinigten Staaten, und die heutige Ankündigung unterstreicht sein Potenzial, ungedeckte Bedürfnisse bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten/refraktären B-Zell-Malignomen zu decken. Dieser Erfolg ist ein Beweis für das Engagement unserer klinischen Prüfzentren und für die Patienten, die unsere Mission jeden Tag inspirieren."
Gruß Alan
Zur Info !
Teil I
CAR-T ist eine erstaunliche Option für CLL. Aufgrund ihrer Kosten und Komplexität ist sie jedoch für viele unzugänglich. Die Herstellung von CAR-T-Zellen im Körper (in vivo) verändert alles.
Wo und wer:
Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH 2024) in San Diego präsentierten Jacob Garcia, MD, und Ryan Larson, PhD von Umoja Pharmaceutical, ehrgeizige Ziele für einen neuen Weg zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL).
Hintergrund:
Die CAR-T-Therapie nutzt das eigene Immunsystem des Patienten, um seine CLL zu bekämpfen, und für einige ist es die letzte Hoffnung. Der Prozess ist jedoch äußerst kompliziert und teuer, da er für jeden Patienten maßgeschneidert (individualisiert) ist. Es kann Wochen dauern, und es gibt viele mögliche Probleme in der Produktion
Was ist anders:
Dr. Jacob und Dr. Larson erklären, dass dies eine Behandlung "von der Stange" wäre, die für alle gleich ist und daher die Kosten drastisch senkt. Es besteht einfach aus einem Fläschchen mit gefrorenen Viruspartikeln, die einmal in den Blutkreislauf oder einen Lymphknoten des CLL-Patienten injiziert werden. Anschließend wird die bestmögliche Fabrik für die CAR-T-Herstellung verwendet, nämlich der eigene Körper des Patienten. Es wurde an Affen mit guten Ergebnissen durchgeführt, und die erste In-vivo-Studie am Menschen steht kurz bevor.
Das Potenzial und das Risiko:
Dieser technologische Fortschritt kann CAR-T potenziell demokratisieren, da der komplexe Herstellungsschritt entfällt. Dennoch gibt es gute Gründe für die Annahme, dass alle Risiken für alle bekannten Komplikationen von CAR-T bestehen bleiben, die bei der Expansion der Zellen auftreten, einschließlich des Zytokin-Freisetzungssyndroms (CRS) und ICANS (Neurotoxizität). Und wir wissen nicht, was wir nicht wissen. Wie sicher wird es sein? Könnte die virale DNA neben den Ziel-T-Zellen auch in andere Zellen integriert werden? Was könnte dann passieren? Die Gentechnik ist voller Risiken und basiert auf einer Geschichte unerwarteter schlimmer Folgen und lebensrettender Durchbrüche.
Schlüsse:
Die CAR-T-Therapie war vor nicht allzu langer Zeit selbst eine radikale und gefährliche "Science-Fiction"-Therapie. Heute ist es eine praktikable, praktische und lebensrettende Option für viele Krebsarten, einschließlich CLL. Es wird sogar verwendet, um einige nicht lebensbedrohliche, aber miserable, unkontrollierte Autoimmunerkrankungen zu beruhigen. Die In-vivo-Herstellung von CAR-T bringt ein ganz neues Maß an Versprechen und Risiken mit sich. Wir stehen erst am Anfang vom Anfang. Nur die Zeit wird zeigen, ob dies das Nächstbeste oder eine gefährliche falsche Abzweigung ist.
Teil II
Wichtige Erkenntnisse
UB-VV111 ist eine lentivirale Vektorbehandlung der dritten Generation, die CD19-gerichtete CAR-T-Zellen in vivo erzeugt, die entwickelt wurde, um die Einschränkungen autologen Therapien zu beheben.
Bei der Phase-1-Studie handelt es sich um eine globale, multizentrische Dosis-Eskalationsstudie für rezidiviertes/refraktäres LBCL oder CLL, die sich auf Sicherheit, Dosierung und Ansprechrate konzentriert.
Die Patienten erhalten UB-VV111 allein oder zusammen mit Rapamycin, intranodal oder intravenös verabreicht, mit unabhängigen Dosis-Eskalations- und -Expansionsdesigns.
Zu den primären Endpunkten gehören das Sicherheitsprofil, die maximal verträgliche Dosis und die empfohlene Phase-2-Dosis; Der sekundäre Endpunkt ist die Gesamtansprechrate.
UB-VV111 ist weiterhin führend auf dem Gebiet der in vivo CAR-T-Zellen in den Vereinigten Staaten, und die heutige Ankündigung unterstreicht sein Potenzial, ungedeckte Bedürfnisse bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten/refraktären B-Zell-Malignomen zu decken. Dieser Erfolg ist ein Beweis für das Engagement unserer klinischen Prüfzentren und für die Patienten, die unsere Mission jeden Tag inspirieren."
Gruß Alan
