Studientitel
Venetoclax nach TKI
Wissenschaftlicher Titel
Venetoclax bei TKI zur Bekämpfung persistierender Stammzellen bei chronischer myeloischer Leukämie (CML) (EudraCT-Nr. 2022-003069-39, NCT05701215)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
In diese Studie werden Patienten ab 18 Jahren eingeschlossen,
- bei denen CML in der chronischen Phase (CML-CP) diagnostiziert wurde,
- die typische b2a2 und/oder b3a2 BCR::ABL1 Transkripte aufweisen,
- von denen DNA von der Erstdiagnose (vor Behandlung mit TKI) zur BCR::ABL1-Analyse vorliegt,
- die seit mindesten 3 Jahren mit TKI behandelt werden.
Alle weiteren Ein- und Ausschlusskriterien besprechen Sie bitte mit Ihrem behandelnden Arzt.
Kurzbeschreibung
Derzeit gibt es keine Behandlung, die die Rate der anhaltenden tiefen molekularen Remission nach TKI-Absetzen bei CML erhöhen könnte. Venetoclax könnte ein solcher Wirkstoff sein.
Die Studie wird erste biologische Einblicke zur Wirkung von Venetoclax bei der Kontrolle der minimalen Reststammzellerkrankung nach vorheriger Langzeittherapie mit TKI liefern. Falls positiv, könnten die Ergebnisse die Praxis für Patienten in tiefer molekulare Remission unter TKI, die zu einer vorübergehenden zusätzlichen Behandlung bereit sind, verändern.
Art der Studie
Therapieoptimierungsstudie
Aktueller Status
Nimmt Patienten auf
Sponsor der Studie
Universitätsklinikum Jena
Wissenschaftliche Leitung
Prof. Dr. med. Thomas Ernst, Universitätsklinikum Jena
Studienleitung
Prof. Dr. med. Thomas Ernst, Universitätsklinikum Jena
Zusätzliche Informationen
Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA
Englischsprachige Informationen in der Studiendatenbank der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA
Studienzentren / Studienleitung
Deutschland
Universitätsklinikum der RWTH Aachen
Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
Dr. Martina Crysandt
52074 Aachen
Universitätsklinikum Jena
Klinikum für Innere Medizin II
Prof. Dr. Thomas Ernst
07747 Jena
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Hämostaseologie
= die Lehre von der primären und sekundären Blutgerinnung sowie ihrer Störungen; Adjektiv: hämostaseologisch
Transplantation
Übertragung von Gewebe. Für die Transplantation können eigene Zellen autologe T. oder fremde Zellen allogene T. verwandt werden.
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
Venetoclax
Venetoclax ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Bcl-2-Hemmer, der zur Behandlung der CLL eingesetzt wird. Venetoclax hemmt selektiv das Protein Bcl-2, das bei CLL und anderen B-Zell-Lymphomen überexprimiert wird.
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
Transkript
Mit Hilfe der PCR lassen sich kleinste Mengen an Erbinformationen in kurzer Zeit stark vervielfältigen, so dass auch das BCR-ABL-Gen so oft kopiert wird, bis es in ausreichender Menge vorliegt, dass es eindeutig nach- gewiesen werden kann. Diese BCR-ABL-Kopien nennt man Transkripte.
Remission
Vorübergehende oder dauerhafte Rückbildung von Krankheitszeichen. Bei Krebs: Partielle Remission = teilweises Verschwinden oder Verkleinerung von Krebszellen, komplette Remission = keine Krebszellen nachweisbar
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)
DNA
Desoxyribonukleinsäure,bildet bei den meisten Lebewesen das genetische Material (Erbgut), ist im Zellkern, in den Chromosomen lokalisiert, Träger der genetischen Information eines Lebewesens
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
ELN
Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.
tiefe molekulare Remission
tiefe molekulare Remission: BCR-ABL1 < 0,01 %
Ausschlusskriterium
Ausschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie nicht teilnehmen darf (z.B. Raucher, Schwangere, Patienten mit Herzerkrankungen, zu alt, zu jung). Ausschlusskriterien sind dazu da, das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering zu halten. Auch sollen die Versuchspersonen geschützt werden, zum Beispiel dürfen Patienten mit einer Herzerkrankung nicht Medikamente testen, die den Kreislauf belasten.
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
Transkript
Mit Hilfe der PCR lassen sich kleinste Mengen an Erbinformationen in kurzer Zeit stark vervielfältigen, so dass auch das BCR-ABL-Gen so oft kopiert wird, bis es in ausreichender Menge vorliegt, dass es eindeutig nach- gewiesen werden kann. Diese BCR-ABL-Kopien nennt man Transkripte.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)