AP24534 erhält "Orphan Drug" Status bei der Europäischen Zulassungsbehörde

Vom 27.07.2010, 11:02 | Von Jan Geissler | Drucken

Das Unternehmen ARIAD Pharmaceuticals, Inc hat am 2. März 2010 bekannt gegeben, dass ihr experimenteller BCR-ABL-Hemmer AP24534 den "Orphan Drug" Status von der Europäischen Medikamentenbehörde EMA und der Amerikanischen Zulassungsbehörde FDA für die Behandlung der CML und ALL erhalten hat.

"Der Orphan Drug Status für AP24534 stellt das Fehlen von Therapieoptionen für Patienten mit CML und Ph+ALL heraus, die resistent auf momentan verfügbare Therapien sind", so Frank Haluska, Vizepresident für Klinische Entwicklung von ARIAD. "Wir erwarten, AP24534 im Laufe dieses Jahres in eine Registrierungsstudie zu führen und danach regulatorische Unterlagen zur Marktzulassung in diesen Blutkrebsarten einzureichen".

Der Orphan Drug Status, der dazu dienen soll, die Medikamentenentwicklung zu vereinfachen, stellt substantielle Vorteile für den Studiendurchführenden bereit, inklusive der finanziellen Förderung von klinischen Studien, Studienunterstützung, und einige Jahre Marktexklusivität nach regulatorischer Zulassung.

Quelle: Preissemitteilung ARIAD Pharmaceuticals' investigational pan-BCR-ABL inhibitor receives FDA and EMA orphan drug designation, 2. März 2010. Übersetzung aus dem Englischen von Jan, ohne Gewähr.

Weiterführende Informationen

Nennung von AP24534: ASH 2009 CML-Nachlese - und warum ich wieder hingefahren bin, Leukämie-Online 17.12.2009

BCR-ABL

BCR-ABL ist ein Fusionsgen auf Chromosom 22. Das Chromosom mit diesem Gen wird als Philadelphia-Chromosom bezeichnet. Es kommt bei fast 95 Prozent der Patienten mit CML (Chronisch Myeloischer Leukämie) vor. Das Gen ABLim Fusionsgen enthält den Bauplan für ein Enzym, eine Tyrosinkinase. Dieses Enzym ist wesentlich an der Übertragung von Signalen beteiligt, die für die Regulation des Zellwachstums und der Zelldifferenzierung erforderlich sind. Durch die Fusion der beiden Gene wird das Tyrosinkinase-Gen aktiviert. Die Folge: Zellen mit diesem Gen vermehren sich unkontrolliert. Das molekulare Ereignis wird als Hauptursache für die Entstehung der CML angesehen.

Gen

Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.

ASH

Amerikanische Gesellschaft für Hämatologie (engl. American Society of Hematology). Oftmals wird ASH als Synonym für den jedes Jahr im Dezember stattfindenden Jahreskongress der Gesellschaft verwendet.

FDA

Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)

Arm

= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.

Philadelphia-Chromosom

Charakteristisches Merkmal der chronisch myeloischen Leukämie. Die Chromosomenmutation entsteht durch Transfer des Hauptteils des langen Arms von Chromosom 9 nach Chromosom 22 (= Translokation).