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Besonders in der Krebsforschung werden neue Wege für die Vorsorge, Diagnose und die Entwicklung neuer Behandlungsformen und Medikamenten zur Behandlung der verschiedenen Krebsarten gesucht. Sogenannte "Klinische Studien" oder "Klinische Prüfungen" dienen den Wissenschaftlern dazu, die medizinische Behandlung heutiger und zukünftiger Patienten zu verbessern. Dabei wird z.B. das Verständnis der biologischen Mechanismen der Krankheit untersucht, die Anwendung einer existierenden Therapie optimiert oder neue Therapieformen oder Arzneimittel erprobt, die in Wirksamkeit oder Verträglichkeit besser sein könnten. Siehe auch unser Artikel "Was sind klinische Studien".

Leider gibt es im deutschsprachigen Raum keine zentrale Datenbank, die sowohl von Universitäten als auch Unternehmen initiierte CML-Studien für Patienten in einigermaßen verständlicher Form aufführt. Daher betreibt Leukämie-Online hier ein inoffizielles, patientenbetriebenes Register von CML-Studien in Deutschland. Dieses Register ist eine Dauerbaustelle. Es kann keine Gewähr für Richtigkeit oder Vollständigkeit übernommen werden. Aktuellste Informationen und Beratung im Einzelfall ist über die jeweiligen Studienleiter und Studienzentren verfügbar. Gibt es eine Studie, die hier nicht aufgeführt ist? Dann bitte hier eintragen. Oder ist eine Angabe nicht korrekt? Wir bitten dann um eine EMail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

Pontrack = Mit Ponatinib zur therapiefreien Remission bei CML

Studientitel

Pontrack = Mit Ponatinib zur therapiefreien Remission bei CML

Wissenschaftlicher Titel

Mit Ponatinib auf dem Weg zur therapiefreien Remission bei chronischer myeloischer Leukämie (EudraCT 2018-004564-59)

Indikation und wichtigste Einschlusskriterien

• CML in der chronischen Phase
• Nachweis des Philadelphia-Chromosoms oder BCR-ABL positiv
• BCR-ABLIS bei Einschluss: 0,5-0,01%
• Kein Erreichen einer MR4 oder keine stabile tiefe molekulare Remission in den letzten 12 Monaten
• mindestens 3 Jahre Therapie mit Nilotinib, Dasatinib oder Bosutinib in Erst- oder Zweitlinie
• Kein TKI-Versagen (Verlust oder Nicht-Erreichen von MMR)
• keine Erkrankungsprogression (akzelerierte Phase/Blastenkrise) in der Vorgeschichte
• keine Mutationen (auch keine T315i-Mutation)
• Keine Vorerkrankungen, die das Risiko für unerwünschte Ereignisse erhöhen (insbesondere Erkrankungen des Herzens und der Gefäße, nicht eingestellter Bluthochdruck/Diabetes, Einschränkungen der Leber- und Nierenfunktion)

Kurzbeschreibung

Ein länger andauerndes, tiefes Ansprechen (deep molecular remission, DMR) auf die CML-Therapie ist nach jetzigem Stand der Wissenschaft Voraussetzung für ein erfolgreiches Absetzen des TKI mit dem Ziel der Therapiefreiheit (treatment free remission, TFR).

Nicht wenige Patienten erreichen unter der CML-Therapie zwar ein gutes molekulares Ansprechen (MMR = BCR-ABL1-Transkripte unter 0,1% nach Internationaler Skala), jedoch auch nach mehrjähriger Therapie mit TKI keine oder keine stabile DMR (MR4 oder besser = BCR-ABL unter 0,01% IS).Um diesen Patienten die Aussicht auf eine TFR zu ermöglichen, wurde die Pontrack-Studie ins Leben gerufen. Ziel ist es, mit der Gabe von Ponatinib, einem hochwirksamen TKI der 3. Generation, DMR zu erreichen. Ponatinib ist in Deutschland unter dem Handesname Iclusig für die Therapie der CML zugelassen, jedoch nur für Patienten, die aus der Therapie mit anderen TKI keinen Nutzen mehr ziehen (TKI-Versagen), oder andere TKI nicht vertragen (Intoleranz) oder bei denen eine T315I Mutation nachgewiesen wurde.

Nach Einschluss in die Studie folgt eine zweijährige Therapie mit Ponatinib. Die Startdosis von 30 mg wird entsprechend dem molekularen Ansprechen auf die Therapie verringert (bis 15 mg) oder erhöht (bis max. 45 mg). Durch eine möglichst geringe Dosierung und ein engmaschiges Monitoring ist zu erwarten, dass das Risiko für die Entwicklung von in anderen Studien beobachteten unerwünschten Nebenwirkungen deutlich geringer ist bei gleicher Wirksamkeit.

Das TKI-Absetzen nach Erreichen einer DMR ist nicht innerhalb der Pontrack-Studie geplant, sondern erst nach Beendigung der Studienteilnahme vorgesehen. Die Daten des TKI-Absetzens sollen (nach Einwilligung des Patienten) für den wissenschaftlichen Erkenntnisgewinn in einem geplanten Register erfasst werden.

Art der Studie

Therapieoptimierungsstudie, nur in Deutschland

Aktueller Status

nimmt Patienten auf

Voraussichtliches Ende der Aufnahme neuer Patienten: Dezember 2021

Sponsor der Studie

Universität Heidelberg
Vertreten durch die Medizinische Fakultät Mannheim (Universitätsmedizin Mannheim)

Wissenschaftliche Leitung

Prof. Dr. med. Susanne Saußele
Universitätsmedizin Mannheim
III. Medizinische Klinik, MCC-Studienzentrale
Theodor-Kutzer-Ufer 1-3
68167 Mannheim

Studienleitung

Prof. Dr. med. Susanne Saußele
Universitätsmedizin Mannheim
III. Medizinische Klinik, MCC-Studienzentrale
Theodor-Kutzer-Ufer 1-3
68167 Mannheim

Zusätzliche Informationen

Registrierung im Deutschen Register Klinischer Studien (DRKS-ID: DRKS00016363)

Informationsseite unter https://www.uniklinikum-jena.de/cml/cml_allianz_iit_informationen.html

Studiensynopse (Zusammenfassung)

Englische Studienbeschreibung in der EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA

Studienzentren / Studienleitung

15 Zentren geplant, bislang

Universitätsklinikum der RWTH Aachen
Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
Dr. M. Crysandt
Pauwelssstr. 30
52074 Aachen

Klinikum Bayreuth
Medizinische Klinik IV
Prof. Dr. Kiani
Preuschwitzer Strasse 101
95445 Bayreuth

Klinikum Chemnitz
Klinik für Innere Medizin III
PD Dr. M. Hänel
Flemmingstraße 2
09116 Chemnitz

MVZ Onkologische Kooperation Harz
Dr. Mark-Oliver Zahn
Kösliner Str. 14
38642 Goslar

Universitätsklinikum Halle
Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin IV
PD Dr. Haifa Kathrin Al-Ali
Ernst-Grube-Str. 40
06120 Halle

Onkologisches Ambulanzzentrum Hannover
Prof. Dr. M. Koenigsmann
Marienstraße 90
30171 Hannover

Schwerpunktpraxis Onkologie Heilbronn
PD Dr. Dengler
Allee 40
74072 Heilbronn

Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
Campus Lübeck, Klinik für Hämatologie und Onkologie
Dr. F. Wortmann
Ratzeburger Allee 160
23568 Lübeck

Universitätsmedizin Mannheim
III. Medizinische Klinik
Prof. S. Saußele
Theodor-Kutzer-Ufer 1-3
68167 Mannheim

Klinikum Oldenburg AöR
Universitätsklinik für Innere Medizin - Onkologie und Hämatologie
Studienzentrum
Andreas Voß
Rahel-Straus-Straße 10
26133 Oldenburg

Universitätsmedizin Rostock, ZIM II
Klinik für Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin
Prof. C. Junghanß
Ernst-Heydemann-Str. 6
18057 Rostock

Unser Buch

Unser Buch "Manchmal ein Kunststück: 16 Drahtseilakte des Lebens mit Leukämie" porträtiert auf 128 Seiten sechzehn Menschen mit CML in Wort und Bild. Nun erhältlich!

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