- Published on 29.09.2010, 16:31
- Von Jan Geissler
Bei der Gentherapie von sogenannten "Blasen-Kindern" mit einer seltenen Immunschwäche in Frankreich gab es einen zweiten Leukämiefall. In der Studie war unter Zuhilfenahme von Retroviren der schwere Immundefekt SCID-X1 korrigiert worden. Die Studie wurde nun abgebrochen.
Kinder mit dem angeboren Immundefekt müssen in einer sterilen Umgebung leben und sind deshalb auch als "Bubble Babies" bekannt. Nach dem ersten Auftreten einer leukämieähnlichen Erkrankung (siehe
Artikel vom 2.12.2002 auf Leukämie-Online) Ende November wurde unter Auflagen zunächst die Fortsetzung der CGD- und zweier weiterer deutscher Gentherapie-Studien empfohlen, während die französische Studie abgebrochen wurde.
Der zweite Leukämiefall markiere einen ernsthaften Rückschlag für diese Form der Gentherapie, urteilte der Vizepräsident des Paul-Ehrlich-Instituts, Prof. Klaus Cichutek, der auch Vorsitzender der Kommission
Somatische Gentherapie der Bundesärztekammer ist. Über die Häufigkeit des Auftretens einer Leukämie bei retroviraler Modifizierung von Blutstammzellen könne derzeit nicht abschließend geurteilt werden. Allerdings würden mit Ausnahme der zwei Leukämiefälle in Frankreich bisher keine weiteren Krebsfälle gemeldet oder bekannt, die auf die Verwendung bestimmter Vektoren oder Zellen zurückgeführt werden können. Nach einem der möglichen, derzeit allerdings unbewiesenen Erklärungsansätze könnten Leukämien bei der SCID- X1-Studie durch die Verwendung des retroviralen Gentransfers an Blutstammzellen und weitere, das Zellwachstum fördernde Konditionen verursacht werden. Zu den weiteren Konditionen gehöre als wichtiger kritischer Faktor das therapeutische
Gen, das eingesetzt werde. Insofern müßten diese Fälle sehr eingehend untersucht werden , um Gewissheit darüber zu gewinnen, ob eine Stammzellgentherapie bei anderen lebensbedrohlichen Krankheiten ebenso risikobehaftet ist.
Der Fall hat auch Konsequenzen für eine deutsche Studie zur Gentherapie der erblichen Immunschwäche
Chronische Granulomatose. Die Weiterführung der so genannten CGD-Studie müsse nun neu verhandelt werden, teilte Cichutek mit. Sie setzt wie das französische Verfahren auf Blutstammzellen, die mit Hilfe spezieller manipulierter lebender Viren (sog. Retroviren) gezielt gentechnisch verändert werden.
Quellen:
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
sequenzieren
Bestimmen der Reihenfolge von Nucleotiden.
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd