- Published on 15.11.2022, 10:53
- Von Conny Borowczak
Vom 21.-23. Oktober 2022 folgten Ärzt:innen und Wissenschaftler:innen, deren Schwerpunkt die chronische myeloische Leukämie (CML) ist, der Einladung der European School of Haematology (ESH) und tauschten sich im französischen Mandelieu-La Napoule über die Neuigkeiten in der Erforschung und der Therapie dieser bösartigen Blutkrebserkrankung aus. Das umfangreiche Programm beinhaltete in diesem Jahr unzählige Vorträge, aber auch Workshops und Poster-Ausstellungen. Die Referent:innen präsentierten neue, oft unveröffentlichte Daten, die sich zum einen auf die Biologie der CML beziehen (einschließlich der Entstehung von BCR-ABL1, der Signaltransduktion, den Grundlagen des Krankheitsverlaufs, der Wirkung von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) und die Mechanismen, die der Resistenz gegen TKIs zugrunde liegen) und zum anderen Aspekte der Behandlung (einschließlich der Vorhersage und Definition des Ansprechens, der Kombination von Medikamenten, der modernen Diagnostik und molekularen Überwachung, der gezielten Bekämpfung verbliebener Stammzellen, Ansätze zur Heilung und der behandlungsfreien Remission (TFR). Ein wichtiger Teil der Veranstaltung war auch die Ehrung von Personen, die sich durch ihr herausragendes Engagement auf dem Gebiet der CML verdient gemacht haben.
Es folgt ein Bericht von Cornelia Borowczak.
Zum ersten Mal wurde fünf Vertreter:innen des internationalen CML Advocates Netzwerkes die Teilnahme am Kongress ermöglicht. Die Delegierten kamen aus Spanien, Deutschland, Dänemark, den USA und Armenien und sie hatten die Möglichkeiten, an allen Vorträgen des Kongresses teilzunehmen.
Der Kongress wurde von Prof. Jorge Cortes (Universität Augusta, USA) eröffnet. Er gab einen spannenden Ausblick auf die Konferenz, während der viele wichtige Themen diskutiert werden sollten. Die Teilnehmer:innen würde ein Programm mit aktuellen Informationen zur Rolle und Biologie von Stammzellen, zu Mechanismen der Therapieresistenz, Daten aus klinischen Studien und vieles andere mehr erwarten. Im Anschluss daran gab Prof. Timothy Hughes (Adelaide, Australien) einen Überblick über die vergangen, laufenden und bevorstehenden Projekte der internationalen CML Foundation (iCMLf). Die Stiftung war 2009 von einer Gruppe von Hämatologen mit dem Ziel gegründet worden, die Behandlung für Patient:inmen mit CML weltweit zu verbessern. Mit besonderem Stolz wies Tim Hughes darauf hin, dass in diesem Jahr eine Subanalyse der iCMLf-COVID-19- und CML-CANDID-Daten im Rahmen eines Poster-Walks auf der Konferenz präsentiert werden sollen. Detaillierte Informationen über die Arbeit der iCMLf konnte man während der Konferenz am Stand der Stiftung bekommen. Ein weiterer wichtiger Punkt auf der Agenda sei die Teilnahme aller am traditionellen Spendenlauf am frühen Sonntagmorgen, mit dem Gelder für die wichtige Arbeit der Stiftung generiert werden.
Höhepunkte der dreitägigen Konferenz waren Vorträge von besonders hervorzuhebenden Referent:innen wie Prof. Carlo Maley (Tempe, USA), PhD Jyoti Nangalia (Cambridge, Vereinigtes Königreich), MD Toni Ribas (Los Angeles, USA) und Prof. Andreas Trumpp (Heidelberg, Deutschland). Zu Ehren des im vergangenen Dezember verstorbenen Prof. Michele Baccarani (Bologna, Italien), einem führenden Experten in der CML-Forschung, -Aufklärung und -Patientenversorgung, wurde in einem Sonder-Symposium über gemeinsame Forschung im Bereich CML gesprochen. Es gab es Beiträge von Prof. Rüdiger Hehlmann (Mannheim, Deutschland), Prof. Fausto Castagnetti (Bologna, Italien), Prof. Simona Soverini (Bologna, Italien), Prof. Susan Branford (Adelaide, Australien), Prof. François-Xavier Mahon (Bordeaux, Frankreich) und MD Ehab Attalah (Milwaukee, USA). Für nicht-klinische Wissenschaftler:innen wurden während der Konferenz zwei Workshops zu unterschiedlichen Themen angeboten. Weitere Höhepunkte des Meetings waren die Debatten zum Thema „Ist Ponatinib immer noch das Mittel der Wahl für die Drittlinien-Therapie?“ mit den Sprecher:innen Prof. Jorge Cortes (Augusta, USA) und Prof. Delphine Réa (Paris,Frankreich) und „Was ist für das Persistieren von CML am wichtigsten? Sind es extrinsische oder intrinsische Faktoren?“ mit den Experten Prof. Daniela Krause (Frankfurt, Deutschland) und Priv.-Doz. Dr. Mirle Schemionek-Reinders (Aachen, Deutschland). „Meet the Expert“ hieß es zu Themen wie „Die Biologie der Leukämie verstehen / Praktische Auswirkungen von Kombinationsmethoden bei Leukämie“, „Die Biologie der leukämischen Stammzelle“, „Neue Ansätze in der Arzneimittelentwicklung bei Krebs“, „Behandlung von CML im fortgeschrittenen Stadium“, „Herausforderung für die TFR“ und „Management von TKI-Nebenwirkungen“.
Nachdem die John Goldman Konferenz in den vergangenen beiden Jahren nur virtuell durchgeführt werden konnte, freute man sich besonders, die Gewinne der jährlich ausgeschrieben Preise wieder persönlich übergeben zu können. Überreicht wurden folgende Preise:
- Janet Rowley Prize an Prof. Oliver Hantschel, Marburg, Deutschland
- John Goldman Prize an Prof. Andreas Hochhaus, Jena, Deutschland
- iCMLf Prize an Jan Geissler, Munich, Deutschland, und Giora Sharf, Netanya, Israel.
Die Vergabe des iCMLf-Preises an unsere langjährigen Patientenvertreter Jan Geissler und Giora Sharf, zwei der Gründer des CML Advocates Netzwerkes, war für die anwesenden Patientenvertreter:innen ein ganz besonderer Höhepunkt und die Übergabe des Preises durch Prof. Andreas Hochhaus für die beiden Gewinner eine besondere Ehre.
Durch die Teilnahme von Patientenvertreter:innen auf dieser international hoch angesehen Konferenz hat sich ein weiteres Mal gezeigt, dass – anders als früher – Patient:innen und ihre Fürsprecher:innen auf medizinischen Fachkongressen die Teilnahme gewährt wird und ihre Beiträge immer häufiger in das wissenschaftliche Programm aufgenommen werden.
Signaltransduktion
= ein Prozess, bei dem ein extrazelluläres Signal über die Zellmembran ins Zellinnere vermittelt wird.
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
Nebenwirkung
Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
intrinsisch
innerlich,nach innen gewendet,von innen her kommend. Intrinsische Eigenschaften gehören zur Sache selbst und machen sie zu dem, was sie ist
Hämatologe
Arzt, der sich auf Erkrankungen des Blutes, darunter auch Leukämien, spezialisiert hat (Der Wortstamm „Häm-" kommt aus dem Griechischen und "bedeutet „Blut")
Diagnostik
Gesamtheit der Untersuchungen, die der Feststellung oder genaueren Abklärung einer Erkrankung dienen
Remission
Vorübergehende oder dauerhafte Rückbildung von Krankheitszeichen. Bei Krebs: Partielle Remission = teilweises Verschwinden oder Verkleinerung von Krebszellen, komplette Remission = keine Krebszellen nachweisbar
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Ponatinib
Ponatinib (Entwicklungsname AP24534, Handelsname Iclusig), ein Tyrosinkinaseinhibitor der dritten Generation
BCR-ABL
BCR-ABL ist ein Fusionsgen auf Chromosom 22. Das Chromosom mit diesem Gen wird als Philadelphia-Chromosom bezeichnet. Es kommt bei fast 95 Prozent der Patienten mit CML (Chronisch Myeloischer Leukämie) vor. Das Gen ABLim Fusionsgen enthält den Bauplan für ein Enzym, eine Tyrosinkinase. Dieses Enzym ist wesentlich an der Übertragung von Signalen beteiligt, die für die Regulation des Zellwachstums und der Zelldifferenzierung erforderlich sind. Durch die Fusion der beiden Gene wird das Tyrosinkinase-Gen aktiviert. Die Folge: Zellen mit diesem Gen vermehren sich unkontrolliert. Das molekulare Ereignis wird als Hauptursache für die Entstehung der CML angesehen.
iCMLf
Die iCMLf ist eine gemeinnützige Stiftung, die im Jahr 2009 von einer Gruppe von Hämatologen mit Interesse an der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML) gegründet wurde. Die Mission der iCMLf ist es, Outcomes für Patienten mit CML weltweit zu verbessern.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
RNA
Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).
DLI
Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
CAM
Komplementär- und Alternativmedizin (englisch abgekürzt: CAM, Complementary and Alternative Medicine)
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TFR
Treatment-Free Remission, behandlungsfreie Remission, ist ein bei CML in Studien befindliches Therapiekonzept, das nach dauerhaftem Erreichen einer tiefen molekularen Remission die gezielte Therapieunterbrechung unter engmaschiger Verlaufskontrolle vorsieht.
GUS
ß-Glucuronidase ist ein Enzym
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
intrinsisch
innerlich,nach innen gewendet,von innen her kommend. Intrinsische Eigenschaften gehören zur Sache selbst und machen sie zu dem, was sie ist
Hämatologe
Arzt, der sich auf Erkrankungen des Blutes, darunter auch Leukämien, spezialisiert hat (Der Wortstamm „Häm-" kommt aus dem Griechischen und "bedeutet „Blut")
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
BCR-ABL
BCR-ABL ist ein Fusionsgen auf Chromosom 22. Das Chromosom mit diesem Gen wird als Philadelphia-Chromosom bezeichnet. Es kommt bei fast 95 Prozent der Patienten mit CML (Chronisch Myeloischer Leukämie) vor. Das Gen ABLim Fusionsgen enthält den Bauplan für ein Enzym, eine Tyrosinkinase. Dieses Enzym ist wesentlich an der Übertragung von Signalen beteiligt, die für die Regulation des Zellwachstums und der Zelldifferenzierung erforderlich sind. Durch die Fusion der beiden Gene wird das Tyrosinkinase-Gen aktiviert. Die Folge: Zellen mit diesem Gen vermehren sich unkontrolliert. Das molekulare Ereignis wird als Hauptursache für die Entstehung der CML angesehen.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
