10. CML Horizons Patientenkonferenz, 11.-13. Mai 2012 in München: Eindrücke und Zusammenfassung

Published on 08.07.2012, 20:32

Von Marie-Christine, Niko und Jan

Die "CML HORIZONS" Konferenz, dieses Jahr erstmalig von der gemeinnützigen Patientenorganisation "Stiftung Leukämiepatientenvertreter" (Leukemia Advocates Network Foundation) veranstaltet, hat sich während der letzten 10 Jahre zur global wichtigsten Konferenz für CML-Patientenorganisationen entwickelt. Mit 86 Patientenvertretern aus 48 Ländern und vier Kontinenten sowie 15 internationalen Fachreferenten zeigte diese Konferenz wieder einmal das große Interesse und den Bedarf im Bereich der CML-Patientenvertretung auf. Die CML-Vorträge informierten über aktuelle Behandlungsleitlinien, die neuesten Entwicklungen der CML-Behandlung sowie zukünftige Forschungsthemen. Die Sitzungen zur Patientenvertretung behandelten Themen wie Erleichterung des Zugangs zu Medikamenten und Behandlungen, "Best Practice" für die tägliche Arbeit der Patientenorganisationen, sowie Weiterbildungsthemen für die tägliche Arbeit als Patientenvertreter. Zusätzlich stellte die Konferenz viel Zeit zum "Netzwerken" zur Verfügung.

Dieser Bericht fasst nur einige der während der Konferenz diskutierten Punkte zusammen. Erstmalig gibt es auch (englischsprachige) Videoaufnahmen aller Vorträge unter: http://www.cmladvocates.net/cmlhorizons

Tag 1, Freitag, 11. Mai 2012

Eröffnung und Willkommen
Jan Geissler & Giora Sharf

LERNEN, TEILEN, WACHSEN: Dieses Motto führte durch drei Tage interessanter medizinischer Vorträge, sowie "Best Practice Sharing" zwischen Patientenvertretern internationaler Organisationen.  "Ich bin beeindruckt, wie viele Patientenvertreter aus der ganzen Welt heute nach München gekommen sind" sagte Jan Geissler als Vertreter des CML Advocates Network Steuerungsbeirats anlässlich der Eröffnung der 10. CML HORIZONS Konferenz in München.

CML  ADVOCATES NETWORK: AKTUELLE ENTWICKLUNGEN

Giora Sharf eröffnete die Konferenz mit aktuellen Informationen zur Arbeit des CML Advocates Network und der "Leukemia Patient Advocates Foundation". Mit der Vision, dass weltweit alle Leukämiepatienten Zugang zu den besten zur Verfügung stehenden Behandlungen bekommen, stellt die in der Schweiz neugegründete Leukemia Patient Advocates Foundation (Stiftung der Leukämiepatientenvertreter) die Plattform für sowohl das CML Advocates Network als auch die CML HORIZONS Konferenz.

Giora berichtete, dass mit der Gründung der Stiftung und der Organisation der Veranstaltung CML HORIZONS 2012 der erfolgreiche Übergang von "New Horizons" in eine gemeinnützige, von vielen Sponsoren getragene Konferenz gelungen sei. Gleichzeitig sei das CML Advocates Network zu einem Netzwerk von 64 Leukämiepatientenorganisationen in 51 Ländern gewachsen. Diese Entwicklung sowie die Einrichtung eines öffentlichen Verzeichnis der CML-Gruppen weltweit, erleichtert die Kommunikation unter den CML-Patientenvertretern enorm. Interessanterweise beschäftigen sich etwa ein Drittel der Organisationen nicht nur mit CML, sondern decken auch andere Arten von Leukämien mit ab. Giora hob einige Entwicklungen des Netzwerkes besonders hervor, z.B. die Kampagnen zur Verbesserung des Zugangs zu Behandlungen, Vorträge auf den wichtigsten Konferenzen wie EHA, ISH, ELN usw. sowie die Etablierung einer Patientenvertretersitzung auf dem jährlichen Treffen der EHA. Ein großer Schritt waren auch die Berichte vom Kongress der ASH (American Society of Hematology), die in eine Vielzahl von Sprachen übersetzt werden (Englisch, Deutsch, Hebräisch, Malaiisch, Spanisch oder Russisch). Die Einführung des Welt-CML-Tages am 22. September 2011 war ein weiterer wichtiger Meilenstein für das CML Advocates Network. An diesem Tag wurden nahezu 3000 Unterschriften und über 150 Photos von verschiedenen "Gesichtern der CML" gesammelt.

Es gibt immer einen nächsten Schritt und vielfältige Möglichkeiten zur Verbesserung und Weiterentwicklung der Arbeit des CML-Netzwerks.  Aktuelle Projekte umfassen die patientenfreundliche Darstellung der ELN-Behandlungsempfehlungen für CML, die mittlerweile in 9 Sprachen übersetzt wurden, sowie eine Studie zur Therapietreue, die insgesamt 3.000 Patienten aus 11 Ländern einbinden wird.  All diese Projekte und Ziele konnte und kann das Netzwerk nur durch die Unterstützung engagierter und motivierter Mitglieder erreichen und vorantreiben. "Es ist an euch und uns, etwas zu bewegen!"

ERLEICHTERUNG DES ZUGANGS ZU DIAGNOSTIK UND THERAPIEN
Leitung: Pat Garcia Gonzalez und Zhenxi Zhong

Themen:

• Zugang zu Diagnose und Kontrolle: Beispiel Äthiopien, Pat Garcia Gonzalez, USA
• Zugang zu klinischen Studien: Beispiel Lateinamerika, Merula Steagall, Brasilien
• Zugang zu Behandlungen: Beispiel Asien, Mohamed Abd Razak, Malaysia

Die erste Sitzung am Freitag machte deutlich, dass der Zugang zu professioneller Diagnostik und Behandlung sowie zu klinischen Studien in den meisten Ländern noch immer keine Selbstverständlichkeit darstellt. Unterschiedliche Perspektiven aus verschiedenen Regionen der Welt eröffneten Einblicke in bemerkenswerte Projekte und Anstrengungen, Patienten weltweit die Möglichkeit zu schaffen, eine adäquate und professionelle Behandlung in ihrem Heimatland zu erhalten. Es gibt immer noch viele Länder, in denen die Therapie der CML nicht erstattet wird, Möglichkeiten zur Diagnostik und Verlaufskontrolle nicht vorhanden sind und klinische Studien entweder nicht vorhanden sind oder Patienten nicht angeboten werden. Ein großes Feld für Patientenvertreter, hier etwas zu verändern und für andere Patienten neue Chancen zu eröffnen.

Ein Beispiel für ein außergewöhnliches Engagement war die Geschichte von Pat Garcia Gonzalez über ihre Bemühungen in Äthiopien zur Etablierung eines "molekularen" CML-Tests.. Zu Beginn ihrer Arbeit in dieser Region gab es nur zwei Länder unterhalb der Sahara, die über die für die Diagnose einer CML notwendigen Ressourcen verfügten. Ohne eine bestätigte CML-Diagnose bekommen die Patienten keinen Zugang zu gezielten Krebstherapien und den entsprechenden Programmen wie GIPAP (Glivec® International Patient Assistance Program). Mit der patientengetriebenen "CML-Diagnostics Initiative", deren Zielsetzung und Arbeit darin besteht, den Behandlungserfolg der CML zu verbessern und die diagnostischen Möglichkeiten in Ländern mit geringem und mittlerem Wohlstand zu stärken, konnte Pat einen ersten großen Schritt in Richtung "Zugang zu Diagnostik" bewirken und zeigen, dass Patientenvertreter eine treibende und effektive Kraft sein können. "Du musst hart arbeiten, um so etwas zu erreichen". Aber am Ende wusste jeder Anwesende, dass es die Arbeit wert war.

Was beispielsweise in Deutschland alltäglich erscheint - nämlich der Zugang zu klinischen Studien - stellt in vielen anderen Ländern immer noch eine große Herausforderung dar. Merula Steagall von der Organisation ABRALE in Brasilien zeigte unterschiedlichste Schwierigkeiten und Herausforderungen in diesem Gebiet auf, sowie die aktuell laufenden Bestrebungen zur Verbesserung der Situation.

Obwohl es in den letzten Jahren große Veränderungen in der Entwicklung und Durchführung klinischer onkologischer Studien gab, sind Investitionen in Studien in Brasilien immer noch sehr gering und die Barrieren, eine Zulassung zu erreichen, noch immer hoch. Aber auch, wenn eine klinische Studie zugelassen ist, gibt es oft nur mangelhafte Informationen für behandelnde Ärzte und somit auch für Patienten. Viele Ärzte haben keine Information zu existierenden klinischen Studien, weshalb die Rekrutierung entsprechend niedrig ausfällt. Organisationen wie ABRALE  bemühen sich enorm, hier einen Wandel zu bewirken und haben z.B. Online-Vorlesungen für Ärzte und Patienten eingeführt, mit der Möglichkeit mit Experten zu diskutieren , sowie Artikel im ABRALE-Magazin zu relevanten Themengebieten veröffentlicht. Das umfangreiche Informationsangebot soll ein besseres Verständnis für und Wissen über die Erkrankung und Behandlung erzielen. Was zusätzlich hilfreich wäre, ist eine zentrale Plattform für bereits bestehende Studien. Organisationen wie ABRALE, und das Engagement der Leute dahinter, bringen das Ziel eines besseren Zugangs zu klinischen Studien näher.

Ähnlich wie in Brasilien ist auch in Asien der Zugang zu einer angemessenen CML Behandlung eine Herausforderung. Mohamad Abd Razak illustrierte die verschiedenen Herausforderungen, denen sich Patienten stellen müssen, um an eine adäquate Behandlung zu erhalten. Diese reichen von der fehlenden Erstattung der Kosten für Medikamente über lange Wartelisten auf Grund begrenzten Budgets bis hin zu fehlenden Zulassungen, insbesondere für Tyrosinkinasehemmer der zweiten Generation. Bei "Rising Sun", einer asiatischen Konferenz von Patientenvertretern, wurden verschiedenste Vorschläge zur Verbesserung dieser Aspekte diskutiert. In einem ersten Schritt wurde versucht, den derzeitigen Status bzw. die heutigen Standards bezüglich Diagnose, Behandlung und Überwachung  mit Hilfe einer Umfrage zu erfassen. Die Befragung wurde in 13 Ländern durchgeführt und kam zu interessanten Schlussfolgerungen:
(1) Tyrosinkinasehemmer sind in den meisten Ländern verfügbar, aber der Zugang stellt eine große Herausforderung für Patienten dar.
(2) Lobbying von Patientenorganisationen kann viel bewegen und zur Verbesserung der jeweils vorherrschenden Situation beitragen.
(3) Die Unterstützung engagierter Ärzte ist wichtig, um die Regierung zu einer Veränderung fundamentaler Aspekte der CML-Behandlung zu bringen.

CML1: Behandlung von Nebenwirkungen und Komplementäre/Alternative Medizin (KAM)
Leitung: Sarunas Narbutas und Erik Aerts

Themen:

• Komplementäre Medizin und Wechselwirkungen, Jutta Hübner, Universitätsklinik Frankfurt, Deutschland
• Behandlung von Nebenwirkungen, Peig O'Carrol, St. James's Hospital, Dublin, Irland

Die ersten medizinischen Vorträge der Konferenz befassten sich mit komplementärer bzw. "alternativer" Medizin und der Behandlung von Nebenwirkungen.

Jutta Hübner von der Universitätsklinik Frankfurt erklärte zunächst die Unterschiede zwischen "komplementärer" und "alternativer" Medizin und gab einen umfassenden Überblick unterschiedlicher Arten von KAM. Sie erläuterte die Vor- und Nachteile verschiedener Methoden und Wirkstoffe, sowie möglicher, die Wirksamkeit der CML-Behandlung beeinträchtigender Wechselwirkungen und deren Konsequenzen. "Was kann ich selber tun?" Jutta Hübners Vortrag gab eine klare Antwort auf diese Frage: "Sehr viel, aber Du musst sehr vorsichtig sein!". Hübner stellte die Ergebnisse einer Umfrage vor, die in Zusammenarbeit zwischen ihrem Institut und dem CML Advocates Network durchgeführt wurde. In dieser Umfrage wurde u.a. die Wahrnehmung bezüglich KAM erhoben, aber auch in wie weit das Thema KAM mit dem Onkologen besprochen werden sollte. Sie sprach außerdem über mögliche Mechanismen von Wechselwirkungen zwischen komplementären Therapien und der Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern und ermahnte die Patientenvertreter, das Thema aus einer "ganzheitlichen onkologischen" Perspektive zu betrachten.

Ein weiterer Teil der ersten Sitzung befasste sich mit der Behandlung von Nebenwirkungen. Peig O'Carrol vom St. James's Hospital in Dublin, seit Jahren in der Pflege von CML-Patienten tätig, ermöglichte den Teilnehmern wertvolle Einblicke in das tägliche "Best Practice" der CML-Behandlung aus Sicht einer Krankenpflegerin. An verschiedenen Beispielen zeigte sie auf, wie mögliche Nebenwirkungen reduziert und behandelt werden können. So zum Beispiel Fatigue, Hautausschläge, Ödeme, Durchfall, Verstopfung und Pleuraerguss. Sie erklärte, dass es vielseitige Möglichkeiten gibt Nebenwirkungen zu behandeln und dass CML-spezialisierte Pfleger/innen über einen großen Erfahrungsschatz auf diesem Gebiet verfügen. Trotz allem können die Nebenwirkungen stark von Patient zu Patient variieren, deshalb müsse die Auswahl von Medikamenten in jedem Fall sorgfältig abgewogen werden. In jedem Fall sollten Patienten bei auftretenden Nebenwirkungen umgehend den Arzt konsultieren, bevor zusätzliche Mittel eingenommen oder gar die Behandlung unterbrochen würde. Die Krankengeschichte jedes Patienten sollte sorgfältig geprüft werden, bevor eine bestimmte CML-Therapie ausgewählt wird. Die Bedeutung dieses Themas wurde durch die vielen Publikumsfragen unterstrichen.

Gedenken an einen Freund

"A tribute to a lost friend" war ein emotionaler Augenblick für alle Teilnehmer. Bahija Goumini und Giora Sharf hatten eine Würdigung ihres Freundes und hochgeschätzten Patientenvertreters Zavie Miller vorbereitet. Zavie war der Gründer des "Zero Club". Während vieler Jahre vergab er individuelle Zero-Club-Nummern an jeden Patienten, der eine vollständige zytogenetische Remission im Verlauf der CML-Behandlung erreicht hatte, als Zeichen eines großen Schrittes in der individuellen Therapie des Einzelnen und als Zeichen der Hoffnung.
Mit einem bewegenden Film über Zavie erinnerten Bahija und Giora an eine bemerkenswerte Persönlichkeit, einen humorvollen Photographen, einen engagierten Patientenvertreter und allem voran einen geschätzten Freund.
"Zavie war für alle eine Inspiration. Obwohl ich nie die Gelegenheit hatte, ihn persönlich zu treffen, weiß ich, dass er Freude am Leben hatte. Er hatte enormen Einfluss auf so viele andere Leben, man wird sich seiner lange erinnern. Vielen Dank für die Nummer." schrieb Libby Lagman Cascaden auf Facebook.

Wer dachte, der erste Tag der Konferenz ende nach der letzten Sitzung, lag falsch. Mit einer tollen Chance zum Networking wurde der Tag in einer komfortablen und entspannten Atmosphäre - an einem der ersten warmen Abende in Bayern - beim Grillen fortgesetzt.

2. Tag, Samstag, 12. Mai 2012

Samstagmorgen wurde energiereich begonnen. Zengchen Liu, CML-Patientenvertreter aus China, gab eine faszinierende Einführung in Tai Chi, ein selbstbestimmtes System sanfter körperlicher Übungen und Dehnungen, um den Stress des heutigen geschäftigen Lebens zu reduzieren. Erfrischt und mit neuem Elan konnten die Teilnehmer ihre Aufmerksamkeit der nächsten CML-Session zuwenden.

CML2: BEST STANDARD CARE IN CML
Leitung: Sandy Craine und Mei Ching Ong

• Aktuelle Informationen zu den zugelassenen Tyrosinkinaseinhibitoren, Jorge Cortes, MD Anderson Cancer Center, Houston, Texas
• Behandlung der CML in der Praxis, Andreas Hochhaus, Universitätsklinik Jena, Deutschland
• Welche Strategie bei Erstlinien-Therapieversagen? Delphine Réa, Hospital Saint Louis, Paris, Frankreich

Jorge Cortes vom MD Anderson Cancer Center leitete die Sitzung mit neuesten Erkenntnissen zu den bereits zugelassenen Tyrosinkinaseinhibitoren ein und gab einen guten Einblick in diverse klinische Studien zur Bewertung der Langzeitperspektive unter Behandlung mit Imatinib (z.B. IRIS). Er verglich TKIs der ersten Generation (Imatinib), mit denen der zweiten Generation (Nilotinib/Dasatinib). Zudem ging er auf die Frage ein, in wie weit man durch Erhöhung der Imatinib-Dosis, der Kombination mit anderen Mitteln wie z.B. Interferon, oder durch Wechsel der Erstlinientherapie auf die Medikamente der zweiten Generation eine Verbesserung der CML-Erstlinientherapie erzielen kann.

In den randomisierten Studien ENESTnd und DASISION wurden Tyrosinkinaseinhibitoren der verschiedenen Generationen verglichen. Die Ergebnisse beider Studien führten zu der Schlussfolgerung, dass für neu diagnostizierte Patienten Medikamente der zweiten Generation zu besseren Therapieergebnissen führen. Es wurden weniger Krankheitsverläufe in ein fortgeschrittenes Stadium verzeichnet. Allerdings gibt es Unterschiede in den Nebenwirkungsprofilen der einzelnen Medikamente, und auch der frühe Wechsel von Imatinib zu "wirksameren" Medikamenten bei suboptimalem Ansprechen (wie in den Studien bewiesen) scheinen ein gangbarer Weg zu sein. Eine interessante Frage aus dem Publikum war: "Wenn wir CML-Patienten behandeln, sollten wir dann zunächst mit Imatinib beginnen und dann bei Bedarf zu Nilotinib oder Dasatinib wechseln, oder besser direkt mit den Medikamenten der zweiten Generation starten?" Jorge Cortes kommentierte, dass Imatinib gut sei, aber die Medikamente der zweiten Generation wahrscheinlich besser. Für jeden Wirkstoff gäbe es Pro und Contra. Es sei nicht nur eine Frage des besten Wirkstoffes, sondern eine Frage der besten Behandlungsstrategie, beispielsweise durch sequentielles Vorgehen. Eine angemessene Medikation einschließlich der Behandlung der Nebenwirkungen sei notwendig.

Wie die heutige Praxis der Behandlung der CML aussieht, wurde im Vortrag von Andreas Hochhaus von der Universität Jena beleuchtet. Er gab einen Überblick über die Möglichkeiten prognostischer Faktoren für das Ansprechen einer Therapie und erläuterte Nebenwirkungsmechanismen der Wirkstoffe. Beispiele wie Wachstumsverzögerungen bei Kindern, Zytopenien und die Pathogenese der Wassereinlagerungen wurden erläutert. Er ging auf die Mechanismen von Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten und die Auswirkungen mangelnder Therapietreue im Detail ein. Bezüglich der Langzeitbehandlung der CML unterstrich er, dass die Behandlung entsprechend der molekularen Ansprechraten für den jeweiligen Patienten maßgeschneidert sein müsse. Im Falle suboptimalen Ansprechens sei die Auswahl einer Zweitlinientherapie abhängig von der Patientengeschichte und molekularen Parametern zu treffen. Strategien zum Absetzen der Wirkstoffe nach anhaltender Remission der Behandlung könnten Induktionstherapien mit den aktivsten Substanzen, oder Kombinationen und einer Konsolidierungstherapie nach sehr gutem molekularen Ansprechen folgen.

Im dritten Vortrag am Samstag stellte Delphine Réa vom Saint Louis Hospital in Paris die Möglichkeiten einer Behandlung der CML nach Versagen der Erstlinientherapie vor. Studien konnten zeigen, dass ungefähr 30% der Patienten unter Imatinib nach einer gewissen Zeit einen Therapiewechsel benötigten. Die Ursachen seien vor allem mangelhaftes Ansprechen, aber auch Nebenwirkungen. Bereits zugelassene Optionen umfassen die Tyrosinkinasehemmer der zweiten Generation, Nilotinib und Dasatinib. Weitere Wirkstoffe befinden sich derzeit in der Erprobung. Dephine Réa unterstrich, dass ein Therapieversagen der Erstlinie einen Therapiewechsel mit dem Ziel der Wiederherstellung optimalen Ansprechens notwendig mache. Die Auswahl der bestgeeigneten Zweilinientherapie solle sich am Stadium der Erkrankung zum Zeitpunkt des Therapieversagens, der individuellen Patientengeschichte und dem Wirkungs- und Nebenwirkungsprofil der verfügbaren Wirkstoffe orientieren. Neue, im Entwicklungsstadium befindliche Wirkstoffe, könnten den Therapieerfolg auch bei Patienten, bei denen alle zugelassenen Tyrosinkinaseinhibitoren versagen, sowie bei Patienten mit einer T315I-Mutation, bei denen eine Stammzelltransplantation nicht möglich ist, weiter verbessern. Auch die allogene Stammzelltransplantation sei eine Option für Fälle, in denen die Erkrankung in fortgeschrittene Stadien übergeht, bei Entwicklung einer T315I-Mutation oder im Falle des Versagens mindestens zweier Tyrosinkinasehemmer. Aber selbst wenn Tyrosinkinasehemmer und eine Stammzelltransplantation fehlschlagen, gibt es immer noch Möglichkeiten der Behandlung: eine zweite Transplantation oder die Wiederaufnahme der Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern nach der Transplantation. Für die Patientenvertreter war die Frage der Mutationen ein sehr wichtiger Punkt und wurde lebhaft mit den Referenten diskutiert.

Experten-Marktplatz

• Herausforderung Therapietreue bei CML, Lina Eliasson, Atlantis Healthcare, London, UK
• Wechselwirkungen zwischen Medikamenten, Yair Bar David, Israel
• Krebs in der Familie, Christiane Viereck, Klinik München-Grosshadern
• Unterschiedliche Ansätze zum Spendensammeln, Merula Steagall, Brasilien
• Schwangerschaft bei CML- Schwangerschaftsregister, Ekatarina Chelysheva, Hematology Research Center, Moskau, Russland
• Das EMBT-Schulungsprogramm, Erik Aerts, Universitätsspital Zürich, Schweiz

Der Experten-Marktplatz ist eine interaktive Veranstaltung mit kurzen Vorträgen ohne  Powerpoint-Präsentation, gefolgt von Diskussionen mit den Zuhörern. Das Ziel dieser Vorträge ist es, den Teilnehmern die Möglichkeit eines Gesprächs mit Experten in einer kleinen Gruppe zu geben. Der Experten-Marktplatz bestand aus 6 verschiedenen Themenbereichen, präsentiert an "Flipchart-Inseln". Die Teilnehmer hatten sich für jeweils drei der 6 parallel vorgetragenen Themen registriert. Jedes Thema wurde dreimal vorgetragen, so dass sich die Teilnehmer von Insel zu Insel bewegen konnten, um ihre gewählten Vorträge hören zu können. Da sich diese Methode bereits in den vergangenen Jahren bewährt hatte, gab es bei CML HORIZONS 2012 wieder einen Expertenmarktplatz, einen Patientenvertretermarktplatz sowie ein Patienten-Engagement-Forum.

Der Expertenmarktplatz beschäftigte sich mit einer ganzen Bandbreite von wichtigen Projekten und Ideen, von Aspekten der Behandlung, bspw. Wechselwirkungen zwischen Medikamenten, bis hin zu sehr praktischen Problemen wie der Akquisition von Geldern für CML-Projekte.

Lina Eliasson von Atlantis Healthcare wies darauf hin, dass mangelhafte Therapietreue ein wachsendes Problem bei CML darstelle. In Studien zeige sich bereits eine alarmierende Rate von 25%-50% mangelhafter Therapietreue, obwohl bekannt sei, dass diese ein wichtiger Faktor für den Therapieerfolg ist. Je länger die Patienten eine bestimmte Therapie erhalten, desto grösser sei auch das Risiko, dass sie Dosen auslassen. Die Gründe für mangelnde Therapietreue seien vielfältig und individuell verschieden. Die Dosis könne absichtlich ausgelassen oder aber vergessen werden. Die Gründe hierfür reichen von simplem Vergessen bis hin zum Wunsch, über das Wochenende von möglichen Nebenwirkungen verschont zu bleiben. Heute stehen dem Patienten verschiedenste Hilfsmittel zur Stärkung der Therapietreue zur Verfügung. Von SMS- und Email-Erinnerungsdiensten bis hin zu Pillendosen mit einem elektronischen Chip. Trotz allem sei zu berücksichtigen, dass Menschen Individuen seien und jeder seinen persönlichen Weg zur Therapietreue finden müsse.

Der Vortrag von Yair Ben David aus Israel befasste sich mit dem Problem der Wechselwirkungen der CML-Behandlung und anderen Medikamenten. Die Verstoffwechselung und Eliminierung der Medikamente läuft vorwiegend über das enzymatische System "Cytochrom P450", aber auch über andere Systeme. Wenn zusätzlich zu den Tyrosinkinasehemmern andere Medikamente eingenommen werden, zeigen sich drei Hauptmechanismen einer Wechselwirkung:
(1) der Tyrosinkinaseinhibitor hemmt die Wirkung von CYT P450 und erhöht damit den Blutspiegel des anderen Medikamentes auf ein toxisches Level (z.B. Tyrosinkinaseinhibitor mit Paracetamol kann zu einer Erhöhung der Toxizität des Paracetamols führen),
(2) das andere Medikament hat eine stärkere Affinität zu CYT P450 und erhöht dadurch den Blutspiegel des Tyrosinkinasehemmers was dann zu einer Steigerung der Nebenwirkungen führt (z.B. Tyrosinkinsehemmer und Erythromycin oder Clarithromycin);
(3) das andere Medikament aktiviert das CYT P450 System, führt zu einer schnelleren Eliminierung des Tyrosinkinasehemmers und damit zu einer reduzierten Aktivität desselben.
Weil viele Ärzte sich der Wechselwirkungen mit Tyrosinkinasehemmern nicht bewusst sind, sollten auch Patienten einen Teil der Verantwortung tragen, ihre Ärzte auf die  potentiellen Wechselwirkungen der Tyrosinkinasehemmer mit weiteren Medikamenten anzusprechen. Dies, wann immer ein anderes Medikament hinzukomme.

Christiane Viereck vom Klinikum München-Großhadern gab eine interessante Einführung zum Umgang mit Krebs in der Familie. Oftmals führt die Diagnose zu Problemen innerhalb der Familie. Die Anpassung der Familie an die neuen Lebensumstände ist ein kontinuierlicher Prozess mit vielen kritischen Punkten. Der ehrliche Umgang miteinander spielt hierbei eine wichtige Rolle. Insbesondere im Umgang mit Kindern müsse das medizinische Personal seine Kommunikation entsprechend anpassen. Psycho-Onkologie kann in solch einer Situation helfen, mit Unsicherheiten, Ungewissheit, Kontrollverlust oder Enttäuschungen umzugehen.

Die Akquisition finanzieller Mittel ist ein Bereich, der den "Sauerstoff" für jede soziale Organisation zur Erfüllung ihrer Ziele bereitstelle. Merula Stagall aus Brasilien betonte, dass hinter jedem noch so guten Zweck, eine gut organisierte Struktur, Hingabe, sowie klare Pläne zur Beschaffung der nötigen finanziellen Mittel stehe. Diese Pläne sollten eine Definition der Projekte und Programme, eindeutige finanzielle Ziele für die Beschaffung von Finanzen, klar verteilte Aufgaben für jedes Mitglied der Mannschaft  und klare steuerliche Verhältnisse für Spenden umfassen. Datenbanken, Websites und soziale Medien können helfen, Beziehungen zu potentiellen Spendern aufzubauen. Spender zu identifizieren erfordere die Analyse und Dokumentation sämtlicher Kontakte einer Organisation. Neben Firmensponsoring können auch Informationsveranstaltungen, Charity Projekte, Produktspenden oder der Verkauf von Gegenständen für einen guten Zweck hilfreich sein. Um erfolgreiches Spendensammeln ihrer 62 Organisationen zu illustrieren, hat das Allianza Latina-Netzwerk 2011 ein Buch herausgegeben. Dieses stellt 50 erfolgreiche Beispiele für ein erfolgreiches Spendensammeln vor. Das Buch wurde während der Session vorgestellt, eine elektronische Kopie kann Interessierten zur Verfügung gestellt werden.

Ekatarina Chelysheva vom Hematology Research Center in Moskau hielt einen Vortrag über das Thema "Schwangerschaft bei CML: Was Patientinnen wissen müssen". Sie ging sehr speziell auf die Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern in Zusammenhang mit Schwangerschaften ein, und informierte über Erkenntnisse der russischen CML-Schwangerschaftsdatenbank. Die anschließend besprochenen Fragen umfassten (1) Wann Frauen mit CML eine Schwangerschaft planen können, (2) ob sie Stillen können, (3) welche Art der CML-Therapie während der Schwangerschaft gegeben werden könne (4) was zu tun sei, wenn eine Frau eine ungeplante Schwangerschaft trotz der Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern austragen wolle. Ekatarina ermahnte die Patientenvertreter, dass Patientinnen immer in Kontakt mit ihren Ärzten bleiben und alle möglichen Entscheidungen mit ihnen diskutieren sollten. Vor jeder Schwangerschaft müssten alle Möglichkeiten, das beste Ansprechen auf die Therapie zu erlangen, genutzt werden.

Wissen über CML weiterzugeben, ist nicht nur für die Öffentlichkeit von Bedeutung. Auch in Pflegeberufen gibt es einen Bedarf für Ausbildung und Unterstützung bei spezifischen Themen. Im Jahr 2007 wurde von der EBMT Nurses Group (European Group for Blood and Marrow Transplantation) in der Schweiz eine Studie durchgeführt, die zeigte, dass es im Bereich CML große Wissenslücken in den medizinischen Berufen gibt. Diese Erkenntnis war der Auslöser für die Entwicklung und Implementierung eines Ausbildungsprogrammes für Krankenpfleger/innen, mit dem Ziel ein besseres Verständnis für CML vermitteln zu können und sowohl Patienten als auch Angehörige zu unterrichten und zu unterstützen. Mit diesem Beispiel zeigte Erik Aerts vom  Universitätsspital Zürich den Bedarf einer professionellen Ausbildung, um CML in allen Aspekten und auf allen Ebenen verständlich und begreifbar zu machen.

CML3: KONTROLLE DER CML
Leitung: Jana Pelouchová und Nikolai Lamberts

Themen:

• Kontrolle des Behandlungserfolgs bei CML, Andreas Hochhaus, Universitätsklinik Jena
• Wir wird eine Verlaufskontrolle bei CML durchgeführt? Susanne Schnittger, MLL München
• Kontrolluntersuchungen in Ländern mit geringen Ressourcen, Jorge Cortez, MD Anderson Cancer Center, Houston, Texas

Andreas Hochhaus präsentierte wichtige Erkenntnisse zur Kontrolle des Behandlungserfolgs. Er unterstrich die Bedeutung der Meilensteine der CML-Behandlung, wie sie in den ELN-Therapieleitlinien festgehalten sind , die prognostische Bedeutung frühzeitigen Ansprechens und die Standardisierung der PCR, um vergleichbare Ergebnisse sicherzustellen. Er erklärte, wie Mutationen detektiert werden und schloss mit der Aussage, dass "alles, was im jeweiligen Land verfügbar sei, auch genutzt werden müsse."

Susanne Schnittger vom Münchener Leukämielabor MLL gab einen umfassenden Überblick über die verschiedenen für CML relevanten Techniken zur Diagnostik und Verlaufskontrolle. Sie beschrieb die jeweils verfügbaren Verfahren, deren Vor- und Nachteile und die Bedeutung von Zytogenetik, FISH, PCR, quantitativer PCR und Sequenzierung. Die Sensitivität der Methoden sowie deren Stärken und Schwächen wurden verglichen und erläutert, welche Methode für welches Stadium am besten geeignet sei.

Nach dieser lehrreichen Zusammenfassung der bestehenden Verfahren zur Verlaufskontrolle fuhr Jorge Cortez mit Fokus auf die Möglichkeiten der Kontrolluntersuchungen in ärmeren Ländern fort. Alle Verfahren hätten ihre Stärken und Schwächen, deshalb müssten zunächst die Grenzen der jeweiligen Tests verstanden werden. Selbst, wenn die Möglichkeiten zur Verlaufskontrolle in ärmeren Ländern begrenzt seien, gäbe es durchaus Optionen für Ärzte und Patienten, eine zuverlässige Kontrolle zu gewährleisten und zu erhalten. Wenn die Möglichkeiten regelmäßiger Kontrolluntersuchungen nicht gegeben sind, ist es von noch größerer Bedeutung dem Patienten die Relevanz der Therapietreue zu erklären und ihn dafür zu sensibilisieren, unnötige Therapieunterbrechungen sowie Dosisreduktionen unbedingt zu vermeiden, da diese zu unbemerkten Rückfällen führen könnten. Eine Kontrolluntersuchung mit der zuverlässigsten zur Verfügung stehenden Kontrollmethode sollte mindestens alle 12 Monate durchgeführt werden.

Cortes schloss mit einem Zitat von Albert Einstein: "Nicht alles, das zählt kann gezählt werden, und nicht alles was gezählt werden kann, zählt". Die Kontrolle der CML sollte konsequent mit den besten zur Verfügung stehenden Methoden durchgeführt werden, zu häufige Untersuchungen führen nur zu unnötigen Kosten ohne zusätzlichen Erkenntnisgewinn.

CML Patientenvertreter-Marktplatz

Wie schon beim "Experten-Marktplatz" ging es beim "Patientenvertreter-Marktplatz" darum, mittels Marktplatz-Inseln den Teilnehmern die Gelegenheit zu geben, von Schlüsselinitiativen der Patientenvertreter zu lernen, Fragen über die Durchführung zu stellen und zu diskutieren, wie sich solche Projekte im eigenen Land umsetzen lassen. Im Vorfeld der Konferenz wurden alle teilnehmenden Patientenorganisationen gebeten eine Kurzvorschau einzureichen, von denen der CML-Patientenbeirat sechs für eine Präsentation ausgewählt hat:

Themen:

• Informationen für Kinder und Eltern - Bahija Gouimi, Marokko
• Wie kann man den Informed Consent in CML-Studien verbessern - das Beispiel EUROSKI - Marie-Christine Eckle, Deutschland
• Aufmerksamkeit in den Medien und Partnerschaften bei seltenen Erkrankungen - Dorica Dan, Rumänien
• Überwindung der Barrieren zur Diagnose und die Kampagne "Wie ist mein PCR-Wert" - Rod Padua, Philippinen
• Aufbau von Partnerschaften für den Zugang zu Medikamenten - Anthony Wong, Hon Kong
• Wie baut man eine lokale Patienteninitiative auf - Mercedes Arteaga, Argentinien

Bahija Gouimi aus Marokko zeigte an einem faszinierenden Beispiel, wie man Kindern und Eltern das Thema CML näher bringen kann. Bahija leitet vielfältige Aktivitäten, von einem Kinderkrebstag in den Krankenhäusern über verschiedene Ansätze, Aufmerksamkeit und Wissen zu CML zu generieren. Dies beinhaltet auch das Engagement, strategische Partnerschaften und Netzwerke (z.B. mit der MAX Foundation, Krankenhäusern und anderen Gruppen) aufzubauen. Dieses Beispiel zeigt, was man erreichen kann, wenn man ein Projekt mit Leib und Seele vorantreibt.

Marie-Christine Eckle und Ulrike Petschuch zeigten, wie man den Informed Consent im Rahmen von CML-Studien verbessern kann. Ein Projekt, das eine "ganzheitliche" Optimierung des Aufklärungsprozesses im Rahmen von CML-Studien wie EUROSKI vorsieht und ein gutes Beispiel, wie man mit unterschiedlichen Herangehensweisen das Verständnis der Patienten verbessern kann, um diesen eine Basis für eine informierte Entscheidung für oder gegen eine Studienteilnahme zu ermöglichen.

Dorica Dan aus Rumänien präsentierte ein Projekt der Rumänischen Vereinigung für seltene Krebserkrankungen, zur Verbesserung des öffentlichen Bewußtseins und Information über seltene Krebserkrankungen auf nationaler Ebene. Mit einem im rumänischen Fernsehen platzierten Video konnte die Gruppe Aufmerksamkeit für seltene Krebserkrankungen erzeugen und klarstellen, dass auch diese Patienten Teil der Gesellschaft seien und die Hilfe und Unterstützung der Allgemeinheit benötigten.

Über ein besonderes Engagement zur Überwindung von Barrieren wurde von den Philippinen berichtet. Rod Padua stellte das Projekt der TBM Gruppe(Touched by Max) zur Unterstützung von Patienten vor. Das Projekt wurde 2011 implementiert und kümmert sich um den Lufttransport von Blutproben resistenter Patienten von den Philippinen über den Pazifik ans Institut für
Molekularbiologie der Universität Adelaide in Südaustralien. Die Aktion der TBM Gruppe brachte vielen Patienten der Region Sicherheit und Hoffnung.

Einen Erfolg, den Zugang zu angemessener Therapie der CML zu erreichen, wurde von der Hong Kong Adult Blood Cancer Group in den letzten Jahren erzielt. Anthony Wong stellte die Arbeit seiner "Glivec Concern Group" vor, die für Fördermittel bei den Krankenhausgesellschaften und Preisreduktionen bei Pharmafirmen kämpfen. Sie schafften es, Imatinib als Erstlinientherapie in der Behandlung der CML zu etablieren und zudem eine Finanzierungsmöglichkeit zur Unterstützung von Patienten mit geringem Einkommen ins Leben zu rufen. Auch Patienten in und nach klinischen Studien erhalten die Medikamente gratis.

Das von Mercedes Arteaga vorgestellte ALMA-MAX-Programm ist die derzeit einzige CML-Patientenorganisation in Argentinien. Von 2010 bis 2011 begann ALMA-MAX, Hämatologen in verschiedenen Städten Argentiniens zu kontaktieren, um sie über die Arbeit der Organisation zu informieren und deren Patienten Unterstützung anzubieten. Patienten wurden zu Treffen eingeladen, an denen sie u.a. über die Arbeit von ALMA-MAX- informiert und auf weitere Informationsveranstaltungen und Workshops zu CML eingeladen wurden. Mit dieser Strategie schaffte es die ALMA-MAX "CML-Chapter" mittlerweile Patientengruppen in 9 argentinischen Städten zu etablieren.

Bayerischer Abend

Der Samstagabend war für alle Teilnehmer von CML HORIZONS eine Erfahrung für sich. Der Ausflug zum bekannten Restaurant "Menterschwaige" gab einen Einblick in sehr spezielle bayrische Traditionen mit Musik, Tanz und unterhaltsamen Spielen.  :-)

Tag 3, Sonntag, 13. Mai

CML4: Forschung und Ausblick in die Zukunft der CML
Leitung: Rod Padua und Giora Sharf

Themen:

• Stammzellen und Heilung der CML, Ali Turhan, Université de Poitiers, Frankreich
• Wann ist es sicher, die Therapie einzustellen? Erfahrungen der STOP-Studien, Delphine Rea, Hospital Saint Louis, Paris, Frankreich
• Neue Wirkstoffe - bringen sie uns der Heilung näher? Andreas Hochhaus, Universitätsklinik Jena, Deutschland

Die letzte Sitzung beschäftigte sich mit dem aktuellen Stand der CML-Forschung und einem Ausblick in die Zukunft der CML Behandlung.

Ali Turhan von der Universität Poitiers hielt seinen Vortrag über sich in der Entwicklung befindende, auf Stammzellen abzielende Ansätze zur "Heilung" der CML. Es fehle immer noch am Verständnis hinsichtlich der Überlebensmechanismen von CML-Stammzellen bei Patienten in "vollständiger" molekularer Remission. Untersuchungen haben gezeigt, dass sich variable Anzahlen von BCR-ABL-exprimierenden Stammzellen selbst noch in Patienten nachweisen ließen, die sich bereits 18 Monate in "vollständiger" molekularer Remission befanden. Das weise darauf hin, dass diese Stammzellen persistent seien und die CML-Therapie in einer Art "Ruhezustand" überleben. Deshalb werden neue Strategien entwickelt, die auf die überlebenden CML-Zellen abzielen. Besonders in Hinblick auf Untersuchungen Tyrosinkinasehemmer wieder abzusetzen, sei ein Stammzellmonitoring ein entscheidendes und notwendiges Werkzeug.

Derzeit  wird innerhalb von Studien der Ansatz untersucht, Patienten nach Absetzen der Behandlung in stabiler "vollständiger" molekularer Remission zu halten. Delphine Rea stellte Erfahrungen aus den STOP-Studien (z.B. STIM1, CML8 usw.)  vor, die zeigen, dass es für einige Patienten, die eine langanhaltende "vollständige" molekulare Remission erreicht haben, Hoffnung auf ein rückfallfreies Absetzen der Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern gibt. Bisher liegen nur begrenzte Erfahrungen vor. Es ist noch unklar, welche Faktoren eine Vorhersage hinsichtlich eines Rückfalls beim individuellen Patienten erlauben. Die gute Nachricht ist, dass alle Patienten, die einen Rückfall nach Absetzen der Therapie erlitten, wieder auf die Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern ansprachen. Dies sei wahrscheinlich darauf zurückzuführen, das alle Patienten in monatlichen Abständen mittels PCR überwacht wurden, so dass die Therapie direkt nach einem Rückfall wiederaufgenommen werden konnte. Aus diesem Grund ist eine sehr engmaschige Überwachung mittels hochempfindlicher PCR notwendig. Die medikamentöse Therapie abzusetzen, ist derzeit nur im Rahmen einer klinischen Studie ratsam.

Bringen uns neue Medikamente einer Heilung der CML näher? Andreas Hochhaus zeigte verschiedene Ansätze einer weiteren Verbesserung der Behandlung der CML. Unter diesen Ansätzen befindet sich (1) die Untersuchung möglicherweise für das Überleben der CML-Stammzellen wichtiger Signalwege, (2) die Kombinationen von Interferon mit Tyrosinkinasehemmern oder (3) die diversen Untersuchungen zum Absetzen der Behandlung mit Tyrosinkinasehemmern. Zusätzlich befinden sich derzeit neue Wirkstoffe wie Bosutinib und Ponatinib in Erprobung. Vor dem Hintergrund möglicher zusätzlicher Toxizität, weiterer Nebenwirkungen und der Unsicherheiten beim Absetzen der TKI Therapie, hinterfragte Hochhaus kritisch die Definition einer Heilung. Konzepte für eine Heilung könnten ebenso optimierte Behandlungen mit Tyrosinkinasehemmern umfassen, neue Therapiepläne und Erhaltungstherapien, neue wirksame Medikamente oder Strategien zum Therapieabbruch. Laut Hochhaus gibt es eine ganze Reihe von Lösungsansätzen, den Weg zur Heilung zu finden.

KOMMUNIKATION
Leitung: Anita Welborn und Jan Geissler

Themen:

• Wie privat-geförderte Organisationen ihre Botschaft kommunizieren, Aufmerksamkeit erregen und Werbung für die eigene Sache machen können. Tara Williams, Lance Armstrong Foundation, Frankreich
• Internationaler CML-Awareness Day: Wie man für CML "wirbt", Mina & Stéphane Daban, LMC, Frankreich

Im Anschluss an die medizinischen Vorträge beschäftigte sich der letzte Teil der Konferenz mit der Vermittlung von Informationen und dem Schaffen von öffentlichem Bewusstsein zur CML.

Tara Williams von der Lance Armstrong Foundation gab einen Einblick in die Initiative LIVESTRONG, deren Strategien Aufmerksamkeit/Awareness zu schaffen und eine breitere Öffentlichkeit zu motivieren, sich gegen Krebs zu engagieren. Eines der erfolgreichsten Werkzeuge sei das Erzählen einer "Geschichte". Die Menschen können sich besser mit einem Thema identifizieren, wenn sie über eine persönliche Geschichte herangeführt werden. "Du kannst Dir aussuchen Deine Geschichte zu erzählen, um andere damit zu beeinflussen und sie wissen zu lassen, dass sie nicht alleine kämpfen. Ich habe meine Geschichte erzählt und werde nicht damit aufhören, es zu tun" sagte Lance Armstrong. Die Geschichte müsse authentisch sein und geeignet "Unterstützer" zu gewinnen. Wenn man etwas bewegen möchte, einen Unterschied machen, muss die Geschichte das Potential haben sich zu multiplizieren. Um eine dauerhafte Kommunikation effektiv aufrecht zu erhalten, ist der Einsatz und die Nutzung der verschiedenen  Werkzeuge der sozialen Medien notwendig. Mit einem einzigen Büro in den USA kann die Lance Armstrong Foundation Menschen rund um den Globus erreichen und miteinander in Verbindung bringen. Mit dieser Strategie konnte man Beziehungen aufbauen und eine große, kraftvolle Gemeinschaft erreichen.

Im Anschluss an die Darstellung der Lance Armstrong Foundation zeigte Stéphane Daban ein Video von Mina Daban, der Vorsitzenden von LMC France. Mit diesem Video gaben Stéphane und Mina Einblicke in das Engagement von LMC France hinsichtlich des CML Awareness Tages 2011 (Welt-CML-Tag). Unter dem Motto " alle gemeinsam - alle einzigartig" hat die französische Gruppe eine hoffnungsvolle Botschaft zur Mobilisierung und Aufmerksamkeit für "9/22", dem CML Awareness Day am 22. September, geschaffen. In Frankreich wurde mit vielfältigen Aktivitäten geworben. Diese reichten von einem Wohltätigkeitslauf über eine internationale Videobotschaft bis hin zu einem Konzert und einem Photowettbewerb. LMC France schaffte es, ein Gefühl der Hoffnung und Stärke mit diesem Engagement zu erzeugen und stellt damit ein gutes Beispiel und Vorbild für Patientenorganisationen dar.

Preis für das beste Poster und Abschluss der Konferenz

Die Konferenz endete mit dem Preis für das beste Poster, den Bahija Gouimi aus Marokko als Anerkennung für das außergewöhnliche Engagement ihrer Gruppe gewann, Kinder und deren Eltern über CML zu informieren und den Gedanken der Hoffnung und Ermutigung in anderen CML-Patienten und ihren Familien zu wecken.

CML HORIZONS 2012 konnte ein weiteres Mal demonstrieren wie stark und engagiert sich CML Patientenorganisationen weltweit einsetzen. Dabei wurde ein weiterer Schritt getan in Richtung eines besseren Zugangs zu Diagnostik und Therapien, dem Teilen von Informationen und der Stärkung der CML-Patientenorganisationen. Die starken Verbindungen unter den Teilnehmern und deren Engagement diese Gemeinschaft weiter zu entwickeln, bilden die Grundlage für ein weiteres engagiertes Arbeiten im Jahr 2012 und ein neues CML HORIZONS 2013.

Dank gebührt dem CML-Steuerungsbeirat für die Zusammenstellung des Programms, den Referenten und allen Teilnehmern für ihre Arbeit und das herausragende Engagement. Lebt weiter für Eure Visionen und Eure Arbeit -  wir sehen uns im nächsten Jahr zu CML HORIZONS 2013!

Danksagung

Vielen Dank an Novartis Oncology (Initiating Sponsor), Bristol Myers Squibb, Pfizer Oncology, Ariad, The Leukemia & Lymphoma Society, International CML Foundation und Lance Armstrong Foundation für die Unterstützung dieses globalen Patientenvertretertreffens.

Zusätzliche Informationen

Englischsprachige Web-Videos aller Vorträge: http://www.cmladvocates.net/cmlhorizons
Photogallerie: http://www.cmladvocates.net/cmlhorizons-gallery

Über CML HORIZONS und diesen Bericht

Die CML HORIZONS Konferenz 2012 wurde von der gemeinnützigen Leukemia Patient Advocates Foundation veranstaltet. Sie wurde von einem Steuerungsbeirat weltweiter CML Patientenvertreter koordiniert und organisiert: Anita Welborn (USA), Bahija Gouimi (Morocco), Euszebius Jan Dziwinski (Poland), Giora Sharf (Israel), Jan Geissler (Germany), Jana Pelouchová (Czech Republic), Pat Garcia-Gonzalez (USA/Latin America), Zhengchen Liu (China).

Verfasser des Berichts:
Marie-Christine Eckle, Niko Lamberts und Jan Geissler

Veröffentlich von:
Leukemia Patient Advocates Foundation
Münzgraben 6
3000 Bern, Switzerland
www.cmladvocates.net