Decitabine für beschleunigte Prüfung für MDS durch die FDA angenommen

Vom 29.09.2010, 16:29 | Von Jan Geissler | Drucken

Das kalifornische Pharmaunternehmen SuperGen gibt bekannt, dass nach der Vorstellung der Ergebnisse von Phase II- und III-Studien bei der amerikanischen Food and Drugs Administration (FDA) ihr Produkt Dacogen (Wirkstoff Decitabine) von der FDA zur beschleunigten Prüfung ('fast track approval') für die Behandlung von Patienten mit MDS (Myelodysplastisches Syndrom) in fortgeschrittener Phase angenommen wurde.

Nach den FDA-Bestimmungen von 1997 bedeutet die Kennzeichnung als 'Fast Track' Produkt, dass die FDA die Ausarbeitung und Prüfung der Bewerbung um die Zulassung eines Arzneimittels dann erleichtert und beschleunigt, wenn es für die Behandlung einer ernsten oder lebensgefährlichen Erkrankung bestimmt ist und das Potential zeigt, einen bisher unerfüllten medizinischen Zweck zu erfüllen.

"Wir sind sehr erfreut, dass die FDA Dacogen als ein 'Fast Track' Produkt anerkannt hat," sagte Dr. Joseph Rubinfeld, Chairman und CEO von SuperGen. Gemäß der Aplastic Anemia & MDS International Foundation (www.aamds.org) gibt es etwa 10.000-20.000 jährlich diagnostizierte neue Fälle von MDS. "Wir machen ständige Fortschritte bei einigen unserer Dacogen-Programme," sagte Craigs Rosenfeld, M.D., Vizepräsident und Forschungsleiter von SuperGen. "Unsere klinischen Versuche bei chronischer myeloischer Leukämie (CML), Sichelzellenanämie und akuter myeloischer Leukämie (AML) schreiten voran. Zusätzliche explorative Erforschungen in anderen malignen Erkrankungen werden durch eine kooperative Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung (CRADA) mit dem National Cancer Institute durchgeführt."

Quelle: PR Newswire Meldung vom 12.5.2003.

Fast Track

Eine Bezeichnung für die Zulassung eines Medikaments in einem beschleunigten Verfahren, z.B. wenn das Medikament in Studien eine erhöhte Wirksamkeit in einer ernsten oder lebensgefährlichen Erkrankung gezeigt hat und das Potential hat, einen bisher unerfüllten medizinischen Zweck zu erfüllen. Im Bereich Leukämie wurde Glivec aufgrund der überzeugenden Studienergebnisse im Fast Track Verfahren zugelassen.

chronisch

langanhaltend, sich langsam entwickelnd

myeloisch

das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend

Phase II

Hat das Medikament die Prüfung in Phase I bestanden, wird es bei einer kleinen Patientengruppe bezüglich der Wirksamkeit untersucht. Ziele der Studie können dabei beinhalten: Sinkt die Restleukämie? Bei welchem Prozentsatz der Testpersonen sinkt die Resterkrankung ab? Wird das Fortschreiten der Krankheit verzögert? Üblicherweise beteiligen sich einige hundert Menschen an einer solchen Studie, um möglichst genaue Zahlen zu erhalten. Um zu klären, ob es sich bei der Wirkung um zufällige Effekte oder um tatsächliche Medikamentenwirkungen handelt, werden die Teilnehmenden in eine Untersuchungsgruppe und eine Kontrollgruppe eingeteilt.

maligne

Bösartig (z. B. von Gewebsveränderungen)

Anämie

Blutarmut, Mangel an roten Blutkörperchen oder Verminderung ihres Gehaltes an rotem Blutfarbstoff (Hämoglobin)

Phase I

Die klinische Erprobung eines Medikaments erfolgt in der Regel in drei Phasen, um Menschen vor noch unbekannten gefährlichen und unerwünschten Nebenwirkungen zu schützen und um die finanziellen Mittel möglichst effizient einzusetzen. In einer Phase-I-Studie wird ein Medikament von wenigen Testpersonen eingenommen. Dabei wird untersucht, ob das Medikament gut verträglich ist, welche Nebenwirkungen auftreten und welche Dosierungsart optimal ist. Diese Studien werden ohne Kontrollgruppe durchgeführt.

akut

plötzlich einsetzend, heftig, von kurzer Dauer

Gen

Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.

RNA

Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).

MDS

Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) bildet eine grosse Gruppe erworbener klonaler Knochenmarkskrankheiten, die durch ein zunehmendes Versagen der Knochenmarksfunktion gekennzeichnet sind. Im Gegensatz zur aplastischen Anämie ist das Knochenmark zellreich. Da jedoch die Blutbildung (Hämatopoese) ineffektiv ist, kommt es zur peripheren Panzytopenie.

APL

Akute Promyelozytenleukämie

CHR

Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).

FDA

Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)

Arm

= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.