Auf der ASH-Jahrestagung 2014 wurden neue Daten zur CML bei Kindern und Jugendlichen vorgestellt. Haupptthemen waren die Beobachtungen der Auswirkungen von Tyrosinkinasehemmern auf das Längenwachstum von Kindern, sowie die prognostische Relevanz weiterer Chromosomenveränderungen zum Diagnosezeitpunkt sowie der Sokal/Euro- Risiko-Scores. Die Daten zeigen, dass Kinder und Jugendliche mit CML klinische und biologische Unterschiede im Vergleich zu erwachsenen Patienten mit CML zeigen, und  dass Wachstumsverzögerung eine erhebliche Nebenwirkung von Imatinib bei Kindern mit CML im vorpubertären Alter ist.Cornelia hat die "Abstracts", die Kurzzusammenfassungen der ASH-Präsentationen, für uns übersetzt (Danke!).

Ponatinib, der erste Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation und möglicherweise das wirksamste CML-Medikament auf dem Markt, hat während der vergangenen drei Jahre eine Achterbahnfahrt erfahren.

Die Patientengemeinschaft hat die Entwicklung von Ponatinib verfolgt, seit die ersten Daten einer Phase-I-Studie mit dem so genannten AP24534, heute Ponatinib / Iclusig, beimASH-Kongress 2009 erstmals vorgestellt wurden. Als einziges gegen die T315I- und andere multiresistente Mutationen wirksames Medikament, das auch bei vielen Patienten als Drittlinientherapie wirksam ist, hat Ponatinib diese Aufmerksamkeit verdient. Neue Bedenken wegen des Nebenwirkungsprofils führten zu Schwierigkeiten mit der Zulassung des Medikaments. Die CML-Gemeinschaft war daher jetzt sehr gespannt auf die beim ASH 2014 gezeigten Daten. Von besonderem Interesse waren neue Erkenntnisse zu Nebenwirkungen, Risikofaktoren, und ob Studienteilnehmer mit reduzierter Dosis immer noch gutes Ansprechen mit gleichzeitig verbesserter Verträglichkeit zeigten.

Wir wünschen allen Besuchern und aktiven Teilnehmern von Leukämie-Online von Herzen ein Frohes und möglichst gesundes Neues Jahr - mit viel Kraft, Gelassenheit und gemeinsamer Stärke für alle Herausforderungen, und Freude an allen kleinen und großen Fortschritten! Herzlichen Dank für all Eure wichtige Unterstützung im Jahr 2014 - sowohl untereinander als auch für unsere Arbeit!

Über die sogenannte "therapiefreie Remission" beziehungsweise die Beendigung der Medikamenteneinnahme nach langanhaltender tiefer molekularer Remission bei CML wurde am diesjährigen ASH wahrscheinlich am meisten berichtet und diskutiert.

Die EUROpäische Stop Tyrosin-Kinase Inhibitor-Studie (EURO-SKI), die weltweit grösste laufende STOP-Studie, hat gerade die Rekrutierung von 700 Patienten beendet. Eine vorläufige Analyse der ersten 200 Patienten aus 8 europäischen Ländern mit einer Beobachtungsdauer von mindestens 12 Monaten wurde jetzt vorgestellt. Die Studie zielt darauf ab, die voraussagende Faktoren zu finden, um den Anteil der CML-Patienten zu erhöhen, bei denen in dauerhafter molekularer Remission die Behandlung mit TKI abgesetzt werden kann. Zusätzlich werden die Prozeduren der molekularen Verlaufskontrolle untersucht und die Lebensqualität vor und während des Stopps bewertet.

Das jährliche ASH-Treffen ist die wichtigste Veranstaltung für im Bereich der Hämatologie tätige Forscher. Mit mehr als 30.000 am Kongress teilnehmenden Medizinern und Forschern dient der Kongress als führende Plattform zur Präsentation und Diskussion der neuesten Forschungsergebnisse und als Treffpunkt zur Besprechung gemeinsamer Initiativen. Einige bezeichnen es als kollektiven Schlafentzug, mit Veranstaltungen, die üblicherweise vor Sonnenaufgang beginnen und mit PowerPoint-unterstützten Abendempfängen enden.

Anders als beim Europäischen EHA-Kongress haben Patientenvertreter beim ASH leider keine Rolle im wissenschaftlichen Teil – sie erhalten nicht einmal kostenlosen Zugang zum Kongress, weshalb beim ASH nur etwa 0.1% der Teilnehmer Patientenvertreter sind. Etwa 35 Patientenvertreter verschiedenster Erkrankungen von allen Kontinenten nahmen an diesem 56. ASH-Kongress in San Francisco teil - unter ihnen auch Giora Sharf und Jan Geissler, die über die dort vorgestellten Neuigkeiten zur CML berichten.

Am vergangenen Freitag ist der Jahreskongress der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie (ASH), dem weltweit bedeutendsten Kongress im Bereich der Hämatologie mit rund 30.000 Besuchern, gestartet. Auch in diesem Jahr werden in 5 Tagen die weltweit bedeutensten Neuigkeiten aus den verschiedensten klinischen Studien aller hämatologischen Erkrankungen präsentiert.

Giora Sharf und Jan Geissler sind vor Ort, um die spannendsten Neuigkeiten in den 18 CML-Präsentationen und der 120 CML-Poster aufzuspüren und hierüber auf cmladvocates.net und leukaemie-online.de zu berichten. Auch in der CLL- und ALL-Therapie sind im Moment aus Studien viele spannende Neuigkeiten zu beobachten.

Wer die wissenschafltichen Zusammenfassungen aller bei ASH präsentierten Vorträge und Poster sehen möchte, kann sich auf der ASH-Webseite die ASH-Abstracts (in Englisch) durchlesen. Nach unserer Rückkehr werden wir in einer deutschsprachigen Zusammenfassung die wichtigsten Neuigkeiten aus der CML zusammenfassen. Es gibt viele Neuigkeiten, wenn auch (dank des glücklicherweise sehr hohen Niveaus, in der sich die CML-Therapie bereits heute befindet) keine revolutionären: Aus verschiedensten STOP-Studien, Behandlung von CML bei Kindern und Jugendlichen, Neuigkeiten zu Ponatinib, ein Update der Langzeitdaten von Dasatinib und Nilotinib, ... Ebenso spannend ist aber, weil fast alle Experten aus allen Teilen vor Ort sind und man so nach den Präsentationen und bei den sogenannten "Poster-Sitzungen" ins Gespräch kommt, um auch die inofiziellen Neuigkeiten zu erfahren.

Wir werden berichten!

Die spezielle Situation von Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit CML unterscheidet sich in mancher Hinsicht von dem, was man üblicherweise bei CML-Patienten erwartet, da diese Erkrankung durchschnittlich im Alter von 65 auftritt. Ein Fachartikel von Ärzten vom MD Anderson Krebszentrum in den USA widmet sich dieser Fragestellung. Wir haben den Artikel auf Deutsch übersetzt.

Die Chronisch-myeloische Leukämie entwickelt sich, wenn ein Gen mutiert und Enzym hyperaktiviert, und damit die blutbildenden Stammzellen im Knochenmark dazu bringt, schnell abnormale Zellen zu bilden. Das Enzym Abl-Kinase ist ein Mitglied der “Kinase”-Familie der Enzyme, die als “Ein” oder “Aus”-Schalter für viele Funktionen unserer Zellen dienen. In der Behandlung der CML wird die hyperaktive Abl-Kinase mit Medikamenten bekämpft, die an einen spezifischen Teil des Enzyms binden und es dadurch blockieren und so die schnellwachsende Krebszelle abtöten sollen. Leider wird die Wirksamkeit häufig durch die Tatsache begrenzt, dass die Krebszellen gegenüber den Medikamenten resistent werden können. Wissenschaftler der EPFL haben einen alternativen Teil der Abl-Kinase identifiziert, an den Medikamente binden und mit einem geringeren Risiko der Resistenzbildung wirken können. Diese Arbeit wurde in Nature Communications publiziert.

In einem Brief an unseren Leukämie-Online-Teilnehmer Peter gratuliert uns Bundesgesundheitsminister Hermann Gröhe zu unserem Buch "Manchmal ein Kunststück: 16 Drahtseilakte mit Chronischer Myeloischer Leukämie". Die sehr persönlichen Schilderungen der an CML Erkrankten hätten ihn sehr berührt, und allen Patienten gelte seine Bewunderung und sein Respekt für die Stärke und Zuversicht, mit der sie ihr Leben trotz der schweren Krankheit meistern. Er sei sich sicher, dass das Buch vielen Erkrankten Hoffnung geben und Mut machen wird.

Mit seinem Einverständnis dürfen wir das Schreiben hier veröffentlichen.

Unser Buch ist über unsere Webseite www.kleines-kunststueck.de/buch sowie über Amazon.de verfügbar.

Vor etwa einem Jahr hat Leukämie-Online ein inoffizielles Studienregister eingerichtet, um Patienten mit CML Informationen zu laufenden CML-Studien leichter zugänglich zu machen: http://www.leukaemie-online.de/studien. Dank der fortdauerenden Unterstützung durch Patienten, universitäre Einrichtungen und Unternehmen, die aktiv aktuelle Angaben zu klinischen Studie einreichen, konnte das Register ausgebaut werden und hat sich zu einer wertvollen Informationsquelle für Betroffene entwickelt. Neben einer kurzen Zusammenfassung der jeweiligen Studie enthält das Register auch Patienteninformationen und Einwilligungserklärungen (sofern verfügbar) sowie Links zu clinicaltrials.gov und/oder dem Studienregister der EU.

Seit Anfang September 2014 sind vier weitere Studie hinzugekommen, sodass das Register inzwischen 13 klinische Prüfungen umfasst. Bei den neuen Studien handelt es sich um eine Erstlinienstudie mit Bosutinib (BFORE), eine Studie nach Therapieversagen oder Unverträglich der Therapie (CABL001X2101), eine Studie zum Absetzen von Dasatinib (DASFREE) sowie eine Studie zur Untersuchung der Lebensqualität (LEONIDAS). Mehrere weitere CML-Studien sind in Bearbeitung und werden ebenfalls in Kürze veröffentlicht.

Gibt es eine Studie, die hier nicht aufgeführt ist? Dann bitte hier eintragen.Oder ist eine Angabe nicht korrekt? Wir bitten dann um eine EMail. Für Fragen und Erfahrungsaustausch zu den Studien gibt es unser Forum.

Die EU-Arzneimittelagentur EMA hat seine Neubewertung von Nutzen und Risiko von Ponatinib (Handelsname Iclusig) zur Behandlung der CML in chronischer Phase abgeschlossen. Das Medikament bleibt in Europa im Verkehr, obwohl es unter der Therapie mit dem Tyrosinkinase-Hemmer offenbar häufiger zu Herzinfarkten und Schlaganfällen kommt als zum Zeitpunkt der Arzneimittelzulassung angenommen. Das empfahl der Ausschuss für Risiko­bewertung im Bereich der Pharmakovigilanz der EMA (PRAC) nun abschließend.

Immuntherapie wird die Krebsbehandlung in den kommenden Jahren deutlich verändern. Neue und sehr unterschiedliche Ansätze wie bispezifische oder immunregulatorische Antikörper, die Tumorvakzine oder genmodifizierte T-Lymphozyten u.a.. werden .allein oder in Kombination mit bewährten Medikamenten eingesetzt werden. Dabei sind die Potenziale genauso groß wie der Forschungsbedarf. Auch für die Immuntherapie steht die Frage nach der Personalisierung im Raum. Diese und weitere Themen diskutieren 5.500 Krebsexperten auf der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie in Hamburg. Schwerpunktthemen sind in diesem Jahr die Immuntherapie sowie die Behandlung maligner Lymphome.

Rund 1.200 Menschen erkranken jährlich in Deutschland an der CML. Eine neue Initiative will nun behandelnde Mediziner besser vernetzen und damit die Patientenversorgung nach neuesten Standards deutschlandweit sichern. Die "Deutsche CML-Allianz", in deren Leitgruppe auch Jan Geißler von Leukämie-Online vertreten ist, wurde am Freitag (10.10.) anläßlich der Gemeinsamen Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizer Gesellschaften für Hämatologie und medizinische Onkologie (DGHO, ÖGHO, SGMO und SGH) offiziell gegründet. Die Allianz richtet sich an Universitätskliniken, Krankenhäuser, niedergelassene Mediziner mit onkologischen Schwerpunktpraxen, Patientenvertreter und Laboreinrichtungen. Sie wird Patientenorganisationen eng in ihre Aktivitäten einbinden.

Idelalisib (Handelsname Zydelig) wurde von der EU-Zulassungsbehörde EMA die Zulassung erteilt. Bei den 150 und 100 mg Filmtabletten handele es sich den ersten Vertreter von PI3K-Hemmern gegen chronische lymphatische Leukämie (CLL) und follikuläres Lymphom. Bei Erwachsenen mit CLL solle er als Zweitlinientherapie mit Rituximab kombiniert werden, oder als Erstlinie bei 17p Deletion oder TP53 Mutation, wenn eine Chemoimmuntherapie ungeeignet ist. Bei follikulärem Lymphomsei Idelalisib vorgesehen für Erwachsene, die auf zwei frühere Therapien nicht angesprochen hatten.

Am 20. und 21. September 2014 trafen sich Teilnehmer von Leukämie-Online in Berlin zum sechsten Leukämie-Online-Treffen. Die Veranstaltung fand im Jahr 2005 das erste Mal statt, um den "Onlinern" die Möglichkeit des gegenseitigen Kennenlernens, des Erfahrungsaustauschs und auch der Information zusammen zu bringen. In diesem Jahr nahmen 122 Teilnehmer aus Deuschland, Österreich und der Schweiz teil.

Das Leukämie-Online-Treffen ist über die Jahre zu einem wichtigen Element der Aktivitäten von Leukämie-Online geworden. Gerade bei einem Online-Forum, in der die meisten sich nur unter einem Pseudonym austauschen, kann ein persönliches Kennenlernen hilfreich in eigener Sache, aber auch für den späteren Dialog und Austausch sein.