- Published on 02.10.2013, 13:22
- Von Marion Alzer
Studientitel
OPTIC = Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Ponatinib-Dosierungen bei Patienten mit resistenter chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase
Wissenschaftlicher Titel
Eine randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Charakterisierung der Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Ponatinib-Dosierungen bei Patienten mit resistenter chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase (EudraCT 2014-001617-12, NCT02467270)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
Diese Studie nimmt Patienten ab 18 Jahren mit CML in der chronischen Phase auf, die zuvor bereits mindestens zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) erhalten haben und nicht auf diese Behandlung ansprachen oder ihr Ansprechen verloren haben. Voraussetzung für den Einschluss sind zudem ein Wert von 0, 1 oder 2 auf der ECOG-Skala (Aktivitätsstatus von Patienten), eine ausreichende Funktion von Leber, Niere und Bauchspeicheldrüse und eine vollständige Erholung von früheren Krebstherapien. Schwangere Patientinnen können nicht eingeschlossen werden.
Kurzbeschreibung
Diese Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von Ponatinib in drei verschiedenen Anfangsdosen (45 mg, 30 mg und 15 mg pro Tag) bei Patienten mit CML in der chronischen Phase, die zuvor bereits mindestens zwei TKI erhalten haben und bei denen nach zwölf Monaten festgestellt wird, dass sie gegenüber ihrer laufenden Behandlung resistent sind, das heißt, keinen Nutzen mehr davon haben.
Bei Patienten, die anfangs 45 mg oder 30 mg Ponatinib pro Tag erhalten, wird die Tagesdosis auf 15 mg gesenkt, nachdem sie ein gutes zytogenetisches Ansprechen (MCyR) erreichen.
Die Dauer der Teilnahme jedes Patienten an dieser Studie wird 24 Monate betragen.
Art der Studie
Studie nach Therapieversagen oder Unverträglichkeit
Aktueller Status
nimmt Patienten auf
Sponsor der Studie
Ariad Pharmaceuticals, Inc., USA, kürzlich von Takeda übernommen
Wissenschaftliche Leitung
Kontakt: Takeda Study Registration Call Center,
Studienleitung
siehe Studienzentren
Studienzentresiehe Studienzentrensiehe Studienzentrenn / Studienleitung
Deutschland
Aachen
Universitätsklinik RWTH
Dr. Martina Crysandt
Berlin
Charité, Campus Virchow-Klinikum (CVK)
Prof. Dr. Philipp Le Coutre
Essen
Universitätsklinikum Essen
PD Dr. Jürgen Novotny
Hamburg
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Dr. Philippe Schafhausen
Jena
Universitätsklinikum Jena
Prof. Dr. Andreas Hochhaus
Mannheim
Universitätsmedizin Mannheim
Prof. Dr. Susanne Saußele
Ulm
Universitätsklinikum Ulm
Dr. Frank Stegelmann
Die Studie wird auch in folgenden Ländern durchgeführt:
Argentinien, Australien, Chile, Dänemark, Frankreich, Großbritannien, Italien, Kanada, Norwegen, Polen, Portugal, Russland, Schweden, Schweiz, Singapur, Spanien, Südkorea, Taiwan, Tschechische Republik, USA
Zusätzliche Informationen
Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA
Englischsprachige Informationen in der Studiendatenbank der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Ponatinib
Ponatinib (Entwicklungsname AP24534, Handelsname Iclusig), ein Tyrosinkinaseinhibitor der dritten Generation
Leber
Die Leber (griech. Hepar) ist das zentrale Organ des gesamten Stoffwechsels. Zu den wichtigsten Funktionen gehören die Produktion lebenswichtiger Eiweißstoffe wie z. B. Gerinnungsfaktoren, die Verwertung von Nahrungsbestandteilen, die Galleproduktion und damit einhergehend der Abbau und Ausscheidung von Stoffwechselprodukten, Medikamenten und Giftstoffen. Nährstoffe, die aus dem Darm ins Blut aufgenommen werden, gelangen zur Leber und werden dann von dieser je nach Bedarf ans Blut abgegeben oder aus dem Blut entfernt. Sie ist maßgeblich für die Umsetzung von Medikamenten verantwortlich.
Port
Zuführendes System, meist eine unter die Haut eingepflanzte Kunststoffkammer mit Venenkatheter, um eine kontinuierliche Medikamentengabe zu ermöglichen.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
CAM
Komplementär- und Alternativmedizin (englisch abgekürzt: CAM, Complementary and Alternative Medicine)
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FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Randomisierung
Patienten mit einem oder mehreren gleichen Charakteristika (z.B. gleiche Erkrankung, Krankheitsstadium, Geschlecht, Alter) werden nach einem Zufallsverfahren in verschiedene Behandlungsgruppen (Arme der Studie) eingeteilt. Jede Gruppe erhält eine unterschiedliche Behandlung. Das Zufallsverfahren ist erforderlich, um die Ergebnisse bzw. Ansprechraten möglichst objektiv zwischen mehreren gleichartigen Gruppen vergleichen zu können.
Randomisierung
Patienten mit einem oder mehreren gleichen Charakteristika (z.B. gleiche Erkrankung, Krankheitsstadium, Geschlecht, Alter) werden nach einem Zufallsverfahren in verschiedene Behandlungsgruppen (Arme der Studie) eingeteilt. Jede Gruppe erhält eine unterschiedliche Behandlung. Das Zufallsverfahren ist erforderlich, um die Ergebnisse bzw. Ansprechraten möglichst objektiv zwischen mehreren gleichartigen Gruppen vergleichen zu können.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
