- Published on 14.04.2022, 10:00
- Von Marion Alzer
Studientitel
CABL001I12201 = Studie zur Bestimmung der Dosis und Sicherheit von Asciminib bei pädiatrischen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie
Wissenschaftlicher Titel
Eine multizentrische, offene Studie zur Bestimmung der Dosierung und der Sicherheit von oralem Asciminib bei pädiatrischen Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit einem oder mehreren Tyrosinkinaseinhibitoren behandelt wurden. (EudraCT-Nr. 2021-001286-20, clinicaltrials.gov NCT04925479)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
In diese Studie werden männliche und weibliche Patienten mit einer Philadelphia-Chromosom-positiven CML-CP in zwei Gruppen eingeschlossen.
- Gruppe mit Formulierung für pädiatrische Patienten: Bei Studieneintritt sind die Teilnehmer mindestens 1 Jahr und weniger als 18 Jahre alt.
- Gruppe mit Formulierung für Erwachsene: Bei Studieneintritt sind die Teilnehmer mindestens 14 Jahre und weniger als 18 Jahre alt und haben ein Körpergewicht von mindestens 40 kg.
Die Teilnehmer wurden zuvor mit mindestens einem Tyrosinkinaseinhibitor (TKI) behandelt. Ihre Laborwerte entsprechen den Vorgaben im Prüfplan der Studie.
Alle weiteren Ein- und Ausschlusskriterien besprechen Sie bitte mit Ihrem behandelnden Arzt.
Kurzbeschreibung
Diese Studie unterstützt die Entwicklung von Asciminib bei Patienten mit PH+ CML-CP im Alter von 1 bis <18 Jahren, die bereits mindestens einen TKI erhatlen haben.
Im Rahmen dieser Studie sollte die Dosis der pädiatrischen Formulierung von Asciminib ermittelt und die Sicherheit beurteilt werden. Die anfängliche Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht und wird zweimal täglich mit Nahrung verabreicht.
Die Behandlungsphase dauert insgesamt 5 Jahre (260 Wochen). Teilnehmer, die im Ermessen des Studienarztes von der Behandlung profitieren, erhalten die Studienmedikation bis zum Abschluss der Behandlungsphase weiter.
Art der Studie
Pädiatrische Studie
Aktueller Status
Nimmt Patienten auf
Voraussichtliches Ende der Aufnahme neuer Patienten: Oktober 2025
Sponsor der Studie
Novartis Pharma GmbH
Wissenschaftliche Leitung
Novartis Pharma GmbH
Studienleitung
Novartis Pharma GmbH
Zusätzliche Informationen
Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA
Englischsprachige Informationen in der Studiendatenbank der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA
Studienzentren / Studienleitung
Deutschland
Universitätsklinikum Erlangen
Prof. Dr. med. Markus Metzler
91054 Erlangen
Universitätsklinikum Essen
Prof. Dr. med. Uwe Kordes
45147 Essen
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt
20246 Hamburg
Weitere Studienzentren in:
Frankreich, Griechenland, Italien, Japan, Polen, Republik Korea, Russische Föderation, Thailand, Türkei, Ungarn, USA
Philadelphia-Chromosom
Charakteristisches Merkmal der chronisch myeloischen Leukämie. Die Chromosomenmutation entsteht durch Transfer des Hauptteils des langen Arms von Chromosom 9 nach Chromosom 22 (= Translokation).
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
Offene Studie
Klinische Studie, bei der Wissenschaftler und Teilnehmer wissen, welche Behandlung dem jeweiligen Patienten verabreicht wird (im Gegensatz zu „verblindeten Studien" oder „Doppelblindstudien")
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Prüfplan
Siehe "Protokoll": Gebräuchlicher Ausdruck für ein Behandlungsschema.
Asciminib
Tyrosinkinaseinhibitor: Asciminib richtet sich gegen das Genprodukt des BCR-ABL-Fusionsgens auf dem Philadelphia-Chromosom. Dabei handelt es sich um eine konstitutiv aktivierte Tyrosinkinase, die zur unkontrollierten und massiven Proliferation der Tumorzellen führt. Asciminib belegt die Myristat-bindende Tasche von ABL und bewirkt dadurch eine allosterische Hemmung der Tyrosinkinase.
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
ELN
Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Philadelphia-Chromosom
Charakteristisches Merkmal der chronisch myeloischen Leukämie. Die Chromosomenmutation entsteht durch Transfer des Hauptteils des langen Arms von Chromosom 9 nach Chromosom 22 (= Translokation).
Ausschlusskriterium
Ausschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie nicht teilnehmen darf (z.B. Raucher, Schwangere, Patienten mit Herzerkrankungen, zu alt, zu jung). Ausschlusskriterien sind dazu da, das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering zu halten. Auch sollen die Versuchspersonen geschützt werden, zum Beispiel dürfen Patienten mit einer Herzerkrankung nicht Medikamente testen, die den Kreislauf belasten.
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Offene Studie
Klinische Studie, bei der Wissenschaftler und Teilnehmer wissen, welche Behandlung dem jeweiligen Patienten verabreicht wird (im Gegensatz zu „verblindeten Studien" oder „Doppelblindstudien")
Chromosomen
Träger des Erbguts im Zellkern. Sie enthalten die riesigen Kettenmoleküle der DNA kompakt verdrillt und gefaltet als Aggregate mit speziellen Proteinen. Die Chromosomen dienen unter anderem bei der Zellteilung der gleichen Verteilung des Erbguts auf die Tochterzellen. Die normalen menschlichen Körperzellen haben 46 Chromosomen. Bei Krebszellen kann die Zahl und/oder Struktur der Chromosomen verändert sein.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
