- Published on 28.07.2010, 14:16
- Von Jan Geissler
Novartis gab am 4. Juni 2006 den Start eines neuen Programms zum erweiterten Zugang zu
Nilotinib (Expanding
Nilotinib Access in Clinical Trials, ENACT) für
Imatinib-
resistente CML bekannt. Gleichzeitig wurde berichtet, dass
Nilotinib (Laborbezeichnung AMN107, zukünftiger Handelsname Tasigna) von der amerikanischen Zulassungsbehörde
FDA im beschleunigten Verfahren geprüft und die Zulassung des Medikaments in den USA und der EU noch in diesem Jahr beantragt werde.
Das Programm ermöglicht CML-Patienten in allen Phasen der Krankheit mit
Resistenz oder Unverträglichkeit von
Imatinib (
Glivec) im Rahmen von
klinischen Studien den Zugang zum Medikament
Nilotinib. "ENACT ist ein weiteres Beispiel unseres dauerhaften Bemühung, innovative Therapien solchen Patienten zur Verfügung zu stellen, die sie benötigen", so David Epstein, Präsident von Novartis Oncology. "Mit
Glivec hatte Novartis ein weitreichendes Zugangsprogramm gestartet, das weltweit mehr als 9000 Patienten den Zugang zu dem Medikament kostenlos zur Verfügung stellte, bevor es kommerziell verfügbar wurde. Dieses Programm setzt unsere Bereitschaft fort, indem es denjenigen eine Option zur Verfügung stellt, die nicht mehr auf
Glivec ansprechen". Das Medikament ist nur im Rahmen von
klinischen Studien verfügbar. Die aktuelle Studie dient dazu, die Vorteile und Risiken des Wirkstoffs besser zu verstehen und die Daten dann den Zulassungsbehörden wie
FDA und EMEA zur Verfügung zu stellen.
Nilotinib sei bei 32 von 33 Mutationsformen von CML wirksam. Da es sich noch um einen experimentellen Wirkstoff handelt, sind noch keine Sicherheits- und Wirksakeitsdaten verfügbar. Die Phase-I-Daten, die auf der
ASH-Konferenz 2005 vorgestellt wurden, zeigen bei 92% der Patienten in
chronischer, 76% in
akzelerierter und 42% in
myeloischer Blastenphase komplette hämatologische Antworten. Zytogenetisches Ansprechen wurde bei 53% in
chronischer, 55% in
akzelerierter und 29% in
myeloischer Blastenphase beobachtet.
Informationen über ENACT können auf dem US-basierten Studienregister
clinicaltrials.gov abgerufen werden. Weiterhin sind nach Novartis-Angaben Informationen über die lokalen Niederlassungen von Novartis oder über deren Call-Center verfügbar, die Patienten an die entsprechenden Kliniken verweisen. Ärzten stellt das Unternehmen Informationen unter
www.amn107.com zur Verfügung.
Ende Mai war der Zugang zum ENACT-Programm bereits in 22 europäischen Kliniken, darunter auch schweizer (Basel) und österreichische Zentren (Wien, Graz, Innsbruck, Linz), möglich. Auch in Deutschland soll ENACT in Kürze starten; nähere Informationen kann die Studienzentrale in Mannheim geben. Die bisherigen Phase-II-Studien nehmen auch weiterhin CML-Patienten in
akzelerierter Phase und
Blastenkrise auf.
Quellen: u.a. Novartis-Pressemitteilung
hämatologisch
das Blut bzw. die Blutbildung betreffend
Blastenkrise
Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Nilotinib
Nilotinib, Handelsname Tasigna, Laborname AMN107, hemmt u.a. die BCR-ABL-Tyrosinkinase. Zugelassen in der EU seit 2007 für die Behandlung der CML und Ph+ALL.
Mutation
Veränderung der Abfolge von Bausteinen im Erbgut (DNS). Mutationen können zu Änderung oder Verlust der Funktion von Genen führen und damit das Verhalten von Zellen beeinflussen (lat. mutatio Veränderung, Wechsel)
Imatinib
Imatinib, Handelsname Glivec/Gleevec, Laborname STI-571, ein BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmer der ersten Generation. Zugelassen seit Jahr 2002 für die Behandlung der CML und Ph-positiven ALL.
Blasten
Unreife Zellen, z. B. Blutzellvorläufer im Blut oder Knochenmark
Glivec
Imatinib wird unter dem Handelsnahmen Glivec (Hersteller Novartis) vertrieben.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
ASH
Amerikanische Gesellschaft für Hämatologie (engl. American Society of Hematology). Oftmals wird ASH als Synonym für den jedes Jahr im Dezember stattfindenden Jahreskongress der Gesellschaft verwendet.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
Klinische Studie
Wissenschaftliche Forschungsarbeit zur Behandlung von Krankheiten beim Menschen nach strengen medizinischen und ethischen Regeln
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Mutation
Veränderung der Abfolge von Bausteinen im Erbgut (DNS). Mutationen können zu Änderung oder Verlust der Funktion von Genen führen und damit das Verhalten von Zellen beeinflussen (lat. mutatio Veränderung, Wechsel)
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.