Die 49. EBMT-Jahrestagung in Paris – ein Bericht von Andrea Linke

Published on 13.06.2023, 13:07
Von Andrea Linke

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Als Patientenvertreterin für LeukaNET e.V. und Mitglied im „Patient Advocacy Committee“ (PAC) der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) hat Andrea Linke an der 49. EBMT-Jahrestagung in Paris vom 23 - 26 April 2023 teilgenommen. Es folgt ein Bericht. 

Anfang 2001 wurde bei mir eine CML diagnostiziert und ich nahm an einer der ersten Klinischen Studien mit Imatinib, dem ersten Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) zur CML-Therapie teil. Leider wirkte diese Therapie bei mir nicht und so habe ich mich 2002 einer kurativen allogenen Knochenmarktransplantation unterzogen. 

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Das EBMT ist eine gemeinnützige medizinische und wissenschaftliche Organisation, die 1974 gegründet wurde. Diese betreibt ein einzigartiges Patientenregister, das einen Datenpool für die Durchführung von Studien und die Bewertung neuer Trends bereitstellt. Alle durchgeführten zellulären und stammzellbasierten Therapieverläufe werden gesammelt. Das EBMT zielt darauf ab, die Verbindung zwischen Patienten, Forschern und anderen Interessengruppen zu sein, um die Zukunft zellulärer und stammzellbasierter Therapien zu verbessern. Jedes Jahr ist das PAC für die Vorbereitung und Durchführung des „Patient Family and Donor Day“ (PFDD) während der Jahrestagung des EBMT verantwortlich. Dieser Tag findet vor dem wissenschaftlichen Kongress statt und zielt speziell darauf ab, die Patienten, Familienangehörigen und Spender über die neuesten Forschungsergebnisse (z. B. neue Behandlungsmöglichkeiten bei GvHD) und aktuelle Themen (z. B. Zugang zu CAR T Zelltherapien) zu informieren. Der PFDD möchte zudem die Kommunikation zwischen EBMT-Fachleuten und Patienten verbessern. Das PAC organisiert auch zwei Sitzungen im wissenschaftlichen Programm. In diesem Jahr wurde die „Definition von patientenorientierter Forschung“ und „Endpunkte zur Erforschung unerfüllter Bedürfnisse und verbesserter Zugang zu neuen Therapien“ an einem runden Tisch diskutiert.

CML-Patienten benötigen heute nur noch sehr selten eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT). Der Einsatz von TKIs (inzwischen gibt es 6 verschiedene) in der Behandlung der CML hat deren Therapie verändert. Im Gegensatz zur zentralen Stellung, die die HSZT vor 20 Jahren im Behandlungsalgorithmus von CML-Patienten einnahm, ist sie heute weitgehend den wenigen Patienten vorbehalten, die entweder gegen die letzte TKI-Therapie resistent sind oder die sich bei Diagnose in der akzelerierten Phase oder Blastenkrise befinden. Folglich ist die Transplantation nach wie vor eine äußerst wichtige, potenziell kurative letzte therapeutische Modalität bei ausgewählten Patienten (ca. 400 Patienten/Jahr seit 2008 per EBMT Register in Europa) mit CML. Und so besteht weiterhin die Notwendigkeit der Betreuung von Langzeitüberlebenden. Die HSZT ist immer noch eine Behandlungsoption für einige myeloische Neoplasien wie z.B., AML, MDS, und MPN, aber auch andere hämatologische (z. B. ALL) und nicht-hämatologische Erkrankungen.

Es gibt Verbesserungen für HSZT-Patienten:

Es gibt Verbesserungen für HSZT-Langzeitüberlebende in vielen Bereichen:

Die Frage der Nachsorge von HSZT-Überlebenden wird in jeder Klinik in jedem Land anders organisiert. Ein Plan zur Harmonisierung muss dringend in Angriff genommen werden, denn wie die Literatur belegt, gewährleistet eine qualitativ hochwertige lebenslange Nachsorge HSZT-Überlebenden einen besseren Gesundheitszustand. PAC-Mitglieder sind an diesen Diskussionen aktiv beteiligt. 

Die EBMT erhielt von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Auftrag, Daten der neuartigen CAR-T-Zelltherapien in das Patientenregister aufzunehmen. CAR-T-Zelltherapien sind eine neue Behandlungsoption für viele lymphatische Neoplasien wie Lymphome, ALL, CLL, MM und Morbus Waldenström. Viele CAR-T-Zellprodukte sind bereits für spezifische Tumorentitäten zugelassen und neue CAR-T-Zell Konstrukte befinden sich in der klinischen Entwicklung. 

Der durch den Patienten selbst dokumentierte Therapieerfolg, der „Patient-reported Outcome Measures“, sollte in alle Klinischen Studien integriert werden, aber auch in die geregelte Nachsorge aller Patienten nach HSCT and/oder CAR T Zell Therapie. Um auch diese zu erfassen, sollte das EBMT Register angepasst werden. 

Die Einbeziehung von Patientenvertretern in den klinischen Studienprozess ist wichtig für eine erfolgreiche Durchführung. Das EBMT PAC beteiligt sich an einigen Studien und Guidelines mit unterschiedlichen EBMT Arbeitsgruppen. 

Für interessierte Patientenvertreter bietet das EBMT 30 freie Plätze zur Teilnahme an. So if you are interested to listen in: the next EBMT Annual Meeting will be in Glasgow, UK, from 14 – 17 April 2024. Time enough to brush up your English!

You will find more information about the EBMT PAC activities here Patient Advocacy Committee | EBMT.

Andrea Linke 

EBMT – PAC