- Published on 06.09.2021, 06:31
- Von Cornelia Borowczak
Am 3. und 4. September fand das Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz und CML-Studientreffen 2021 in Weimar statt. Es war das erste persönliche Treffen seit 2019, an dem rund 50 Personen teilnahmen (anstatt der normalerweise 180 – viele konnten aufgrund der Covid-Beschränkungen und des Streiks der Deutschen Bahn nicht anreisen), darunter 7 Patientenvertreter. Das Treffen wurde als Präsenzveranstaltung durchgeführt, um interaktive Diskussionen unter den Experten zu fördern. Die Vorträge wurden zusätzlich ohne die Diskussionen aufgezeichnet und werden den Mitgliedern der CML-Allianz online zur Verfügung gestellt. Die Vorträge und Diskussionen waren sehr interessant, zumal der Schwerpunkt dieses Treffens eher auf der akademischen Forschung, Zwischenberichte aus laufenden Studien und Herausforderungen aus Studiensicht lag und weniger auf den "fertigen" Ergebnissen von Industriestudien, von denen man auch auf den großen hämatologischen Kongressen häufiger im Detail hört.
Themen waren unter anderem:
- der Status der TFR-Studien (ein neues Register ist in Planung)
- ein Update über den bevorstehenden Abschluss der großen TIGER-Studie, in der Nilotinib und Peg-Interferon mit dem Ziel der TFR kombiniert wurden (eine fantastische Studie; jedoch ist es bedauerlich, dass die Unternehmen das Interesse an der Bereitstellung von Peg-IFN bei CML verlieren. Das wird wohl in der Folge dazu führen, dass diese wirksame therapeutische Option möglicherweise nur aus wirtschaftlichem Desinteresse nicht mehr für Patienten zur Verfügung stehen wird).
- neue Ansätze für die CML-Therapie (es gibt einige interessante Fortschritte beim Verständnis persistierender CML-Stammzellen und wie man sie aufspüren kann. Sie basieren auf einer biologischen Teilstudie der TIGER-Studie. Eine Frühphasenstudie ist geplant, in der TKI mit Venetoclax kombiniert werden soll).
- vieles über den ersten STAMP-Inhibitor Asciminib, seine Verträglichkeit und verschiedene geplante oder laufende Studien zur Erst- und Drittlinienbehandlung.
- Konzepte zur TFR bei Kindern und Jugendlichen
- außerdem ein Update zum Blastenkrisenregister und zum Ponatinib-Register
Jan Geissler und Cornelia Borowczak stellten den Experten die Projekte der Patientengemeinschaft vor. Conny berichtete über unsere Reihe 
von CML-Seminaren für Patienten und Familienangehörige, die wir seit einem Jahr auf Leukämie Online durchführen und die sehr gut besucht sind. Jan sprach über die Aktivitäten und Projekte der internationalen CML-Community: das CML Community Advisory Board (CAB), unser erstes akademisches CAB, die neue App zur Aufzeichnung der Lebensqualität (die derzeit auf globaler Ebene entwickelt wird), sowie unser 11. Virtuelles Leukämie-Online-Treffen am 25. und 26. September anlässlich des Welt-CML-Tags (22.09).
Insgesamt fühlte es sich nach mehr als einem Jahr Pandemie sehr ungewohnt an, an einem Treffen von Angesicht zu Angesicht teilzunehmen. Es galt die Distanz zu wahren, das ständige Auf- und Absetzen der Masken war etwas anstrengend, aber man muss sagen, dass die Diskussionen vor allem in den Pausen wichtig und unersetzlich waren. Bleibt zu hoffen, dass wir in Zukunft einen Mittelweg finden werden, sodass wir zwar zu Veranstaltungen reisen, aber nicht wie früher, um dort nur PowerPoint-Präsentationen beizuwohnen, sondern über vorläufige Daten, Pläne und Ideen zu sprechen. Dieses Treffen war ein gutes Beispiel dafür.
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
hämatologisch
das Blut bzw. die Blutbildung betreffend
Blastenkrise
Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
Venetoclax
Venetoclax ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Bcl-2-Hemmer, der zur Behandlung der CLL eingesetzt wird. Venetoclax hemmt selektiv das Protein Bcl-2, das bei CLL und anderen B-Zell-Lymphomen überexprimiert wird.
Interferon
Im Zusammenhang mit Leukämien üblicherweise Interferon-Alpha gemeint. Interferon (von engl. to interfere eingreifen, sich einmischen) ist ein Protein, das eine immunstimulierende und Tumorzellen angreifende Wirkung entfaltet. Es wird als körpereigenes Gewebshormon gebildet, v.a. von Leukozyten, Monozyten und Fibroblasten, kann aber auch als Medikament in körperunüblich hohen Dosen gegen Leukämien eingesetzt werden.
Nilotinib
Nilotinib, Handelsname Tasigna, Laborname AMN107, hemmt u.a. die BCR-ABL-Tyrosinkinase. Zugelassen in der EU seit 2007 für die Behandlung der CML und Ph+ALL.
Ponatinib
Ponatinib (Entwicklungsname AP24534, Handelsname Iclusig), ein Tyrosinkinaseinhibitor der dritten Generation
Asciminib
Tyrosinkinaseinhibitor: Asciminib richtet sich gegen das Genprodukt des BCR-ABL-Fusionsgens auf dem Philadelphia-Chromosom. Dabei handelt es sich um eine konstitutiv aktivierte Tyrosinkinase, die zur unkontrollierten und massiven Proliferation der Tumorzellen führt. Asciminib belegt die Myristat-bindende Tasche von ABL und bewirkt dadurch eine allosterische Hemmung der Tyrosinkinase.
Blasten
Unreife Zellen, z. B. Blutzellvorläufer im Blut oder Knochenmark
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
RNA
Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).
DLI
Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
TFR
Treatment-Free Remission, behandlungsfreie Remission, ist ein bei CML in Studien befindliches Therapiekonzept, das nach dauerhaftem Erreichen einer tiefen molekularen Remission die gezielte Therapieunterbrechung unter engmaschiger Verlaufskontrolle vorsieht.
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
Blastenkrise
Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.
Stammzellen
Stammzellen sind Blutvorläuferzellen, aus denen sich verschiedene Arten von Zelltypen wie die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und weißen (Leukozythen) Blutzellen sowie Blutplättchen (Thrombozyten) und einige andere Zellen entstehen. Die Stammzellen befinden sich im Knochenmark und teilweise auch im Blut. Es gibt eine Anzahl von verschiedenen Entwicklungsstadien der Stammzellen (z.B. embryonale Stammzellen, aus denen sich der ganze Organismus entwickelt) oder Entwicklungsstadien aus denen nur noch bestimmte Zellarten entstehen können, z.B. Blutstammzellen, aus denen sich alle Blutkörperchen bilden.
