Bei der Gentherapie von sogenannten "Blasen-Kindern" mit einer seltenen Immunschwäche in Frankreich gab es einen zweiten Leukämiefall. In der Studie war unter Zuhilfenahme von Retroviren der schwere Immundefekt SCID-X1 korrigiert worden. Die Studie wurde nun abgebrochen.

Kinder mit dem angeboren Immundefekt müssen in einer sterilen Umgebung leben und sind deshalb auch als "Bubble Babies" bekannt. Nach dem ersten Auftreten einer leukämieähnlichen Erkrankung (siehe Artikel vom 2.12.2002 auf Leukämie-Online) Ende November wurde unter Auflagen zunächst die Fortsetzung der CGD- und zweier weiterer deutscher Gentherapie-Studien empfohlen, während die französische Studie abgebrochen wurde.

Der zweite Leukämiefall markiere einen ernsthaften Rückschlag für diese Form der Gentherapie, urteilte der Vizepräsident des Paul-Ehrlich-Instituts, Prof. Klaus Cichutek, der auch Vorsitzender der Kommission Somatische Gentherapie der Bundesärztekammer ist. Über die Häufigkeit des Auftretens einer Leukämie bei retroviraler Modifizierung von Blutstammzellen könne derzeit nicht abschließend geurteilt werden. Allerdings würden mit Ausnahme der zwei Leukämiefälle in Frankreich bisher keine weiteren Krebsfälle gemeldet oder bekannt, die auf die Verwendung bestimmter Vektoren oder Zellen zurückgeführt werden können. Nach einem der möglichen, derzeit allerdings unbewiesenen Erklärungsansätze könnten Leukämien bei der SCID- X1-Studie durch die Verwendung des retroviralen Gentransfers an Blutstammzellen und weitere, das Zellwachstum fördernde Konditionen verursacht werden. Zu den weiteren Konditionen gehöre als wichtiger kritischer Faktor das therapeutische Gen, das eingesetzt werde. Insofern müßten diese Fälle sehr eingehend untersucht werden , um Gewissheit darüber zu gewinnen, ob eine Stammzellgentherapie bei anderen lebensbedrohlichen Krankheiten ebenso risikobehaftet ist.

Der Fall hat auch Konsequenzen für eine deutsche Studie zur Gentherapie der erblichen Immunschwäche Chronische Granulomatose. Die Weiterführung der so genannten CGD-Studie müsse nun neu verhandelt werden, teilte Cichutek mit. Sie setzt wie das französische Verfahren auf Blutstammzellen, die mit Hilfe spezieller manipulierter lebender Viren (sog. Retroviren) gezielt gentechnisch verändert werden.

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