ARIAD Pharmaceuticals, Inc. gab heute die Aktualisierung der klinischen Daten aus der PACE-Zulassungsstudie des an Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML) oder mit Philadelphia-positiver akuter lymphatischen Leukämie (Ph+ALL) getesteten PAN-BCR-ABL Inhibitors Ponatinib bekannt, die gegen Dasatinib oder Nilotinib resistent sind oder diese nicht vertragen oder die die T315I Mutation haben. Die Ergebnisse zeigen, dass 54 % der Patienten mit chronischer CML, einschliesslich 70 % der Patienten, die die T315I Mutation haben, grosse zytogenetische Reaktionen aufzeigten.


Die Daten der PACE-Studie wurden am Sonntag um 8.30 Uhr (MESZ) in Form eines Vortrags während der diesjährigen European Hematology Association (EHA) Jahreskonferenz in Amsterdam (Niederlande) präsentiert. ARIAD wird im dritten Quartal 2012 die auf diesen Daten basierende Zulassung Ponatinibs in Europa und in den Vereinigten Staaten beantragen.

"Die Daten aus der PACE-Zulassungsstudie zeigen die widerstandsfähige, anti-leukämische Aktivität Ponatinibs bei Patienten mit CML in allen Stadien, die gegen Dasatinib oder Nilotinib resistent sind oder diese nicht vertragen oder die die T315I- Mutation haben, eine seltene Form von CML für die es keine Behandlungsmöglichkeiten gibt," sagt Jane F. Apperley, Professorin und Leiterin des Department of Hematology am Imperial College und Leiterin des Department of Clinical Hematology am Imperial College Healthcare NHS Trust in London, Grossbritannien. "Es wurden klinische Reaktionen auf Ponatinib bei Patienten unabhängig von deren Mutations- oder Krankheitsstadium festgestellt. Dabei scheint es sich um langlebige Reaktionen zu handeln; 93 % der Patienten mit chronischer CML werden voraussichtlich nach einem Jahr noch zytogenetische Reaktionen aufzeigen, was das Potenzial Ponatinibs deutlich macht."

CML [http://www.ariad.com/wt/tertiarypage/AP24534_CML ] ist eine Krebserkrankung der weissen Blutzellen, die jährlich bei ca. 7.000 Patienten in Europa diagnostiziert wird.[1] CML ist eine Form von Leukämie, die durch erhöhtes und unkontrolliertes Wachstum von vorwiegend myeloiden Zellen im Knochenmark und durch die Ansammlung dieser Zellen im Blut geprägt sind. Das genetische Kennzeichen CMLs ist das Philadelphia-Chromosom, eine Abnormalität, die durch die Fusion von BCR- und ABL-Genen entsteht, auch bekannt als Philadelphia chromosome positive CML, oder Ph+CML.[2]

Behandelt wird CML meist mit Hilfe einer zielgerichteten Therapie, eines Tyrosinkinase-Inhibitors (z.B. Imatinib, Dasatinib oder Nilotinib), mit anschliessender

Chemotherapie bei Fortschreiten der Erkrankung.[3] Ph+ALL ist ein Subtyp der akuten lymphoblastischen Leukämie, der das Ph+-Chromosom trägt, das das Fusionsgen BCR-ABL produziert. Dieses ist bekannt für seinen aggressiven Krankheitsverlauf (mehr noch als CML) und wird oft mit einer Kombination von Chemotherapie und TKI behandelt. Da beide Krankheiten das BCR-ABL-Protein exprimieren, wären beide möglicherweise empfänglich für die Behandlung mit Ponatinib.

Ziel der Behandlung beider Krankheiten ist die Remission der Erkrankung durch die Verminderung von Ph+-Leukämiezellen sowie eine grosse zytogenetische Reaktion (major cytogenetic response, MCyR) (weniger als 35 % Ph+-Zellen) oder eine komplette zytogenetische Reaktion (complete cytogenetic response, CCyR) (keine Ph+-Zellen). Ein weiteres Ziel ist eine molekulare Reaktion, da sich auch nach einer zytogenetischen Reaktion noch Leukämiezellen im Blut befinden können, die mittels klassischer Zytogenetik nicht erkennbar sind.[4] Im Laufe der Zeit können Patienten Resistenz oder Unempfindlichkeit gegen derzeit existierende zielgerichtete Therapien (TKI) entwickeln, was die die Remission der Erkrankung beeinflussen kann.[5]

"Es bedarf neuer und effektiver Behandlungsmethoden, um Patienten mit CML dabei zu helfen, eine optimale Reaktion auf Therapien zu erreichen und zu erhalten. Im Laufe der Zeit stellen Resistenz oder Unempfindlichkeit gegen existierende TKI-Therapien ein Problem für eine signifikante Patientengruppe dar" sagt Sandy Craine, Gründerin und Direktorin der The CML Support Group. "Daten der PACE-Studie zeigen, dass Ponatinib verspricht, eine potenzial Therapie für schwierigere Fälle darzustellen, einschliesslich für Patienten mit der multiresistenten T315I Mutation. Dies sind unserer Meinung nach sehr positive Neuigkeiten für diese schwer zu behandelnde Patientenpopulation."

news aktuell Schweiz vom 18.06.2012

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