Das Unternehmen Kosan Biosciences gab bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde FDA den Krebswirkstoff Geldanamycin (auch 17-AAG genannt) den Status einer "Orphan Drug" zur Behandlung der CML gewährt hat. Orphan Drugs sind "Stiefkinder" der Medizin: Medikamente gegen seltene Krankheiten, an denen in Europa weniger als 5 von 10.000 Menschen erkranken, und die daher wirtschaftlich gefördert werden.

Über 17-AAG

17-AAG wird für die Behandlung von verschiedenen Krebsarten in klinischen Phase II-, Phase I und Phase Ib-Studien untersucht, darunter auch eine Phase Ib-Studie in Kombination mit Glivec zur Behandlung der CML. Diese Studien werden in Zusammenarbeit mit dem US-Krebsinstitut (NCI) durchgeführt. "Dies ist die zweite Zulassung eines Orphan Drug von Kosan und dem NCI durch die FDA, und ist ein signifikanter Fortschritt für die gemeinsame klinische Geldanamycin-Aktivität", so Dr. Robert G. Johnson Jr, Vizepräsident, Leiter der Entwicklung und CMO von Kosan Biosciences. 

17-AAG hemmt HSP90 (Hitzeschockprotein 90), ein Protein, das an Signalproteine bindet, die besonders krebsrelevant sind wie z.B. mutiertes p53, Bcr-Abl, Her2, Akt, Raf-1, B-Raf und andere. Wenn 17-AAG an das HSP90 bindet, unterbricht es die Hsp90-Signalproteinkomplexe, was zu einem Abbau der Signalproteine führt.

Über Orphan Drugs

Orpan Drugs Status wird von der US-FDA solchen Produkten gewährt, die seltene Krankheiten oder Bedingungen behandeln, die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen. Die Kennzeichnung als Orphan Drug berechtigt das Unternehmen zu einer besonderen siebenjährigen Marktexklusivität nach der Zulassung und ermöglicht Steuervorteile für die Forschung, Subventionen zur Finanzierung von Forschung und Entwicklung, reduzierte staatliche Gebühren für die Vermarktungsbewerbung sowie Unterstützung bei der Überprüfung von Protokollen für klinische Versuche.
Durch die Exklusivitätsklausel genießt das Arzneimittel weitreichenden Schutz auf dem Markt; weitere Medikamente erhalten die Zulassung nur, wenn sie zum Beispiel besser wirken, ein anderes Wirkprinzip haben oder weniger Nebenwirkungen verursachen. 

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten lohnt sich aus betriebswirtschaftlicher Sicht meist nicht, wenn die Forschungskosten unter den normalen Bedingungen des Marktes erwirtschaftet werden müssen. Durchschnittlich dauert es neun Jahre, bis aus einer im Labor als wirksam erkannten Substanz ein verkaufsfähiges Medikament entsteht. Die Kosten für Forschung und Entwicklung verursachen teilweise dreistellige Millionenbeträge. Deshalb werden im Rahmen von "Orphan Drug"-Zulassungen staatlich zusätzliche Anreize für Unternehmer und Forscher geschaffen, solche "unwirtschaftlichen" Arzneimittel zu entwickeln. 

Seit dem Jahr 2000 kann auch in Europa Medikamenten der Orphan-Status zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung lebensbedrohender, zu schwerer Invalidität führender oder schwerer und chronischer Leiden von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) zuerkannt werden.

Quelle:
Pressemitteilung von Kosan Biosciences Inc. vom 26.10.2004, via PR Newswire. Orphan-Drug-Erläuterung von Jan.
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