Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat dem Medikament Ceflatonin (Wirkstoff Homoharringtonine, HHT) am 19. März 2006 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung vom CML zugeteilt. "Orphan Drugs" sind "Stiefkinder" der Medizin: Medikamente gegen seltene Krankheiten, an denen in Europa weniger als 5 von 10.000 Menschen erkranken, und die daher von der Zulassung besonders gefördert werden.

Eine ähnliche Zulassung von Ceflatonin wurde in der EU-Zulassungsbehörde EMEA am im Oktober 2004 nach einer Empfehlung ihres Kommittees für Orphan-Medizinprodukte (COMP) für die Behandlung der AML erteilt. 

HHT bewirkt Apopotose (Zelltod) in myeloischen Zellen und hemmt die Bildung von Blutgefäßen (Angiogenese). In Phase-II-Studien hat HHT klinische Aktivität bei Glivec-resistenter CML sowohl in Monotherapie als auch Kombinationstherapie bei CML gezeigt. Zusätzlich wurde ein Ansteigen zytogenetischer und molekularer Ansprechraten in Kombinationstherapie bei CML in früher Phase beobachtet. Das Medikament wird für die Behandlung von CML, Myelodysplastischem Syndrom (MDS) and AML angewendet. 

Kürzlich wurden die Ergebnisse folgender klinischer Studien vorgestellt:
  • In einer Phase I/II-Studie mit HHT in Monotherapie bei akzelerierter CML mit Glivec-Resistenz kehrten sieben von neun Patienten in die chronische Phase zurück und sechs erreichten eine komplette hämatologische Remission.

  • In einer anderen Phase-II-Studie für CML in fortgeschrittener Phase erreichten alle fünf Patienten mit HHT in Monotherapie eine komplette hämatologische (CHR) und zwei ein zytogenetisches Ansprechen. Zwei Patienten mit resistenten Mutationen erreichten eine CHR; ihre Mutationen (p-loop) waren nach der Behandlung nicht mehr nachweisbar.

  • In einer Phase I/II-Studie mit 10 Patienten erreichten sieben einen signifikanten Rückgang der BCR-ABL-Transkripte. Zwei Patienten mit partieller zytogenetischer Antwort erreichten eine komplette zytogenetische Remission. Zwei erreichten ein komplettes molekulares Ansprechen.

Eine länderübergreifende Phase II/III-Studie mit CML-Patienten, die die T315I-Punktmutation aufweisen, soll im 2. Quartal 2006 beginnen. Entsprechende Studien sollen in den USA, Deutschland, Frankreich und Italien durchgeführt werden.

Über Orphan Drugs

Orpan Drugs Status wird von der US-FDA solchen Produkten gewährt, die seltene Krankheiten oder Bedingungen behandeln, die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen. Die Kennzeichnung als Orphan Drug berechtigt das Unternehmen zu einer besonderen siebenjährigen Marktexklusivität nach der Zulassung und ermöglicht Steuervorteile für die Forschung, Subventionen zur Finanzierung von Forschung und Entwicklung, reduzierte staatliche Gebühren für die Vermarktungsbewerbung sowie Unterstützung bei der Überprüfung von Protokollen für klinische Versuche.

Durch die Exklusivitätsklausel genießt das Arzneimittel weitreichenden Schutz auf dem Markt; weitere Medikamente erhalten die Zulassung nur, wenn sie zum Beispiel besser wirken, ein anderes Wirkprinzip haben oder weniger Nebenwirkungen verursachen.

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten lohnt sich aus betriebswirtschaftlicher Sicht meist nicht, wenn die Forschungskosten unter den normalen Bedingungen des Marktes erwirtschaftet werden müssen. Durchschnittlich dauert es neun Jahre, bis aus einer im Labor als wirksam erkannten Substanz ein verkaufsfähiges Medikament entsteht. Die Kosten für Forschung und Entwicklung verursachen teilweise dreistellige Millionenbeträge. Deshalb werden im Rahmen von "Orphan Drug"-Zulassungen staatlich zusätzliche Anreize für Unternehmer und Forscher geschaffen, solche "unwirtschaftlichen" Arzneimittel zu entwickeln.

Seit dem Jahr 2000 kann auch in Europa Medikamenten der Orphan-Status zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung lebensbedrohender, zu schwerer Invalidität führender oder schwerer und chronischer Leiden von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) zuerkannt werden.

Quelle: PR-Newswire-Meldung vom 19.03.2006. Übersetzung durch Jan, keine Gewähr für Richtigkeit.

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