Brian Huntly vom Cambridge Institute for Medical Research (GB) hielt eim EHA-Kongress einen Vortrag über CML in der Blastenkrise an der CML Education Session des EHA-Kongresses.

CML in der Blastenkrise  ist immer noch mit einer düsteren Prognose verbunden. Die Lebenserwartung ist mit 7-11 Monaten gering, für ein längeres Überleben ist eine Transplantation unabdingbar. Ungefähr 10% der CML-Patienten werden heute noch in akzelerierter Phase oder Blastenkrise diagnostiziert, und 5%-10% erleiden eine Progression während der ersten 10 Jahre der Behandlung mit Imatinib, wegen Persistenz oder Resistenz der CML eine Progression während der ersten 10 Jahre der Behandlung mit Imatinib. Insgesamt etwa 20% der Patienten sind so irgendwann von einer Blastenkrise betroffen.
 
Die Biologie der Progression der CML ist bisher nur schlecht verstanden. Ds Vorhandensein von BCR-ABL selbst scheint genotoxisch zu sein und bereitet den Boden für Mutationen. Studien der Mutationen sind selten durchgeführt worden, viele davon mit altmodischen Sequenziermethoden an einer kleinen Zahl von Patienten, und sehr selten einschliesslich einer Sequenzierung des Genoms. Die beteiligten Mutationen sind sehr heterogen. Heute schon benutzte Medikamente sind Sorafenib (ein RAF-Inhibitor, der bei Nieren- und Leberkrebs verwendet wird), PD0325901 (MEK-Inhibitor, bei Lungenkrebs verwendet), GSK343-EZH2, I-BET (Myc-Inhibitor, bei ABL und Myelomen) und Ruxolitinib (JAK1/2-Inhibitor). Deshalb sind potentielle molekulare Therapieziele bei der CML-Blastenkrise Myc, EZH2/PRC2, RAS-RAF-MEK-ERK, JAK-STAT, die untersucht werden.
 
Zusammengefasst ist die fortgeschrittene CML eine seltene, aber äußerst problematische Erkrankung, die schlecht verstanden und sehr schwierig zu behandeln ist. Mausmodelle werden verwendet, um die menschliche Erkrankung und ihr Mutationsspektrum besser zu verstehen. Sie können sowohl Informationen über biologische Mechanismen und die Entwicklung von Therapien liefern. Einige auf die vorher aufgelisteten Ziele zielenden Wirkstoffe befinden sich in frühen Stadien der klinischen Prüfung. Aber der Ausblick für Patienten mit CML in der Blastenkrise ist immer noch schlecht, deshalb ist es von überragender Bedeutung, die Progression der CML zu vermeiden.
 
Jan, 10.06.2016
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