ARIAD Pharmaceuticals gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) Iclusig (Ponatinib) als Arzneimittel bei seltenen Krankheiten für die zwei folgenden Indikationen zugelassen hat: Zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen, akzelerierten oder Blastenphase, bei denen eine Resistenz gegen Dasatinib oder Nilotinib vorliegt, eine Unverträglichkeit gegenüber Dasatinib oder Nilotinib besteht und bei denen eine nachfolgende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht angezeigt ist, oder die eine T315I-Mutation aufweisen, und zur Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphoblastischer Leukämie (Ph+ ALL), bei denen eine Resistenz gegen Dasatinib vorliegt, eine Unverträglichkeit gegenüber Dasatinib festgestellt wurde und bei denen eine nachfolgende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht angezeigt ist, oder die eine T315I-Mutation aufweisen.

„Wir freuen uns sehr über die schnelle Zulassung von Iclusig in Europa und werden uns jetzt in enger Zusammenarbeit mit den nationalen Gesundheitsbehörden dafür einsetzen, dass Iclusig möglichst bald Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver Leukämie zur Verfügung steht;, so Harvey J. Berger, MD, Chairman und CEO von ARIAD.An der klinischen Entwicklung von Iclusig waren viele Leukämie-Experten aus ganz Europa beteiligt. Wir wissen ihre überaus wichtigen Beiträge zu schätzen, ohne die es nicht möglich gewesen wäre, Iclusig CML-Patienten mit Therapieresistenz oder Unverträglichkeit und Patienten mit Ph+ ALL in der Europäischen Union zugänglich zu machen.

Die häufigsten (mehr als 1 Prozent) schwerwiegenden Nebenwirkungen in Zusammenhang mit Iclusig waren Pankreatitis, Bauchschmerzen, Fieber, Anämie, febrile Neutropenie, Absinken der Thrombozyten- und Neutrophilenwerte, Panzytopenie, Herzinfarkt, Durchfall und Lipase-Anstieg. Die häufigsten (mindestens 20 Prozent) Nebenwirkungen aller Schweregrade waren Thrombozytopenie, Hautausschlag, trockene Haut und Bauchschmerzen. Im Vergleich mit anderen zugelassenen Arzneimitteln derselben Klasse (BCR-ABL-Inhibitoren) fanden sich für Iclusig keine neuen Sicherheitssignale.

ARIAD war für seinen Antrag auf Zulassung von Iclusig vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) ein beschleunigtes Beurteilungsverfahren gewährt worden. Die beschleunigte Antragsbeurteilung hat zum Ziel, den Prüfvorgang für neue Arzneimittel, die der Behandlung von Krankheiten von bedeutendem Interesse für die öffentliche Gesundheit dienen, zu verkürzen. Die beschleunigte Antragsbeurteilung ist innovativen Arzneimitteln vorbehalten, die eine medizinische Versorgungslücke schließen sollen und von denen erwartet wird, dass sie einen bedeutenden Einfluss auf die medizinische Praxis ausüben werden.

„Die Zulassung von Iclusig in Europa gibt CML-Patienten, von denen einige keine anderen Behandlungsoptionen mehr haben, eine neue Chance, ihr klinisches Ergebnis zu verbessern;, so Stephen G. O’Brien, MD, PhD, Professor für Hämatologie am Northern Institute for Cancer Research der Newcastle University (Großbritannien).Bei einmal täglicher oraler Gabe haben wir tief greifendes, anhaltendes Ansprechen beobachtet, und es hat den Anschein, dass Iclusig ein sehr nützliches neues Arzneimittel bei CML- und Ph+ ALL-Patienten ist, bei denen eine Resistenz gegen andere TKIs aufgetreten ist oder eine Unverträglichkeit besteht.”

Die Entscheidung der Europäischen Kommission gründete auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-2-Studie PACE (Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation), an der Patienten mit CML oder Ph+ ALL teilnahmen, die bei einer vorgehenden Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI)-Therapie eine Resistenz oder Unverträglichkeit gezeigt hatten, oder die eine T315I-Mutation der BCR-ABL aufwiesen. Iclusig zeigte eine robuste antileukämische Wirkung und erzielte ein gutes zytogenetisches Ansprechen (MCyR) bei 54 Prozent der CML-Patienten in der chronischen Phase und bei 70 Prozent der Patienten mit T315I-Mutation. MCyR war der primäre Endpunkt der PACE-Studie zu CML-Patienten in der chronischen Phase.

Bei mit Iclusig behandelten Patienten in fortgeschrittenen Krankheitsstadien fand sich bei 58 Prozent der CML-Patienten in der akzelerierten Phase und 31 Prozent der Patienten mit CML in der Blastenphase sowie bei 41 Prozent der Ph+ ALL-Patienten ein gutes hämatologisches Ansprechen (MaHR). Das gute hämatologische Ansprechen (MaHR) war der primäre Endpunkt der Studie zu Patienten in fortgeschrittenen Krankheitsstadien.

Die CML ist eine Krebserkrankung der weißen Blutkörperchen und wird jedes Jahr in Europa bei ca. 7.000 Patienten diagnostiziert. Patienten mit CML und Ph+ ALL, die mit TKIs behandelt werden, können im Laufe der Zeit eine Resistenz oder Intoleranz gegenüber diesen Arzneimitteln entwickeln. Iclusig ist ein gezielt ansetzendes Krebsmittel, das bei ARIAD entdeckt und entwickelt wurde. Es wurde von ARIAD-Wissenschaftlern mithilfe der chemoinformatischen und strukturbasierten Arzneimittel-Designplattform von ARIAD so gestaltet, dass es die BCR-ABL, einschließlich therapieresistenter Mutanten, die unter der Behandlung entstehen können, hemmt. Iclusig ist der einzige in Europa zugelassene TKI, dessen Indikationsbereich CML sowie Ph+ ALL-Patienten mit T315I-Mutation umfasst.

Für europäische Patienten mit CML und Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphoblastischer Leukämie, die auf die vorherige Therapie nicht angesprochen haben, ist die beschleunigte Zulassung von Iclusig eine sehr gute Nachricht. Sie macht auch den bestehenden Bedarf an neuen Arzneimitteln deutlich“, so Sandy Craine, Director of The CML Support Group (Vereinigtes Königreich).Diese Zulassung ist ein bedeutender Schritt auf dem Weg, Patienten mit CML und Philadelphia-Chromosom-positiver ALL neue Hoffnung zu geben.

Quelle: adhoc-news.de vom 02.07.2013

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