Celgene International Sàrl kündigte an, dass das Krebsmedikament mit dem Handelsnamen Vidaza (Azacitidin) des Unternehmens von der Europäischen Kommission die volle Marktzulassung zur Behandlung erwachsener Patienten erhielt, die nicht für eine hämatopoetische Stammzellentransplantation in Frage kommen und an Intermediate- und Hochrisiko-MDS, chronische myelomonozytische Leukämie (CMML) oder AML erkrankt sind.

Die volle Marktzulassung gilt für die Behandlung erwachsener Patienten, die nicht für eine hämatopoetische Stammzellentransplantation in Frage kommen und unter folgendem leiden:
  • Intermediate-2- und Hochrisiko-MDS (gemäß IPSS-Klassifizierung) oder
  • chronische myelomonozytische Leukämie (CMML) mit 10-29 Prozent Knochenmarkblasten ohne myeloproliferative Störung oder
  • AML mit 20-30 Prozent Blasten und Multilineage-Dysplasie (laut WHO-Klassifizierung)
"Die Zulassung von VIDAZA durch die Europäische Kommission erkennt die signifikanten Überlebensratenvorteile dieser Therapie bei kritischen hämatologischen malignen Erkrankungen an", so Philippe Van Holle, President von Celgene Europe. "Wir werden nun mit der Zusammenarbeit mit den lokalen Zulassungsbehörden auf individueller Landesbasis beginnen, um das Medikament in allen Mitgliedsstaaten der EU zu vertreiben."

Die Zulassung basierte auf Wirkungs- und Sicherheitsdaten aus klinischen Studien, bei denen der Einsatz von VIDAZA bei MDS- und RAEB-T-Patienten innerhalb der AML-Kategorie laut Definition durch das WHO-Klassifizierungssystem beurteilt wurde. Diese grundlegenden Wirkungs- und Sicherheitsdaten stammten in erster Linie aus der VIDAZA-Überlebensstudie (AZA-001), der größten, international randomisierten kontrollierten Phase-III-Stdie, die jemals bei MDS-Patienten mit höherem Risiko sowie bei WHO AML-Patienten durchgeführt wurde und im Vergleich zur herkömmlichen Patientenversorgung eine klinisch relevante Verbesserung der durchschnittlichen Überlebenszeit um 9,4 Monate (auf 24,4 Monate im Vergleich zu 15 Monate) an den Tag legte.

"Die bei VIDAZA nachgewiesene beträchtliche Verbesserung der Überlebensrate unterstreicht den dringenden Bedarf des schnellen Zugangs zu dieser Therapie durch die Patienten", so Pierre Fenaux, M.D., Ph.D. der Universitè de Paris und leitender Prüfarzt für die AZA-001-Überlebensstudie. "Ich freue mich, dass wir eine so wirkungsvolle Therapie für Patienten in dieser unterversorgten Population anbieten können.”

Zusätzlich zur Verbesserung der Gesamtüberlebensrate erzielten 45 Prozent der mit VIDAZA® behandelten Patienten in der AZA-001-Studie die Unabhängigkeit von Erythrozytentransfusionen. Das Medikament wurde von Patienten auch gut vertragen. Die Prüfärzte versuchten, die Behandlung so lange fortzusetzen, bis es zum Erkrankungsfortschritt kam oder ein Durchschnittswert von neun Zyklen erreicht wurde.

In der AZA-001-Überlebensstudie waren die am häufigsten auftretenden schwerwiegenden Nebenwirkungen bei mit VIDAZA behandelten Patienten Thrombozytopenie (69,7 %), Neutropenie (65,7 %) und Anämie (51,4 %).

VIDAZA erhielt in der EU die Bezeichnung als Orphan-Medikament zur Behandlung von MDS und AML.

Über VIDAZA


Im August 2008 wurde VIDAZA das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament, für das eine signifikante Verlängerung der Gesamtüberlebensrate im Vergleich zu herkömmlichen Behandlungsmethoden bei Patienten mit Intermediate-2- und Hochrisiko-MDS und AML nachgewiesen werden konnte. Die FDA ließ VIDAZA als erstes Produkt einer neuen Medikamentenklasse, den sog. hypomethylierenden Wirkstoffen, für die Behandlung aller fünf MDS-Subtypen (Französisch, Amerikanisch und Britisch, FAB) zu, zu denen sowohl Niedrig- als auch Hochrisiko-Patienten gehören. Diese Untertypen umfassen refraktäre Anämie (RA) oder refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten (RARS), falls sie von einer Neutropenie oder Thrombozytopenie begleitet wird bzw. Transfusionen erfordert; refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss (RAEB), refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss in Transformation (RAEB-T) sowie chronische myelomonozytische Leukämie (CMML). Das neuere WHO-Klassifizierungssystem zählt RAEB-T-Patienten zur AML-Kategorie. VIDAZA erhielt in mehreren Märkten einschließlich der EU, USA und Japans die Bezeichnung als Orphan-Medikament.

Über Epigenetik

Es wird angenommen, dass VIDAZA seine antineoplastische Wirkung durch mehrere Mechanismen entfacht. Dazu zählen Zytotoxizität bei abnormalen hämatopoetischen Zellen im Knochenmark und Hypomethylierung der DNS. Die zytotoxische Wirkung von VIDAZA kann auf mehrere Mechanismen zurückzuführen sein, darunter die Hemmung der DNS-, RNS- und Proteinsynthese, Aufnahme in die RNS und DNS sowie Aktivierung von DNS-Schadensreaktionswegen. Nichtproliferierende Zellen sind VIDAZA gegenüber relativ unempfindlich. Die Aufnahme von VIDAZA in die DNS führt zu einer Deaktivierung der DNS-Methyltransferasen, was wiederum zu einer Hypomethylierung der DNS führt. Eine DNS-Hypomethylierung aberrant methylierter Gene, die an der normalen Zellzyklusregulierung beteiligt sind, Differenzierung und Todeswege können zu einer erneuten Genexpression und Wiederherstellung der krebsunterdrückenden Funktionen bei Krebszellen führen. Die relative Bedeutung der DNS-Hypomethylierung im Vergleich zur Zytotoxizität oder anderen Aktivitäten von VIDAZA für die klinischen Ergebnisse wurde noch nicht ermittelt.

Über Myelodysplastisches Syndrom

MDS sind eine Gruppe hämatologischer maligner Erkrankungen, die weltweit ca. 300.000 Menschen betreffen. MDS treten auf, wenn Blutzellen in einem unreifen oder "Blasten"-Zustand im Knochenmark verbleiben und sich nie zu reifen Zellen weiter entwickeln, die ihre notwendigen Funktionen ausführen könnten. Schließlich kann das Knochenmark so mit Blastenzellen angefüllt sein, dass die normale Zellentwicklung unterdrückt wird. Patienten mit MDS mit höherem Risiko haben eine mittlere Überlebensrate von ca. 6-12 Monaten. MDS-Patienten sind oft von Bluttransfusionen abhängig, um Anämie- und Ermüdungssymptome zu lindern, und können eine lebensbedrohende Eisenüberbelastung bzw. Toxizität aufgrund der häufigen Transfusionen entwickeln, was den kritischen Bedarf an neuen Therapien unterstreicht, die die Ursachen der Erkrankung angehen, statt nur deren Symptome zu bekämpfen.

Über Akute Myeloische Leukämie


Akute Myeloische Leukämie (AML) ist eine Krebserkrankung der myeloischen Blutkörperchen, die oft als Weiterentwicklung der MDS auftritt. AML ist die Proliferation der abnormalen Zellen, die sich im Knochenmark ansammeln und alle Typen der normalen Blutzellenproduktion stört (Multilineage-Dysplasie). AML wurde bisher mit hoch intensiver Chemotherapie behandelt, die die am häufigsten betroffenen Patienten, ältere Menschen, nur schlecht vertragen. Diese Patienten werden oft gar nicht behandelt und ihre Lebenserwartung ist kurz und oft in einigen Wochen bis einigen Monaten zu bemessen, weil es keine Therapie zur Heilung gibt.

Über Celgene International Sàrl


Celgene International Sàrl mit Sitz in Boudry im Schweizer Kanton Neuchâtel ist eine 100 %ige Tochtergesellschaft und internationale Hauptvertretung der Celgene Corporation. Celgene Corporation mit Hauptsitz in Summit im US-Bundesstaat New Jersey ist ein integriertes globales Biopharmazie-Unternehmen, das sich vor allem mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für die Behandlung von Krebs- und Entzündungserkrankungen durch Gen- und Proteinregulierung beschäftigt. Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter www.celgene.com.

Quelle:Weltonline vom 23.12.2008
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