Hallo,
ich finde das auch, dass das sehr vielversprechende Nachrichten sind.
Bleibt zu hoffen, dass sich hier eine hochwirksame, nebenwirkungsarme Medikamentenklasse etabliert, die wenn nötig auch mit schon vorhandenen Medikamenten kombinierbar ist.
Weiß jemand wie schnell so eine Zulassung im "fast track"-Verfahren sein kann?
@Alan: Danke für die Recherche bzw. das Teilen der Information.
Hat irgendjemand Informationen zum therapeutischen Impfen (Uni Tübingen)? Wenn ich mich richtig erinnere sollte hier eine Phase-I-Studie starten?!
LG
BTK-Degrader NX-5948
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Daniel
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Re: BTK-Degrader NX-5948
Das sind ja hoffnungsvolle Nachrichten. Vielen Dank für die zahlreichen Informationen, auch zu den anderen Beiträgen in diesem Forum.
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Alan
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Re: BTK-Degrader NX-5948
Im letzten Jahrzehnt hat sich der gezielte Proteinabbau -eine Möglichkeit, Zellen mithilfe von Medikamenten von störenden Proteinen zu befreien – zu einem der wettbewerbsintensiveren Bereiche der Arzneimittelforschung entwickelt.
Die Idee hinter Proteinabbauern besteht darin, kleine Moleküle zu verwenden, um zwei Proteine, die normalerweise nicht interagieren würden, gewaltsam zusammenzuziehen. Dieser sogenannte „ molekulare Klebstoff “ enthält einen Mechanismus, der das Müllentsorgungssystem einer Zelle anweist, das unerwünschte Protein zu zerkleinern.
Der Ansatz könnte eine Möglichkeit sein, schwierige Wirkstoffziele zu erreichen, und hat in den letzten Jahren zur Entstehung einer langen Liste von Biotech-Unternehmen geführt. Einige wenige, wie Arvinas, Kymera Therapeutics und C4 Therapeutics, werden börsennotiert. Mehrere haben mit größeren Pharmaunternehmen zusammengearbeitet , von denen viele interne Forschungskapazitäten auf diesem Gebiet aufgebaut haben oder sich an Biotech-Start-ups um Hilfe gewandt haben.
Gruß Alan
Die Idee hinter Proteinabbauern besteht darin, kleine Moleküle zu verwenden, um zwei Proteine, die normalerweise nicht interagieren würden, gewaltsam zusammenzuziehen. Dieser sogenannte „ molekulare Klebstoff “ enthält einen Mechanismus, der das Müllentsorgungssystem einer Zelle anweist, das unerwünschte Protein zu zerkleinern.
Der Ansatz könnte eine Möglichkeit sein, schwierige Wirkstoffziele zu erreichen, und hat in den letzten Jahren zur Entstehung einer langen Liste von Biotech-Unternehmen geführt. Einige wenige, wie Arvinas, Kymera Therapeutics und C4 Therapeutics, werden börsennotiert. Mehrere haben mit größeren Pharmaunternehmen zusammengearbeitet , von denen viele interne Forschungskapazitäten auf diesem Gebiet aufgebaut haben oder sich an Biotech-Start-ups um Hilfe gewandt haben.
Gruß Alan
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Alan
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Re: BTK-Degrader NX-5948
Das sind tatsächlich großartige Neuigkeiten für uns. Für viele von uns mit CLL sind unsere Möglichkeiten begrenzt, wenn wir gegen ein BTK-Inhibitor-Medikament wie Ibrutinib und gegen ein BCL-2-Medikament wie Venetoclax resistent werden.
Sie haben Fortschritte mit neuen BTK-Inhibitor-Medikamenten gemacht . Bisher sieht es jedoch so aus, als würden uns die nichtkovalenten Medikamente nicht viel Zeit verschaffen.
Was wir brauchen, ist eine völlig neue Klasse von Medikamenten und das ist NX-5948. Es kann verwirrend sein, weil NX-5948 auf BTK abzielt, das gleiche Enzym wie Ibrutinib, Acalabrutinib und Pirtobrutinib. Aber NX-5948 zielt auf völlig andere Weise auf BTK ab als Medikamente vom Ibrutinib-Typ und kann Resistenzen dagegen überwinden.
Ibrutinib, Acalabrutinib, Zanubrutinib und Pirtobrutininb sind allesamt Inhibitoren. Sie hemmen Btk, ein Enzym, von dem Cll-Zellen zu viel haben und das die Cll-Zellen zu lange leben lässt. Viele Menschen, die BTK-Hemmer einnehmen, werden aufgrund von BTK-Mutationen schließlich resistent gegen diese.
Nx-5948 ist ein abbauendes Medikament, das anders wirkt als Inhibitoren und Resistenzen überwinden kann. NX-5948 baut BTK ab, anstatt es zu hemmen. Es ist zwingend erforderlich, dass wir nicht nur über neue Medikamente verfügen, sondern auch über unterschiedliche Klassen von Medikamenten, da es in der Natur der CLL zu liegen scheint, sich irgendwann mit den Medikamenten, die wir dafür einnehmen, zurechtzufinden.
Eine weitere gute Nachricht ist, dass kleine Biounternehmen versucht haben, mit Abbaumedikamenten gegen alle Arten von Krebsarten erfolgreich zu sein, und dass einige der großen Pharmaunternehmen dies bemerkt haben und in die Forschung investieren und mit den forschenden kleinen Start-up-Unternehmen zusammenarbeiten Degrader. Der Erste, der auf den Markt kommt, könnte Milliarden einbringen, es ist also eine Art Wettrüsten unter den Pharmaunternehmen, was für uns großartig ist.
Ich habe keine Ahnung, wie weit wir von der Zulassung entfernt sind und ob es zu Problemen kommen wird, aber es ist eine gute Nachricht zu sehen, dass der Zugang zu diesen Medikamenten durch klinische Studien zunimmt. Menschen, die gegen herkömmliche BTK- und BCL-2-Medikamente resistent sind, benötigen früher als später Optionen für Auto-T- und Stammzelltransplantationen.
Der Text von einem CLL Patienten und sehr geschätzt.
Gruß Alan
Sie haben Fortschritte mit neuen BTK-Inhibitor-Medikamenten gemacht . Bisher sieht es jedoch so aus, als würden uns die nichtkovalenten Medikamente nicht viel Zeit verschaffen.
Was wir brauchen, ist eine völlig neue Klasse von Medikamenten und das ist NX-5948. Es kann verwirrend sein, weil NX-5948 auf BTK abzielt, das gleiche Enzym wie Ibrutinib, Acalabrutinib und Pirtobrutinib. Aber NX-5948 zielt auf völlig andere Weise auf BTK ab als Medikamente vom Ibrutinib-Typ und kann Resistenzen dagegen überwinden.
Ibrutinib, Acalabrutinib, Zanubrutinib und Pirtobrutininb sind allesamt Inhibitoren. Sie hemmen Btk, ein Enzym, von dem Cll-Zellen zu viel haben und das die Cll-Zellen zu lange leben lässt. Viele Menschen, die BTK-Hemmer einnehmen, werden aufgrund von BTK-Mutationen schließlich resistent gegen diese.
Nx-5948 ist ein abbauendes Medikament, das anders wirkt als Inhibitoren und Resistenzen überwinden kann. NX-5948 baut BTK ab, anstatt es zu hemmen. Es ist zwingend erforderlich, dass wir nicht nur über neue Medikamente verfügen, sondern auch über unterschiedliche Klassen von Medikamenten, da es in der Natur der CLL zu liegen scheint, sich irgendwann mit den Medikamenten, die wir dafür einnehmen, zurechtzufinden.
Eine weitere gute Nachricht ist, dass kleine Biounternehmen versucht haben, mit Abbaumedikamenten gegen alle Arten von Krebsarten erfolgreich zu sein, und dass einige der großen Pharmaunternehmen dies bemerkt haben und in die Forschung investieren und mit den forschenden kleinen Start-up-Unternehmen zusammenarbeiten Degrader. Der Erste, der auf den Markt kommt, könnte Milliarden einbringen, es ist also eine Art Wettrüsten unter den Pharmaunternehmen, was für uns großartig ist.
Ich habe keine Ahnung, wie weit wir von der Zulassung entfernt sind und ob es zu Problemen kommen wird, aber es ist eine gute Nachricht zu sehen, dass der Zugang zu diesen Medikamenten durch klinische Studien zunimmt. Menschen, die gegen herkömmliche BTK- und BCL-2-Medikamente resistent sind, benötigen früher als später Optionen für Auto-T- und Stammzelltransplantationen.
Der Text von einem CLL Patienten und sehr geschätzt.
Gruß Alan
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Alan
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BTK-Degrader NX-5948
Zur Info !
Patienten, die gegen unheilbaren Leukämie-Blutkrebs kämpfen, haben eine Rettungsleine erhalten – dank einer experimentellen Pille, die als „wie aus einem Science-Fiction-Film“ beschrieben wurde.
In einer frühen Studie mit dem Medikament – das als NX-5948 bekannt ist und so neu ist, dass es keinen Namen hat – hat ein 59-jähriger Patient, dem die Behandlungsmöglichkeiten ausgegangen waren und der nur noch wenige Monate zu leben hatte, dies getan sah, wie sein Krebs fast verschwand, nachdem er mit der Einnahme der Pillen begonnen hatte.
Joe Murphy aus Hulme im Großraum Manchester ist erst der zweite Patient auf der Welt, dem die Behandlung im Christie NHS Foundation Trust angeboten wird, und er sagt, sie habe ihn „vom Abgrund zurückgeholt“.
Bei dem ehemaligen Barmanager wurde 2015 eine aggressive Form der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) diagnostiziert, die sich kürzlich auf seine Rückenmarksflüssigkeit und sein Gehirn ausgebreitet hatte.
Die Krankheit, die zu einer Ansammlung abnormaler weißer Blutkörperchen im Blut und Knochenmark führt, kann zunächst mit Tabletten kontrolliert werden, die es den Patienten ermöglichen, nach der Diagnose noch fast ein Jahrzehnt zu leben.
Mit der Zeit werden die Krebszellen jedoch resistent gegen Behandlungen. Dies bedeutet, dass für Patienten, bei denen die Diagnose in einem jüngeren Alter gestellt wird, ein dringender Bedarf an mehr Medikamenten besteht. CLL tötet jedes Jahr mehr als 1.000 Menschen im Vereinigten Königreich.
Letztes Jahr reagierte Joe nicht mehr auf das dritte Medikament, das er zur Kontrolle seines Krebses eingenommen hatte. Er verlor mehr als ein Viertel seines Körpergewichts und wurde aufgrund der Schwächung seines Immunsystems mit Sepsis und Meningitis ins Krankenhaus eingeliefert.
Aber dank der Tatsache, dass ihm das bahnbrechende Medikament angeboten wurde, zeigen Tests heute fast keine Anzeichen einer Krankheit. „Ohne den Prozess wäre ich heute nicht hier“, sagte Joe. „Nachdem die dritte Behandlung fehlgeschlagen war, bereitete ich mich auf den Tod vor. Mir ging es nicht gut.
„Aber dieses Medikament hat mich seit Juni letzten Jahres am Leben gehalten und gesund gehalten.“ Es ist unglaublich – wie aus einem Science-Fiction-Film.
„Ich nehme wieder zu, mein Blutbild ist in Ordnung, meine Lymphknoten sind wieder nahezu normal geschrumpft und es hat erfolgreich dazu beigetragen, den Krebs in meinem Gehirn loszuwerden, was eine große Erleichterung ist.“
Während die Ärzte nicht wissen, wie lange die Krankheit dadurch in Schach gehalten werden kann, sagt Joe, er sei jetzt „hoffnungsvoll“ und könne sich darauf freuen, im Dezember seinen 60. Geburtstag zu feiern.
CLL, von der jedes Jahr mehr als 4.500 Briten betroffen sind, ist der häufigste Blutkrebs bei Erwachsenen und macht 38 Prozent aller Leukämiefälle aus.
Rund 40 Prozent sind 75 Jahre und älter. Menschen mit einer familiären Vorgeschichte von CLL erkranken häufiger an der Krankheit.
Es kommt häufiger bei Männern vor, aus Gründen, die Wissenschaftler noch immer nicht verstehen.
Zu den Standardbehandlungen für CLL gehören Inhibitoren, die Signale blockieren, die das Wachstum von Krebszellen anregen, Immuntherapie, die durch Bindung an Krebszellen und deren Abtötung wirkt, und Chemotherapie.
Den Patienten können auch Kombinationen dieser Behandlungen angeboten werden, die laut Studien bessere Ergebnisse liefern. NX-5948, entwickelt von der in San Francisco ansässigen Pharmafirma Nurix Therapeutics, gehört zu einer neuen Klasse von Behandlungen für Blutkrebs, den sogenannten Degradern.
Sie wirken, indem sie das natürliche Entsorgungssystem in den Zellen nutzen – in diesem Fall zielen sie auf ein bestimmtes Protein ab, das CLL-Krebs zum Wachstum benötigt, und „markieren“ es, damit es zerstört wird.
Dr. Emma Searle, beratende Hämatologin bei The Christie und Hauptforscherin der Studie, sagte: „Dies könnte der Durchbruch sein, nach dem wir bei der Behandlung von CLL gesucht haben.“
„Das Medikament zielt auf einen Signalweg ab, von dem CLL-Zellen besonders abhängig sind, und zerstört ihn praktisch.“
„Als Ärzte sind wir begeistert, weil wir bei Patienten, die alle Möglichkeiten der Standardversorgung ausgeschöpft haben und sehr schwer zu behandeln sind, eine Reaktion sehen, selbst bei einer niedrigen Dosis.“
„Zu sehen, dass einige unserer Patienten wie Joe bereits so gut auf die Behandlung ansprechen und nur minimale Nebenwirkungen haben, ist sehr vielversprechend.“
„Nur die Zeit wird zeigen, ob es auf den Markt kommt, aber es ist ungefähr so vielversprechend, wie eine Frühphasenstudie nur sein kann.“
Die US-Zulassungsbehörde, die Food and Drug Administration (FDA), hat der Behandlung bereits den Fast-Track-Status zuerkannt – was bedeutet, dass Patienten möglicherweise schneller Zugang dazu erhalten –, weil die ersten Ergebnisse so vielversprechend sind.
Weitere Phasen des Prozesses sind im Gange.
Gruß Alan
Weitere Phasen des Prozesses sind im Gange.
Patienten, die gegen unheilbaren Leukämie-Blutkrebs kämpfen, haben eine Rettungsleine erhalten – dank einer experimentellen Pille, die als „wie aus einem Science-Fiction-Film“ beschrieben wurde.
In einer frühen Studie mit dem Medikament – das als NX-5948 bekannt ist und so neu ist, dass es keinen Namen hat – hat ein 59-jähriger Patient, dem die Behandlungsmöglichkeiten ausgegangen waren und der nur noch wenige Monate zu leben hatte, dies getan sah, wie sein Krebs fast verschwand, nachdem er mit der Einnahme der Pillen begonnen hatte.
Joe Murphy aus Hulme im Großraum Manchester ist erst der zweite Patient auf der Welt, dem die Behandlung im Christie NHS Foundation Trust angeboten wird, und er sagt, sie habe ihn „vom Abgrund zurückgeholt“.
Bei dem ehemaligen Barmanager wurde 2015 eine aggressive Form der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) diagnostiziert, die sich kürzlich auf seine Rückenmarksflüssigkeit und sein Gehirn ausgebreitet hatte.
Die Krankheit, die zu einer Ansammlung abnormaler weißer Blutkörperchen im Blut und Knochenmark führt, kann zunächst mit Tabletten kontrolliert werden, die es den Patienten ermöglichen, nach der Diagnose noch fast ein Jahrzehnt zu leben.
Mit der Zeit werden die Krebszellen jedoch resistent gegen Behandlungen. Dies bedeutet, dass für Patienten, bei denen die Diagnose in einem jüngeren Alter gestellt wird, ein dringender Bedarf an mehr Medikamenten besteht. CLL tötet jedes Jahr mehr als 1.000 Menschen im Vereinigten Königreich.
Letztes Jahr reagierte Joe nicht mehr auf das dritte Medikament, das er zur Kontrolle seines Krebses eingenommen hatte. Er verlor mehr als ein Viertel seines Körpergewichts und wurde aufgrund der Schwächung seines Immunsystems mit Sepsis und Meningitis ins Krankenhaus eingeliefert.
Aber dank der Tatsache, dass ihm das bahnbrechende Medikament angeboten wurde, zeigen Tests heute fast keine Anzeichen einer Krankheit. „Ohne den Prozess wäre ich heute nicht hier“, sagte Joe. „Nachdem die dritte Behandlung fehlgeschlagen war, bereitete ich mich auf den Tod vor. Mir ging es nicht gut.
„Aber dieses Medikament hat mich seit Juni letzten Jahres am Leben gehalten und gesund gehalten.“ Es ist unglaublich – wie aus einem Science-Fiction-Film.
„Ich nehme wieder zu, mein Blutbild ist in Ordnung, meine Lymphknoten sind wieder nahezu normal geschrumpft und es hat erfolgreich dazu beigetragen, den Krebs in meinem Gehirn loszuwerden, was eine große Erleichterung ist.“
Während die Ärzte nicht wissen, wie lange die Krankheit dadurch in Schach gehalten werden kann, sagt Joe, er sei jetzt „hoffnungsvoll“ und könne sich darauf freuen, im Dezember seinen 60. Geburtstag zu feiern.
CLL, von der jedes Jahr mehr als 4.500 Briten betroffen sind, ist der häufigste Blutkrebs bei Erwachsenen und macht 38 Prozent aller Leukämiefälle aus.
Rund 40 Prozent sind 75 Jahre und älter. Menschen mit einer familiären Vorgeschichte von CLL erkranken häufiger an der Krankheit.
Es kommt häufiger bei Männern vor, aus Gründen, die Wissenschaftler noch immer nicht verstehen.
Zu den Standardbehandlungen für CLL gehören Inhibitoren, die Signale blockieren, die das Wachstum von Krebszellen anregen, Immuntherapie, die durch Bindung an Krebszellen und deren Abtötung wirkt, und Chemotherapie.
Den Patienten können auch Kombinationen dieser Behandlungen angeboten werden, die laut Studien bessere Ergebnisse liefern. NX-5948, entwickelt von der in San Francisco ansässigen Pharmafirma Nurix Therapeutics, gehört zu einer neuen Klasse von Behandlungen für Blutkrebs, den sogenannten Degradern.
Sie wirken, indem sie das natürliche Entsorgungssystem in den Zellen nutzen – in diesem Fall zielen sie auf ein bestimmtes Protein ab, das CLL-Krebs zum Wachstum benötigt, und „markieren“ es, damit es zerstört wird.
Dr. Emma Searle, beratende Hämatologin bei The Christie und Hauptforscherin der Studie, sagte: „Dies könnte der Durchbruch sein, nach dem wir bei der Behandlung von CLL gesucht haben.“
„Das Medikament zielt auf einen Signalweg ab, von dem CLL-Zellen besonders abhängig sind, und zerstört ihn praktisch.“
„Als Ärzte sind wir begeistert, weil wir bei Patienten, die alle Möglichkeiten der Standardversorgung ausgeschöpft haben und sehr schwer zu behandeln sind, eine Reaktion sehen, selbst bei einer niedrigen Dosis.“
„Zu sehen, dass einige unserer Patienten wie Joe bereits so gut auf die Behandlung ansprechen und nur minimale Nebenwirkungen haben, ist sehr vielversprechend.“
„Nur die Zeit wird zeigen, ob es auf den Markt kommt, aber es ist ungefähr so vielversprechend, wie eine Frühphasenstudie nur sein kann.“
Die US-Zulassungsbehörde, die Food and Drug Administration (FDA), hat der Behandlung bereits den Fast-Track-Status zuerkannt – was bedeutet, dass Patienten möglicherweise schneller Zugang dazu erhalten –, weil die ersten Ergebnisse so vielversprechend sind.
Weitere Phasen des Prozesses sind im Gange.
Gruß Alan
Weitere Phasen des Prozesses sind im Gange.
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