Die Kriterien für einen Orphan-Status (seltene Erkrankung) ist international von FDA und EMA klar festgelegt - wenn weniger als 5 von 10.000 Menschen von einer Erkrankung betroffen sind, gilt sie als selten. Zusätzlich gibt es eine Orphan Designation nur dann, wenn sie eine lebensbedrohliche oder chronisch stark beeinträchtigende Krankheit behandelt, und wenn bisher keine ausreichenden Methoden zur Diagnose, Prävention oder Behandlung der Erkrankung existieren.Thomas55 hat geschrieben: ↑15.03.2018, 14:55Was die Sendung klar gemacht hat, : es geht um riesige finanzielle Summen. Plötzlich bekommen Cll-Medikamente, den Orphan-Drug Status, obwohl die Cll die häufigste Erwachsenenleukämie ist, und es ist nicht so, dass nur Cll-Patienten mit einem seltenem Gen-Status mit diesen Medikamenten behandelt werden (Ibrutinib/Idealisib). Wie kann das sein, wer legt das fest, wie ist da die politische Macht verteilt, oder ist die Politik machtlos.
Deutsch:
https://www.eupati.eu/de/glossary/seltene-krankheit/
Englisch, etwas ausführlicher:
https://www.eupati.eu/glossary/orphan-designation/
Die CLL ist zwar eine der häufigsten Leukämien bei Erwachsenen, und die Prävalenz (Anzahl der Betroffenen Personen) steigt auch, weil die CLL nicht so direkt und schnell lebensbedrohlich wie andere Krebsarten ist und daher langsam mehr CLL-Patienten dazukommen als daran versterben, aber die Häufigkeit ist nur relativ, denn alle Leukämien und Lymphome sind nach obiger Definition seltene Erkrankungen. Von den etwa 200 Krebserkrankungen gelten etwa 20 als häufig (common cancers) and 180 als selten (rare diseases/cancers) - das sind die Daten aus den Krebsregistern, z.B. rarecare.eu, definiert nach dem "Schwellwert" 5 pro 10.000. Die CLL liegt glaube ich bei etwa 3 CLL-Patienten pro 10.000 Menschen, die CML bei etwa 1.5 pro 10.000.
Und ja, es geht um viel Geld, bei allen Arzneimitteln, ob bei seltenen oder häufigen Erkrankungen. Und es geht um viel Geld verdienen (Industrie, Ärzte, Funktionäre) oder sparen (Krankenkassen, Steuerzahler, Praxis-Kassenbudgets, Krankenhausbudgets), und voilá, da ist die Politik.
Viele Grüße
Jan