Leukämie-Online Forum

Hallo Mike 2,

Jeder Zulassung eines neuen Medikaments geht ein mehr(bis viel-)jähriges und mehrstufiges Verfahren voraus.
Was ist in der pipeline?
Ein einzigartiges tool der US Bundesbehörden sammelt diese Informationen weltweit, gib dort mal "CML" in die search engine ein
.
http://www.clinicaltrials.gov/beta/resu ... rch=Search

Viele Positionen betreffen nur Anwendungen zugelassener Medikamente. Aber es sind auch neue Ansätze (wie zB Impfungen) ersichtlich, die Präparate sind in diesen Phasen nur mit Codenummern ausgestattet.
Viele solche Ansätze scheitern dann zwar in den einzelnen zu verfolgenden Phasen (I,II bzw. III), weil sich die gewünschten Erfolge nicht einstellen oder die Nebenwirkungen nicht tolerabel sind.
Wenn sich aber -wie seinerzeit bei STI 571 (=Glivec)- rasche Erfolge zeigen, kann eine Zulassung für "Orphan drugs" (=für seltene Krankheiten) im "Rapid access" Verfahren relativ schnell erfolgen.

Die erfreulichen Fortschritte gerade bei CML und hier erst in den letzten 25 Jahren darf man zwar nicht als Garantie sehen, dass sowieso bald ein endgültiges Heilmittel gefunden wird.
Aber es wird in die Richtung intensiv geforscht. Was immer dieses Mittel sein wird, in den "clinicaltrials.gov" wird es von Anfang an mit verfolgt.
Hier können sich beispielsweise auch (speziell zugelassene) Kliniken orientieren, welche noch gar nicht zugelassenen Medikamente bei Versagen zugelassener Medikamente einem Patienten helfen könnten und versuchen, diesen als Studienteilnehmer anzumelden und somit neuartige Substanzen einsetzen. Genau das kann Leben retten, wenn sonst nichts mehr hilft... wie im Jahr 2000 einem Bekannten von mir mit STI 571.

Alles Gute
WR

Guten Morgen,
,Weitere Versuche beschäftigen sich mit Kombinationstherapien, beispielsweise Tyrosinkinaseinhibitoren mit Interferon. Anscheinend ist das Ansprechen bei einer solchen Kombination etwas besser. Ausserdem scheinen derzeit Patienten mit sehr gutem Ansprechen (einer BCR-ABL-Konzentration unterhalb der Nachweisgrenze der PCR) Vorteile beim Stop der Tyrosinkinasehemerbehandlung zu haben, ausserdem gibt es auch Patienten, die Interferon als Erhaltungstherapie nehmen und den Tyrosinkinasehemmer ganz abgesetzt haben.

Ein Problem der Heilung ist die Nachweisgrenze der Analysenverfahren. Unterhalb der Nachweisgrenze kann sich immer noch eine vielzahl von CML-Zellen verstecken, deshalb ist der Ausdruck "vollständige Remission" zumindest missvertsändlich. Die Versuche, die Behandlung einzustellen, werden deshalb auch erst nach länger anhaltender BCR-ABL-Menge unterhalb der PCR-Nachweisgrenze durchgeführt; bei mehr als der hälfte der Patienten kommt die CML dann zrück, lässt sich aber genausogut wie vorher wieder in den Griff bringen.

Vorsicht mit solchen Einschätzungen!!Diese Aussagen/Vermutungen sind wissenschaftlich keineswegs gesichert.Seriöse Studien dazu haben gerade erst begonnen!Bis man verlässliche Erkenntnisse hat,werden sicherlich einige Jahre vergehen.

Moin Mike,
zusätzlich zu den zugelassenen drei Tyrosinkinasehemmern gegen CML (Imatinib, Dasatinib, Nilotinib) gibt es zwei weitere Tyrosinkinasehemmer (Bosutinib und Ponatinib), die sich in Zulassung befinden. Ponatinib hat eine gewisse Sonderstellung, weil es auch bei Vorliegen der multiresistenten T315I -Mutation noch wirksam zu sein scheint, wie gut und anhaltend diese Wirksamkeit aber ist, wird gerade untersucht (siehe PACE-Studie, darüberfindest Du z.B. hier etwas:http://www.leukaemie-online.de/index.ph ... tid=38:cmlg

Weitere Versuche beschäftigen sich mit Kombinationstherapien, beispielsweise Tyrosinkinaseinhibitoren mit Interferon. Anscheinend ist das Ansprechen bei einer solchen Kombination etwas besser. Ausserdem scheinen derzeit Patienten mit IFN und TKI mit sehr gutem Ansprechen (einer BCR-ABL-Konzentration unterhalb der Nachweisgrenze der PCR) Vorteile beim Stop der Tyrosinkinasehemmerbehandlung zu haben, ausserdem gibt es auch Patienten, die Interferon als Erhaltungstherapie nehmen und den Tyrosinkinasehemmer ganz abgesetzt haben.

Ein Problem der Heilung ist die Nachweisgrenze der Analysenverfahren. Unterhalb der Nachweisgrenze kann sich immer noch eine vielzahl von CML-Zellen verstecken, deshalb ist der Ausdruck "vollständige Remission" zumindest missvertsändlich. Die Versuche, die Behandlung einzustellen, werden deshalb auch erst nach länger anhaltender BCR-ABL-Menge unterhalb der PCR-Nachweisgrenze durchgeführt; bei mehr als der hälfte der Patienten kommt die CML dann zrück, lässt sich aber genausogut wie vorher wieder in den Griff bringen. Allerdings kommt ohnehin nur ein sehr kleiner Anteil der Patienten überhaupt in die Lage, derartige Werte zu erreichen, das Absetzen der Therapie ist zur Zeit ausschliesslich innerhalb klinischer Studien ratsam.

Bei der Weiterentwicklung zu einer Heilung stellt sich auch immer die Frage der Nebenwirkungen neuer experimenteller Therapien. Mit den heute verfügbaren Tyrosinkinasehemmern hat man gut verträgliche und ziemlich zuverlässige Behandlungsmöglichkeiten, deren Basis sich mit den zwei noch in Erprobung befindlichen Medikamenten nochmals verbreitern wird. Zur "echten" Heilung muss man die Stammzellen der CML- Erkrankung auslöschen können, hier wird derzeit viel geforscht, weil das für wahrscheinlich alle Krebserkrankungen ein zentrales Problem darstellt. Mir ist aber zur Zeit kein Ansatz bekannt, dessen Durchbruck gerade stattfände.

Meines Erachtens liegt bei der CML eine für Leukämien und Krebserkrankungen ziemlich komfortable Situation vor. Es gibt eine gute Auswahl an Medikamenten, die für die überwiegende Mehrzahl der Patienten eine sichere Perspektive versprechen. Leider gibt es immer wieder (einige wenige) Fälle, in denen das nicht funktioniert, sei es wegen Nebenwirkungen oder Resistenzen. Es gibt als Heilung immer noch die Möglichkeit zur Stammzelltransplantation, diese Behandlung hat bekanntermassen auch ihre Tücken, kann aber Leben retten, wenn alles andere versagt.

Jan ist dichter an der Forschung dran als ich, er hat sicher noch mehr Informationen.

Gruss & alles Gute
Niko

Hallo Mike,

ich denke die CML ist mittlerweile eine der am meisten und besten untersuchten Krebserkrankungen. Sozusagen ein Modell für viele andere Erkrankungen.

Es sind immer eine Reihe von Medikamenten und Therapieansätze in der Entwicklung bzw. in Studien, wie auch verschiedene Methoden (z.B. die Stop Studie) um die CML, wie Du sagt, zu kontrollieren.

Schaue einfach mal die vielen Berichte unter

http://www.leukaemie-online.de/index.ph ... =2#catid38

Dort werden Deine Fragen beantwortet.

Gruss

Marc

Hat vllt jemand eine Ahnung, wie sieht heutzutage mit dem Forschungsstand im CML-Bereich aus? Werden bald irgendwelche neue Medikamente zugelassen? Werden neue Wege bzw Methodik entwicklet, CML zu kontrollieren?

Und vllt eine ganz blöde Frage, um es hier zu stellen, aber ich werds trotzdem trauen zu stellen: weißt vllt jemand, was sagen die Wissenschaftlier-Ärzte zur Frage- ob es in der näheren Zukunft möglich sein wird, CML komplett zu heilen? Also wie sieht der Forschungsstand zu dieser Frage aus?

Könnten die Moderatoren etwas dazu berichten?


im voraus vielen Dank!