Unter der Begründung "zu teuer" wurde jetzt vom englischen "Nationalen Institut für Gesundheit und Klinische Exzellenz" (NICE) die Verfügbarkeit von Bortezomib (Velcade) für Myelompatienten in England abgelehnt, obwohl dies die einzige Myelomtherapie ist, die in den letzten 10 Jahren zugelassen wurde. In England existiert mit NICE schon seit 1999 eine Behörde ähnlich dem IQWiG, die sich mit der "Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen" auseinandersetzt. Der Fall Bortezomib erinnert an das Jahr 2002, als das NICE die Erstattung von
Glivec als CML-
Erstlinientherapie ablehnte und das Medikament erst nach massivem Protest von Ärzte- und Patientengruppen auch neu diagnostizierten CML-Patienten zugänglich machte.
Auch wenn die offensichtliche klinische Effektivität von Bortezomib bei Myelomen sowohl hinsichtlich der Überlebensraten als auch der Lebensqualität anerkannt wurde, hat das NICE nun dieser Therapie die Wirtschaftlichkeit aberkannt, wodurch eine Kostenerstattung (etwa 28.000 EUR/Jahr/Patient) durch das staatliche Gesundheitssystem NHS in England und Wales unmöglich wird. Myelome sind seltene Krebserkrankungen, an der rund 20.000 Menschen in Grossbritannien erkrankt sind, und die bisher unheilbar ist. Bortezomib könnte das Leben dieser Patienten nachweislich verlängern.
Als Antwort zu dieser NICE-Stellungnahme haben die Organisationen Myeloma UK, Cancerbackup, Leukaemia Care und Leukaemia Research alle ihre extreme Enttäuschung über die Entscheidung geäußert, unter anderem weil Bortezomib eine bewährte und zugelassene Therapie ist. Kein Patient in England sollte sterben müssen, ohne die Möglichkeit eines Zugangs zu diesem Medikament gehabt zu haben.
"Dies stellt wahrscheinlich die den größten Rückschritt in der Geschichte der Behandlung von Myelomen dar, und die gesamte Myelomgemeinschaft ist am Boden zerstört über diese Entscheidung", so Eric Low, Vorsitzender von Myeloma UK. "NICE ist sehr deutlich in ihren Schlußfolgerungen, dass Bortezomib klinisch effektiv ist, und dass keine Alternative vorhanden sei. Diese Tatsache steht nicht zur Diskussion; vielmehr ist dies ein unmissverständliches Beispiel dafür, dass Kosten einer Behandlung über das Leben von Menschen gestellt werden."
"Wir rufen die Gesundheitsministering Patricia Hewitt auf, den Handlungsspielraum von NICE zu überdenken, um es ihm zu ermöglichen, Therapien für weniger übliche Krebsarten zu bewerten. Dabei muss Rücksicht auf die Tatsache genommen werden, dass die Entwicklungskosten für neue Therapien für seltenere Krebserkrankungen unvermeidlich höher liegen als Behandlungen für häufigere Erkrankungen."
"Die Beurteilung von NICE hat Bortezomib mit einer zugelassenen, aber sehr wenig kostenden Standardbehandlung verglichen, die eine sehr Behandlungsqualität aufweist. Durch die Zurückweisung von Bortezomib werden nun Patienten zurückgelassen, ohne eine Alternative zu haben."
"Wir müssen daher versuchen, nach Lösungen für die Myelomgemeinschaft zu finden. Wir wollen keine Zweiklassenmedizin für Patienten sehen, wo diejenigen, die es sich privat leisten können, diese wichtige Therapie erhalten können, während diejenigen [im staatlichen Gesundheitssystem] NHS keinen Zugang erhalten. Die gemeinnützigen Organisationen, die in der Begutachtung involviert sind, werden mit ihren Interessensgruppen schnellstmöglich ihre Position bilden, im Hinblick darauf, gegen die Entscheidung vorzugehen."
Die 22jährige Siobhan Burke, Tochter eines Mylom-Patienten, kommentiert zusätzlic: "NICE hat es geschafft, etwas zu tun, das in diesem Land verboten ist: Ein Todesurteil über tausende von Unschuldigen zu verkünden. Sie vergessen, dass sie mit realen Menschen, realen Familien und realen Leben spielen."
NICE - eine Historie zweifelhafter Entscheidungen bei neuen Krebsmedikamenten
England verfügt bereits über eine bedenkliche Serie von ähnlichen Fällen seit der Etablierung des NICE zum 1. April 1999, dessen Zuständigkeit für England und Wales, nicht aber für Schottland gilt. So hatte NICE im August 2002 nach massiven Protesten von Patientengruppen und Ärzten sowie starker Medienaufruhr eine Vorveröffentlichung vom April 2002 revidiert, das CML-Medikament
Glivec nur CML-Patienten in der
akzelerierten Phase zugänglich zu machen. Dies hatte starke Reaktionen in Fachkreisen hervorgerufen, da hiermit Patienten in der frühen
chronischen Phase oder der späten
Blastenkrise keinen Zugang zu dem Medikament erhalten hätten, obwohl bereits in verschiedenen Studien gerade in frühen Phasen der Krankheit eine sehr hohe Wirksamkeit gezeigt wurde. Andere höchst umstrittene ablehnende Entscheidungen des NICE waren z.B. bezüglich der Dickdarmkrebsmittels Avastin (Bevacizumab) und Erbitux (Cetuximab) im August 2006.
Das NICE basiert seien Entscheidungen auf Kosten-Nutzen-Abwägungen anhand des Gewinns an Lebensjahren in guter Lebensqualität ("quality-adjusted life year", QALY). Dieser Maßstab solle laut NICE nicht über 30.000 britische Pfund betragen.
Über Myelome
- Myelome sind eine Erkrankung der Plasmazellen im Knochenmark
- Myelom sind mit 15% die zweithäufigste Krebserkrankung der blutbildenden Systeme
- Myelome sind aktuell unheilbar, aber behandelbar. Die Behandlung zielt darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit anzuhalten und die Symptome zu behandeln, um den Patienten die Lebensqualität zu sichern
- Das Auftreten von Myelomen hat sich in den letzten 30 Jahren um 30% erhöht. Während Myelome früher eine Erkrankung der Älteren war, steigt der Anteil der Jungen Patienten, mit mittlerweile 10-15% der Patienten unter 55 Jahren.
- Die Lebenserwartung nach Diagnose ist heute 3-5 Jahre
Verwendete Quellen:
Erstlinientherapie
Erstlinientherapie ist die erste Therapie, die nach der Diagnosestellung bei einem Patienten eingeleitet wird. Wenn diese nicht anschlägt oder nicht vertragen wird, folgt die Zweitlinientherapie
Blastenkrise
Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.
Knochenmark
Das Innere der großen Knochen - vor allem des Hüftknochens und des Oberschenkels. Dort werden die Blut- und Immunzellen gebildet. Das Knochenmark bildet sich ständig neu.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
Blutbild
Untersuchung der Zusammensetzung der Blutzellen nach Art und Anzahl, besonders genau im Differentialblutbild
Blasten
Unreife Zellen, z. B. Blutzellvorläufer im Blut oder Knochenmark
Symptom
Krankheitszeichen (griechisch Zufall, Begebenheit, Begleiterscheinung)
Glivec
Imatinib wird unter dem Handelsnahmen Glivec (Hersteller Novartis) vertrieben.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
RNA
Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).
DLI
Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
GUS
ß-Glucuronidase ist ein Enzym
ELN
Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Tyrosinkinase-Domäne
Die Tyrosinkinase-Domäne liegt auf der intrazellulären Seite und wird, im Gegensatz zu anderen Proteinkinasen, in dieser Familie durch eine eingeschobene Sequenz zweigeteilt.
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
Symptom
Krankheitszeichen (griechisch Zufall, Begebenheit, Begleiterscheinung)
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