Neues aus Forschung und Versorgung der CML: Treffen der Deutschen CML-Allianz in Jena

Vom 13.09.2025, 10:43 | Von Jan Geissler | Drucken

Deutsche CML-Allianz 2025
Gestern und heute haben Jan, Jutta, Hugo und Anna von LeukaNET e.V. als Patientenvertreter am Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz mit CML-Studientreffen am Universitätsklinikum Jena teilgenommen – unter der Leitung von Prof. Andreas Hochhaus.

Jan hatte die Gelegenheit, die aktuell laufende internationale Patientenpräferenz-Studie des CML Advocates Network vorzustellen. Diese soll besser verstehen, welche Faktoren für Patient:innen bei Therapieentscheidungen zählen und wie sie verschiedene Therapieeigenschaften wie z.B. kurzfristige und langfristige Nebenwirkungen sowie Therapieansprechen gegeneinander abwägen, und damit künftige klinische Forschung und Versorgungsentscheidungen patientenzentrierter machen. Zusätzlich wurde die von der CML-Allianz und Leukämie-Online/LeukaNET durchgeführte Patientenumfrage zu Therapieerwartungen präsentiert.

Das Treffen bot wieder einen umfassenden Überblick über aktuelle Entwicklungen in der CML-Forschung in Wissenschaft und Industrie, u.a.:

Asciminib in der Erstlinie (ASC4FIRST, ASC4START, FASCINATION) sowie neue Registerdaten zu Resistenzmutationen und zum Einsatz bei T315I-Mutationen
Registerstudien zum Therapiestopp (TFR) wie HALF, NAUT, PONTRACK und das TFR-Register mit Biobank
Neue Therapiekandidaten in frühen klinischen Studien, z.B. ELVN-001 (Enliven), TERN-701 (Terns), KQB198 (SOS-Inhibitor) und Olverembatinib (POLARIS-2), sowie der Einsatz von Venetoclax zur Optimierung der Erhaltungstherapie
CML-Schwangerschaftsregister, das wichtige Erkenntnisse zur Versorgung junger Patienten in der TKI-Ära liefert
Diskussionen zu Lebensqualität unter TKI-Therapie, Nebenwirkungen durch Off-Target-Aktivitäten, pädiatrische CML-Projekte sowie neue Empfehlungen der ELN/Onkopedia-Leitlinien

Es war inspirierend zu sehen, wie eng die Ärzteschaft, Forscher, Patientenvertretung und Industrie in der Deutschen CML-Allianz zusammenarbeiten, um die Behandlung kontinuierlich zu verbessern und neue Perspektiven – auch die Patientenperspektive - in die Versorgung einzubringen. Vielen Dank an die Organisatoren und alle Referierenden für die spannenden Einblicke, an die immer aktiven Patientenvertreter – und an die Deutsche CML-Allianz für diese wichtige Plattform des Austauschs.

CML Advocates Network

Weltweites Netwerk von CML-Patientengruppen. Mehr als 80 Patientengruppen in über 60 Ländern gehören dem Netzwerk an. Leukämie-Online ist eines der Gründungsmitglieder und ist Betreiber der Plattform. http://www.cmladvocates.net

Erhaltungstherapie

Über eine längere Zeitperiode fortgeführte Chemotherapie, die den Erfolg der Induktions- und Konsolidierungstherapie stabilisieren soll

Olverembatinib

Neuer, oraler Tyrosinkinasehemmer der 3. Generation

Registerstudie

Retrospektive Studie, bei der Daten zu Therapie und Diagnose aus dem Behandlungsalltag untersucht werden. Dabei wird die zu untersuchende Population zunächst in einem Register in Bezug auf die entsprechende Indikation vollständig erfasst

Nebenwirkung

Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.

Venetoclax

Venetoclax ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Bcl-2-Hemmer, der zur Behandlung der CLL eingesetzt wird. Venetoclax hemmt selektiv das Protein Bcl-2, das bei CLL und anderen B-Zell-Lymphomen überexprimiert wird.

Resistenz

Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie

Asciminib

Tyrosinkinaseinhibitor: Asciminib richtet sich gegen das Genprodukt des BCR-ABL-Fusionsgens auf dem Philadelphia-Chromosom. Dabei handelt es sich um eine konstitutiv aktivierte Tyrosinkinase, die zur unkontrollierten und massiven Proliferation der Tumorzellen führt. Asciminib belegt die Myristat-bindende Tasche von ABL und bewirkt dadurch eine allosterische Hemmung der Tyrosinkinase.

Mutation

Veränderung der Abfolge von Bausteinen im Erbgut (DNS). Mutationen können zu Änderung oder Verlust der Funktion von Genen führen und damit das Verhalten von Zellen beeinflussen (lat. mutatio Veränderung, Wechsel)

T315I

Die T315I-Mutation ist eine Punktmutation, bei der an Position 944 des ABL-Gens Cytosin gegen Thymin ersetzt wird. Dadurch wird im kodierten Protein die Aminosäure Threonin gegen Isoleucin ausgetauscht.

Onko

Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)

Gen

Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.

RNA

Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).

TKI

Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.

TFR

Treatment-Free Remission, behandlungsfreie Remission, ist ein bei CML in Studien befindliches Therapiekonzept, das nach dauerhaftem Erreichen einer tiefen molekularen Remission die gezielte Therapieunterbrechung unter engmaschiger Verlaufskontrolle vorsieht.

ELN

Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.