Die US-Zulassungsbehörde
FDA hat erstmals einen Proteinsynthese-Inhibitor zur Behandlung der chronischen
myeloischen Leukämie (CML) zugelassen. Das Omacetaxin-haltige Präparat Synribo™ darf bei erwachsenen Patienten in der chronischen und
akzelerierten Phase der Erkrankung zur Anwendung kommen, wenn der Krebs trotz Behandlung mit mindestens zwei
Tyrosinkinase-Hemmern weiter vorangeschritten ist.
Omacetaxin wird an 14 aufeinanderfolgenden Tagen eines 28-tätigen Zyklus zweimal täglich subkutan injiziert, bis sich die Zahl der weißen Blutzellen wieder normalisiert hat. Danach wird der Wirkstoff nur noch an sieben aufeinanderfolgenden Tagen innerhalb eines Zyklus gespritzt. Dies erfolgt solange, wie der Patient davon einen klinischen Nutzen hat.
Omacetaxin stammt von Harringtonin ab, einer Substanz, die aus einer chinesischen immergrünen Pflanze extrahiert wird. Der Wirkmechanismus des Orphan Drug ist noch nicht vollständig aufgeklärt. Sicher ist aber, dass das Mittel ein Proteinsynthese-Hemmer ist, der unabhängig von einer direkten Bindung an das überaktive Fusionsprotein BCR-ABL-Kinase wirkt. Omacetaxin reduziert nicht nur die Spiegel der BCR-ABL-Kinase. Auch das Protein Mcl-1, ein Repressor der Apoptose, wird nach Gabe von Omacetaxin weniger produziert.
Auch bei der europäischen Zulassungsbehörde EMA lag ein Zulassungsantrag für den Einsatz bei CML vor. Das genaue Anwendungsgebiet wich allerdings von dem nun in den USA zugelassenen ab. Der Antrag wurde im vergangenen Jahr zurückgezogen. Gut möglich, dass ein zweiter Anlauf nun nicht mehr lange auf sich warten lässt.
Pharamzeutische Zeitung online vom 29.10.2012
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Apoptose
Durch die Zelle aktiv ausgelöster (programmierter) Zelltod.
BCR-ABL
BCR-ABL ist ein Fusionsgen auf Chromosom 22. Das Chromosom mit diesem Gen wird als Philadelphia-Chromosom bezeichnet. Es kommt bei fast 95 Prozent der Patienten mit CML (Chronisch Myeloischer Leukämie) vor. Das Gen ABLim Fusionsgen enthält den Bauplan für ein Enzym, eine Tyrosinkinase. Dieses Enzym ist wesentlich an der Übertragung von Signalen beteiligt, die für die Regulation des Zellwachstums und der Zelldifferenzierung erforderlich sind. Durch die Fusion der beiden Gene wird das Tyrosinkinase-Gen aktiviert. Die Folge: Zellen mit diesem Gen vermehren sich unkontrolliert. Das molekulare Ereignis wird als Hauptursache für die Entstehung der CML angesehen.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Blastenkrise
Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Proteine
Große Moleküle, die sich aus über 100 Amonosäuren bzw. Peptiden zusammensetzen
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
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