Die Europäische Kommission hat Scemblix (Asciminib) für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit chronischer myeloischer Leukämie, die zuvor mit 2 oder mehr TKIs behandelt wurden, zugelassen, so der Hersteller Novartis in einer Pressemitteilung.
Die Zulassung des neuen Medikaments von Novartis basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ASCEMBL, in der Scemblix (Asciminib) die molekulare Ansprechrate im Vergleich zu Bosulif (Bosutinib) nahezu verdoppelte (25,5 % gegenüber 13,2 %) und die Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen nach 24 sowie 96 Wochen mehr als dreimal niedriger war (5,8 % gegenüber 21,1 %).
Der STAMP-Inhibitor (Specifically Target the ABL Myristol Pocket) Scemblix biete CML-Patient:innen, die mit Unverträglichkeit oder unzureichendem Ansprechen auf mindestens zwei vorherige TKI-Behandlungen reagiert haben, eine neue Therapieoption, erklärt der Hersteller, der derzeit Zulassungsanträge einreicht und zusätzliche Studien in anderen Bereichen durchführt. Scemblix sei die erste CML-Therapie in Europa, das speziell auf die Myristoyltasche von ABL und bietet damit einen neuartigen Behandlungsansatz für Patient:innen die eine Unverträglichkeit und/oder Resistenz gegenüber den derzeit auf dem Markt verfügbaren TKIs aufweisen.
"Bislang gab es für Patienten mit CML in Europa orale TKI-Therapien mit dem immer gleichen Wirkmechanismus. Patienten mit erheblichen Nebenwirkungen oder Resistenzen gegen diese Behandlungsoptionen wechselten oft zwischen diesen sehr ähnlichen Therapien, mit wenig Erfolg bei der Kontrolle der Krankheit oder der Verbesserung ihrer Lebensqualität. Die Zulassung von Scemblix in Europa ist ein Meilenstein zur rechten Zeit, der vielen Patienten helfen wird, neue Hoffnung für die Behandlung ihrer CML zu schöpfen", erklärt Dr. Andreas Hochhaus, Leiter der Abteilung für Hämatologie und Medizinische Onkologie am Universitätsklinikum Jena.
Die EG-Zulassung für Scemblix folgt auf eine positive Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in diesem Juni sowie die Einstufung von Scemblix als Arzneimittel für seltene Leiden. Sie gilt für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Norwegen und Liechtenstein.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ASCEMBL, in der Scemblix (Asciminib) die molekulare Ansprechrate im Vergleich zu Bosulif (Bosutinib) nahezu verdoppelt hatte, mit einer mehr als dreimal niedrigeren Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen (5,8% vs. 21,1%) nach 24 Wochen. Dies wurde nach 96 Wochen bestätigt, wo die MMR-Rate mit Scemblix mehr als doppelt so hoch war (37,6 %, 95 % CI: 29,99-45,65) im Vergleich zu Bosulif (15,8 %, 95 % KI: 8,43-25,96); die Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen lag bei 7,7 % für Scemblix und 26,3 % für Bosulif. Diese Daten wurden bei den Jahrestagungen der American Society for Clinical Oncology (ASCO) und der European Hematology Association (EHA) im Juni 2022 vorgestellt. Bei allen Patient:innen, die in der ASCEMBL-Studie und in der Phase-I-Studie mit Scemblix behandelt wurden, waren die häufigsten Nebenwirkungen (bei einer Inzidenz ≥ 20%) bei Patient:innen, die Asciminib erhielten, Schmerzen des Bewegungsapparats (37. 1%), Infektionen der oberen Atemwege (28,1%), Thrombozytopenie (27,5%), Müdigkeit (27,2%), Kopfschmerzen (24,2%), Arthralgie (21,6%), erhöhte Bauchspeicheldrüsenenzyme (21,3%), Bauchschmerzen (21,3%), Durchfall (20,5%) und Übelkeit (20,2%).
Thrombozytopenie
Mangel an Blutplättchen (Thrombozyten), kann eine Blutungsneigung mit kleinfleckigen Blutungen in Haut und Schleimhäuten oder in Organen hervorrufen
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
Ansprechrate
Prozentualer Anteil der Patienten, bei denen die Erkrankung sich durch eine bestimmte Behandlung zurückbildet
Nebenwirkung
Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.
Arthralgie
Medizinischer Fachbegriff für Gelenkschmerz(en)
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Zytopenie
Zellzahlverminderung im Blut. Je nach dem, welcher Zelltyp verringert ist, spricht man auch von z.B. Leuko-, Granulo-, Lympho-, Mono-, Erythro- oder Thrombozytopenie.
Bosutinib
Bosutinib (Entwicklungsname SKI-606, Handelsname Bosulif), ein Tyrosinkinaseinhibitor der zweiten Generation.
Asciminib
Tyrosinkinaseinhibitor: Asciminib richtet sich gegen das Genprodukt des BCR-ABL-Fusionsgens auf dem Philadelphia-Chromosom. Dabei handelt es sich um eine konstitutiv aktivierte Tyrosinkinase, die zur unkontrollierten und massiven Proliferation der Tumorzellen führt. Asciminib belegt die Myristat-bindende Tasche von ABL und bewirkt dadurch eine allosterische Hemmung der Tyrosinkinase.
Inzidenz
Die Anzahl Personen, die innerhalb eines Jahres neu an einem bestimmten Leiden erkranken (lt. Epidemiologie)
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
MMR
Gutes molekulares Ansprechen, bei der die BCR-ABL-Transkripte weniger als 0,1% (nach Internationaler Skala IS) der insgesamt untersuchten Gentranskripte ausmachen
MR
Molekulares Ansprechen (= molecular response (engl.). Es wird ausgedrückt durch die Anzahl der CML-spezifischen Gene im Blut
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
STAMP-Inhibitor
Tyrosinkinasehemmer, die an der Myristoyl-Bindungsstelle des BCR-ABL1-Fusionsgens binden. Daher der Name STAMP: Specifically Targeting BCRABL1 Myristoyl Pocket.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
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