Vom 20-21.04.2018 fand das diesjährige Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz in Weimar statt. Leukämie-Online nahm mit einer Gruppe von 9 Patientenvertretern an dem Treffen teil, um Informationen über aktuelle Entwicklungen und Studien im Bereich der Therapie der CML zu erhalten, die Patientenstimme in der Diskussion mit Ärzten und Wissenschaftlern zu erheben und um Patienten-Aktivitäten im Rahmen der Deutschen CML-Allianz zu besprechen.

Hier nun unser Bericht.

WORKSHOP DER PATIENTENVERTRETER

Bereits vor Beginn des Hauptprogramms fand der Workshop der Patientenvertreter statt. Nach der Begrüßung durch Jan Geißler und Herr Prof. Andreas Hochhaus wurden durchgeführte und geplante Aktivitäten sowie aktuelle Themen besprochen. Herr Prof. Hochhaus lobte die wertvolle Arbeit der Patientenvertreter und betonte nachdrücklich, dass weitere Akteure in die Gruppe aufgenommen werden sollten. Jan Geißler stellte das aktuelle Projekt des internationalen Netzwerkes CML Advocates vor - eine weltweite Patientenbefragung zur therapiefreien Remission (TFR). Aus medizinischer Sicht wurde zum Thema des Absetzens der CML-Therapie bereits viel geschrieben, die Sorgen und Erwartungen der Patienten vor, während und nach einem Therapiestopp sind bisher aber kaum bekannt. Die anonymisierten Ergebnisse der Befragung werden vom CML Advocates Network dazu genutzt, eine Reihe von Informationspaketen und Dokumenten für Patienten, Patientenorganisationen und Ärzte zu erstellen. Sie sollen dabei unterstützen, Patienten über Bedenken, Überlegungen und Bedürfnisse der CML-Patienten in allen Phasen der CML-Behandlung aufzuklären.

Die Ergebnisse werden nach Abschluss der Befragung auch auf medizinischen Fachkongressen und in wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht, um die Patientenbedürfnisse in den wissenschaftlichen Dialog rund um den "CML-Therapiestopp" einfließen zu lassen. Noch bis Ende Juli besteht die Möglichkeit, unter http://www.myonlinesurvey.co.uk/TFR4CML/ an der Befragung teilzunehmen.

Mit der Unterstützung der CML-Allianz ist das aktuelle Projekt der deutschen Patientenvertreter, die Erarbeitung einer Informationsbroschüre zur Diagnostik bei CML, inzwischen weit fortgeschritten. Die erstellten Texte und Grafiken wurden bereits durch Experten geprüft und die druckfertige Fassung wird in Kürze fertiggestellt werden. Ein zweiter Teil soll in der Folge dem interessierten Patienten vertiefende Informationen wichtiger Untersuchungsmethoden zur Verfügung stellen.

Patientenvertreter bringen sich auch bei den von Novartis in verschiedenen Städten regelmäßig organisierten MPN-Patiententagen ein, bei denen sie mit den teilnehmenden Patienten in unabhängigen Vorträgen und an Informationsständen Wissen und Erfahrung der CML-Patienten sowie die Arbeit der Online-Plattform Leukämie-Online.de teilen. Es wird dabei sichergestellt, dass das Unternehmen keinerlei Einfluss auf die inhaltliche Gestaltung der Präsentationen´und Informationsmaterialien nimmt. Die MPN-Patiententage sind für Patienten mit myeloproliferativen Erkrankungen wie CML und ihre Angehörigen eine gute Gelegenheit, mit Experten, Patientenorganisationen und anderen Betroffenen ins Gespräch zu kommen.

CML STUDIENTREFFEN

Studienleiter, Prüfärzte, Studienkoordinatoren und weitere CML-Experten aus ganz Deutschland trafen sich zum Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz in Weimar. Bei der Begrüßung der Teilnehmer unterstrich Herr Prof. Hochhaus vom Universitätsklinikum Jena die ausgezeichnete Zusammenarbeit aller Interessengruppen der Deutschen CML-Allianz und wies auf die jährlich größer werdende Zahl teilnehmender Patientenvertreter bei diesem Treffen der Fachkreise hin. Die Patientenvertreter seien, wie seit der Gründung der Deutschen CML-Allianz vor 5 Jahren geplant, ein fester Bestandteil der Allianz geworden.

Beim Studientreffen wurden sowohl Zwischen- und Endergebnisse der IITs (Investigator-Initiated Trials; von Wissenschaftlern, Universitäten oder Studienzentren initiierte Studien ohne kommerzielles Interesse) und der Industrie-Studien als auch anstehende Studienprojekte im Bereich CML vorgestellt und diskutiert. Darüber hinaus wurden auch aktuelle, studienrelevante Entwicklungen aus der Grundlagenforschung und dem Bereich der Diagnostik vorgestellt.

AKTUELLE STUDIEN DER CML-STUDIENGRUPPE

TIGER-Studie (CML V)

Die TIGER-Studie (siehe unsere CML-Studiendatenbank) ist aktuell die größte CML-Erstlinienstudie in Deutschland. Sie vergleicht in zwei Studienarmen die Therapie des Tyrosinkinaseinhibitors (TKI) Nilotinib mit einer Kombinationstherapie aus Nilotinib und Interferon mit dem Ziel, die Therapie nach Erreichen einer tiefen molekularen Remission abzusetzen. Die Rekrutierung der Studie sei bereits abgeschlossen und der Fokus liege nun auf einer lückenlosen, zeitnahen Dokumentation. In beiden Studienarmen würde ein hervorragendes molekulares Ansprechen beobachtet, das die Ergebnisse anderer Nilotinib-Studien überträfe. Dies sei durch mehr Erfahrungen sowohl mit der Wirkung als auch dem Nebenwirkungsprofil von Nilotinib und dem dadurch verbesserten Therapiemanagement erklärbar. Die Kombination aus Nilotinib und Interferon sei gut verträglich und steuerbar. Die Darreichungsform des Interferons musste kürzlich geändert werden, weil das ursprünglich verwendete Pegintron nicht mehr zur Verfügung stünde. Dadurch würde jedoch die Handhabung für die Patienten komplizierter, wie von Seite der Patientenvertreter berichtet wurde. In diesem Zusammenhang musste auch eine Abänderung des Studienprotokolls durchgeführt werden. Nach mindestens zweijähriger Induktionstherapie haben bisher 36% der Patienten die Erhaltungsphase und 10% die Absetzphase erreicht. Endgültige Ergebnisse, insbesondere in Bezug auf die Fragestellung, ob die Kombination mit Interferon den erhofften Vorteil beim Absetzen bringt, seien allerdings erst in einigen Jahren zu erwarten.

Im Rahmen der TIGER-Studie werden auch Daten zur Lebensqualität (QoL) erfasst. Mit ihrer Hilfe solle die Frage, wie sich die Lebensqualität der Patienten in beiden Studienarmen zu bestimmten Zeitpunkten verändert habe, beantwortet werden. Ein weiteres Ziel sei die Etablierung spezifischer Fragebögen.

DasaHIT (CML X)

Bei manchen CML-Patienten kommt es unter langfristiger Therapie mit dem Tyrosinkinasehemmer (TKI) Dasatinib zu unerwünschten starken Nebenwirkungen, wie z.B. Pleuraergüssen. Trotz einer im Vergleich zu allen anderen TKI sehr kurzen Halbwertszeit von nur 4-6 Stunden erfolge unter Dasatinib jedoch trotzdem eine wirksame Hemmung von BCR-ABL, was bei diesem Medikament – im Gegensatz ztu den anderen TKI – eine Therapiepause an 1-2 Tagen pro Woche medizinisch möglich erscheinen lässt. In der Studie DasaHIT (siehe unsere CML-Studiendatenbank) wird deshalb über zwei Jahre hinweg untersucht, ob die Dasatinib-Behandlung mit einer Therapiepause am Wochenende bei gleicher Wirksamkeit besser verträglich sei, als wenn Dasatinib täglich verabreicht würde. Auch diese Studie erfolge randomisiert in zwei Studienarmen und rekrutiere besonders bei niedergelassenen Onkologen sehr gut. Eine erste Zwischenanalyse, die die Sicherheit der Patienten im Studienarm mit der Therapiepause bewerten soll, wird in Kürze erwartet.

Auch in dieser Studie würden Daten zur Lebensqualität erfasst und ausgewertet.

FAsciNation (CML XI)

Den Wirkmechanismus des neuen BCR-ABL-Inhibitors Asciminib (Laborname ABL001) und die ersten Erfahrungen aus Folge- (Asciminib nach TKI) und Kombinationstherapien (Asciminib mit TKI) beschrieb Herr Prof. Hochhaus. Darauf basierend könnten nun verschiedene Behandlungsschemata in Studien erprobt werden. Interessant erscheine derzeit eine Kombinationstherapie mit Asciminib als optimierte „add-on“-Therapie zur üblichen TKI-Gabe. Die Kombinationswirkung könne zu einer schnelleren und tieferen molekularen Remission führen und vermutlich mehr Patienten ein Therapieabsetzen (Therapiefreie Remission, TFR) ermöglichen. Die entsprechende Studie wird derzeit geplant und soll voraussichtlich im Dezember 2018 starten.

CML-PAED III

Herr Prof. Suttorp stellte seinen Nachfolger in der Studienleitung der CML bei Kindern und Jugendlichen, Herrn Prof. Metzler, vor. Weil Krebserkrankungen bei jungen Menschen vor dem 18. Lebensjahr in Europa sehr selten sind (1% aller Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter), hätten sich die deutschen pädiatrischen Onkologen bereits in den siebziger Jahren bei der Durchführung multizentrischer klinischer Studien mit dem Ziel, systematisch zuverlässige Behandlungsergebnisse aus größtmöglichen Patientengruppen mit derselben Krebserkrankung zu erfassen, zusammengeschlossen. Auf dieser Basis würden Diagnostik und Therapiekonzepte im Rahmen nachfolgender Studien optimiert. Herr Prof. Suttorp und Herr Prof. Metzler berichteten über ein neues Konzept für pädiatrische Patienten, welches den Übergang zur Erwachsenentherapie anstoßen soll. Insgesamt gebe es noch einige Unterschiede in den Therapien, weshalb der Fokus auf Langzeitbeobachtungen und Erfassung von Nebenwirkungen liegen solle. Mit der geplanten CML-PAED III Studie solle die CML-Therapie für Kinder und Jugendliche individualisiert und optimiert werden. Geplant seien die Messung der Imatinib-Spiegel unter initialer Standarddosierung, Monitoring mit BCR-ABL1-Fusionstranskript und genomischem Fusionsgen, die systematische Erfassung des molekularen Resistenz- und Langzeit-Nebenwirkungsprofils bei Kindern und Jugendlichen sowie der standardisierte Wechsel auf TKIs in Zweit- oder Drittlinie bei Therapieversagen mit gleichzeitiger Erfassung der Nebenwirkungsprofile. Die Erarbeitung eines strukturierten Transitionsmodells für Jugendliche von der pädiatrischen Klinik in die Erwachsenenmedizin bilde eine der Schnittstellen zur Deutschen CML-Allianz.

THERAPIEOPTIMIERUNG

BODO (CML VII)

Die Phase-II-Studie zur Dosisoptimierung (siehe unsere CML-Studiendatenbank) untersucht die Verträglichkeit und Wirksamkeit von Bosutinib bei Patienten mit CML in der chronischen Phase, die Imatinib, Nilotinib oder Dasatinib in der Erstlinientherapie entweder nicht vertragen oder die nicht darauf angesprochen haben. Ziel ist ein optimiertes Dosierungsschema zur Reduktion der Nebenwirkungen, vor allem hinsichtlich der gastrointestinalen Unverträglichkeit in den ersten 6 Monaten. Herr Prof. Wolf erklärte dazu das Step-in-Dosierungskonzept. Zu Beginn würden die Patienten eine niedrigere Dosis Bosutinib erhalten, die anschließend langsam gesteigert wird. Die Patientenrekrutierung für die BODO-Studie soll nach wie vor schleppend verlaufen. Von geplanten 127 Patienten konnten wohl bisher erst 27 eingeschlossen und weitere 31 für eine Teilnahme geprüft werden. Als Lösung wird mit einer dritten Ergänzung des Studienprüfplans die Rekrutierung für die Drittlinien-Patienten geöffnet, die Definition der Kriterien für Arzneimittelunverträglichkeit vereinfacht sowie die Rekrutierungsdauer um ein Jahr verlängert.

PONS

PONS ist eine Phase-II-Studie für CML-Patienten in chronischer Phase, die die Wirksamkeit von Ponatinib als Zweitlinientherapie nach Resistenz oder Unverträglichkeit auf die TKI-Therapie in Erstlinie untersucht. Hintergrund der Studie sei die Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit einer reduzierten Dosis von 30 mg Ponatinib (mit einer möglichen Dosisreduktion auf 15 mg). Die Rekrutierung soll im 3. Quartal 2018 beginnen.

THERAPIEFREIE REMISSION

EURO-SKI

Bei EURO-SKI (siehe unsere CML-Studiendatenbank) handelt es sich um eine multizentrische prospektive Studie zur Abschätzung der Fortdauer der molekularen Remission bei CML nach dem Absetzen von TKIs. In der Studie wurden Daten von europaweit 750 Patienten über 18 Jahren ausgewertet. Frau Prof. Saussele präsentierte die Ergebnisse der Endauswertung dieser Studie. Es habe sich gezeigt, dass die Dauer des Verbleibs in MR4 (BCR-ABL kleiner 0.01%) sowie die Dauer der TKI-Gabe robuste Faktoren für einen erfolgreichen Therapiestopp sind. Jedes weitere Jahr in MR4 erhöhe die Wahrscheinlichkeit langfristig abzusetzen um 3%. Mindestens 3,1 Jahre in MR4 sowie eine Therapiezeit mit Imatinib von 5,8 Jahren scheinen vorläufig die Empfehlungen für einen erfolgreichen Therapiestopp zu sein.

NAUT (CML VIII)

Die Daten verschiedener Stopp-Studie zeigten, dass ca. 50% der Patienten nach einem Therapiestopp in tiefer molekularer Remission die TKI-Therapie wieder aufnehmen müssen. Angelehnt an die EURO-SKI sei NAUT (siehe unsere CML-Studiendatenbank) eine Beobachtungsstudie, die den Erhalt der molekularen Remission nach einem zweiten Therapie-Stoppversuch untersucht. Es wird angenommen, dass Patienten nach fehlgeschlagenem Imatinib-Therapiestopp mit Nilotinib ein tieferes Ansprechen erreichen und so mit mehr Erfolgschancen einen zweiten Absetzversuch unternehmen können. Gleichzeitig sollen klinische und biologische Faktoren für den Erhalt einer TFR identifiziert, unerwünschte Nebenwirkungen durch das Absetzen (TKI-Absetzsyndrom) dokumentiert, die Sicherheit und Verträglichkeit von Nilotinib beurteilt und gesundheitsbezogene Daten zur Lebensqualität erfasst werden. Es wurde betont, dass die Daten zum 2. Absetzen von großem Interesse seien, da hierzu bisher kaum Ergebnisse vorliegen - diese aber für spätere Therapien bedeutsam sind.

ENDURE

In der ENDURE-Studie (siehe unsere CML-Studiendatenbank) wird untersucht, ob eine vorübergehende Therapie mit dem Immunstimulator Ropeginterferon zusätzlich zur TKI-Therapie das Immunsystem gegen Leukämiezellen aktivieren kann, um die Erfolgsraten beim TKI-Therapiestopp in tiefer Remission zu erhöhen. Die Einschlusskriterien der Studie entsprechen denen der EURO-SKI-Studie und es sei jegliche Vortherapie möglich. Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden randomisiert den zwei Studienarmen zugeteilt. Im ersten Studienarm wird im ersten Monat nach Studienbeginn Ropeginterferon zusammen mit dem TKI verabreicht; danach erfolgt für maximal weitere 14 Monate eine Monotherapie mit Ropeginterferon. Das Ropeginterferon sei sehr gut verträglich, und da die Anwendung sehr einfach ist, wird das Spritzen des Interferons von den Patienten zweimal pro Monat selbst durchgeführt. Die Patienten des zweiten Studienarms setzen ihren TKI nach einem Monat ersatzlos ab.
Herr Prof. Burchert zeigte den sehr positiven Verlauf der Studienrekrutierung – bisher sind bereits 79 Patienten eingeschlossen. Alle Patienten würden engmaschig auf den Wiederanstieg des BCR-ABL-Werts kontrolliert.

INCEPTION

Die Antikörper Ipilimumab und Nivolumab zählen zu den sogenannten Checkpoint-Inhibitoren, die wichtige Schlüsselpunkte bei der Aktivierung des körpereigenen Immunsystems seien. Checkpoint-Inhibitoren würden genutzt, um das Immunsystem zu stimulieren und wieder handlungsfähiger zu machen. Im Studienarm der geplanten Phase-II-Studie wird der Einfluss von Ipilimumab und Nivolumab auf die therapiefreien Remission untersucht. Nach TKI-Therapiestopp erhalten Patienten im Studienarm in den ersten 20 Wochen Ipilimumab und Nivolumab und danach keine Therapie mehr, während Patienten im Kontrollarm ersatzlos absetzen. . Die Studie untersucht, wieviele Patienten nach 7 Monaten noch in therapiefreier Remission verbleiben. Die Studie soll insgesamt 2 Jahre dauern. Die Einreichung zur Zulassung der Studie bei BfArM und der Ethikkommission sei geplant. Bis die Studie Patienten aufnehmen kann, wird also noch einige Zeit vergehen.

DASTOP-2

Diese DASTOP-2-Studie (siehe unsere CML-Studiendatenbank) soll Patienten nach einem ersten erfolglosen TKI-Absetzversuch durch die Gabe von Dasatinib für mindestens zwei Jahre ein zweiter Absetzversuch ermöglicht werden. soll die therapiefreie Remission nach einem zweiten Stopp-Versuch untersuchen. Es handelt sich hierbei um eine prospektive europäische Untersuchung. Man verspreche sich durch die potenzielle immunaktivierung von Dasatinib eine erhöhte Rate erfolgreicher TFR nach dem zweiten Therapiestopp. Der erste Patient wurde Mitte April in Bonn eingeschlossen.

STUDIENREGISTER

CML-Studie VI (Studienzentrale Mannheim)

Es wurde ein ausführlicher Zwischenbericht des seit 5 Jahren laufenden und bis zum Jahresende 2019 verlängerten Registers CML-VI (siehe CML-Studiendatenbank) präsentiert. Die Dokumentation der Verlaufskontrollen seien bis zum 31.12.2021 möglich. In Deutschland seien 365 Patienten aus 80 Zentren registriert. Das mediane Alter läge mit 61 Jahren (20-100) deutlich höher als in den Studien CML IV oder CML V (TIGER). Zu beachten sei, dass auch die Therapie mit Generika erfasst würde.

Europäisches Blastenkrisenregister

Bisher seien die Daten von CML-Patienten in Blastenkrise noch nicht systematisch erfasst, jedoch würden in Deutschland jährlich 80-100 Fälle von Blastenkrise dokumentiert. Eine systematische Erfassung dieser Patienten könne Daten zu Risikofaktoren, zur Diagnose sowie für zukünftige optimierte Behandlungen liefern. Aus diesem Grund wurde ein Konzept für ein kommendes Blastenkrisenregister vorgestellt. Das geplante Register solle auch die retrospektive Erfassung ermöglichen. Ein europäisches Gesamtregister sei zukünftig anzustreben.

Ponderosa (Studienzentrale Jena)

Ponderosa (siehe unser CML-Studienregister) ist eine Beobachtungsstudie, die die mit Ponatinib behandelten Patienten in Deutschland in einem Register erfassen soll. Ziel sei es, mehr Daten über die Therapie mit Ponatinib im klinischen Alltag zu sammeln, um effektivere Strategien zum Management der Nebenwirkungen des Medikaments entwickeln zu können. Hierbei könnten auch prospektiv Patienten mit Behandlungsbeginn nach dem 02. Februar 2015 erfasst werden. Die Beobachtungsstudie sei bereits im Sommer 2015 gestartet, es würden jedoch weiterhin Zentren mit Patienten gesucht. Derzeit nehmen 34 Zentren teil, die bereits 29 der benötigten 100 Patienten rekrutieren konnten.

CML-WORKSHOP ZU INDUSTRIESTUDIEN

Im CML-Workshop wurden ein Update zu den verschiedenen Studien der Industrie gezeigt. Dies waren die Erstlinien-Studien NiloDeepR, MOMENT II, NOFRETETE, BFORE und DasPAQT, die Therapieoptimierungsstudien BYOND, OPTIC, Asciminib/ABL001, Asciminib vs. Bosutinib (Phase III) und Asciminib “add on” (Phase II) sowie die Absetzstudien ENESTfreedom/ENESTop/ENESTpath und DasFree. Alle Informationen detailliert aufzuführen, würde jedoch den Rahmen dieses Berichts sprengen.

PROJEKTE DER DEUTSCHEN CML-ALLIANZ

In einem abschließenden Block des Jahrestreffens wurde über die laufenden und geplanten Projekte der Deutschen CML-Allianz berichtet. Ein Jahresrückblick unterstrich die Bedeutung der intensiven Zusammenarbeit zwischen Ärzten und Patienten.

Projekte

Das Thema der therapiefreien Remission (TFR) bei CML wird aktuell durch zwei Umfragen, jeweils mit unterschiedlichem Ansatz, weiter vertieft. Zum einen befragten ärztliche Mitglieder der Deutschen CML-Allianz Hämatologen in Deutschland nach der aktuellen klinischen Praxis im Umgang mit der TFR. Es wurde gezeigt, dass ein Bewusstsein für Mindestanforderungen vorhanden sei, aber ebenso gewisse Unsicherheiten bzgl. der Patientenselektion und des BCR-ABL-Monitorings nach dem Absetzen gibt.

Daten zur Patientensicht auf TFR werden derzeit durch eine Umfrage vom CML Advocates Network, dem weltweiten Netzwerk der CML-Patientenorganisationen, erfasst und analysiert. Ziel dieser Befragung sei es, die Ergebnisse in die Erstellung von Informationsangebote einfließen zu lassen. Patienten und Ärzte sollen über Bedenken, Überlegungen und Bedürfnisse der Patienten in allen Phasen der CML-Behandlung besser aufgeklärt werden. Der Online-Fragebogen ist noch bis Ende Juli 2018 verfügbar. (http://www.myonlinesurvey.co.uk/TFR4CML/ ).

In Kürze soll die von Patientenvertretern in Zusammenarbeit mit der Deutschen CML-Allianz erstellte Broschüre zur molekularen Diagnostik fertig gestellt werden.

Die Standardisierung der Labore in Deutschland ist ein bedeutendes Projekt, das die Qualität von molekularen Untersuchungen sicherstellt. Sie erfolgt im Rahmen des EUTOS Programms 2016, das die Standardisierungsprojekte zur quantitativen PCR, zur digitalen PCR und zum Next-Generation-Sequencing umfasst. Für die 48 europaweit verteilten EUTOS-Labore und 15 deutschen CML-Labore werden hier die Konversionsfaktoren zur Standardisierung (IS) der PCR ermittelt.

Ein Projekt der Grundlagenforschung wurde mit der Untersuchung des Signalproteins LASP1, einem bei CML hochregulierten Substrat der BCR-ABL-Kinase und deren Interaktionen mit weiteren Proteinen, vorgestellt. Die neu gewonnenen Erkenntnisse könnten möglicherweise zum einen eine Rolle bei der Identifizierung von Patienten spielen, die einer intensiveren Behandlung bedürfen, und zum anderen Wege aufzeigen, die an der Vermittlung der Persistenz von Stammzellen beteiligt sind.

CML-Leitlinien: ELN Recommendations, ESMO Guidelines, Onkopedia

Die kommende Aktualisierung der Behandlungsleitlinien sei noch in Arbeit, da sich durch aktuelle Erkenntnisse neue Aspekte ergeben würden. Herr Prof. Hochhaus wies hierbei beispielhaft auf die Unterschiede zwischen WHO und European LeukemiaNET (ELN) bei der Definition der akzelerierten Phase und Blastenkrise hin. Bei der Festlegung der zukünftigen Leitlinien müssten ebenfalls die individuellen Therapieziele der Patienten berücksichtigt werden – für wen wäre eine sichere Langzeittherapie sinnvoll bzw. welche Patienten sollten schnell zum Absetzversuch gebracht werden. Hier würde deutlich, dass die Wahl der Erstlinientherapie eher flexibel nach individuellen Therapiezielen und den jeweiligen Begleiterkrankungen getroffen werden müsse. In die Betrachtung müssten auch Generika mit einbezogen werden, da diese in Zukunft einen Teil der regulären Therapie darstellen würden, auch wenn deren langfristige Qualität in der Behandlung noch unklar sei. Nach derzeitigem Stand ist ein Therapiestopp außerhalb von Studien bei Einhaltung kritischer Parameter bereits möglich. Diese seien eine TKI-Therapie von etwa 5 Jahren mit sehr gutem, stabilem Ansprechen (MR4 über mindestens 2 Jahre) sowie die enge molekulare Überwachung in standardisierten Laboren. Weniger stringente Kriterien würden zukünftig möglich, sollten jedoch durch klinische Studien experimentell gesichert werden und in die Behandlungsempfehlungen einfließen.

Die gute Zusammenarbeit aller Akteure der Deutschen CML-Allianz sollte in der Zukunft unbedingt intensiv fortgeführt werden um jedem CML-Patient eine optimale Therapie und ein nahezu normales Leben trotz/mit chronisch myeloischer Leukämie zu ermöglichen. Für das kommende Jahr sind weitere Projekte in der Allianz geplant.

Geschrieben von Paradoxon
mit Unterstützung von Conny, Marion und Jan