Vorerst keine Zulassung von Tipifarnib für AML, FDA fordert weitere Daten

Vom 20.07.2010, 16:18 | Von Jan Geissler | Drucken

Johnson & Johnson (New Brunswick) muss der US-Gesundheitsbehörde FDA weitere Informationen über die Studien mit ihrem Leukämie-Medikament "Tipifarnib" (Zarnestra, R115777) vorlegen. Die Behörde habe die Zulassung ds Produkts zunächst nicht befürwortet und ergänzende Informationen angefordert, teilte das Unternehmen am 30.06.2005 mit.

Johnson & Johnson werde die Entwicklung des Medikaments dennoch fortsetzen. Die bei der FDA eingereichten Daten basierten auf einer einzigen Phase-II-Studie, hieß es vom Unternehmen weiter.

Tipifarnib, Ein Farnesyl-Transferase-Inhibitor (FTI), zielt auf die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) bei älteren Patienten ab, bei denen eine Standard-Chemotherapie nicht in Frage kommt. Da gegenwärtig verfügbare Therapien bei AML-Hochrisikopatienten eine therapiebedingte Sterblichkeitsrate von rund 25% aufweisen, sei das geringe Nebenwirkungsprofil von Tipifarnib attraktiv für den Einsatz bei dieser Patientegruppe.

Johnson & Johnson hatte im Juni 2004 von der FDA die Genehmigung für beschleunigte Zulassung ("Fast Track Status") für Tipifarnib erhalten. Grund waren die Ergebnisse einer Studie mit Patienten mit Hochrisiko-AML im Alter 65-74 Jahren mit vorher diagnostiziertem Myelodysplastischem Syndrom (MDS). Im Oktober 2004 begann Johnson & Johnson mit einer Phase-III-Studie von Tipifarnib/Zarnestra bei AML, die die Wirkung von Tipifarnib mit der Wirkung der Standardtherapie bei über 70jährigen vergleichen wird. Die Studienergebnisse sollen Ende 2006 vorliegen. Im Mai 2005 stellte die FDA Unklarheiten bei den vom Unternehmen eingereichten Daten (15% komplette Responder gegenüber 11%) fest, da Laboruntersuchungen von zwei Patienten nicht verfügbar waren.

Quellen:

VWD-Meldung vom 01.07.2005
FDA to Discuss the Efficacy of Tipifarnib in Acute Myeloid Leukemia, RxPG-News vom 05.05.2005 (englisch)
"Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C. Completes Submission of Tipifarnib NDA to FDA Continuous Marketing Application Pilot-1 Program", Drugs.com vom 24.01.2005 (englisch)

Chemotherapie

Wird häufig mit Zytostatikabehandlung gleichgesetzt. Unter Chemotherapie versteht man aber auch die Behandlung mit Antibiotika. Zytostatika sind Medikamente, die die Zellvermehrung oder das Zellwachstum hemmen.

Nebenwirkung

Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.

Fast Track

Eine Bezeichnung für die Zulassung eines Medikaments in einem beschleunigten Verfahren, z.B. wenn das Medikament in Studien eine erhöhte Wirksamkeit in einer ernsten oder lebensgefährlichen Erkrankung gezeigt hat und das Potential hat, einen bisher unerfüllten medizinischen Zweck zu erfüllen. Im Bereich Leukämie wurde Glivec aufgrund der überzeugenden Studienergebnisse im Fast Track Verfahren zugelassen.

myeloisch

das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend

akut

plötzlich einsetzend, heftig, von kurzer Dauer

Gen

Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.

MDS

Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) bildet eine grosse Gruppe erworbener klonaler Knochenmarkskrankheiten, die durch ein zunehmendes Versagen der Knochenmarksfunktion gekennzeichnet sind. Im Gegensatz zur aplastischen Anämie ist das Knochenmark zellreich. Da jedoch die Blutbildung (Hämatopoese) ineffektiv ist, kommt es zur peripheren Panzytopenie.

Ras

Ras ist ein G-Protein, das nach Aktivierung durch Wachstumsfaktoren mit Tyrosinaseaktivität GTP bindet und damit die Signaltransduktionskaskade weiterleitet.

CHR

Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).

FDA

Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)

Arm

= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.