Studientitel
CAMN107A2203 = Offene Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nilotinib zur Einnahme bei Kindern und Jugendlichen mit Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) chronischer myeloischer Leukämie (CML)
Wissenschaftlicher Titel
Eine multizentrische, offene, nicht kontrollierte Studie der Phase II zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Nilotinib bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierter Ph+ chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase (CP) oder mit Ph+ CML in der chronischen oder beschleunigten Phase (AP), die auf eine Imatinib- oder Dasatinib-Therapie resistent oder unverträglich reagieren (EudraCT-Nummer 2013-000200-41; NCT01844765)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
Für diese Studie kommen folgende Patienten in Frage: Patienten mit neu diagnostizierter und unbehandelter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in der chronischen Phase (CP) oder mit Ph+ CML in der chronischen oder beschleunigten Phase (AP) ein, die auf Imatinib oder Dasatinib nicht ansprechen oder Imatinib oder Dasatinib nicht vertragen. Patienten müssen eine ausreichende Nieren-, Leber- und Bauchspeicheldrüsenfunktion haben und mindestens 50 Prozent auf der Karnofsky- oder Lansky-Skala erreichen.
Kurzbeschreibung
Diese Studie untersucht die Sicherheit, Wirksamkeit und Konzentration von Nilotinib im Lauf der Zeit bei Kindern und Jugendlichen mit Ph+ chronischer myeloischer Leukämie (CML).
Die Patienten erhalten zweimal täglich 230mg/m2 Nilotinib. Das Arzneimittel wird in Kapseln mit je 50 mg, 150 mg und 200 mg bereitgestellt. Die Dosierung wird auf die nächste 50-mg-Dosis gerundet (bis zu einer Höchstdosis von 400 mg). Insgesamt wird die Behandlung über bis zu 66 Zyklen (1 Zyklus = 28 Tage) durchgeführt.
Art der Studie
Pädiatrische Studie / Studie bei Kindern und Jugendlichen
Aktueller Status
Nimmt keine Patienten mehr auf
Sponsor der Studie
Novartis Pharma Services AG
Wissenschaftliche Leitung
Helene Santanastasio (Clinical Trial Head)
Ansprechpartner in Deutschland:
Dr. Stefan Hois
Novartis Pharma GmbH
Novartis MCC (Medical Competence Center)
Tel. +49-(0)1802-232300
Studienleitung
Prof. Meinolf Suttorp
Zentrum Uniklinikum Dresden
Studienzentren / Studienleitung
Die Studie wird in folgenden Ländern durchgeführt:
Frankreich, Großbritannien, Italien, Japan, Kanada, Malaysia, Niederlande, Republik Korea, Russische Föderation, Spanien, Thailand, Türkei, Ungarn, USA
Zusätzliche Informationen
Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA
Englischsprachige Informationen in der Studiendatenbank der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA
Philadelphia-Chromosom
Charakteristisches Merkmal der chronisch myeloischen Leukämie. Die Chromosomenmutation entsteht durch Transfer des Hauptteils des langen Arms von Chromosom 9 nach Chromosom 22 (= Translokation).
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Dasatinib
Handelsname Sprycel, Laborname BMS-354825, hemmt u.a. die BCR-ABL- und SRC-Tyrosinkinasen. Zugelassen in der EU seit 2006 für die Behandlung von CML und Ph+ALL.
Nilotinib
Nilotinib, Handelsname Tasigna, Laborname AMN107, hemmt u.a. die BCR-ABL-Tyrosinkinase. Zugelassen in der EU seit 2007 für die Behandlung der CML und Ph+ALL.
Phase II
Hat das Medikament die Prüfung in Phase I bestanden, wird es bei einer kleinen Patientengruppe bezüglich der Wirksamkeit untersucht. Ziele der Studie können dabei beinhalten: Sinkt die Restleukämie? Bei welchem Prozentsatz der Testpersonen sinkt die Resterkrankung ab? Wird das Fortschreiten der Krankheit verzögert? Üblicherweise beteiligen sich einige hundert Menschen an einer solchen Studie, um möglichst genaue Zahlen zu erhalten. Um zu klären, ob es sich bei der Wirkung um zufällige Effekte oder um tatsächliche Medikamentenwirkungen handelt, werden die Teilnehmenden in eine Untersuchungsgruppe und eine Kontrollgruppe eingeteilt.
Imatinib
Imatinib, Handelsname Glivec/Gleevec, Laborname STI-571, ein BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmer der ersten Generation. Zugelassen seit Jahr 2002 für die Behandlung der CML und Ph-positiven ALL.
Phase I
Die klinische Erprobung eines Medikaments erfolgt in der Regel in drei Phasen, um Menschen vor noch unbekannten gefährlichen und unerwünschten Nebenwirkungen zu schützen und um die finanziellen Mittel möglichst effizient einzusetzen. In einer Phase-I-Studie wird ein Medikament von wenigen Testpersonen eingenommen. Dabei wird untersucht, ob das Medikament gut verträglich ist, welche Nebenwirkungen auftreten und welche Dosierungsart optimal ist. Diese Studien werden ohne Kontrollgruppe durchgeführt.
Leber
Die Leber (griech. Hepar) ist das zentrale Organ des gesamten Stoffwechsels. Zu den wichtigsten Funktionen gehören die Produktion lebenswichtiger Eiweißstoffe wie z. B. Gerinnungsfaktoren, die Verwertung von Nahrungsbestandteilen, die Galleproduktion und damit einhergehend der Abbau und Ausscheidung von Stoffwechselprodukten, Medikamenten und Giftstoffen. Nährstoffe, die aus dem Darm ins Blut aufgenommen werden, gelangen zur Leber und werden dann von dieser je nach Bedarf ans Blut abgegeben oder aus dem Blut entfernt. Sie ist maßgeblich für die Umsetzung von Medikamenten verantwortlich.
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
DLI
Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
CAM
Komplementär- und Alternativmedizin (englisch abgekürzt: CAM, Complementary and Alternative Medicine)
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FDA
Amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Administration)
ELN
Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.
Arm
= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.
Philadelphia-Chromosom
Charakteristisches Merkmal der chronisch myeloischen Leukämie. Die Chromosomenmutation entsteht durch Transfer des Hauptteils des langen Arms von Chromosom 9 nach Chromosom 22 (= Translokation).
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Chromosomen
Träger des Erbguts im Zellkern. Sie enthalten die riesigen Kettenmoleküle der DNA kompakt verdrillt und gefaltet als Aggregate mit speziellen Proteinen. Die Chromosomen dienen unter anderem bei der Zellteilung der gleichen Verteilung des Erbguts auf die Tochterzellen. Die normalen menschlichen Körperzellen haben 46 Chromosomen. Bei Krebszellen kann die Zahl und/oder Struktur der Chromosomen verändert sein.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
oral
Den Mund betreffend, am Mund gelegen, durch den Mund
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