Studientitel
Absetzen von TKI bei Patienten mit CML in vollständiger molekularer Remission (MR4)
Wissenschaftlicher Titel
Multizentrische prospektive Studie zur Abschätzung der Fortdauer der molekularen Remission bei Chronischer Myeloischer Leukämie (CML) nach dem Absetzen von Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) (EudraCT-Nummer 2011-000440-22)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
CML in chronischer Phase unter Behandlung mit irgendeinem TKI in der Erstlinientherapie oder in der Zweitlinientherapie infolge von Nebenwirkungen der Erstlinien-TKI oder unter Kombinationstherapie mit TKI.
Patienten ab 18 Jahren können teilnehmen, wenn sie mindestens drei Jahre lang mit einem TKI behandelt wurden und seit mindestens einem Jahr eine minimale Resterkrankung von mindestens MR4 (definiert als entweder eine nachweisbare Erkrankung ≤ 0,01 % BCR-ABL IS oder eine nicht nachweisbare Erkrankung in der cDNA mit ≥ 10.000 ABL oder ≥ 24.000 GUS Transkripte) haben. Zudem liegen mindestens drei PCR-Ergebnisse mit MR4 innerhalb des letzten Jahres (± 2 Monate) vor Studieneinschluss und keine PCR-Ergebnisse > 0,01 % im gleichen Zeitraum vor. Bei den Patienten darf keine allogene Stammzelltransplantation durchgeführt worden oder geplant sein.
Es werden Europaweit insgesamt 700 Patienten in diese Studie aufgenommen.
Kurzbeschreibung der Intervention
Absetzen von TKI bei CML-Patienten in kompletter molekularer Remission (MR4)
Art der Studie
Stopp-Studie
Aktueller Status
nimmt keine Patienten mehr auf
Sponsor der Studie
European LeukemiaNet
Wissenschaftliche Leitung / Wissenschaftlicher Ansprechpartner
Saussele, Dr. med. Susanne
Universitätsklinikum Mannheim
Studienleitung
Mahon, Prof. Dr. François-Xavier
Studienzentren / Studienleitung
Aachen
Universitätsklinikum der RWTH Aachen
Medizinische Klinik IV
Prof. D. med. Tim Brümmendorf
Bayreuth
Klinikum Bayreuth GmbH
Medizinische Klinik IV
PD Dr. med. Alexander Kiani
Bonn
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
Medizinische Klinik III
Dr. med. Viktor Janzen
Chemnitz
Klinikum Chemnitz gGmbH
Dr. med. Regina Herbst
Dresden
Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
PD Dr. med. T. Illmer
Freiburg
Universitätsklinikum Freiburg
Abt. Innere Medizin I
Dr. med. Cornelius Waller
Hamburg
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Heilbronn
Schwerpunktpraxis Onkologie
Dr. med. Jolanta Dengler
Jena
Universitätsklinikum Jena
Klinik und Poliklinik für Innere Medizin II
Prof. Dr. med. Andreas Hochhaus
Kempten
Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin
Dr. med. Stefan Hanzel
Leer
Onkologische Schwerpunktpraxis
Dr. med. Carsten Janssen
Mannheim
Universitätsklinikum Mannheim
III. Medizinische Klinik
Dr. med. Susanne Saussele
Marburg
Klinikum der Philipps-Universität
Klinik für Hämatologie/Onkologie/Immunologie
Dr. med. Andreas Burchert
München
Klinikum rechts der Isar der
Technischen Universität München
Oldenburg
Klinikum Oldenburg
Klinik für Onkologie und Hämatologie
Dr. med. Doris Kraemer
Straubing
MVZ Klinikum Straubing GmbH
Dr. med. Gernot Freunek
Wendlingen
Onkologische Schwerpunktpraxis
Dr. med. Robert Eckert
Würzburg
Universitätsklinikum Würzburg
Hämatologie/ Onkologie
Dr. Goebeler
Zusätzliche Informationen
Patienteninformationen auf Leukämie-Online:
"TKI-Stop-Studie "EuroSKI" in Deutschland (und Europa) bei CML gestartet"
Englischsprachige Informationen auf der Studiendatenbank der Europäischen Arzneimittelzulassungsbehörde EMA
Deutsche Patienteninformation und Einwilligungserklärung
allogene Stammzelltransplantation
Bei der allogenen Transplantation handelt es sich um eine Form der Stammzelltransplantation, die bei malignen hämatologischen Erkrankungen zum Einsatz kommt. Dabei werden Blutstammzellen von einem Spender zu einem Empfänger übertragen (Spender und Empfänger sind hierbei nicht dieselbe Person).
Minimale Resterkrankung
Eine Art von tiefer Remission bei CML, bei der BCR-ABL dennoch mittels PCR nachweisbar ist
Zweitlinientherapie
Erstlinientherapie ist die erste Therapie, die nach der Diagnosestellung bei einem Patienten eingeleitet wird. Wenn diese nicht anschlägt oder nicht vertragen wird, folgt die Zweitlinientherapie
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Erstlinientherapie
Erstlinientherapie ist die erste Therapie, die nach der Diagnosestellung bei einem Patienten eingeleitet wird. Wenn diese nicht anschlägt oder nicht vertragen wird, folgt die Zweitlinientherapie
Transplantation
Übertragung von Gewebe. Für die Transplantation können eigene Zellen autologe T. oder fremde Zellen allogene T. verwandt werden.
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
Nebenwirkung
Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
prospektiv
Im Gegensatz zu retrospektiv wird ein Problem vom Beginn der Untersuchung an zeitlich gesehen nach vorn betrachtet/beobachtet. Prospektive Studien sind eine Form von epidemiologischen Studien.
Transkript
Mit Hilfe der PCR lassen sich kleinste Mengen an Erbinformationen in kurzer Zeit stark vervielfältigen, so dass auch das BCR-ABL-Gen so oft kopiert wird, bis es in ausreichender Menge vorliegt, dass es eindeutig nach- gewiesen werden kann. Diese BCR-ABL-Kopien nennt man Transkripte.
Remission
Vorübergehende oder dauerhafte Rückbildung von Krankheitszeichen. Bei Krebs: Partielle Remission = teilweises Verschwinden oder Verkleinerung von Krebszellen, komplette Remission = keine Krebszellen nachweisbar
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
palliativ
Therapie zur Linderung von Symptomen oder zur Verhütung von Komplikationen bei unheilbaren Krebserkrankungen
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
allogen
von einem anderen Menschen stammend, z.B. Fremdspende.
BCR-ABL
BCR-ABL ist ein Fusionsgen auf Chromosom 22. Das Chromosom mit diesem Gen wird als Philadelphia-Chromosom bezeichnet. Es kommt bei fast 95 Prozent der Patienten mit CML (Chronisch Myeloischer Leukämie) vor. Das Gen ABLim Fusionsgen enthält den Bauplan für ein Enzym, eine Tyrosinkinase. Dieses Enzym ist wesentlich an der Übertragung von Signalen beteiligt, die für die Regulation des Zellwachstums und der Zelldifferenzierung erforderlich sind. Durch die Fusion der beiden Gene wird das Tyrosinkinase-Gen aktiviert. Die Folge: Zellen mit diesem Gen vermehren sich unkontrolliert. Das molekulare Ereignis wird als Hauptursache für die Entstehung der CML angesehen.
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)
DNA
Desoxyribonukleinsäure,bildet bei den meisten Lebewesen das genetische Material (Erbgut), ist im Zellkern, in den Chromosomen lokalisiert, Träger der genetischen Information eines Lebewesens
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
PCR
Polymerase-Kettenreaktion (polymerase chain reaction: Untersuchungsverfahren zur schnellen Vervielfältigung (Amplifikation) bestimmter Abschnitte der RNA oder DNA.
DLI
Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
MR4
Tiefe molekulare Remission, bei der die BCR-ABL-Transkripte weniger als 0,01% (nach Internationaler Skala IS) der insgesamt untersuchten Gentranskripte ausmachen
GUS
ß-Glucuronidase ist ein Enzym
MR
Molekulares Ansprechen (= molecular response (engl.). Es wird ausgedrückt durch die Anzahl der CML-spezifischen Gene im Blut
Minimale Resterkrankung
Eine Art von tiefer Remission bei CML, bei der BCR-ABL dennoch mittels PCR nachweisbar ist
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
prospektiv
Im Gegensatz zu retrospektiv wird ein Problem vom Beginn der Untersuchung an zeitlich gesehen nach vorn betrachtet/beobachtet. Prospektive Studien sind eine Form von epidemiologischen Studien.
Transkript
Mit Hilfe der PCR lassen sich kleinste Mengen an Erbinformationen in kurzer Zeit stark vervielfältigen, so dass auch das BCR-ABL-Gen so oft kopiert wird, bis es in ausreichender Menge vorliegt, dass es eindeutig nach- gewiesen werden kann. Diese BCR-ABL-Kopien nennt man Transkripte.
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
allogen
von einem anderen Menschen stammend, z.B. Fremdspende.
Onko
Bestandteil der Begriffe Onkologie (Wissenschaft und Lehre von den Krebserkrankungen)
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
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